Ultregentaryx nampa surat tanggapan lengkap saka FDA kanggo terapi IX111 Aav Gene kanggo nambani sansial sindrom Sanfilippo jinis A (MPS IIIA)

Tindakake Drugslib ing

Novato, Calif., 11 Juli 11, 2025 (MPS IIIA).

"Tujuane yaiku kanggo pasien ux111 kanthi cepet yen bisa ngerti kepiye carane bisa ngrampungake bla sanefilis. "Kita yakin pengamatan CMC kanthi gampang lan akeh sing wis diatasi. Nalika crl bakal tundha persetujuan potensial Ux111 nganti 2026, kita kerja kanthi cepet lan ngirimake."

Ing CRL, FDA njaluk manawa perusahaan nyedhiyakake informasi tambahan lan dandan sing ana gandhengane karo aspek khusus CMC lan pengamatan saka pemeriksaan fasilitas sing bubar rampung. Perusahaan kasebut percaya yen pengamatan kasebut kanthi gampang bisa ditrapake, sing ana gandhengane karo fasilitas lan proses, lan ora ana hubungane karo kualitas produk. Perusahaan kasebut bakal bisa digunakake karo FDA sajrone sawetara wulan sabanjure kanggo ngrampungake pengamatan. Sawise résolusi wis digayuh, perusahaan ngarepake bisa ngirim maneh lan antisipasi nganti wektu review 6 wulan kanggo ngetutake manawa data sing wis dirilis wis aktif lan data biatorker nyedhiyakake bukti dhukungan tambahan. CRL ora nyathet masalah review sing ana gandhengane karo paket data klinis utawa inspeksi klinis, lan takon data klinis sing dianyari wiwit diubis.

About Ux111 ux111 yaiku novel ing terapi Vivo Gene ing Fase 1/2/3 Pembangunan Type (MPS IIia) Terapi dirancang kanggo ngatasi kekurangan enzim SGSh sing duwe tanggung jawab heparan sulfat sing ora normal, glikosaminoglyoglycan, ing otak sing nyebabake kerusakan sel sing maju lan neurodegener. UX111 DOSED ing infus intravena siji-wektu kanthi nggunakake vektor AAV9 mandhiri kanggo ngirim salinan fungsional saka SGSH Gene kanggo sel. Sel-sel kasebut banjur ngasilake enzim lan rahasia kanggo dijupuk sel otak liyane, mbenerake kekurangan enzim. Produk kasebut wiwitane dikembangake dening ABEONA terapi lan ditransfer menyang ultragagenyx kanggo ngrampungake pembangunan. Program UX111 nampa obat regeneratif terapi terapi, trek cepet, penyakit pediatrik langka, lan sebutan obat obat Ury, lan Perdana lan Perdana Produk Medicinal ing EU. Yen disetujoni, produk bakal komersial karo tim penyakit metabolis sing wis ana ultragargiking ndeleng dokter genetik biokimia sing padha. Penyakit panyimpenan Sfilippo sing ora ana hubungane karo otak lan ditondoi kanthi cepet Neurodegenerasi, kanthi wiwitan nalika isih cilik. Bocah-bocah nganggo MPS IIIA sing ana gandhengane karo wektu tundha global sing pungkasane nyebabake kognitif, basa lan motor, kelainan prilaku lan mati awal. MPS IIia kira-kira udakara 3.000 nganti 5,000 pasien ing geografi sing bisa diakses komersial kanthi pangarep-arep urip medhia 15 taun. MPS iiia disebabake varian patogenik Biallelic ing Gen Sgsh sing nyebabake kekurangan ing sulfamas (SGSHAMIDASI SULLE, sing nglumpukake ing selendang ing sebagian ing gangguan kasebut.

About Ultragagyx Ultragenanx minangka perusahaan biopharmaceutikal kanggo nggawa terapi novoves kanggo pasien kanggo perawatan penyakit genetik sing langka lan ultra-langka. Perusahaan iki wis mbangun portofolio macem-macem obat-obatan lan calon perawatan sing dituju kanggo ngatasi penyakit sing dibutuhake lan jelas manawa ora ana biologi sing disetujoni, sing biasane ora ana ing tim manajemen sing diolah ing pembangunan lan komerapi terapi sing langka. Strategi Ultragusyx diprediksi kanthi pangembangan obat-wektu lan pembangunan sing larang regane, kanthi tujuan ngirim terapi sing aman lan efektif kanggo pasien kanthi cepet.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan ultragentaryx, bukak situs web perusahaan ing :) / p>

Kanggo katrangan lan ora yakin babagan risiko lan ketidakpastian sing bisa nyebabake asil sing beda karo pernyataan sing luwih umum, uga bakal diresiki karo komisi sing ana gandhengane karo komisi sekuritas, uga sing diajokake ing securitions, lan laporan (SEC) ing Mei 7, 2025, lan laporan berkala sing diajukake kanthi sec.

Saliyane file sec, siaran pers lan telpon konferensi umum, kalebu informasi media sosial babagan perusahaan sing bisa dianggep ing investasi FD. Informasi finansial lan liyane babagan ultragagenyx dikirim lan bisa diakses ing situs web hubungan ultragenyx (https.ulturagenyx.com/) lan Situs web://www.linkedin/pompany/gragenical-/pharmaceutical-inc-/).

Sumber: Ultragenanx Farmaceutical Inc. / p>

Dikirim : 2025-07-12 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer