Unicycive Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA statunitense della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per l'ossilantanio carbonato (OLC) per il trattamento dell'iperfosfatemia in pazienti con malattia renale cronica in

Trattamento per: iperfosfatemia dell'insufficienza renale

Unicycive Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA statunitense della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per l'ossilantanio carbonato (OLC) ) per il trattamento dell'iperfosfatemia in pazienti con malattia renale cronica in dialisi

LOS ALTOS, California, 11 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Unicycive Therapeutics, Inc. (Nasdaq : UNCY), una società biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie per pazienti con malattie renali (la “Società” o “Unicycive”), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) per Oxylanthanum Carbonate (OLC) e ha fissato una data d'azione target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 28 giugno 2025. Se approvato, l'OLC ha il potenziale di migliorare significativamente il carico di trattamento per i pazienti con iperfosfatemia e malattia renale cronica (CKD) su dialisi.

"Siamo entusiasti dell'accettazione da parte della FDA della nostra prima NDA, una pietra miliare significativa verso i nostri sforzi per offrire questa importante opzione terapeutica ai pazienti con malattie renali, se approvata", ha affermato Shalabh Gupta, MD, amministratore delegato Ufficiale dell'Unicycive. “I pazienti con insufficienza renale cronica in dialisi con iperfosfatemia sono spesso gravati da un regime di trattamento oneroso che prevede l’assunzione di fino a 12 pillole al giorno. L’OLC può offrire vantaggi significativi in termini di adesione da parte del paziente rispetto alle opzioni terapeutiche attualmente disponibili poiché richiede un carico di pillole inferiore per i pazienti in termini di numero e dimensione delle pillole per dose e le pillole vengono ingerite anziché masticate per una maggiore comodità. Con la nostra NDA ora in fase di revisione, ci stiamo preparando a commercializzare e lanciare OLC nella seconda metà del 2025, se approvato."

Unicycive sta cercando l'approvazione della FDA per OLC tramite il 505(b )(2) percorso normativo. Il pacchetto di presentazione della NDA si basa sui dati di tre studi clinici (uno studio di Fase 1 su volontari sani, uno studio di bioequivalenza su volontari sani e uno studio di tollerabilità dell'OLC in pazienti con insufficienza renale cronica in dialisi), diversi studi preclinici e studi di chimica, produzione e controlla i dati (CMC). OLC è protetta da un ampio portafoglio di brevetti globale, inclusi brevetti rilasciati sulla composizione della materia con esclusività fino al 2031 e con la possibilità di estensione della durata del brevetto fino al 2035.

Come annunciato in precedenza, la FDA ha concesso una deroga per le tariffe PDUFA per la richiesta di NDA, che rappresenta un risparmio significativo di circa 4 milioni di dollari per Unicycive.

Informazioni sul carbonato di ossilantanio (OLC)

L'ossilantanio carbonato è un agente legante del fosfato a base di lantanio di nuova generazione che utilizza la tecnologia brevettata delle nanoparticelle sviluppata per il trattamento dell'iperfosfatemia in pazienti con malattia renale cronica (IRC) in dialisi. OLC ha oltre trenta brevetti rilasciati e concessi a livello globale. Il suo potenziale profilo migliore della categoria può offrire vantaggi significativi in termini di adesione da parte dei pazienti rispetto alle opzioni terapeutiche attualmente disponibili poiché richiede un carico di pillole inferiore per i pazienti in termini di numero e dimensione delle pillole per dose che vengono ingerite anziché masticate. Sulla base di un sondaggio condotto nel 2022, i nefrologi hanno affermato che la maggiore esigenza insoddisfatta nel trattamento dell’iperfosfatemia con chelanti del fosforo è un minor carico di pillole e una migliore compliance del paziente.1 Si prevede che le opportunità di mercato globale per il trattamento dell’iperfosfatemia supereranno i 2,5 miliardi di dollari, con Gli Stati Uniti rappresentano più di 1 miliardo di dollari del totale2. Nonostante la disponibilità di numerosi farmaci approvati dalla FDA, il 75% dei pazienti in dialisi negli Stati Uniti non riesce a raggiungere i livelli target di fosforo raccomandati dalle linee guida mediche pubblicate.

1Reason Research, LLC sondaggio 2022. Risultati qui .2Fortune Business InsightsTM, mercato del trattamento dell'iperfosfatemia, 2021-2028

Informazioni sull'iperfosfatemia

L'iperfosfatemia è una condizione medica grave che si verifica in quasi tutti i pazienti affetti da malattia renale allo stadio terminale (ESRD). Se non trattata, l'iperfosfatemia porta all'iperparatiroidismo secondario (SHPT), che poi provoca l'osteodistrofia renale (una condizione simile all'osteoporosi e associata a significative malattie ossee, fratture e dolore osseo); malattie cardiovascolari con associato indurimento delle arterie e aterosclerosi (a causa della deposizione di complessi calcio-fosforo in eccesso nei tessuti molli). È importante sottolineare che l’iperfosfatemia è indipendentemente associata ad un aumento della mortalità per i pazienti con malattia renale cronica in dialisi. Sulla base dei dati clinici disponibili fino ad oggi, oltre l'80% dei pazienti mostra segni di calcificazione cardiovascolare nel momento in cui diventano dipendenti dalla dialisi.

I pazienti in dialisi corrono già un rischio maggiore di malattie cardiovascolari (a causa di malattie di base come il diabete e l'ipertensione) e l'iperfosfatemia aggrava ulteriormente questo rischio. Il trattamento dell'iperfosfatemia ha lo scopo di abbassare i livelli sierici di fosfato attraverso due mezzi: (1) limitando l'assunzione di fosforo con la dieta; e (2) utilizzare, su base giornaliera e con ogni pasto, farmaci leganti il fosfato per via orale che facilitano l'eliminazione fecale del fosfato alimentare piuttosto che il suo assorbimento dal tratto gastrointestinale nel flusso sanguigno.

Informazioni sulla terapia uniciciva

Unicycive Therapeutics è un'azienda biotecnologica che sviluppa nuovi trattamenti per le malattie renali. Il principale farmaco candidato di Unicycive, l’ossilantanio carbonato (OLC), è un nuovo agente legante del fosfato sperimentale sviluppato per il trattamento dell’iperfosfatemia nei pazienti con malattia renale cronica in dialisi. UNI-494 è una nuova entità chimica protetta da brevetto in fase di sviluppo clinico per il trattamento di condizioni correlate al danno renale acuto. Per ulteriori informazioni, visita Unicycive.com e seguici su LinkedIn, X e YouTube.

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FONTE: Unicycive Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-11-12 12:00

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