Ultragenyx ontvangt een volledige responsbrief van FDA voor UX111 AAV -gentherapie om het Sanfilippo -syndroom Type A (MPS IIIA) te behandelen

Volg Drugslib op

Novato, Californië, 11 juli 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een complete responsbrief (CRL) heeft uitgegeven voor haar Biologics License Application (BLA) voor UX1111 (ABO-10) AAV-genie Therapie als een behandeling als een behandeling van Sanfilippo Type A. (MPS IIIA).

“Our goal is to get UX111 to patients as quickly as possible knowing how critical this first therapy is to the Sanfilippo community. We have been diligently responding to the recent CMC observations and our priority is to resolve them so that we can resubmit the BLA as soon as possible,” said Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., chief executive officer and president of Ultragenyx. "Wij geloven dat de CMC -observaties gemakkelijk adresseerbaar zijn en velen al zijn aangepakt. Hoewel de CRL de mogelijke goedkeuring van UX111 tot 2026 zal vertragen, werken we met urgentie om te reageren en opnieuw te indienen."

In de CRL verzocht de FDA dat het bedrijf aanvullende informatie en verbeteringen verstrekt met betrekking tot specifieke aspecten van CMC en observaties uit de recent voltooide inspecties van de productiefaciliteit. Het bedrijf is van mening dat deze observaties gemakkelijk adresseerbaar zijn, gerelateerd aan faciliteiten en processen en niet direct gerelateerd zijn aan de kwaliteit van het product. Het bedrijf zal de komende maanden met de FDA werken om de observaties op te lossen. Zodra de resolutie is bereikt, verwacht het bedrijf de BLA opnieuw in te dienen en anticipeert op een beoordelingsperiode van 6 maanden om de herschikking te volgen.

Klinische beoordeling was aan de gang en de FDA heeft erkend dat de neurologische ontwikkelingsgegevens die tot op heden zijn, robuust zijn en de biomarker-gegevens leveren aanvullende ondersteuning van ondersteuning. De CRL noteerde geen beoordelingsproblemen met betrekking tot het klinische datapakket of klinische inspecties en vroeg dat bijgewerkte klinische gegevens van huidige patiënten in de herschikking worden opgenomen.

over UX111 UX111 is een nieuwe in vivo gentherapie in fase 1/2/3 ontwikkeling voor Sanfilippo -syndroom type A (MPS IIIA), een zeldzame fatale lysosomale opslagziekte zonder goedgekeurde behandeling die voornamelijk de hersenen beïnvloedt. De therapie is ontworpen om de onderliggende SGSH -enzymtekort aan te pakken die verantwoordelijk is voor abnormale accumulatie van heparansulfaat, een glycosaminoglycan, in de hersenen die resulteert in progressieve celschade en neurodegeneratie. UX111 wordt gedoseerd in een eenmalige intraveneuze infusie met behulp van een zelfaanvullende AAV9-vector om een functionele kopie van het SGSH-gen aan cellen te leveren. Deze getransduceerde cellen produceren vervolgens het enzym en scheiden het uit om door andere hersencellen te worden opgenomen, waarbij het enzymgebrek is gecorrigeerd. Het product werd oorspronkelijk ontwikkeld door Abeona Therapeutics en overgebracht naar Ultragenyx om de ontwikkeling te voltooien. Het UX111 -programma heeft regeneratieve geneeskunde geavanceerde therapie, fast track, zeldzame pediatrische aandoeningen en weesgeneesmiddelen in de VS ontvangen, en prime- en weesmedicinale productaanduidingen in de EU. If approved, the product will be commercialized with Ultragenyx’s existing metabolic disease team seeing the same biochemical genetics doctors.

About Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA) is a rare, fatal lysosomal storage disease with no approved treatment that primarily affects the brain and is characterized by rapid Neurodegeneratie, met begin in de vroege kinderjaren. Kinderen met MPS IIIA presenteren een wereldwijde ontwikkelingsvertraging, wat uiteindelijk leidt tot progressieve cognitieve, taal- en motorische achteruitgang, gedragsafwijkingen en vroege dood. MPS IIIA wordt naar schatting ongeveer 3000 tot 5.000 patiënten in commercieel toegankelijke regio's beïnvloed met een mediane levensverwachting van 15 jaar. MPS IIIA wordt veroorzaakt door biallelische pathogene varianten in het SGSH -gen die leiden tot een tekort aan het sulfamidase (SGSH) enzym dat verantwoordelijk is voor het afbreken van heparansulfaat, een glycosaminoglycanen, die zich in cellen in het hele lichaam resulteert in de waargenomen snelle neurrodeeratie die is geassocieerd met de aandoening.

Over Ultragenyx Ultragenyx is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet om nieuwe therapieën aan patiënten te brengen voor de behandeling van ernstige zeldzame en ultra-zekere genetische ziekten. Het bedrijf heeft een gevarieerde portefeuille van goedgekeurde medicijnen en behandelingskandidaten opgebouwd die gericht zijn op het aanpakken van ziekten met een hoge onvervulde medische behoefte en duidelijke biologie, waarvoor er meestal geen goedgekeurde therapieën zijn die de onderliggende ziekte behandelen.

Het bedrijf wordt geleid door een managementteam dat wordt ervaren in de ontwikkeling en commercialisering van zeldzame ziektetherapeutica. De strategie van Ultragenyx is gebaseerd op tijd- en kostenefficiënte geneesmiddelenontwikkeling, met als doel veilige en effectieve therapieën te leveren aan patiënten met de grootste urgentie.

For more information on Ultragenyx, please visit the company's website at: www.ultragenyx.com.

Forward-Looking Statements and Use of Digital Media Except for the historical information contained herein, the matters set forth in this press release, including statements related to Ultragenyx's ability to provide the requested documentation and address the comments in the CRL to the satisfaction of the FDA, De ontwikkeling, timing en voortgang van UX111, inclusief de timing van heropname van de BLA en de timing van de FDA -beoordeling van dergelijke heropname, de timing en uitkomst van eventuele FDA -inspecties met betrekking tot UX111, de timing van toekomstige regulerende interacties met betrekking tot UX111, de potentiële type A -vergadering, de uitkomst van BLA Resubmission, Bewandelingen en doelstelling voor ux11, verwachtingen voor ux11, verwachtingen voor ux11. en de veiligheid van UX111, en toekomstige klinische en regelgevende ontwikkelingen voor UX111 zijn toekomstgerichte verklaringen in de zin van de "Safe Harbor" -bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten substantiële risico's en onzekerheden die worden gepresenteerd door de explosie van derden, toekomstige resultaten, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, prestaties, van de prestaties, die van de prestaties kunnen veroorzaken. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products and product candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of De producten en drugskandidaten van Ultragenyx. Ultragenyx heeft geen verplichting genomen om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien.

Voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten verschillen van die in deze toekomstgerichte verklaringen, evenals risico's met betrekking tot de activiteiten van Ultragenyx in het algemeen, zie Ultragenyx's kwartaalrapport over Form 10-Q ingediend bij de Securities and Exchange Commission (Sec) op 7, 2025 en de subsidie van SEC.

Naast zijn SEC -archieven, persberichten en openbare conferentiegesprekken, gebruikt Ultragenyx zijn website voor investeerdersrelaties en sociale media om belangrijke informatie over het bedrijf te publiceren, inclusief informatie die mogelijk materiaal aan beleggers wordt beschouwd, en om te voldoen aan de openbaarmakingsverplichtingen onder regelgeving FD. Financiële en andere informatie over ultragenyx wordt routinematig geplaatst en is toegankelijk op de website van Ultragenyx's Investor Relations (https://ir.ultragenyx.com/) en LinkedIn-website (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Bron: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Geplaatst : 2025-07-12 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden