Ultragenyx reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour la thérapie génique AAV UX111 pour traiter le syndrome du syndrome de Sanfilippo (MPS IIIA)

Suivez Drugslib sur

Novato, Californie, 11 juillet 2025 (Globe Newswire) - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a annoncé aujourd'hui que la demande de licence biologique (BLA) a annoncé une lettre de réponse (BLA) pour les patients avec des patients avec des patients avec UX111 (ABO-102) (MPS IIIA).

«Notre objectif est d'amener UX111 aux patients le plus rapidement possible en sachant à quel point cette première thérapie est critique pour la communauté de Sanfilippo. Nous avons réagi avec diligence les récentes observations du CMC et notre priorité est de les résoudre afin que nous puissions soumettre à la BLA le plus tôt possible», a déclaré Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., directeur général et président d'Ultragenyx. «Nous pensons que les observations du CMC sont facilement adressables et beaucoup ont déjà été traitées. Bien que le CRL retarde l'approbation potentielle de l'UX111 à 2026, nous travaillons avec urgence pour répondre et soumettre à nouveau.»

Dans le CRL, la FDA a demandé que la société fournisse des informations supplémentaires et des améliorations liées à des aspects spécifiques de la CMC et aux observations des inspections des installations de fabrication récemment achevées. La société estime que ces observations sont facilement adressables, liées aux installations et aux processus, et ne sont pas directement liées à la qualité du produit. L'entreprise travaillera avec la FDA au cours des prochains mois pour résoudre les observations. Une fois la résolution obtenue, la société prévoit de soumettre à nouveau la BLA et prévoit jusqu'à une période d'examen de 6 mois pour suivre la remise.

La revue clinique avait été en cours et la FDA a reconnu que les données de résultats neurodéveloppementales fournies à ce jour sont robustes et que les données de biomarqueurs fournissent des preuves supplémentaires. Le CRL n'a noté aucun problème d'examen lié au package de données cliniques ni aux inspections cliniques, et a demandé que les données cliniques mises à jour des patients actuelles soient incluses dans la remise.

À propos de UX111 UX111 est une nouvelle thérapie génique in vivo dans le développement de phase 1/2/3 pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), une maladie de stockage lysosomale mortelle sans traitement approuvé qui affecte principalement le cerveau. La thérapie est conçue pour aborder la carence sous-jacente de l'enzyme SGSH responsable de l'accumulation anormale de sulfate d'héparane, un glycosaminoglycane, dans le cerveau qui entraîne des lésions cellulaires progressives et une neurodégénération. Ux111 est dosé dans une perfusion intraveineuse ponctuelle en utilisant un vecteur AAV9 auto-complémentaire pour fournir une copie fonctionnelle du gène SGSH aux cellules. Ces cellules transduites produisent ensuite l'enzyme et le sécrètent pour être reprise par d'autres cellules cérébrales, corrigeant la carence en enzyme. Le produit a été initialement développé par Abeona Therapeutics et transféré à Ultragenyx pour terminer le développement. Le programme UX111 a reçu une thérapie avancée en médecine régénérative, une voie rapide, une maladie pédiatrique rare et des désignations de médicaments orphelins aux États-Unis et des désignations de produits médicinaux privilégiés et orphelins dans l'UE. S'il est approuvé, le produit sera commercialisé en équipe de maladies métaboliques existantes d'Ultragenyx voir les mêmes médecins de génétique biochimique.

sur le syndrome du syndrome de Sanfilippo (MPS IIIA) Syndrome de Sanfilippo neurodégénérescence, avec début dans la petite enfance. Les enfants atteints de MPS IIIA présentent un retard de développement mondial qui conduit finalement à une baisse progressive cognitive, du langage et du moteur, des anomalies comportementales et de la mort précoce. On estime que MPS IIIA affecte environ 3 000 à 5 000 patients dans des géographies accessibles commercialement avec une espérance de vie médiane de 15 ans. MPS IIIA est causée par des variantes pathogènes bialléliques dans le gène SGSH qui conduisent à une carence en enzyme de sulfamidase (SGSH) responsable de la décomposition du sulfate d'héparane, une glycosaminoglycanes, qui s'accumulent dans les cellules à travers le corps, ce qui résulte de la neurodénération rapide observée qui est associée au désordre.

sur Ultragenyx ultragenyx est une entreprise biopharmaceutique engagée à apporter de nouvelles thérapies aux patients pour le traitement de maladies génétiques graves et ultra-rare. La société a construit un portefeuille diversifié de médicaments et de candidats approuvés visant à lutter contre les maladies ayant des besoins médicaux non satisfaits et une biologie claire, pour lesquelles il n'y a généralement pas de thérapies approuvées qui traitent la maladie sous-jacente.

La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée dans le développement et la commercialisation de thérapeutiques rares. La stratégie d'Ultragenyx est fondée sur le développement de médicaments et rentables, dans le but de fournir des thérapies sûres et efficaces aux patients avec la plus grande urgence.

For more information on Ultragenyx, please visit the company's website at: www.ultragenyx.com.

Forward-Looking Statements and Use of Digital Media Except for the historical information contained herein, the matters set forth in this press release, including statements related to Ultragenyx's ability to provide the requested documentation and address the comments in the CRL to the satisfaction of the FDA, the development, timing and progress of UX111, including the timing of resubmission of the BLA and the timing of FDA review of any such resubmission, the timing and outcome of any FDA inspections related to UX111, the timing of future regulatory interactions related to UX111, including the potential Type A meeting, the outcome of any BLA resubmission, business plans and objectives for UX111, expectations regarding the tolerability and La sécurité de l'UX111 et les futurs développements cliniques et réglementaires pour UX111 sont des déclarations prospectives au sens des dispositions de 1995 sur les «incertitudes de la réforme des titres privées qui pourraient provoquer nos programmes de développement clinique, des stations futures, des résultats futurs ou des réalisations sont significative Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products et produits candidats, risques de fabrication, notre expérience limitée dans l'exploitation de notre propre usine de fabrication, la capacité de l'entreprise et de ses fabricants tiers à se conformer aux exigences réglementaires, à la concurrence d'autres thérapies ou produits à court terme, et d'autres questions qui pourraient affecter la suffisance de la trésorerie existante, des équivalents en espèces et Produits d'Ultragenyx et drogues. Ultragenyx ne prend aucune obligation de mettre à jour ou de réviser les déclarations prospectives.

Pour une description supplémentaire des risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que les risques liés à l'entreprise d'Ultragenyx en général, voir le rapport trimestriel d'Ultragenyx sur la forme 10-Q déposée auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) le 7 mai, et ses rapports périodiques suivants avec la SEC.

En plus de ses dépôts de SEC, communiqués de presse et conférences publiques, Ultragenyx utilise son site Web de relations avec les investisseurs et ses médias sociaux pour publier des informations importantes sur l'entreprise, y compris les informations qui peuvent être considérées comme matérielles aux investisseurs et pour se conformer à ses obligations de divulgation en vertu de la FD de réglementation. Les informations financières et autres sur Ultragenyx sont régulièrement publiées et sont accessibles sur le site Web des relations avec les investisseurs d'Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) et le site Web de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Source: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Publié : 2025-07-12 18:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires