Ultragenyx получает полное письмо от ответа от FDA для генной терапии UX111 для лечения синдрома Санфилиппо типа А (MPS IIIA)

Следите за Drugslib на

NOVATO, Calif., July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for its Biologics License Application (BLA) for UX111 (ABO-102) AAV gene therapy as a treatment for patients with Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA).

«Наша цель состоит в том, чтобы доставить UX111 для пациентов как можно быстрее, зная, насколько важна эта первая терапия для общины Санфилиппо. Мы старательно реагировали на недавние наблюдения CMC, и наш приоритет заключается в том, чтобы разрешить их так, чтобы мы могли повторно повторно повторно подать BLA, как это возможно», - сказал Эмиль Д. Каккис, M., Ph.D. «Мы считаем, что наблюдения CMC легко адресованы, и многие уже были рассмотрены. Хотя CRL задержит потенциальное одобрение UX111 по 2026 год, мы работаем с срочностью, чтобы ответить и повторно повторно».

В CRL FDA попросила, чтобы компания предоставила дополнительную информацию и улучшения, связанные с конкретными аспектами CMC и наблюдениями из недавно завершенных инспекций производственных объектов. Компания считает, что эти наблюдения легко рассмотрены, связаны с объектами и процессами, и не связаны напрямую с качеством продукта. Компания будет работать с FDA в течение следующих нескольких месяцев, чтобы разрешить наблюдения. После достижения разрешения компания рассчитывает повторно повторно подать BLA и предвидит 6-месячный период рассмотрения, чтобы следовать за повторным повторным. CRL не отметил какие -либо вопросы обзора, связанные с пакетом клинических данных, ни клинические проверки, и попросил, чтобы обновленные клинические данные от нынешних пациентов были включены в повторное повторное управление.

о UX111 Ux111 - это новая генная терапия in vivo в фазе 1/2/3 для развития для синдрома Санфилиппо типа А (MPS IIIA), редкое фатальное лизосомальное заболевание без одобренного лечения, которое в первую очередь влияет на мозг. Терапия предназначена для устранения основного дефицита ферментов SGSH, ответственного за аномальное накопление гепаран -сульфата, гликозаминогликана, в мозге, что приводит к прогрессирующему повреждению клеток и нейродегенерации. UX111 дозируется в одноразовой внутривенной инфузии с использованием вектора самообучения AAV9 для доставки функциональной копии гена SGSH в клетки. Эти трансдуцированные клетки затем продуцируют фермент и секретируют его, которые будут подкреплены другими клетками мозга, перекрестно отрегивая дефицит фермента. Продукт был первоначально разработан Abeona Therapeutics и переведен в Ultragenyx для завершения разработки. Программа UX111 получила повышенную терапию регенеративной медицины, быстрое трек, редкое педиатрическое заболевание и обозначения лекарств для сирот в США, а также обозначения продуктов -лекарственных средств для сирот в ЕС. В случае одобрения продукт будет коммерциализироваться с существующей командой по метаболическому заболеванию Ultragenyx, которая видит одну и ту же врачи по биохимической генетике. Быстрая нейродегенерация, с началом раннего детства. Дети с депутатами IIIA присутствуют с глобальной задержкой развития, которая в конечном итоге приводит к прогрессивному когнитивному, языковому и мощному снижению, поведенческим аномалиям и ранней смерти. По оценкам, депутаты IIIA повлияют на примерно от 3000 до 5000 пациентов в коммерчески доступных географиях со средней продолжительностью жизни в 15 лет. MP IIIA вызваны биаллельными патогенными вариантами в гене SGSH, которые приводят к дефициту сульфамидазы (SGSH), ответственного за разрушение гепаранского сульфата, гликозаминогликаны, которые накапливаются в клетках по всему телу, приводящего к наблюдаемой неврогенерации, которая связана с рассеянием.

о ультрагениксе ultragenyx-это биофармацевтическая компания, приверженная привлечению новых методов лечения пациентам для лечения серьезных редких и сверхскоростных генетических заболеваний. Компания построила разнообразный портфель утвержденных лекарств и кандидатов на лечение, направленных на устранение заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями и четкой биологией, для которой обычно нет утвержденных методов лечения лечения основной болезни. Стратегия Ultragenyx основана на разработке времени и экономичных лекарств с целью обеспечения безопасной и эффективной терапии пациентам с максимальной срочностью.

Для получения дополнительной информации об Ultragenyx, пожалуйста, посетите веб-сайт компании по адресу: www.ultragenyx.com. Разработка, сроки и прогресс UX111, включая время повторного повторного использования BLA и сроки обзора FDA любого такого повторного использования, сроки и результаты любых проверок FDA, связанных с UX111, сроками будущих регуляторных взаимодействий, связанных с UX111, включая потенциальный тип, и следующий заседание, и всеобъемлющие ожидания. safety of UX111, and future clinical and regulatory developments for UX111 are forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements involve substantial risks and uncertainties that could cause our clinical development programs, collaboration with third parties, future results, performance or achievements to differ significantly from those expressed or implied by the forward-looking statements. Такие риски и неопределенности включают, среди прочего, неопределенность клинической разработки лекарств и непредсказуемости и длительного процесса получения разрешений регулирующих органов, способности компании успешно развивать UX111, способность компании достигать своих прогнозируемых целей развития в своих ожидаемых сроках, риски, связанные с неблагоприятными побочными эффектами, риски, связанные с тем, что на третье партнеры на то, что они могут поступать в компании, на что -то ведущие продукты, а не в компании по -прежнему, и для того, чтобы на что -то ожидаемое мино. candidates, manufacturing risks, our limited experience in operating our own manufacturing facility, the ability of the company and its third party manufacturers to comply with regulatory requirements, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company’s future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Продукция Ultragenyx и кандидаты на наркотики. Ultragenyx не предпринимает обязанности обновлять или пересмотреть любые перспективные заявления.

Для дальнейшего описания рисков и неопределенности, которые могут привести к тому, что фактические результаты отличаются от тех, которые выражаются в этих прогнозных заявлениях, а также риски, связанные с бизнесом ультрагеникса в целом, см. Ультрагеникс, ежеквартальный отчет о форме 10-Q, поданный в Комиссию по ценным и биржам (SEC) 7, 2025, и его в соответствии с последующими периодами.

В дополнение к своим заявкам SEC, пресс -выпускам и публичным конференциям, Ultragenyx использует свой веб -сайт по связям с инвесторами и социальные сети для публикации важной информации о компании, включая информацию, которая может быть признана материалом для инвесторов, и выполнять его обязательства по раскрытию информации в соответствии с FD. Финансовая и другая информация об Ultragenyx обычно размещается и доступна на веб-сайте Ultragenyx Investor Oningations (https://ir.ultragenyx.com/) и веб-сайт LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-phamaceutical-inc-/).

Источник: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Опубликовано : 2025-07-12 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова