Ultragenyx отримує повний лист від FDA для генної терапії UX111 AAV для лікування синдрому Санфіліппо типу А (MPS IIIA)

Підпишіться на Drugslib

novato, Каліфорнія, 11 липня 2025 р. (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RATE), сьогодні оголосив, що американська адміністрація з питань ліцензії на харчування (FDA) випустила повний лист відповідей (CRL) для його біологічної ліцензії (BLA) для UX111 (ABO-102) AAV-терапії AAV-терапією як пацієнти з SANIPO SYNIPRO SYNIPRO SYNIPO SYNIPRO SYNIPO. (MPS IIIA).

“Наша мета - якнайшвидше отримати UX111 пацієнтам, знаючи, наскільки критичною є ця перша терапія до спільноти Санфіліппо. Ми старанно реагували на останні спостереження за КМК, і нашим пріоритетом є вирішення їх, щоб ми могли якнайшвидше повернути БЛА", - сказав Еміль Д. Каккіс, М.Д. "Ми вважаємо, що спостереження CMC легко адресовані, і багато хто вже розглянуті. Поки CRL затримує потенційне схвалення UX111 до 2026 року, ми працюємо з терміновістю, щоб відповісти та повторно подати."

4 Компанія вважає, що ці спостереження легко адресовані, пов'язані з об'єктами та процесами, і не безпосередньо пов'язані з якістю товару. Компанія буде співпрацювати з FDA протягом наступних кількох місяців, щоб вирішити спостереження. Після досягнення вирішення компанія розраховує повторно подати BLA і передбачає 6-місячний період огляду, щоб слідкувати за повторною резюметом.

клінічний огляд тривало, а FDA визнав, що дані про нейророзвитку, надані на сьогоднішній день, є надійними, а дані про біомаркер надають додаткові докази. CRL не відзначила жодних питань огляду, пов'язаних з клінічним пакетом даних, а також клінічними інспекціями, і попросила, щоб оновлені клінічні дані від нинішніх пацієнтів були включені до повторної резюме.

про UX111 UX111 - це нова генна терапія in vivo у розвитку фази 1/2/3 для синдрому Санфіліппо типу А (MPS IIIA), рідкісна смертельна хвороба зберігання лізосомів без затвердженого лікування, яке в першу чергу впливає на мозок. Терапія призначена для вирішення основного дефіциту ферментів СГШ, що відповідає за аномальне накопичення сульфату гепарану, глікозаміноглікану, в мозку, що призводить до прогресуючого пошкодження клітин та нейродегенерації. UX111 дозується в одноразовому внутрішньовенному інфузії за допомогою самозаповнювального вектора AAV9 для доставки функціональної копії гена SGSH в клітини. Потім ці трансдуковані клітини виробляють фермент і виділяють його, щоб його взяли за допомогою інших клітин мозку, перехресно виправляючи дефіцит ферменту. Продукт спочатку був розроблений Abeona Therapeutics і перенесений у Ultragenyx для повного розвитку. Програма UX111 отримала передову терапію регенеративної медицини, швидку доріжку, рідкісні педіатричні захворювання та позначення наркотиків -сиріт в США, а також позначення лікарських препаратів PRIME та сиріт у ЄС. Якщо це затверджено, продукт буде комерціалізований з існуючою командою з метаболічного захворювання Ultragenyx, побачивши ті самі лікарі біохімічної генетики. Нейродегенерація, що виникає в ранньому дитинстві. Діти з MPS IIIA мають глобальну затримку розвитку, що врешті -решт призводить до прогресивного когнітивного, мови та рухового занепаду, порушень поведінки та ранньої смерті. За оцінками, MPS IIIA впливає на приблизно від 3000 до 5000 пацієнтів у комерційно доступних географіях із середньою тривалістю життя 15 років. MPS IIIA викликається біаллелічними патогенними варіантами в гені SGSH, що призводить до дефіциту ферменту сульфамідази (SGSH), що відповідає за руйнування сульфату гепарану, глікозаміногліканів, які накопичуються в клітинах по всьому тілу, що призводить до спостережуваного швидкого нейродегенерації, яке пов'язане з розладом.

про Ultragenyx ultragenyx-це біофармацевтична компанія, яка прагне принести нові методи терапії пацієнтам для лікування серйозних рідкісних та надкранних генетичних захворювань. Компанія побудувала різноманітний портфель затверджених лікарських засобів та кандидатів на лікування, спрямованих на вирішення захворювань з високою незадоволеною медичною потребою та чіткою біологією, для якої зазвичай немає затверджених методів терапії, що лікують основну хворобу.

Компанія очолює команду, що переживає в розробці та комерціалізації рідкісних захворювань. Стратегія Ultragenyx ґрунтується на розробці наркотиків у часі та економічно, з метою надання безпечної та ефективної терапії пацієнтам з максимальною терміновістю.

Для отримання додаткової інформації про Ultragenyx, відвідайте веб-сайт компанії за адресою: www.ultragenyx.com.

передові вигляди та використання цифрових медіа , за винятком історичної інформації, що міститься в цьому, питання, викладені в цьому прес-випуску, включаючи виписки, пов'язані з ультрагеніксом, що надає запит на запит, що запитується документація, і адреса, що стосується CRL, що надає заявку на запит, що запитується документація, довідки, що надає документ, що запитують документацію, документацію, що стосується запиту, що запитується, документація, що стосується запиту, що записується, документація, що займається документацією, що є документацією, що запитують документацію, документацію, що стосується запиту, що записується, документація, що займається документацією, довідки, що запитують документацію. Розробка, терміни та прогрес UX111, включаючи терміни повторної резюме та термінів перегляду FDA будь -якої такої резюме, термінів та результатів будь -яких інспекцій FDA, пов'язаних з UX111, термінами майбутніх регуляторних взаємодій, пов'язаних з UX111, включаючи потенційну зустріч A, підсумки будь -яких резиденцій BLA, безпеки та об'єктів UX11 UX111 та майбутні клінічні та регуляторні розробки для UX111-це перспективні заяви у значенні положень про "безпечну гавань" приватного Закону про реформи судових цінних паперів 1995 року. Такі перспективні заяви передбачають істотні ризики та невизначеності, які можуть спричинити наші програми клінічного розвитку, співпрацю з третім особами, майбутніми результатами чи досягненнями. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company to successfully develop UX111, the company’s ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company’s behalf, smaller than anticipated market opportunities for the company’s products та кандидатів на продукцію, виробничі ризики, наш обмежений досвід роботи на нашому власному виробничому комплексі, здатності компанії та її сторонніх виробників дотримуватися регуляторних вимог, конкуренції з інших методів терапії або продуктів та інших питань, які можуть вплинути на достатність існуючих грошових коштів, еквівалентів готівки та короткострокових інвестицій для фінансування, майбутніх результатів та можливостей, що працюють, та можливостей, що мають на меті, і проміжні можливості, що є тим самим результатом. Продукти Ultragenyx та кандидати на наркотики. Ultragenyx не бере на себе зобов'язання оновлювати або переглянути будь-які перспективні заяви.

Для подальшого опису ризиків та невизначеностей, які можуть спричинити фактичні результати, відрізняються від вираження в цих перспективних звітах, а також ризику, що стосуються бізнесу ультагенікса, див. У ultragenyx щоквартальному звіту про форму 10-Q, подану до комісії з цінних паперів та бірж (SEC) 7 травня 2025 та її періоду, що подається.

Окрім своїх подач SEC, прес -релізів та дзвінків на громадській конференції, Ultragenyx використовує веб -сайт із відносинами з інвесторами та соціальні медіа для публікації важливої інформації про компанію, включаючи інформацію, яка може вважатися матеріальною для інвесторів, та виконувати її зобов'язання щодо розкриття інформації відповідно до регулювання FD. Фінансова та інша інформація про Ultragenyx регулярно розміщується і доступна на веб-сайті Ultragenyx Investor Sellations (https://ir.ultragenyx.com/) та веб-сайті LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Джерело: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Опубліковано : 2025-07-12 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова