Ultragenyx otrzymuje pełną listę odpowiedzi od FDA dla terapii genowej AAV UX111 w celu leczenia zespołu Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Śledź Drugslib na

NOVATO, Calif., July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for its Biologics License Application (BLA) for UX111 (ABO-102) AAV gene therapy as a treatment for patients with Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA).

„Naszym celem jest uzyskanie UX111 tak szybko, jak to możliwe, wiedza o tym, jak krytyczna jest ta pierwsza terapia dla społeczności Sanfilippo. Zatrudniamy reagowanie na ostatnie obserwacje CMC i naszym priorytetem, jest rozwiązanie ich, abyśmy mogli ponownie przesłać BLA. „Uważamy, że obserwacje CMC są łatwo adresowalne i wiele już zostało rozwiązanych. Chociaż CRL opóźni potencjalne zatwierdzenie UX111 do 2026, pracujemy z pilną liczbą odpowiedzi i ponownego przetwarzania.”

W CRL FDA zwróciła się do firmy o dostarczenie dodatkowych informacji i ulepszeń związanych z konkretnymi aspektami CMC i obserwacjami z niedawno zakończonych inspekcji placówki produkcyjnej. Firma uważa, że obserwacje te są łatwo adresowalne, związane z obiektami i procesami, i nie są bezpośrednio związane z jakością produktu. Firma będzie współpracować z FDA w ciągu najbliższych kilku miesięcy, aby rozwiązać obserwacje. Po osiągnięciu rozdzielczości firma spodziewa się przesłania BLA i przewiduje, że do 6-miesięcznego okresu przeglądu będzie następować po ponownym przesłaniu.

Przegląd kliniczny pojawił się dodatkowe dowody uzupełniające. CRL nie zauważył żadnych problemów z przeglądem związanym z pakietem danych klinicznych ani inspekcji klinicznych i poprosiła o włączenie aktualizacji danych klinicznych od obecnych pacjentów w ponownym przesłaniu.

O UX111 UX111 jest nową terapią genową in vivo w fazie 1/2/3 rozwoju zespołu Sanfilippo typu A (MPS IIIA), rzadkiej śmiertelnej choroby przechowywania lizosomali bez zatwierdzonego leczenia, które przede wszystkim wpływa na mózg. Terapia ma na celu rozwiązanie podstawowego niedoboru enzymu SGSH odpowiedzialnego za nieprawidłową akumulację siarczanu heparanu, glikozaminoglikanu, w mózgu, który powoduje postępujące uszkodzenie komórek i neurodegenerację. UX111 jest dozowane w jednorazowym dożylnym wlewie przy użyciu samo-komplementarnego wektora AAV9 w celu dostarczenia funkcjonalnej kopii genu SGSH do komórek. Te transdukowane komórki następnie wytwarzają enzym i wydzielają go do pobrania przez inne komórki mózgowe, korekty krzyżowo niedobór enzymu. Produkt został pierwotnie opracowany przez Abeona Therapeutics i przeniesiony do Ultragenyx w celu całkowitego rozwoju. Program UX111 otrzymał zaawansowaną terapię zaawansowaną medycyną regeneracyjną, szybką ścieżkę, rzadką chorobę pediatryczną i oznaczenia leków sierot w Stanach Zjednoczonych oraz oznaczenia produktu leczniczego Prime and Orfan w UE. Jeśli zostanie zatwierdzony, produkt zostanie skomercjalizowany za pomocą istniejącego zespołu ds. Chorób metabolicznych Ultragenyx, widząc tych samych lekarzy genetyki biochemicznej.

O zespole Sanfilippo typu A (MPS iiia) Zespół Sanfilippo typu A (MPS IIIA) jest rzadką, fatalową chorobą lizosomalną, bez zatwierdzonego leczenia mózgowego i IS IS Is Chanced by A -Charakteryzowanie A (MPS MPS i IS Is Is Is Is Is Is Is Is Is Is Is Is Scapar i Is Is Is Is Is Scape i Is Is Is Seciore by Brain and Is Is Is -Is Brain i Is Is jest mózg i jest zespołem. Neurodegeneracja, z początkiem we wczesnym dzieciństwie. Dzieci z MPS IIIA mają globalne opóźnienie rozwojowe, co ostatecznie prowadzi do postępowego spadku poznawczego, języka i motorycznego, nieprawidłowości behawioralnych i wczesnej śmierci. Szacuje się, że MPS IIIA wpływa na około 3000 do 5000 pacjentów w dostępnych komercyjnie geografii z medianą długości życia 15 lat. MPS IIIA jest spowodowany przez bialleliczne warianty patogenne w genie SGSH, które prowadzą do niedoboru enzymu sulfamidazy (SGSH) odpowiedzialnego za rozkładanie siarczanu heparanu, glikozaminoglikany, które gromadzą się w komórkach w organizmie, powodując obserwowaną szybką neurodenertę, która jest związana z zaburzeniem.

