Ultragenyx recebe uma carta de resposta completa do FDA para terapia genética AAV UX111 para tratar a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Siga Drugslib em

Novato, Califórnia, 11 de julho de 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma letra de resposta completa (CRL) para sua aplicação de biológica (RA) para UX1111111 (ABO-102) para uma licenciamento de biológicos (ABO-102) para a Sinatring (ABO-102) para uma licenciada de biológica (ABO-102) para a ABOAV (ABO-102) para uma licenciada de biológica (BLA) para UX11111111 (ABO-102) para a Sinatr (BLA) para a Sinit. (MPS IIIA).

“Nosso objetivo é levar o UX111 aos pacientes o mais rápido possível, sabendo o quão crítico essa primeira terapia é para a comunidade de Sanfilippo. Temos respondido diligentemente às recentes observações do CMC e a nossa prioridade é resolvê -las, para que possamos reabilitar o BLA o mais rápido possível”, disse o que é um dos posses. “Acreditamos que as observações do CMC são prontamente endereçáveis e muitas já foram abordadas. Enquanto a CRL atrasará a aprovação potencial do UX111 a 2026, estamos trabalhando com urgência para responder e reenviar.”

Na CRL, o FDA solicitou que a Companhia fornecesse informações e melhorias adicionais relacionadas a aspectos específicos do CMC e observações das inspeções de instalações de fabricação recentemente concluídas. A Companhia acredita que essas observações são prontamente endereçáveis, relacionadas a instalações e processos, e não estão diretamente relacionadas à qualidade do produto. A empresa trabalhará com o FDA nos próximos meses para resolver as observações. Depois que a resolução é alcançada, a empresa espera reenviar o BLA e antecipa um período de revisão de 6 meses para seguir a reenviamento. A CRL não observou nenhum problema de revisão relacionado ao pacote de dados clínicos nem inspeções clínicas e pediu que os dados clínicos atualizados dos pacientes atuais fossem incluídos na reenviidade.

sobre UX111 ux111 é uma nova terapia genética in vivo no desenvolvimento da fase 1/2/3 para a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), uma doença rara de armazenamento lisossômico fatal sem tratamento aprovado que afeta principalmente o cérebro. A terapia foi projetada para abordar a deficiência de enzima SGSH subjacente responsável pelo acúmulo anormal de sulfato de heparan, um glicosaminoglicano, no cérebro que resulta em danos celulares progressivos e neurodegeneração. O UX111 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para fornecer uma cópia funcional do gene SGSH às células. Essas células transduzidas produzem a enzima e a secretam para ser adotada por outras células cerebrais, corrigindo cruzando a deficiência de enzima. O produto foi originalmente desenvolvido pela Abeona Therapeutics e transferido para o Ultragenyx para concluir o desenvolvimento. O programa UX111 recebeu terapia avançada de medicina regenerativa, pista rápida, doenças pediátricas raras e designações de medicamentos órfãos nos EUA e designações de produtos medicinais primos e órfãos na UE. Se aprovado, o produto será comercializado com a equipe de doenças metabólicas existente do Ultragenyx, vendo os mesmos médicos de genética bioquímica. Rápida neurodegeneração, com início na primeira infância. Crianças com MPS IIIA apresentam atraso no desenvolvimento global, que eventualmente leva a um declínio cognitivo, de linguagem e motor, anormalidades comportamentais e morte precoce. Estima -se que o MPS IIIA afete aproximadamente 3.000 a 5.000 pacientes em geografias acessíveis comercialmente com uma expectativa média de vida de 15 anos. O MPS IIIA é causado por variantes patogênicas biallélicas no gene SGSH que levam a uma deficiência na enzima Sulfamidase (SGSH) responsável por quebrar o sulfato de heparano, uma glicosaminoglicanos, que se acumulam em todo o corpo, resultando na neurodegenização observada.

sobre ultrageníx Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em trazer novas terapias aos pacientes para o tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras graves. A Companhia construiu um portfólio diversificado de medicamentos aprovados e candidatos a tratamento que visam abordar doenças com alta necessidade médica não atendida e biologia clara, para as quais normalmente não há terapias aprovadas tratando a doença subjacente. A estratégia do Ultragenyx se baseia no desenvolvimento de medicamentos com tempo e custo-eficiente, com o objetivo de fornecer terapias seguras e eficazes para pacientes com a máxima urgência.

Para obter mais informações sobre o Ultragenyx, visite o site da empresa em: www.ultragenyx.com. the development, timing and progress of UX111, including the timing of resubmission of the BLA and the timing of FDA review of any such resubmission, the timing and outcome of any FDA inspections related to UX111, the timing of future regulatory interactions related to UX111, including the potential Type A meeting, the outcome of any BLA resubmission, business plans and objectives for UX111, expectations regarding the tolerability and safety of UX111, and future clinical and regulatory developments for UX111 are forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements involve substantial risks and uncertainties that could cause our clinical development programs, collaboration with third parties, future results, performance or achievements to differ significantly from those expressed or implied by the forward-looking statements. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products and product candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Produtos e candidatos a drogas da Ultragenyx. O Ultragenyx não tem obrigação de atualizar ou revisar qualquer declaração prospectiva.

Para uma descrição adicional dos riscos e incertezas que podem causar resultados reais daqueles expressos nessas declarações prospectivas, além de riscos relacionados aos negócios do Ultragenyx em geral, consulte Ultragenyx Relatório trimestral do Formulário 10-Q com a Securities and Exchange Commission (Sec) em 7 de maio, 2025 e reportagem de Securities e Securities (SEC) em 7 de maio.

Além de seus registros da SEC, comunicados de imprensa e chamadas de conferências públicas, o Ultragenyx usa o site de relações com investidores e os meios de comunicação sociais para publicar informações importantes sobre a empresa, incluindo informações que podem ser consideradas materiais aos investidores e cumprir suas obrigações de divulgação sob a regulamentação. Informações financeiras e outras sobre o Ultragenyx são publicadas rotineiramente e podem ser acessadas no site de relações com investidores do Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) e no site do LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-).

Fonte: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Postou : 2025-07-12 18:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras -chave populares