Ux111 AAV 유전자 요법에 대한 FDA로부터 Sanfilippo 증후군 유형 A (MPS IIIA)에 대한 FDA로부터 완전한 응답 편지를받습니다.
노바토, 캘리포니아, 2025 년 7 월 11 일 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : Rare), 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)은 UX111 (ABO-12) AAV 유전자에 대한 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)가 생물학적 라이센스 응용 프로그램 (BLA)에 대한 완전한 응답 편지 (CRL)를 발표했다고 발표했다. (MPS IIIA).
“우리의 목표는이 첫 번째 치료가 Sanfilippo 커뮤니티에 얼마나 중요한지를 알 수있는 환자에게 UX111을 가능한 한 빨리 알리는 것입니다. 우리는 최근 CMC 관찰에 부지런히 응답 해 왔으며 우선 순위는 가능한 한 빨리 BLA를 다시 제출할 수 있도록 그들을 해결하는 것입니다. "우리는 CMC 관찰이 쉽게 해결 가능하고 많은 사람들이 이미 해결되었다고 생각합니다. CRL은 UX111에서 2026에서 2026 년까지 잠재적 인 승인을 지연시킬 것이지만, 우리는 응답하고 다시 제출하기 위해 긴급하게 노력하고 있습니다."
.CRL에서 FDA는 회사가 CMC의 특정 측면 및 최근에 완성 된 제조 시설 검사의 관찰과 관련된 추가 정보 및 개선 사항을 제공하도록 요청했습니다. 회사는 이러한 관찰이 시설 및 프로세스와 관련하여 쉽게 해결 가능하며 제품의 품질과 직접 관련이 없다고 생각합니다. 회사는 향후 몇 개월 동안 관찰을 해결하기 위해 FDA와 협력 할 것입니다. 결의가 달성되면 회사는 BLA를 다시 제출할 것으로 예상하고 최대 6 개월의 검토 기간까지 재 포장을 따를 것으로 예상합니다.
임상 검토가 진행 중이며 FDA는 현재로 제공되는 신경 발달 결과 데이터가 강력하고 바이오 마커 데이터가 추가적인지지 증거를 제공한다는 것을 인정했습니다. CRL은 임상 데이터 패키지 나 임상 검사와 관련된 검토 문제에 대해서는 주목하지 않았으며 현재 환자의 업데이트 된 임상 데이터가 재 포장에 포함되도록 요청했습니다.
UX111에 대한 UX111 UX111은 뇌에 주로 영향을 미치는 승인 된 치료가없는 희귀 한 치명적인 리소좀 저장 질환 인 Sanfilippo 증후군 유형 A (MPS IIIA)에 대한 1/2/3 단계에서의 새로운 생체 내 유전자 요법이다. 이 요법은 뇌에서 헤파 란 설페이트, 글리코 사미노 글리 칸의 비정상적인 축적을 담당하는 기본 SGSH 효소 결핍을 해결하기 위해 고안된 세포 손상 및 신경 퇴행을 초래합니다. UX111은 자기 보상 AAV9 벡터를 사용하여 일회성 정맥 주입으로 투여하여 SGSH 유전자의 기능적 사본을 세포에 전달한다. 이들 형질 도입 된 세포는 효소를 생성하고 다른 뇌 세포에 의해 흡수되어 효소 결핍을 교차 취득시킨다. 이 제품은 원래 Abeona Therapeutics에 의해 개발되었으며 개발을 완료하기 위해 Ultragenyx로 옮겼습니다. UX111 프로그램은 미국의 재생 의학 고급 요법, 빠른 트랙, 희귀 소아과 질환 및 고아 약물 지정, EU의 주요 및 고아 의약 제품 지정을 받았습니다. 승인 된 경우, 제품은 동일한 생화학 유전학 의사를보고 Ultragenyx의 기존 대사 질병 팀으로 상용화 될 것입니다. Sanfilippo 증후군 타입 A (MPS IIIA) Sanfilippo 증후군 A (MPS IIIA)는 주로 치명적인 저장 질환에 영향을 미치는 Sanfilippo 증후군 A (MPS IIIA)에 대한 Sanfilippo 증후군 A (MPS IIIA)는 주로 치명적 인 치료에 영향을 미칩니다. 유아기에 발병 된 신경 퇴치. MPS IIIA 아동은 세계적인 발달 지연이 있으며 결국 점진적인지, 언어 및 운동 감소, 행동 이상 및 조기 사망으로 이어집니다. MPS IIIA는 15 년의 평균 기대 수명을 가진 상업적으로 접근 가능한 지역에서 약 3,000 ~ 5,000 명의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. MPS IIIa는 SGSH 유전자의 이질성 병원성 변이체에 의해 유발되는 SGSH 유전자 (SGSH) 효소의 결핍을 유발하여 헤파 란 설페이트, 글리코 사 미노 글리 칸을 분해하는 것을 유발하는 것으로 나타 났으며, 이는 신체 전체에서 세포에 쌓인 후 방향으로 생성 된 신체 전체에 걸쳐 이루어진 신경 변성과 관련이있다.Ultragenyx에 대한 Ultragenyx는 심각한 희귀 및 초고속 유전 질환의 치료를 위해 환자에게 새로운 요법을 가져 오기 위해 노력하는 바이오 제약 회사입니다. 이 회사는 충족되지 않은 의학적 필요와 명확한 생물학을 가진 질병을 해결하기 위해 다양한 승인 된 의약품 및 치료 후보 포트폴리오를 구축했으며, 일반적으로 근본적인 질병을 치료하는 승인 된 치료법은 없습니다. Ultragenyx의 전략은 시간과 비용 효율적인 약물 개발을 전제로합니다.Ultragenyx에 대한 자세한 내용은 회사 웹 사이트 (www.ultragenyx.com)를 방문하십시오. www.ultragenyx.com. Digital Media의 미래 지향적 진술 및 여기에 포함 된 역사적 정보를 제외하고,이 보도 자료에 제시된 문제는 Ultragenyx의 능력과 관련된 문서를 포함 하여이 언론에 제시된 문제를 제시하고,이 언론에 제시된 문제를 제시하고,이 언론에 제시된 문제를 제시합니다. BLA의 재구성시기 및 그러한 재결합의 FDA 검토 타이밍, 그러한 재 포장의 타이밍, UX111과 관련된 FDA 검사의 타이밍 및 결과, UX111과 관련된 미래 규제 상호 작용의시기, 잠재적 인 유형 A 회의, BLA 재설동, 비즈니스 재조정의 결과 및 대담한 재조정의 결과 및 탁월한 규제 성과 및 대담한 규제 및 UX111과 관련된 미래 규제 상호 작용의 타이밍 및 결과, Toberations 및 FDA 검토 타이밍을 포함하여 UX111의 개발, 타이밍 및 진행 상황, 개발, 타이밍 및 발전. UX111 및 UX111에 대한 미래의 임상 및 규제 개발은 1995 년 민간 증권 소송 개혁법의 "안전한 항구"조항의 의미 내에서 미래 예측 진술입니다. 이러한 미래 예측 진술에는 임상 개발 프로그램, 미래의 결과, 성과 또는 성과를 나타내는 실질적인 위험과 불확실성이 필요합니다. 이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성 및 예측 불확실성 및 규제 승인을 얻기위한 회사가 UX111을 성공적으로 개발할 수있는 회사의 능력, 예상되는 시간 프레임에서 예상되는 부작용에서 계획된 개발 목표를 달성 할 수있는 회사의 능력, 제 3 자 파트너와 관련된 특정 활동과 관련된 위험, 회사의 시장에 대한 위험 및 제품에 대한 소규모, 소규모의 제품, 예상되는 제품, 상환하는 것과 관련하여 예상되는 부작용과 관련하여 기업의 개발 목표를 달성 할 수있는 능력, 회사가 UX111을 성공적으로 개발할 수있는 능력이 포함됩니다. 후보자, 제조 위험, 자체 제조 시설 운영에 대한 제한된 경험, 회사 및 제 3 자 제조업체의 규제 요구 사항, 기타 요법 또는 제품과의 경쟁, 기존 현금, 현금 등가 및 자금 운영에 대한 단기 투자, 회사의 미래 운영 결과 및 재무 성과에 영향을 줄 수있는 기타 문제, 임상 시험 타이밍 및 상업적으로 이용할 수있는 단기 투자에 영향을 줄 수있는 기타 문제, 기타 문제 및 기타 문제에 영향을 줄 수 있습니다. Ultragenyx의 제품 및 약물 후보자. Ultragenyx는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정해야 할 의무가 없습니다. 일반적으로 Ultragenyx 사업과 관련된 실제 결과와 실제 결과가 다른 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2025 년 5 월 7 일 Sec and Exchange Commission (SEC)에 대한 UltraGenyx의 분기 별 보고서 및 그 후속 기간에 대한 Secent Periodic 보고서를 참조하십시오. SEC 제출, 보도 자료 및 공개 컨퍼런스 콜 외에도 Ultragenyx는 투자자 관계 웹 사이트 및 소셜 미디어 매체를 사용하여 회사에 대한 중요한 정보를 게시하고 투자자에게 자료로 간주 될 수있는 정보를 포함하여 규제 FD에 따른 공개 의무를 준수합니다. Ultragenyx에 대한 재무 및 기타 정보는 일상적으로 게시되며 Ultragenyx의 Investor Relations 웹 사이트 (https://ir.ultragenyx.com/) 및 LinkedIn 웹 사이트 (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/)에 액세스 할 수 있습니다. 출처 : Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 게시됨 : 2025-07-12 18:00 Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자. 특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.더 읽어보세요
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