Ultragenyx menerima surat tindak balas lengkap dari FDA untuk terapi gen AAV UX111 untuk merawat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

Ikuti Drugslib di

Novato, Calif., 11 Julai 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: Rare), hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah mengeluarkan surat tindak balas lengkap (CRL) (MPS IIIA). "Matlamat kami adalah untuk mendapatkan UX111 kepada pesakit secepat mungkin mengetahui betapa kritikal terapi pertama ini adalah kepada masyarakat Sanfilippo. "Kami percaya pemerhatian CMC mudah ditangani dan banyak yang telah ditangani. Walaupun CRL akan menangguhkan kelulusan berpotensi UX111 hingga 2026, kami bekerja dengan segera untuk bertindak balas dan menyerahkan semula."

Di CRL, FDA meminta agar syarikat memberikan maklumat tambahan dan penambahbaikan yang berkaitan dengan aspek tertentu CMC dan pemerhatian dari pemeriksaan kemudahan pembuatan yang baru selesai. Syarikat percaya bahawa pemerhatian ini mudah ditangani, berkaitan dengan kemudahan dan proses, dan tidak berkaitan secara langsung dengan kualiti produk. Syarikat itu akan bekerjasama dengan FDA dalam beberapa bulan akan datang untuk menyelesaikan pemerhatian. Sebaik sahaja resolusi dicapai, syarikat itu menjangkakan untuk menghantar semula BLA dan menjangkakan sehingga tempoh semakan 6 bulan untuk mengikuti penyerahan semula. CRL tidak perhatikan sebarang isu kajian yang berkaitan dengan pakej data klinikal atau pemeriksaan klinikal, dan meminta data klinikal yang dikemas kini dari pesakit semasa dimasukkan ke dalam penyerahan semula.

Mengenai UX111 UX111 adalah novel dalam terapi gen vivo dalam fasa 1/2/3 pembangunan untuk sindrom Sanfilippo jenis A (MPS IIIA), penyakit penyimpanan lysosomal yang jarang berlaku tanpa rawatan yang diluluskan yang terutamanya mempengaruhi otak. Terapi ini direka untuk menangani kekurangan enzim SGSH yang bertanggungjawab untuk pengumpulan abnormal heparan sulfat, glycosaminoglycan, di dalam otak yang mengakibatkan kerosakan sel progresif dan neurodegeneration. UX111 adalah dosis dalam infusi intravena satu kali menggunakan vektor AAV9 pelengkap diri untuk menyampaikan salinan fungsional gen SGSH ke sel. Sel-sel transduksi ini kemudian menghasilkan enzim dan merembeskannya untuk diambil oleh sel-sel otak yang lain, membetulkan kekurangan enzim. Produk ini pada asalnya dibangunkan oleh Abeona Therapeutics dan dipindahkan ke Ultragenyx untuk menyelesaikan pembangunan. Program UX111 telah menerima terapi lanjutan perubatan regeneratif, trek cepat, penyakit pediatrik yang jarang berlaku, dan penamaan dadah yatim piatu di A.S., dan perdana dan perdana ubat -ubatan di EU. Sekiranya diluluskan, produk itu akan dikomersialkan dengan pasukan penyakit metabolik yang sedia ada Ultragenyx yang melihat doktor genetik biokimia yang sama. Neurodegeneration pesat, dengan permulaan pada awal kanak -kanak. Kanak -kanak dengan MPS IIIA hadir dengan kelewatan perkembangan global yang akhirnya membawa kepada penurunan kognitif, bahasa dan motor yang progresif, keabnormalan tingkah laku dan kematian awal. MPS IIIA dianggarkan menjejaskan kira -kira 3,000 hingga 5,000 pesakit dalam geografi yang boleh diakses secara komersil dengan jangka hayat median selama 15 tahun. Ahli Parlimen IIIA disebabkan oleh varian patogen biallelic dalam gen SGSH yang membawa kepada kekurangan dalam enzim sulfamidase (SGSH) yang bertanggungjawab untuk memecahkan heparan sulfat, glycosaminoglycans, yang terkumpul di seluruh sel yang diperhatikan.

Mengenai Ultragenyx Ultragenyx adalah sebuah syarikat biopharmaceutical yang komited untuk membawa terapi novel kepada pesakit untuk rawatan penyakit genetik yang jarang dan ultra-jarang. Syarikat itu telah membina portfolio pelbagai ubat dan calon rawatan yang diluluskan yang bertujuan untuk menangani penyakit dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi dan biologi yang jelas, yang biasanya tidak ada terapi yang diluluskan merawat penyakit yang mendasari. Strategi Ultragenyx didasarkan pada pembangunan dadah masa dan kos yang cekap, dengan matlamat menyampaikan terapi yang selamat dan berkesan kepada pesakit yang sangat mendesak.

Untuk maklumat lanjut mengenai Ultragenyx, sila lawati laman web syarikat di: www.ultragenyx.com. Pembangunan, masa dan kemajuan UX111, termasuk masa penyerahan semula BLA dan masa semakan semula FDA mengenai sebarang penyerahan semula, masa dan hasil pemeriksaan FDA yang berkaitan dengan UX111, masa interaksi peraturan yang berkaitan dengan BUSARAKSIHAN, termasuk objektif, UX111, dan perkembangan klinikal dan pengawalseliaan yang akan datang untuk UX111 adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian "Peruntukan Safe Harbour" Peruntukan Akta Litigasi Swasta pada tahun 1995. Risiko dan ketidakpastian sedemikian termasuk, antara lain, ketidakpastian pembangunan dadah klinikal dan ketidakpastian dan proses yang panjang untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan, keupayaan syarikat untuk berjaya membangunkan UX111, keupayaan syarikat untuk mencapai matlamat yang dijangkakan dalam masa yang diharapkan, risiko yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan pihak -pihak yang berkaitan dengan pihak -pihak yang berkaitan dengan pihak -pihak yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan pihak yang berkaitan dengan Bagi produk dan calon produk Syarikat, risiko pembuatan, pengalaman terhad kami dalam mengendalikan kemudahan pembuatan kami sendiri, keupayaan syarikat dan pengeluar pihak ketiga untuk mematuhi keperluan pengawalseliaan, persaingan dari terapi atau produk lain yang boleh menjejaskan kesesuaian tunai, setara dengan pendapatan dan pembiayaan. Ketersediaan atau potensi komersil produk dan calon ubat Ultragenyx. Ultragenyx tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

Untuk penerangan lanjut tentang risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, serta risiko yang berkaitan dengan perniagaan Ultragenyx pada umumnya, lihat Laporan Suku Tahunan Ultragenyx pada Borang 10-Q) Di samping pemfailan SEC, siaran akhbar dan panggilan persidangan awam, Ultragenyx menggunakan laman web hubungan pelabur dan saluran media sosial untuk menerbitkan maklumat penting mengenai syarikat, termasuk maklumat yang mungkin dianggap bahan kepada pelabur, dan untuk mematuhi obligasi pendedahannya di bawah Peraturan FD. Maklumat kewangan dan lain-lain mengenai Ultragenyx secara rutin diposkan dan boleh diakses di laman web Perhubungan Pelabur Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) dan laman web LinkedIn (https://www.linkedin.com/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Sumber: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Disiarkan : 2025-07-12 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular