Ultragenyx recibe una carta de respuesta completa de la FDA para la terapia génica UX111 AAV para tratar el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

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Novato, California, 11 de julio de 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) para su solicitud de licencia biológica (BLA) para UX111 (ABO-102) AAV Genapeaptape Therapy Therapitapy para un tratamiento de tratamiento con SANDROMAPO (MPS IIIA).

"Nuestro objetivo es llevar a UX111 a los pacientes lo más rápido posible saber cuán crítica es esta primera terapia para la comunidad de Sanfilippo. Hemos estado respondiendo diligentemente a las recientes observaciones de CMC y nuestra prioridad es resolverlas para que podamos reenviar al BLA lo antes posible", dijo Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., director ejecutivo y presidente de ultrayyyyy. "Creemos que las observaciones de CMC son fácilmente direccionables y muchas ya se han abordado. Si bien el CRL retrasará la posible aprobación de UX111 a 2026, estamos trabajando con urgencia para responder y volver a enviar".

En la CRL, la FDA solicitó que la Compañía proporcione información y mejoras adicionales relacionadas con aspectos específicos de CMC y observaciones de las inspecciones de instalaciones de fabricación recientemente completadas. La compañía cree que estas observaciones son fácilmente direccionables, relacionadas con las instalaciones y procesos, y no están directamente relacionados con la calidad del producto. La compañía trabajará con la FDA en los próximos meses para resolver las observaciones. Una vez que se logra la resolución, la compañía espera volver a presentar el BLA y anticipa hasta un período de revisión de 6 meses para seguir el reenvío.

La revisión clínica había estado en curso y la FDA ha reconocido que los datos de resultados de desarrollo de neuros proporcionados hasta la fecha son robustos y los datos de biomarcadores proporcionan evidencia adicional de apoyo. El CRL no observó ningún problema de revisión relacionado con el paquete de datos clínicos ni las inspecciones clínicas, y solicitó que los datos clínicos actualizados de los pacientes actuales se incluyeran en el reenvío.

Acerca de UX111 UX111 es una nueva terapia genética in vivo en el desarrollo de la fase 1/2/3 para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), una enfermedad de almacenamiento lisosómico fatal rara sin tratamiento aprobado que afecta principalmente al cerebro. La terapia está diseñada para abordar la deficiencia de enzimas SGSH subyacente responsable de la acumulación anormal del sulfato de heparán, un glucosaminoglicano, en el cerebro que resulta en daños celulares progresivos y neurodegeneración. UX111 se dosifica en una infusión intravenosa única utilizando un vector AAV9 autocomplementario para entregar una copia funcional del gen SGSH a las células. Estas células transducidas luego producen la enzima y la secretan para que otras células cerebrales sean absorbidas, correcciones cruzadas de la deficiencia enzimática. El producto fue desarrollado originalmente por Abeona Therapeutics y transferido a Ultragenyx para completar el desarrollo. El programa UX111 ha recibido terapia avanzada de medicina regenerativa, vía rápida, enfermedad pediátrica rara y designaciones de medicamentos huérfanos en los EE. UU., Y designaciones de productos medicinales principales y huérfanos en la UE. Si se aprueba, el producto se comercializará con el equipo de enfermedad metabólica existente de Ultragenyx que ve los mismos médicos de genética bioquímica.

sobre el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) Sanfilippo Síndrome tipo A (MPS IIIA) es una enfermedad de almacenamiento independiente fatal raro que no tiene un tratamiento rápido sin aprobación que no afecte el cerebro del cerebro rápido que no afecta el cerebro de la raras primariamente aprobadas que el cerebro del cerebro del cerebro primariamente aprobado. Neurodegeneración, con inicio en la primera infancia. Los niños con MPS IIIA presentan retraso global de desarrollo, lo que eventualmente conduce a una disminución cognitiva, lingüística y motora progresiva, anormalidades conductuales y muerte prematura. Se estima que MPS IIIA afecta a aproximadamente 3.000 a 5,000 pacientes en geografías accesibles comercialmente con una esperanza de vida media de 15 años. MPS IIIA es causado por variantes patógenas biallelic en el gen SGSH que conduce a una deficiencia en la enzima sulfamidasa (SGSH) responsable de romper el sulfato de heparan, un glucosamlicanos, que se acumulan en las células en todo el cuerpo que dan como resultado la neurodegeneración rápida observada que se asocia con el desorden.

Acerca de Ultragenyx Ultragenyx es una compañía biofarmacéutica comprometida a traer nuevas terapias a los pacientes para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras graves. La compañía ha construido una cartera diversa de medicamentos aprobados y candidatos de tratamiento destinados a abordar enfermedades con una alta necesidad médica no satisfecha y una biología clara, para lo cual generalmente no hay terapias aprobadas que traten la enfermedad subyacente.

La compañía está dirigida por un equipo de gestión experimentado en el desarrollo y comercialización de la terapéutica de enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos de tiempo y rentable, con el objetivo de entregar terapias seguras y efectivas a pacientes con la mayor urgencia.

Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la compañía en: www.ultragenyx.com.

declaraciones prospectivas y el uso de medios digitales , excepto la información histórica contenida aquí, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relacionadas con la capacidad de UltraGenyx de la capacidad de proporcionar la capacidad solicitada y la dirección de los comentarios en el comunicado de la fondos, incluidas las declaraciones relacionadas con la capacidad de UltraGenyx, proporcionar la capacidad solicitada y la dirección de los comentarios en el comunicado de los comentarios de la fondos relacionados con las declaraciones relacionadas con la capacidad de los comentarios relacionados con los comentarios. El desarrollo, el tiempo y el progreso de UX111, incluido el momento de la reenvención del BLA y el momento de la revisión de la FDA de cualquier reenvío, el momento y el resultado de cualquier inspección de la FDA relacionada con UX111, el momento de las interacciones regulatorias futuras relacionadas con UX111, incluida la reunión de tipo potencial, el resultado de cualquier resumen de BLA, planes de negocios y objetivos de UX11, con respecto a la Tolla11, con respecto a la Tolla de tipo U, incluida la Reunión de Tolas, el resultado de cualquier RESE. y la seguridad de UX111, y futuros desarrollos clínicos y regulatorios para UX111 son declaraciones prospectivas en el sentido de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Tales declaraciones de visión de futuro implican riesgos sustanciales e incertidumbres que podrían hacer que nuestros programas de desarrollo clínico sean a la colaboración de tercera parte de las terceras partes, los resultados de la interpretación o el rendimiento de los resultados de los que se expresan o lo que implica a los que se expresan a nuestros. declaraciones. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la incertidumbre del desarrollo de medicamentos clínicos y la imprevisibilidad y el largo proceso para obtener aprobaciones regulatorias, la capacidad de la Compañía para desarrollar con éxito UX111, la capacidad de la Compañía para lograr sus objetivos de desarrollo proyectados en su tiempo de tiempo esperado, riesgos relacionados con los efectos secundarios adversos, los riesgos relacionados con la dependencia de la dependencia de terceros para llevar a cabo las actividades en las actividades de la Compañía, las oportunidades de tiempo más pequeñas, los productos de los productos de la Compañía, los riesgos relacionados con los riesgos relacionados con los productos relacionados con la dependencia de las partes de la Compañía en los socios de la Compañía de la Compañía. candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Productos y candidatos a medicamentos de Ultragenyx. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas.

Para obtener una descripción adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, ver los informes trimestrales de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado ante la Comisión de Valores y Valores (Sec) el 7 de mayo, 2025 y su posterior informes periódicos se filmó con la SEC.

Además de sus presentaciones de la SEC, comunicados de prensa y llamadas de conferencia pública, Ultragenyx utiliza su sitio web de relaciones con los inversores y los medios de redes sociales para publicar información importante sobre la empresa, incluida la información que puede considerarse material para los inversores, y para cumplir con sus obligaciones de divulgación bajo la regulación FD. La información financiera y otra sobre ultragenyx se publica de manera rutinaria y es accesible en el sitio web de relaciones con inversores de Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) y el sitio web de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Fuente: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Al corriente : 2025-07-12 18:00

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