Ultragenyx primește o scrisoare de răspuns completă de la FDA pentru terapia genei AAV UX111 pentru a trata sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA)

Urmăriți Drugslib pe

NOVATO, Calif., July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for its Biologics License Application (BLA) for UX111 (ABO-102) AAV gene therapy as a treatment for patients with Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA).

„Scopul nostru este să aducem UX111 la pacienți cât mai repede posibil știind cât de critică este această primă terapie pentru comunitatea din Sanfilippo. Am răspuns cu sârguință la observațiile recente ale CMC, iar prioritatea noastră este să le rezolvăm, astfel încât să putem retrimit BLA cât mai curând posibil”, a spus Emil D. Kakkis, M.D., doctor. „Considerăm că observațiile CMC sunt ușor abordate și multe au fost deja abordate. În timp ce CRL va întârzia aprobarea potențială a UX111 până în 2026, lucrăm cu urgență pentru a răspunde și retrimit.”

În CRL, FDA a solicitat companiei să ofere informații suplimentare și îmbunătățiri legate de aspecte specifice ale CMC și observații din inspecțiile de fabricație finalizate recent. Compania consideră că aceste observații sunt ușor abordate, legate de facilități și procese și nu sunt legate direct de calitatea produsului. Compania va lucra cu FDA în următoarele câteva luni pentru a rezolva observațiile. Odată ce rezoluția este obținută, compania se așteaptă să retrimitem BLA și anticipează până la o perioadă de revizuire de 6 luni pentru a urma retrimiterea.

revizuirea clinică a fost în desfășurare și FDA a recunoscut că datele privind rezultatele neurodezvoltate furnizate până în prezent sunt robuste și că datele biomarker oferă dovezi suplimentare de susținere. CRL nu a remarcat probleme de revizuire legate de pachetul de date clinice și de inspecții clinice și a cerut ca datele clinice actualizate de la pacienții curente să fie incluse în reluare.

despre UX111 UX111 este o nouă terapie genică in vivo în faza 1/2/3 Dezvoltarea pentru sindromul Sanfilippo de tip A (MPS IIIA), o boală rară fatală de depozitare lizozomală fără tratament aprobat care afectează în primul rând creierul. Terapia este concepută pentru a aborda deficiența de enzime SGSH de bază responsabilă de acumularea anormală de sulfat de heparan, un glicozaminoglican, în creier care duce la deteriorarea progresivă a celulelor și neurodegenerare. UX111 este dozat într-o perfuzie intravenoasă unică folosind un vector AAV9 auto-complementar pentru a oferi o copie funcțională a genei SGSH către celule. Aceste celule transduse produc apoi enzima și o secretă pentru a fi preluată de alte celule ale creierului, care corectează încrucișat deficiența enzimei. Produsul a fost inițial dezvoltat de Abeona Therapeutics și transferat la Ultragenyx pentru a dezvolta complet. Programul UX111 a primit terapie avansată de medicină regenerativă, trasee rapidă, boală pediatrică rară și desemnări de medicamente orfane în S.U.A., precum și denumiri de produse medicinale primare și orfane în UE. If approved, the product will be commercialized with Ultragenyx’s existing metabolic disease team seeing the same biochemical genetics doctors.

About Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA) is a rare, fatal lysosomal storage disease with no approved treatment that primarily affects the brain and is characterized by rapid Neurodegenerare, cu debut în copilărie timpurie. Copiii cu parlamentari IIIA prezintă o întârziere de dezvoltare globală, care duce în cele din urmă la declinul cognitiv, limbaj progresiv și motor, anomalii comportamentale și moarte timpurie. Se estimează că parlamentarii IIIA afectează aproximativ 3.000 până la 5.000 de pacienți în geografii accesibile din punct de vedere comercial, cu o speranță de viață mediană de 15 ani. MPS IIIA este cauzat de variante patogene biolelice ale genei SGSH care duc la o deficiență în enzima sulfamidazei (SGSH) responsabilă de descompunerea sulfatului heparan, un glicozaminoglicani, care se acumulează în celule în întregul corp care rezultă în neurodegenerarea rapidă observată care este asociată cu tulburarea.

despre Ultragenyx Ultragenyx este o companie biofarmaceutică angajată să aducă terapii noi pacienților pentru tratamentul unor boli genetice rare și ultra-rare grave. Compania a construit un portofoliu divers de medicamente aprobate și candidați pentru tratament, care vizează abordarea bolilor cu o mare nevoie medicală nesatisfăcută și biologie clară, pentru care, de obicei, nu există terapii aprobate care tratează boala de bază.

Compania este condusă de o echipă de conducere experimentată în dezvoltarea și comercializarea rarelor pentru boli. Strategia Ultragenyx este bazată pe dezvoltarea medicamentelor în timp și costuri, cu scopul de a oferi terapii sigure și eficiente pacienților cu cea mai mare urgență.

For more information on Ultragenyx, please visit the company's website at: www.ultragenyx.com.

Forward-Looking Statements and Use of Digital Media Except for the historical information contained herein, the matters set forth in this press release, including statements related to Ultragenyx's ability to provide the requested documentation and address the comments in the CRL to the satisfaction of the FDA, Dezvoltarea, calendarul și progresul UX111, inclusiv calendarul retrimiterii BLA și calendarul revizuirii FDA a oricărei astfel de retrimite, calendarul și rezultatul oricăror inspecții FDA legate de UX111, calendarul viitoarei interacțiuni de reglementare legate de UX111, inclusiv potențialul reuniunii, rezultatul a oricăror reglementări, cu privire la planurile de afaceri și de afaceri și de obiective pentru Ux111 Siguranța UX111, precum și dezvoltările clinice și de reglementare viitoare pentru UX111 sunt declarații prospective în sensul prevederilor „portului sigur” din Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995. Astfel de declarații prospective implică riscuri substanțiale și incertări care ar putea provoca în mod semnificativ programele noastre de dezvoltare clinică, colaborarea cu terții, rezultatele viitoare, performanțele sau realizările. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products and product candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Produsele Ultragenyx și candidații la droguri. Ultragenyx nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui orice declarații prospective.

pentru o descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor care ar putea determina rezultatele reale să difere de cele exprimate în aceste declarații prospective, precum și riscurile referitoare la activitatea Ultragenyx în general, a se vedea raportul trimestrial al Ultragenyx privind formularul 10-Q depus cu Comisia de Securități și Exchange (SEC) la 7 mai 2025, iar rapoartele periodice ale sale, depuse cu SEC.

În plus față de înregistrările SEC, comunicatele de presă și apelurile de conferințe publice, Ultragenyx folosește site -ul său de relații pentru investitori și rețelele de socializare pentru a publica informații importante despre companie, inclusiv informații care pot fi considerate materiale pentru investitori și pentru a respecta obligațiile sale de dezvăluire în temeiul regulamentului FD. Informații financiare și de altă natură despre Ultragenyx sunt postate de rutină și sunt accesibile pe site-ul de relații cu investitorii Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) și site-ul LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-harmaceutical-inc-/).

Sursa: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Postat : 2025-07-12 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare