يونيكيور تعلن عن تحالفها مع إدارة الغذاء والدواء بشأن العناصر الرئيسية لمسار الموافقة المتسارعة لعقار AMT-130 في مرض هنتنغتون

اتبع Drugslib على

ليكسينغتون، ماساشوستس وأمستردام، 10 ديسمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)، اليوم، شركة رائدة في العلاج الجيني تعمل على تطوير العلاجات التحويلية للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية الشديدة. أعلنت الشركة عن توصلها إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن العناصر الرئيسية لمسار الموافقة المتسارعة لـ AMT-130.

"يسعدنا جدًا التوصل إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن المكونات الأساسية لمسار الموافقة المتسارعة لـ AMT-130"، قال وليد أبي صعب، دكتور في الطب، الرئيس التنفيذي. المسؤول الطبي في uniQure. "تعكس توافقنا قوة بياناتنا ومناقشاتنا التعاونية مع الموظفين والإدارة العليا في مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء (CBER). يعد هذا معلمًا مهمًا لمجتمع مرض هنتنغتون لأنه يضعنا على المسار الأكثر سرعة وكفاءة لتقديم علاج يحتمل أن يغير حياة الأشخاص الذين يعانون من هذا الاضطراب التنكس العصبي المدمر. لقد بدأنا أنشطة الاستعداد لـ BLA ونتطلع إلى مزيد من التعاون مع إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2025 لمناقشة خطة التحليل الإحصائي الخاصة بنا ومتطلبات CMC الفنية.

كجزء من اجتماع يونيكيور للعلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من النوع ب الذي عقد في أواخر نوفمبر، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن البيانات من دراسات المرحلة الأولى والثانية الجارية، مقارنة بالتحكم الخارجي في التاريخ الطبيعي، قد بمثابة الأساس الأساسي لتقديم BLA ضمن مسار الموافقة السريعة، وتجنب الحاجة إلى دراسة إضافية قبل التقديم. وافقت إدارة الغذاء والدواء أيضًا على أنه يمكن استخدام cUHDRS كنقطة نهاية سريرية وسيطة وأن التخفيضات في سلسلة الضوء العصبية (NfL) المقاسة في السائل النخاعي (CSF) قد تكون بمثابة دليل داعم على الفائدة العلاجية في طلب الموافقة السريعة.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف uniQure RMAT لـ AMT-130 في مايو 2024، مشيرة إلى أن البيانات السريرية الأولية من دراسات المرحلة الأولى والثانية الجارية تشير إلى AMT-130 لديه القدرة على تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة لعلاج مرض هنتنغتون. في يوليو 2024، قدمت يونيكيور بيانات مؤقتة على مدى 24 شهرًا تظهر تباطؤًا دائمًا يعتمد على الجرعة في تطور المرض استنادًا إلى cUHDRS للمرضى المعالجين مقارنة بالتاريخ الطبيعي المرجح للميل. وأظهرت هذه البيانات أيضًا انخفاضًا في CSF NfL، وهو مقياس للتنكس العصبي، لدى المرضى الذين تم علاجهم خلال 24 شهرًا مقارنة بخط الأساس.

حول المرحلة الأولى/الثانية من البرنامج السريري لـ AMT-130

تجري UniQure برنامجين متعددي المراكز مع تصاعد الجرعة ، المرحلة الأولى والثانية من الدراسات السريرية لاستكشاف إشارات السلامة والتحمل والفعالية الاستكشافية لـ AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. في دراسة أمريكية، تم اختيار ما مجموعه 26 مريضًا يعانون من مرض هنتنغتون الظاهر مبكرًا بشكل عشوائي للعلاج (العدد = 6 جرعة منخفضة؛ العدد = 10 جرعة عالية) أو إجراء جراحي مقلد (العدد = 10). تلقى المرضى الذين تم علاجهم إدارة واحدة من AMT-130 من خلال توصيل الجراحة العصبية المجسمة الموجهة بالتصوير بالرنين المغناطيسي والمعززة بالحمل الحراري مباشرة إلى الجسم المخطط (المذنب والبطامة). تتكون الدراسة من فترة دراسة أساسية مدتها 12 شهرًا تليها متابعة طويلة الأمد غير معماة للمرضى المعالجين لمدة خمس سنوات. وعبر أربعة مرضى سيطرة إضافيين إلى العلاج.

سجلت الدراسة الأوروبية المفتوحة التسمية للمرحلة Ib/II لـ AMT-130 13 مريضًا يعانون من مرض هنتنغتون الظاهر مبكرًا (العدد = 6 جرعة منخفضة؛ العدد = 7 جرعة عالية).

تقوم مجموعة ثالثة بتسجيل 12 مريضًا إضافيًا عبر مواقع في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. تم اختيارهم بصورة عشوائية لهذه المجموعة لاستكشاف جرعتي AMT-130 بالاشتراك مع كبت المناعة، وذلك باستخدام إجراء الإدارة المجسم الحالي.

تتوفر تفاصيل إضافية على www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

تم منح AMT-130 تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، الأول لمرض هنتنغتون.

حول مرض هنتنغتون

مرض هنتنغتون هو اضطراب تنكس عصبي وراثي نادر يؤدي إلى أعراض حركية بما في ذلك الرقص والتشوهات السلوكية والتدهور المعرفي مما يؤدي إلى تقدم تدريجي. التدهور الجسدي والعقلي. هذا المرض هو حالة جسمية سائدة مع توسع CAG متكرر مسبب للمرض في الإكسون الأول لجين هنتنغتين الذي يؤدي إلى إنتاج وتجميع بروتين غير طبيعي في الدماغ. وفقًا لدراسة أجريت عام 2021 في علم الأوبئة العصبية، تم تشخيص إصابة ما يقرب من 70 ألف شخص بمرض هنتنغتون في الولايات المتحدة وأوروبا، مع تعرض مئات الآلاف الآخرين لخطر وراثة المرض. على الرغم من المسببات الواضحة لمرض هنتنغتون، لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتأخير ظهور المرض أو إبطاء تطوره.

حول uniQure

تفي uniQure بوعد العلاج الجيني - علاجات فردية ذات نتائج علاجية محتملة. تمثل الموافقات على العلاج الجيني من يونيكيور للهيموفيليا بي - وهو إنجاز تاريخي يعتمد على أكثر من عقد من البحث والتطوير السريري - علامة بارزة في مجال الطب الجينومي وتبشر بنهج علاجي جديد للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا. تعمل يونيكيور الآن على تطوير خط أنابيب من العلاجات الجينية الخاصة لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض هنتنغتون، وصرع الفص الصدغي المقاوم، والتصلب الجانبي الضموري، ومرض فابري، وأمراض خطيرة أخرى. www.uniQure.com

بيانات uniQure التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والقسم 21E من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقائق التاريخية هي بيانات تطلعية، والتي غالبًا ما يُشار إليها بمصطلحات مثل "نتوقع"، و"نعتقد"، و"يمكن"، و"نؤسس"، و"نقدر"، و"نتوقع"، و"هدف"، "تعتزم"، و"تتطلع"، و"قد"، و"تخطط"، و"تحتمل"، و"تتنبأ"، و"تخطط"، و"تسعى"، و"ينبغي"، و"سوف"، و"سوف" وما شابه ذلك من الألفاظ وما شابه ذلك. سلبيات تلك المصطلحات تعتمد البيانات التطلعية على معتقدات الإدارة وافتراضاتها وعلى المعلومات المتاحة للإدارة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. تشمل أمثلة هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: توفر مسارات الموافقة المعجلة والحاجة إلى دراسات موافقة مسبقة إضافية لـ AMT-130؛ خطط الشركة لبدء أنشطة الاستعداد لـ BLA؛ قدرة الشركة على تقديم علاج يحتمل أن يغير حياة الأشخاص المصابين بمرض هنتنغتون والجدول الزمني ذي الصلة للقيام بذلك؛ وخطط الشركة لمزيد من التعاون مع إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2025؛ الآثار السريرية والوظيفية المحتملة لـ AMT-130؛ خطط الشركة لمواصلة التطوير السريري لـ AMT-130؛ خطط التسجيل الخاصة بالشركة فيما يتعلق بالدفعة الثالثة من دراسة المرحلة الأولى/الثانية؛ وفائدة NfL في CSF كمؤشر حيوي فعال ذو فائدة علاجية. قد تختلف النتائج الفعلية للشركة ماديًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالمرحلة الأولى/التجارب السريرية للشركة على AMT-130، بما في ذلك خطر أن البيانات المؤقتة من التجارب قد لا تنبئ بقراءات البيانات اللاحقة التي ستكون بمثابة أساس لمزيد من المعلومات. التفاعلات التنظيمية؛ المخاطر المتعلقة بتفاعلات الشركة الحالية والمستقبلية مع السلطات التنظيمية، والتي قد تؤثر على بدء التجارب السريرية وتوقيتها وتقدمها، وخطط تقديم BLA الخاصة بها ومسارات الموافقة التنظيمية؛ المخاطر المتعلقة بقدرة الشركة على مواصلة جهود تطوير الأعمال فيما يتعلق بـ AMT-130؛ المخاطر المتعلقة باستخدام الشركة لضوابط خارجية مرجحة للميل فيما يتعلق بتحليلها الإحصائي للنتائج السريرية حتى الآن، وما إذا كانت السلطات التنظيمية ستقبل النهج كأساس للموافقة السريعة؛ المخاطر المتعلقة باستخدام الشركة للقيم الاسمية كأساس لتحليلاتها الإحصائية؛ ما إذا كانت القياسات التي تقوم الشركة بتقييمها لا تزال تعتبر قياسات قوية وحساسة لتطور المرض؛ ما إذا كان تعيين RMAT أو أي مسار معجل سيؤدي إلى الموافقة التنظيمية؛ قدرة الشركة على الاستمرار في بناء وصيانة البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها؛ وفعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية والعمليات التنظيمية الحالية والمستقبلية؛ وقدرة الشركة على إظهار الفوائد العلاجية لمرشحيها للعلاج الجيني في التجارب السريرية؛ التطوير المستمر وقبول العلاجات الجينية؛ قدرة الشركة على الحصول على ملكيتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس مال إضافي حسب الحاجة وبشروط مقبولة. يتم وصف هذه المخاطر والشكوك بشكل أكثر تفصيلاً تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية للشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية (SEC)، بما في ذلك تقريرها السنوي بموجب النموذج 10-K المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 28 فبراير 2024، تقاريرها ربع السنوية وفقًا للنموذج 10-Q المقدمة في 7 مايو 2024 و1 أغسطس 2024 و5 نوفمبر 2024، و في الإيداعات الأخرى التي تجريها الشركة مع هيئة الأوراق المالية والبورصات من وقت لآخر. نظرًا لهذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، لا ينبغي عليك الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية، حتى لو أصبحت معلومات جديدة متاحة في مستقبل.

المصدر: uniQure N.V.

نشر : 2024-12-11 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية