Ultragenyxは、SANFILIPPO症候群タイプA（MPS IIIA）を治療するために、UX111 AAV遺伝子治療のためにFDAから完全な応答レターを受け取ります。

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カリフォルニア州ノバト、2025年7月11日（Globe Newswire） - Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：RARE）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、UX111（ABO-102）患者のための生物学的ライセンスアプリケーション（BLA）のための生物学的ライセンスアプリケーション（BLA）のために完全な応答レター（CRL）を発行したことを発表しました。 （MPS IIIA）。

「私たちの目標は、この最初の治療がサンフィリッポコミュニティにとってどれほど重要であるかをできるだけ早くUX111に導くことです。最近のCMC観察に熱心に対応しており、私たちの優先事項は、BLAをできるだけ早く再提出できるようにすることです。 「CMCの観察は容易に対処できると考えており、多くはすでに対処されています。CRLはUX111の潜在的な承認を2026年から2026年まで遅らせますが、応答と再送信の緊急性を持って協力しています。」

」

CRLでは、FDAは、CMCの特定の側面と最近完成した製造施設検査からの観察に関連する追加情報と改善を提供するよう要求しました。同社は、これらの観察結果は施設やプロセスに関連して容易に扱いやすく、製品の品質に直接関係していないと考えています。同社は、今後数か月間、観測を解決するためにFDAと協力します。解決が達成されると、会社はBLAを再提出することを期待し、6か月間のレビュー期間を再提出することを予想しています。

臨床レビューが進行中であり、FDAはこれまでに提供された神経発達の結果データが堅牢であり、バイオマーカーデータが追加の支持的証拠を提供することを認めています。 CRLは、臨床データパッケージや臨床検査に関連するレビューの問題に注意しておらず、現在の患者からの更新された臨床データを再提出に含めるように依頼しました。UX111についての

UX111は、Sanfilippo症候群タイプA（MPS IIIA）の第1/2/3第3相の発達におけるin vivo遺伝子治療であり、主に脳に影響を与える承認された治療法のないまれな致命的なリソソーム貯蔵疾患です。この治療法は、進行性の細胞損傷と神経変性をもたらす脳内のグリコサミノグリカンであるヘパラン硫酸ヘパランの蓄積の原因となる基礎となるSGSH酵素欠乏症に対処するように設計されています。 UX111は、自己補完的なAAV9ベクターを使用して1回限りの静脈内注入で投与され、SGSH遺伝子の機能的なコピーを細胞に送信します。これらの形質導入細胞はその後、酵素を産生し、それを分泌して他の脳細胞に取り上げられ、酵素欠乏を交差します。この製品はもともとAbeona Therapeuticsによって開発され、完全な開発のためにUltragenyxに移されました。 UX111プログラムは、米国で再生医療高度療法、高速軌道、まれな小児病、孤児薬の指定、およびEUで素数および孤児の薬物指定を受けています。承認された場合、製品はUltragenyxの既存の代謝疾患チームと同じ生化学的遺伝学の医師を見て商品化されます。神経変性、幼児期の発症。 MPS IIIAの子どもたちは、最終的に進行性の認知、言語、運動の衰退、行動異常、早期死につながる世界的な発達遅延を呈します。 MPS IIIAは、平均寿命の中央値が15年の商業的にアクセス可能な地域で約3,000〜5,000人の患者に影響を与えると推定されています。 MPS IIIAは、SGSH遺伝子の二連合性病原性変異体によって引き起こされ、スルファミダーゼ（SGSH）硫酸塩を分解する原因となるグリコサミノグリカンを分解する原因となるスルファミダーゼ酵素の欠乏につながります。

ultragenyxについて ultragenyxは、深刻なまれで超存在する遺伝子疾患の治療のために患者に新しい治療法をもたらすことを約束したバイオ医薬品会社です。同社は、満たされていない医学的ニーズと明確な生物学の疾患に対処することを目的とした承認された医薬品と治療候補の多様なポートフォリオを構築しました。これは通常、基礎疾患を治療する承認された治療法がありません。 Ultragenyxの戦略は、最大限の緊急性を持つ患者に安全で効果的な治療法を提供することを目的とした、時間と費用対効果の高い医薬品開発に基づいています。

Ultragenyxの詳細については、会社のWebサイト（www.ultragenyx.com。

frong-strong-> frong-> forking-> forting of Digital Media ）をご覧ください UX111の開発、タイミング、および進捗状況。BLAの再提出のタイミング、およびFDAの再提出のタイミング、UX111に関連するFDA検査のタイミングと結果、UX111に関連する将来の規制相互作用のタイミング、潜在的なタイプAミーティング、BLAの再提出の依存症のnefumestives for ux11のnefuments for blaプランを含む将来の規制相互作用のタイミングUX111、およびUX111の将来の臨床および規制の発展は、1995年の民間証券訴訟改革法の「安全な港」の規定の意味の範囲内での将来の見通しに関する記述です。このような将来の見通しに関する記述には、臨床開発プログラムとの協力、将来のパフォーマンス、承認の概要、将来の結果との協力を引き起こす可能性のある、将来の臨床開発プログラムを引き起こす可能性のあるかなりのリスクと不確実性が含まれます。このようなリスクや不確実性には、とりわけ、臨床薬物開発の不確実性と予測不可能性と規制当局の承認を得るための長いプロセス、UX111を成功裏に開発する会社の能力が含まれます。会社の製品および製品候補、製造リスク、独自の製造施設の運営の限られた経験、会社とその第三者メーカーが規制要件、他の治療法や製品との競争、および既存の現金、現金同等物、短期投資に影響を与える可能性のある他の事項、資金を提供するための短期投資に影響を与える可能性のある他の事業、将来の営業パフォーマンスの将来の営業パフォーマンス、臨床的パフォーマンスの可能性、 Ultragenyxの製品および薬物候補者。 ultragenyxは、将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務を負いません。

実際の結果を引き起こす可能性のあるリスクと不確実性のさらなる説明については、これらの将来の見通しに関する記述で表現された結果と同様に、Ultragenyxのビジネスに関連するリスクが一般的には、5月7日、SEC（SEC）に提出されたForm 10-Qに関するUltragenyxの四半期報告書を参照してください。

Ultragenyxは、SECファイリング、プレスリリース、公開電話会議に加えて、投資家とソーシャルメディアアウトレットを使用して、投資家に資料と見なされる可能性のある情報を含む会社に関する重要な情報を公開し、規制FDに基づく開示義務を遵守します。 Ultragenyxに関する財務およびその他の情報は日常的に投稿されており、UltragenyxのInvestor Relations Webサイト（https://ir.ultragenyx.com/）およびLinkedIn Webサイト（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/）にアクセスできます。

出典：Ultragenyx Pharmaceutical Inc。

投稿しました : 2025-07-12 18:00

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