O Ultragenyx Ultragenyx jest firmą biofarmaceutyczną zaangażowaną w wprowadzenie nowych terapii u pacjentów w leczeniu poważnych rzadkich i ultra-rzadkich chorób genetycznych. Firma zbudowała różnorodne portfolio zatwierdzonych kandydatów na leki i leczenie, których celem jest zajęcie się chorobami o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej i wyraźnej biologii, dla których zwykle nie ma zatwierdzonych terapii leżących podlegających chorobie.

Firma jest prowadzona przez zespół zarządzający doświadczony w rozwoju i komercjalizacji leczniczej choroby. Strategia Ultragenyx opiera się na opracowaniu leku w czasie i opłacalnym, w celu zapewnienia bezpiecznych i skutecznych terapii pacjentom z najwyższą pilnością.

Aby uzyskać więcej informacji na temat Ultragenyx, odwiedź stronę internetową firmy: www.ultragenyx.com.

wypowiedzi przyszłościowe i wykorzystanie mediów cyfrowych Rozwój, termin i postęp UX111, w tym termin ponownego przesłania BLA oraz termin przeglądu FDA jakiegokolwiek takiego przesłania, termin i wyniki wszelkich inspekcji FDA związanych z UX111, termin przyszłych interakcji regulacyjnych związanych z UX111, w tym potencjalne spotkanie A. Tolerancja i bezpieczeństwo UX111 oraz przyszłe rozwój kliniczny i regulacyjny UX111 są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości w rozumieniu przepisów „bezpiecznej portu” ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r.. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują istotne ryzyko i niepewność, które mogą powodować nasze programy rozwoju klinicznego, kolaborację z partiami trzecimi, wynikami lub osiągnięciami, różniącymi się od tego, co znaczące wyniki w zakresie imprezyjnych w wyniku tego, które wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wynika z tego, że wyniki w zakresie imprezyjnie przez te ekspresowe wyniki lub imprezyjnie przez emeryturę. stwierdzenia dotyczące przyszłości. Takie ryzyko i niepewności obejmują między innymi niepewność rozwoju leków klinicznych oraz nieprzewidywalność oraz długi proces uzyskiwania zatwierdzeń regulacyjnych, zdolność firmy do skutecznego rozwoju UX111, zdolności firmy do osiągnięcia prognozowanych celów rozwoju w oczekiwanych ramach czasowych, ryzyko związane z negatywnymi skutkami niepożądanymi, ryzyko związane z wiarygodnością z partnerami trzecimi działaniami firmy, w stosunku do sprzedania niż przewidywane możliwości rynku firmy. Produkty i kandydaci na produkty, ryzyko produkcyjne, nasze ograniczone doświadczenie w prowadzeniu własnego zakładu produkcyjnego, zdolność spółki i jej trzecich producentów do przestrzegania wymogów regulacyjnych, konkurencji z innych terapii lub produktów oraz innych kwestii, które mogą wpływać na wystarczającą liczbę środków pieniężnych, equiwalenty gotówki i krótkoterminowe inwestycje w zakresie funduszy, operacje finansowe firmy, wyniki badań klinicznych i raportowanie wyników w zakresie samego same, a także możliwości sprzedaży lub potencjałów finansowych lub potencjałów finansowych lub finansowych lub potencjałów finansowych lub finansowych. Produkty i kandydaci na leki Ultragenyx. Ultragenyx nie zobowiązuje się do aktualizacji ani zmiany jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości.

W celu dalszego opisu ryzyka i niepewności, które mogłyby spowodować, że rzeczywiste wyniki różnią się od tych wyrażonych w tych wyciągnięciach w przyszłości, a także ryzyko związane z działalnością Ultragenyx w ogóle, patrz kwartalne raporty Ultragenyx na temat formularza 10-Q złożone z Komisją Securities i Giełdą (SEC), 2025 i jej po raz, a następnie SEC.

Oprócz zgłoszeń SEC, komunikatów prasowych i publicznych połączeń konferencyjnych, Ultragenyx korzysta ze swojej strony internetowej relacji inwestorskich i mediów społecznościowych do publikowania ważnych informacji o spółce, w tym informacji, które można uznać za materiały dla inwestorów, oraz do przestrzegania obowiązków dotyczących ujawnienia w ramach rozporządzenia FD. Informacje finansowe i inne o Ultragenyx są rutynowo publikowane i są dostępne na stronie internetowej relacji inwestorskich Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) i strony internetowej Linkedin (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

.

Źródło: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Wysłano : 2025-07-12 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe