Ultragenyx menerima surat respons lengkap dari FDA untuk terapi gen AAV UX111 untuk mengobati sindrom SanFilippo Tipe A (MPS IIIA)

Ikuti Drugslib di

Novato, Calif., 11 Juli 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menerbitkan Letter Response Letter (CRL) untuk aplikasi Lisensi AAV AV untuk AV untuk UX11 (ABO-102) untuk AAV Gene, AAV) untuk AV Gen AAV) untuk UX111 (ABO-102) AAV Gene Gen AAV) untuk UX111 (ABO-02) AAV Gen AAV) untuk UX111 (ABO-02) AAV GENE (ABO-10AP) AV AAV) untuk UX111 (ABO-10AP) AAV Gen AAV) untuk UX111 (ABO-10AV) AAV Gen AAV) AV AAV) (MPS IIIA).

“Tujuan kami adalah untuk mendapatkan UX111 kepada pasien secepat mungkin mengetahui betapa kritisnya terapi pertama ini bagi komunitas Sanfilippo. Kami telah rajin menanggapi pengamatan CMC baru -baru ini dan prioritas kami adalah untuk menyelesaikannya sehingga kami dapat mengirim ulang BLA secepat mungkin,” kata Emil D. Kakkis, M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M.D. “Kami percaya pengamatan CMC mudah ditangani dan banyak yang telah ditangani. Sementara CRL akan menunda potensi persetujuan UX111 hingga 2026, kami bekerja dengan urgensi untuk merespons dan mengirim kembali.”

Dalam CRL, FDA meminta agar perusahaan memberikan informasi tambahan dan peningkatan terkait dengan aspek spesifik CMC dan pengamatan dari inspeksi fasilitas manufaktur yang baru saja selesai. Perusahaan percaya bahwa pengamatan ini mudah ditangani, terkait dengan fasilitas dan proses, dan tidak secara langsung terkait dengan kualitas produk. Perusahaan akan bekerja dengan FDA selama beberapa bulan ke depan untuk menyelesaikan pengamatan. Setelah resolusi tercapai, perusahaan mengharapkan untuk mengirimkan kembali BLA dan mengantisipasi hingga periode peninjauan 6 bulan untuk mengikuti pengiriman ulang.

Tinjauan klinis telah berlangsung dan FDA telah mengakui bahwa data hasil perkembangan saraf yang diberikan hingga saat ini adalah data yang kuat dan data biomarker memberikan bukti tambahan. CRL tidak mencatat masalah ulasan apa pun yang terkait dengan paket data klinis atau inspeksi klinis, dan meminta bahwa data klinis yang diperbarui dari pasien saat ini dimasukkan dalam pengiriman ulang.

tentang UX111 UX111 adalah terapi gen in vivo baru dalam pengembangan fase 1/2/3 untuk sindrom Sanfilippo tipe A (MPS IIIA), penyakit penyimpanan lisosom fatal yang langka tanpa pengobatan yang disetujui yang terutama mempengaruhi otak. Terapi ini dirancang untuk mengatasi defisiensi enzim SGSH yang mendasari yang bertanggung jawab untuk akumulasi abnormal heparan sulfat, glikosaminoglikan, di otak yang mengakibatkan kerusakan sel progresif dan neurodegenerasi. UX111 diberi dosis dalam infus intravena satu kali menggunakan vektor AAV9 pelengkap diri untuk memberikan salinan fungsional gen SGSH ke sel. Sel-sel yang ditransduksi ini kemudian menghasilkan enzim dan mengeluarkannya untuk diambil oleh sel-sel otak lainnya, mengkoreksi silang defisiensi enzim. Produk ini awalnya dikembangkan oleh Abeona Therapeutics dan dipindahkan ke Ultragenyx untuk menyelesaikan pengembangan. Program UX111 telah menerima terapi lanjutan kedokteran regeneratif, jalur cepat, penyakit anak yang langka, dan penunjukan obat yatim di AS, dan penunjukan produk obat utama dan yatim di UE. If approved, the product will be commercialized with Ultragenyx’s existing metabolic disease team seeing the same biochemical genetics doctors.

About Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA) is a rare, fatal lysosomal storage disease with no approved treatment that primarily affects the brain and is characterized by rapid Neurodegeneration, dengan onset pada anak usia dini. Anak -anak dengan anggota parlemen IIIA hadir dengan keterlambatan perkembangan global yang pada akhirnya mengarah pada kognitif progresif, bahasa dan penurunan motorik, kelainan perilaku dan kematian dini. MPS IIIA diperkirakan mempengaruhi sekitar 3.000 hingga 5.000 pasien dalam geografi yang dapat diakses secara komersial dengan harapan hidup rata -rata 15 tahun. MPS IIIA is caused by biallelic pathogenic variants in the SGSH gene that lead to a deficiency in the sulfamidase (SGSH) enzyme responsible for breaking down heparan sulfate, a glycosaminoglycans, which accumulate in cells throughout the body resulting in the observed rapid neurodegeneration that is associated with the disorder.

tentang ultragenyx Ultragenyx adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen untuk membawa terapi baru kepada pasien untuk pengobatan penyakit genetik langka dan ultra-langka yang serius. Perusahaan telah membangun beragam portofolio obat -obatan yang disetujui dan kandidat perawatan yang bertujuan mengatasi penyakit dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi dan biologi yang jelas, yang biasanya tidak ada terapi yang disetujui yang mengobati penyakit yang mendasarinya.

Perusahaan dipimpin oleh tim manajemen yang dialami dalam pengembangan dan komersialisasi terapi penyakit langka. Strategi Ultragenyx didasarkan pada pengembangan obat yang hemat waktu dan biaya, dengan tujuan memberikan terapi yang aman dan efektif kepada pasien dengan urgensi terbaik.

Untuk informasi lebih lanjut tentang ultragenyx, silakan kunjungi situs web perusahaan di: www.ultragenyx.com.

pernyataan yang tampak ke depan dan penggunaan media digital kecuali untuk informasi historis yang terkandung di sini, hal-hal yang ditetapkan dalam siaran pers ini, termasuk pernyataan yang terkait dengan kemampuan ultragenyx yang ditetapkan di sini untuk menyampaikan kepada persepsi pers yang terkait dengan kemampuan yang berkaitan dengan kemampuan Ultragenyx yang ditetapkan oleh Ultragenyx untuk menyampaikan kepada The Ultragenx untuk menyampaikan dengan KOPA KONTOP TOPA INITA INDERITX INI, Perkembangan, waktu dan kemajuan UX111, termasuk waktu pengiriman ulang BLA dan waktu tinjauan FDA dari setiap pengiriman ulang tersebut, waktu dan hasil dari setiap inspeksi FDA yang terkait dengan UX111, waktu yang berkaitan dengan ux yang terkait dengan UX111, termasuk potensial tipe yang ada, hasil dari setiap BL. and safety of UX111, and future clinical and regulatory developments for UX111 are forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements involve substantial risks and uncertainties that could cause our clinical development programs, collaboration with third parties, future results, performance or achievements to differ significantly from those expressed or implied by the forward-looking statements. Risiko dan ketidakpastian seperti itu termasuk, antara lain, ketidakpastian pengembangan obat klinis dan ketidakpastian dan proses yang panjang untuk memperoleh persetujuan peraturan, kemampuan perusahaan untuk berhasil mengembangkan UX111, kemampuan perusahaan untuk mencapai tujuan pembangunan yang diproyeksikan pada pitra yang diharapkan pada mitra perilaku yang terkait dengan efek samping yang buruk, risks yang berkaitan dengan hubungan yang berkaitan dengan keterkaitannya dengan hubungan ketiga yang berkaitan dengan risiko yang berkaitan dengan risikonya yang berkaitan dengan hubungan ketiga yang berkaitan dengan hubungan ketiga yang terkait dengan hubungan ketiga yang terkait dengan rela yang berkaitan dengan risikonya yang berkaitan dengan risikonya yang berkaitan dengan risikonya yang berkaitan dengan rela yang berkaitan dengan risikonya yang lebih kecil, Produk dan kandidat produk Perusahaan, risiko manufaktur, pengalaman kami yang terbatas dalam mengoperasikan fasilitas manufaktur kami sendiri, kemampuan perusahaan dan produsen pihak ketiga untuk mematuhi persyaratan peraturan, persaingan dari terapi atau produk lain, dan hal-hal lain yang dapat mempengaruhi persediaan dan hasil yang sama, dan hasil yang ada di masa depan, dan hasil yang ada di masa depan, dan hasil yang ada di masa depan, dan hasil yang ada di masa depan perusahaan, dan hasil yang ada di masa depan, hasil operasi, dan hasil. Potensi komersial produk Ultragenyx dan kandidat obat. Ultragenyx tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan.

Untuk deskripsi lebih lanjut tentang risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari yang diekspresikan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, serta risiko yang berkaitan dengan bisnis Ultragenyx secara umum, lihat Laporan Triwulan Ultragenyx pada Formulir 10-Q yang diajukan dengan Securities dan Exchange Commission (Sec) pada 7 Mei, dan 2025.

Selain pengajuan SEC, siaran pers dan panggilan konferensi publik, Ultragenyx menggunakan situs web hubungan investor dan outlet media sosial untuk mempublikasikan informasi penting tentang perusahaan, termasuk informasi yang mungkin dianggap materi bagi investor, dan untuk mematuhi kewajiban pengungkapannya berdasarkan peraturan fd. Informasi keuangan dan lainnya tentang Ultragenyx diposting secara rutin dan dapat diakses di situs web Hubungan Investor Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) dan situs web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-).

Sumber: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Diposting : 2025-07-12 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer