Ultragenyx, UX111 AAV gen terapisi için FDA'dan Sanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA)
Novato, Kaliforniya, 11 Temmuz 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: nadir), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) biyolojik lisans uygulaması için tam bir yanıt mektubu (CRL), UX111 (ABO-102) ARIP için bir tedavi için BLA (BLA) için ARTOM için BLA) yayınladığını duyurdu. (MPS IIIA).
“Hedefimiz, bu ilk terapinin Sanfilippo topluluğuna ne kadar kritik olduğunu bilmek mümkün olduğunca hızlı bir şekilde UX111'i elde etmektir. Son CMC gözlemlerine özenle yanıt veriyoruz ve önceliğimiz, BLA'yı mümkün olan en kısa sürede yeniden gönderebilmemizdir” dedi. “CMC gözlemlerinin kolayca ele alınabilir olduğuna ve birçoğunun zaten ele alındığına inanıyoruz. CRL, UX111'in potansiyel onayını geciktirirken, cevap vermek ve yeniden göndermek için aciliyetle çalışıyoruz.”
.CRL'de FDA, şirketin CMC'nin belirli yönleri ve yakın zamanda tamamlanan üretim tesisi denetimlerinden gelen gözlemlerle ilgili ek bilgi ve iyileştirmeler sağlamasını istedi. Şirket, bu gözlemlerin tesisler ve süreçlerle ilgili olarak kolayca adreslenebilir olduğuna ve doğrudan ürünün kalitesi ile ilgili olmadığına inanmaktadır. Şirket, gözlemleri çözmek için önümüzdeki birkaç ay boyunca FDA ile birlikte çalışacak. Karar elde edildikten sonra, şirket BLA'yı yeniden göndermeyi bekler ve yeniden göndermeyi takip etmek için 6 aylık bir inceleme süresine kadar öngörülür. CRL, klinik veri paketi veya klinik denetimlerle ilgili herhangi bir inceleme sorunu not etmedi ve mevcut hastalardan gelen güncellenmiş klinik verilerin yeniden gönderilmesine dahil edilmesini istedi.UX111 Hakkında
UX111, Sanfilippo Sendromu Tip A (MPS IIIA) için Faz 1/2/3 gelişmesinde yeni bir in vivo gen tedavisidir, nadiren ölümcül bir lizozomal depolama hastalığı, öncelikle beyni etkileyen onaylanmış tedavisi değildir. Terapi, beyinde ilerleyici hücre hasarı ve nörodejenerasyona neden olan bir glikozaminoglikan olan heparan sülfatın anormal birikiminden sorumlu altta yatan SGSH enzim eksikliğini ele almak için tasarlanmıştır. UX111, SGSH geninin hücrelere fonksiyonel bir kopyasını vermek için kendi kendine tamamlayıcı bir AAV9 vektörü kullanılarak bir kerelik intravenöz infüzyonda dozlanır. Bu transdüksiyonlu hücreler daha sonra enzimi üretir ve enzim eksikliğini çapraz düzelterek diğer beyin hücreleri tarafından alınması için salgılar. Ürün başlangıçta Abeona Therapeutics tarafından geliştirildi ve gelişimi tamamlamak için Ultragenyx'e aktarıldı. UX111 programı, ABD'de rejeneratif tıp ileri terapisi, hızlı pist, nadir pediatrik hastalık ve yetim ilaç atamaları ve AB'de asal ve yetim tıbbi ürün atamaları aldı. Onaylanırsa, ürün Ultragenyx’in aynı biyokimyasal genetik doktorlarını gören mevcut metabolik hastalık ekibi ile ticarileştirilecektir.
Sanfilippo sendromu hakkında tip A (MPS IIIA) Tip A (MPS IIIA) A (MPS IIIA), nadir, nadir görülen bir şekilde etkilenen bir şekilde etkilenen bir şekilde etkilenen, nadir görülen bir şekilde etkilenen bir şekilde etkilenecektir. Nörodejenerasyon, erken çocukluk döneminde. Milletvekilleri IIIA'sı olan çocuklar, sonunda ilerici bilişsel, dil ve motor düşüşüne, davranışsal anormalliklere ve erken ölüme yol açan küresel gelişimsel gecikme ile başvururlar. MPS IIIA'nın, 15 yıllık medyan yaşam beklentisi olan ticari olarak erişilebilir coğrafyalarda yaklaşık 3.000 ila 5.000 hastayı etkilediği tahmin edilmektedir. MPS IIIA, SGSH geninde, vücut boyunca hücrelerde biriken bir glikozaminoglikanların parçalanmasından sorumlu sülfamidaz (SGSH) enziminde bir eksikliğe yol açan bialelik patojenik varyantlardan kaynaklanır. Ultragenyx hakkında Ultragenyx, ciddi nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için hastalara yeni terapiler getirmeyi taahhüt eden bir biyofarmasötik şirkettir. Şirket, altta yatan hastalığı tedavi eden tipik olarak onaylanmış terapiler olmayan yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyaç ve net biyolojiye sahip hastalıkları ele almayı amaçlayan çeşitli onaylanmış ilaçlar ve tedavi adayları kurmuştur. Ultragenyx’in stratejisi, en üst düzey aciliyetli hastalara güvenli ve etkili tedaviler sunmak amacıyla zaman ve uygun maliyetli ilaç geliştirmeye dayanmaktadır. UltrageNyx hakkında daha fazla bilgi için, lütfen şirketin web sitesini ziyaret edin: www.ultragenyx.com. UX111'in BLA'nın yeniden gönderilmesinin zamanlaması ve bu tür bir yeniden gönderimin FDA gözden geçirmesinin zamanlaması, UX111 ile ilgili herhangi bir FDA incelemesinin zamanlaması, UX111 ile ilgili gelecekteki düzenleyici etkileşimlerin zamanlaması ve sonucu, UX11 ile ilgili, herhangi bir toplantı, iş planları ve herhangi bir toplantı, iş planları, herhangi bir toplantı, iş planları ile ilgili, herhangi bir toplantı, iş planları ile ilgili, herhangi bir TOLUBIS11 ile ilgili olarak, herhangi bir TOLUBIS111 ile ilgili zamanlaması ve sonuçları dahil olmak üzere, herhangi bir TOLUBIS111 ile ilgili, herhangi bir TOLUBIS111 ile ilgili, zamanlaması ve sonuçları da dahil olmak üzere. UX111'in güvenliği ve UX111 için gelecekteki klinik ve düzenleyici gelişmeler, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası'nın "Güvenli Liman" hükümleri anlamında ileriye dönük ifadelerdir. Bu tür ileriye dönük ifadeler, klinik gelişim programlarımıza neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler, gelecekteki sonuçlarla işbirliği veya işbirliği ile işbirliği yapmalarını veya sonuçlandırılmalarını ifade eder. Bu tür riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra, klinik ilaç gelişiminin belirsizliği ve düzenleyici onaylar elde etmek için öngörülemezlik ve uzun süreç, şirketin beklenen zaman dilimlerinde başarılı bir şekilde geliştirme yeteneği, şirketin şirketin advers taraf etkileri ile ilgili olarak, şirketin advers iş ortaklarına bağlı olarak, şirketin daha küçük bir şekilde yürütülmesi ile ilgili riskleri, şirketin beklenen zaman çizelgeleri ve üçüncü taraf etkileri ile ilgili riskler, üçüncü taraf etkileri ile ilgili riskler ve üçüncü tarafların daha küçük riskleri ve Adaylar, imalat riskleri, kendi üretim tesisimizi işletme konusundaki sınırlı deneyimimiz, şirketin ve üçüncü taraf üreticilerinin düzenleyici gereksinimlere, diğer terapilerden veya ürünlerden gelen rekabeti ve mevcut nakit eşdeğerleri ve kısa vadeli yatırımların fon operasyonları, şirketin gelecekteki faaliyetlerinden ve raporlama sonuçlarından kaynaklanması, klinik deneme faaliyetlerinden veya raporlama sonuçlarına uyma yeteneği veya diğer konular, klinik deneme faaliyetleri veya raporlama sonuçları, klinik deneme faaliyetlerinden veya raporlama sonuçları. Ultragenyx’in ürünleri ve ilaç adayları. Ultragenyx, ileriye dönük ifadeleri güncelleme veya gözden geçirme yükümlülüğü vermez. Gerçek sonuçların bu ileriye dönük ifadelerde ifade edilenlerden farklı olmasına neden olabilecek risklerin ve belirsizliklerin daha fazla açıklaması için, genel olarak ultragenks işiyle ilgili riskler, bkz. Ultragenyx'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile dosyalanan 10-Q, 7 Mayıs 2025 ve müteakip dönem raporlarına verilen Form Q raporu ve 7 Mayıs 2025'te sunuldu. SEC dosyalamalarına, basın bültenlerine ve kamu konferans görüşmelerine ek olarak, UltrageNyx, yatırımcılara materyal olarak kabul edilebilecek bilgiler de dahil olmak üzere şirket hakkında önemli bilgileri yayınlamak ve düzenleme fd kapsamındaki açıklama yükümlülüklerine uymak için şirket hakkında önemli bilgiler yayınlamak için kullanır. Ultragenyx hakkında finansal ve diğer bilgiler rutin olarak yayınlanmıştır ve Ultragenyx’in Yatırımcı İlişkileri Web Sitesinde (https://ir.ultragenyx.com/) ve LinkedIn web sitesinde (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharharce-//). Kaynak: Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Gönderildi : 2025-07-12 18:00 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler