Ultragenyx riceve una lettera di risposta completa dalla FDA per la terapia genica AAV UX111 per trattare la sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

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Novato, California, 11 luglio 2025 (GLOBE NEWSWIRE)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) per la sua domanda di patente di biologica (BLA) per UX111 (Abo-10) AV-10) (MPS IIIA).

"Il nostro obiettivo è quello di ottenere UX111 ai pazienti il più rapidamente sapendo sapendo quanto sia critica questa prima terapia per la comunità di Sanfilippo. Abbiamo risposto diligentemente alle recenti osservazioni del CMC e la nostra priorità è risolverli in modo da poter rifornire il BLA il più presto possibile Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D. "Riteniamo che le osservazioni della CMC siano prontamente indirizzabili e molte sono già state affrontate. Mentre il CRL ritarderà la potenziale approvazione da UX111 a 2026, stiamo lavorando con l'urgenza per rispondere e reinserire."

Nel CRL, la FDA ha chiesto alla società di fornire ulteriori informazioni e miglioramenti relativi ad aspetti specifici della CMC e osservazioni dalle ispezioni degli impianti di produzione recentemente completati. La società ritiene che queste osservazioni siano prontamente indirizzabili, relative a strutture e processi e non siano direttamente correlate alla qualità del prodotto. La società lavorerà con la FDA nei prossimi mesi per risolvere le osservazioni. Una volta raggiunta la risoluzione, la società prevede di reincubere il BLA e anticipa un periodo di revisione di 6 mesi per seguire la reinvio.

Review clinical era in corso e la FDA ha riconosciuto che i dati di esito da neurosvelopment fino ad oggi sono robusti e i dati di biomarcatore forniscono prove di supporto aggiuntive. Il CRL non ha notato alcun problema di revisione relativo al pacchetto di dati clinici né alle ispezioni cliniche e ha chiesto di inclusi i dati clinici aggiornati dei pazienti attuali.

Informazioni su UX111 UX111 è una nuova terapia genica in vivo nello sviluppo di fase 1/2/3 per la sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA), una rara malattia di stoccaggio lisosomiale fatale senza alcun trattamento approvato che colpisce principalmente il cervello. La terapia è progettata per affrontare la carenza di enzimi SGSH sottostante responsabile dell'accumulo anormale di eparan solfato, un glicosaminoglicano, nel cervello che provoca danni progressivi alle cellule e neurodegenerazione. UX111 è dosed in un'infusione endovenosa una tantum usando un vettore AAV9 autocomplementare per fornire una copia funzionale del gene SGSH alle cellule. Queste cellule trasdotte producono quindi l'enzima e lo secernono per essere assorbito da altre cellule cerebrali, correggendo la carenza di enzimi. Il prodotto è stato originariamente sviluppato da Abeona Therapeutics e trasferito a Ultragenyx per completare lo sviluppo. Il programma UX111 ha ricevuto la terapia avanzata di medicina rigenerativa, binari rapidi, malattie pediatriche rare e designazioni di farmaci orfani negli Stati Uniti e designazioni di prodotti medicinali principali e orfani nell'UE. Se approvato, il prodotto sarà commercializzato con il team di malattie metaboliche esistente di Ultragenyx che vede lo stesso medico di genetica biochimica.

Informazioni sulla sindrome di tipo A raro, la sindrome di sanfilico di sanfilippo di sanfilippo, è un raro, malato di accumulo di sanfilippy. Neurodegenerazione, con insorgenza nella prima infanzia. I bambini con MPS IIIA presentano un ritardo di sviluppo globale che alla fine porta a un declino cognitivo, linguaggio e motorio progressivo, anomalie comportamentali e morte precoce. Si stima che MPS IIIA colpisce circa 3.000 a 5.000 pazienti in geografie commercialmente accessibili con un'aspettativa di vita mediana di 15 anni. MPS IIIa è causata da varianti patogene bialleliche nel gene SGSH che portano a una carenza nell'enzima di sulfamidasi (SGSH) responsabile della rompere il solfato eparan, un glicosaminogliciolo, che si accumulano nelle cellule in tutto il corpo risultando in tutto il corpo risultando in tutto il corpo risultando in tutto il corpo risultando in tutto il corpo risultante che risulta in tutto il corpo risultante che si è verificata in tutto il corpo che ha riscontrato la neurodegenerazione rapida osservata che è associato con la disordinata.

Informazioni su Ultragenyx Ultragenyx è una società biofarmaceutica impegnata a portare nuove terapie ai pazienti per il trattamento di gravi malattie genetiche rare e ultra-rare. La società ha costruito un portafoglio diversificato di medicinali approvati e candidati al trattamento volti ad affrontare le malattie con un'elevata necessità medica insoddisfatta e una biologia chiara, per le quali in genere non vi sono terapie approvate che trattano la malattia sottostante. La strategia di Ultragenyx si basa sullo sviluppo di farmaci a tempo e costoso, con l'obiettivo di fornire terapie sicure ed efficaci ai pazienti con la massima urgenza.

Per ulteriori informazioni su Ultragenyx, visitare il sito Web dell'azienda all'indirizzo: www.ultragenyx.com.

Dichiarazioni previsionali e l'uso dei media digitali tranne per le informazioni storiche contenute nel presente documento, le questioni relative alle questioni relative alla CRL, le questioni relative alle questioni relative alle questioni relative alla FDA, alle questioni relative alla CRL, alle questioni relative alle questioni relative alla CRL, alle questioni relative alle questioni relative alle questioni relative alla CRL, alle questioni relative alle questioni relative alle questioni relative alla FDA, alle questioni relative alle soddisfzioni, alle questioni relative alle questioni relative alle questioni relative alle. Lo sviluppo, i tempi e il progresso di UX111, incluso i tempi di reinvio del BLA e i tempi della revisione della FDA di tale reinvio, i tempi e il risultato di eventuali ispezioni della FDA relative a UX111, i tempi delle aspettative regolamentari relative alla UX111, compresi il potenziale tipo di riunioni, il risultato di qualsiasi Resubmission BLA, le aspettative per quanto UX111 e futuri sviluppi clinici e regolamentari per UX111 sono dichiarazioni previsionali ai sensi delle disposizioni "Safe Harbour" della legge sulla riforma del contenzioso per i titoli privati del 1995 del 1995. Tali dichiarazioni previsionali coinvolgono i rischi sostanziali e le incerte di incertezze che sono state previste per le incerte e le incerte di incertezze per le prese di distinte per le prese di distinte per le prese con le previsioni per le prese con le prese con le incerte e le incerte per le incerte. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products and product Candidati, rischi manifatturieri, la nostra esperienza limitata nel gestire il nostro impianto di produzione, la capacità della società e i suoi produttori di terze parti di soddisfare i requisiti normativi, la concorrenza da altre terapie o prodotti e altre questioni che potrebbero influire sulla sufficienza dei contanti esistenti, delle disponibilità a causa di investimenti a breve termine per i risultati di una procedura di processo commerciale e dei rapporti commerciali e dei report e dei rapporti. I prodotti di Ultragenyx e i candidati alla droga. Ultragenyx non ha alcun obbligo di aggiornare o rivedere le dichiarazioni previsionali.

Per un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze che potrebbero far differire i risultati effettivi da quelli espressi in queste dichiarazioni lungimiranti, nonché i rischi relativi al business di Ultragenyx in generale, consultare il rapporto trimestrale di Ultragenyx sul modulo 10-Q depositato con le securie e la SEC) il 7 maggio 2025 e le sue segnalazioni di periodiche filose con il Sec.

Oltre ai suoi documenti SEC, comunicati stampa e alle teleferenze pubbliche, Ultragenyx utilizza il sito Web delle relazioni con gli investitori e i social media per pubblicare informazioni importanti sulla società, comprese le informazioni che possono essere ritenute materiali per gli investitori e per rispettare i suoi obblighi di divulgazione ai sensi della regolamentazione FD. Informazioni finanziarie e di altre informazioni su Ultragenyx sono regolarmente pubblicate ed sono accessibili sul sito web delle relazioni con gli investitori di Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) e il sito Web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Fonte: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Pubblicato : 2025-07-12 18:00

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