uniQure oznamuje sladění s FDA ohledně klíčových prvků zrychlené cesty schvalování pro AMT-130 u Huntingtonovy choroby

Sledujte Drugslib

LEXINGTON, Massachusetts a AMSTERDAM, 10. prosince 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), přední společnost zabývající se genovou terapií, která dnes vyvíjí transformativní terapie pro pacienty s vážnými zdravotními potřebami oznámila, že společnost dosáhla dohody s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o klíčových prvcích postupu urychleného schvalování pro AMT-130.

„Jsme velmi potěšeni, že jsme dosáhli dohody s FDA o hlavních součástech cesty zrychleného schvalování pro AMT-130,“ řekl Walid Abi-Saab, MD, šéf lékař UniQure. „Naše sladění odráží sílu našich dat a diskusí o spolupráci se zaměstnanci a vrcholovým vedením Centra pro hodnocení a výzkum biologických látek (CBER) FDA. Toto je důležitý milník pro komunitu Huntingtonovy choroby, protože nás staví na nejrychlejší a nejúčinnější cestu k poskytování potenciálně život měnící terapie lidem žijícím s touto devastující neurodegenerativní poruchou. Zahájili jsme aktivity pro přípravu BLA a těšíme se na další spolupráci s FDA v první polovině roku 2025, abychom prodiskutovali náš plán statistické analýzy a technické požadavky CMC.“

V rámci setkání UniQure's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Type B, které se konalo koncem listopadu, FDA souhlasil, že údaje z probíhajících studií fáze I/II ve srovnání s externí kontrolou přirozené historie mohou slouží jako primární základ pro předložení BLA v rámci cesty zrychleného schvalování, čímž se vyhnete nutnosti další studie před předložením. FDA také souhlasila s tím, že cUHDRS lze použít jako přechodný klinický cíl a že snížení lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) měřené v mozkomíšním moku (CSF) může sloužit jako podpůrný důkaz terapeutického přínosu při žádosti o urychlené schválení.

FDA udělil uniQure RMAT označení pro AMT-130 v květnu 2024 s tím, že předběžné klinické údaje z probíhající fáze I/II studie naznačují, že AMT-130 má potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby pro léčbu Huntingtonovy choroby. V červenci 2024 společnost uniQure předložila průběžná data za 24 měsíců, která ukazují trvalé, na dávce závislé zpomalení progrese onemocnění na základě cUHDRS léčených pacientů ve srovnání s náchylností váženou přirozenou anamnézou. Tyto údaje také ukázaly snížení CSF NfL, což je měřítko neurodegenerace, u léčených pacientů po 24 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou.

O klinickém programu fáze I/II pro AMT-130

uniQure provádí dvě multicentrické aplikace se zvyšující se dávkou , Fáze I/II klinických studií pro prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a průzkumných signálů účinnosti AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby. V americké studii bylo celkem 26 pacientů s časně manifestní Huntingtonovou nemocí randomizováno k léčbě (n=6 nízká dávka; n=10 vysoká dávka) nebo k imitovanému (falešnému) chirurgickému zákroku (n=10). Léčení pacienti dostali jednorázové podání AMT-130 prostřednictvím MRI řízeného, ​​konvekcí zesíleného stereotaktického neurochirurgického podání přímo do striata (caudatum a putamen). Studie sestává ze zaslepené 12měsíční základní studie, po níž následuje nezaslepené dlouhodobé sledování léčených pacientů po dobu pěti let. Další čtyři kontrolní pacienti přešli na léčbu.

Evropská otevřená studie fáze Ib/II AMT-130 zahrnovala 13 pacientů s časnou manifestní Huntingtonovou chorobou (n=6 nízká dávka; n=7 vysoká dávka).

Třetí kohorta registruje dalších 12 pacientů napříč místy v USA a EU. Tato kohorta je randomizována tak, aby prozkoumala obě dávky AMT-130 v kombinaci s imunosupresí za použití současného zavedeného postupu stereotaktického podávání.

Další podrobnosti jsou k dispozici na www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 získalo označení FDA's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) , první pro Huntingtonovu chorobu.

O Huntingtonově chorobě

Huntingtonova choroba je vzácná, dědičná neurodegenerativní porucha, která vede k motorickým symptomům včetně chorey, abnormalit chování a kognitivního úpadku vedoucího k progresivnímu fyzické a duševní zhoršení. Onemocnění je autozomálně dominantní stav s expanzí opakování CAG způsobující onemocnění v prvním exonu genu huntingtin, což vede k produkci a agregaci abnormálního proteinu v mozku. Podle studie z roku 2021 v Neuroepidemiologii bylo přibližně 70 000 lidí diagnostikováno s Huntingtonovou chorobou v USA a Evropě, přičemž statisícům dalších hrozí, že tuto chorobu zdědí. Navzdory jasné etiologii Huntingtonovy choroby v současné době neexistují žádné schválené terapie, které by oddálily nástup nebo zpomalily progresi onemocnění.

O uniQure

uniQure plní slib genové terapie – jediné léčby s potenciálně léčebnými výsledky. Schválení genové terapie hemofilie B společnosti uniQure – historický úspěch založený na více než desetiletém výzkumu a klinickém vývoji – představují významný milník v oblasti genomické medicíny a zahajují nový přístup k léčbě pacientů s hemofilií. UniQure nyní rozvíjí řadu patentovaných genových terapií pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou, refrakterní epilepsií temporálního laloku, ALS, Fabryho chorobou a dalšími závažnými chorobami. www.uniQure.com

uniQure výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu § 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, a § 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934, ve znění pozdějších předpisů. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických faktech jsou výhledová prohlášení, která jsou často označena výrazy jako „předvídat“, „věřit“, „mohl“, „stanovit“, „odhadovat“, „očekávat“, „cíl“, „zamýšlet“, „těšit se na“, „mohou“, „plánovat“, „potenciál“, „předvídat“, „projektovat“, „hledat“, „měl bych“, „bude“, „bych“ a podobné výrazy a negativa těchto termínů. Výhledová prohlášení jsou založena na přesvědčeních a předpokladech vedení a na informacích dostupných vedení k datu této tiskové zprávy. Příklady těchto výhledových prohlášení zahrnují, ale nejsou omezeny na, prohlášení týkající se: dostupnosti zrychlených cest schvalování a potřeby dalších studií před schválením pro AMT-130; plány společnosti zahájit činnosti připravenosti BLA; schopnost společnosti poskytovat potenciálně život měnící terapii lidem žijícím s Huntingtonovou chorobou a související časový plán, jak tak učinit; plány společnosti na další spolupráci s FDA v první polovině roku 2025; potenciální klinické a funkční účinky AMT-130; plány společnosti pokračovat v klinickém vývoji AMT-130; plány zápisu společnosti s ohledem na třetí kohortu studie fáze I/II; a užitečnost NfL v CSF jako účinný biomarker terapeutického přínosu. Skutečné výsledky společnosti se mohou z mnoha důvodů podstatně lišit od výsledků předpokládaných v těchto výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mimo jiné: rizika související s klinickými studiemi AMT-130 Fáze I/II společnosti, včetně rizika, že prozatímní údaje ze studií nemusí předpovídat pozdější odečty dat, které budou sloužit jako základ pro další regulační interakce; rizika související se současnými a budoucími interakcemi společnosti s regulačními úřady, která mohou ovlivnit zahájení, načasování a průběh klinických studií, její plány předkládání BLA a cesty ke schválení regulačními orgány; rizika související se schopností Společnosti pokračovat v úsilí o rozvoj podnikání s ohledem na AMT-130; rizika související s používáním externích kontrol vážených sklonem Společnosti v souvislosti s její statistickou analýzou dosavadních klinických výsledků a s tím, zda regulační orgány přijmou rozhodnutí Společnosti přístup jako základ pro urychlené schvalování; rizika související s tím, že Společnost používá nominální hodnoty p jako základ pro své statistické analýzy; zda měření, která společnost vyhodnocuje, jsou i nadále považována za robustní a citlivá měření progrese onemocnění; zda označení RMAT nebo jakákoli zrychlená cesta povede ke schválení regulačními orgány; schopnost společnosti pokračovat v budování a údržbě infrastruktury a personálu potřebného k dosažení jejích cílů; efektivnost společnosti při řízení současných a budoucích klinických studií a regulačních procesů; schopnost společnosti prokázat terapeutické přínosy svých kandidátů na genovou terapii v klinických studiích; pokračující vývoj a přijímání genových terapií; schopnost společnosti získat, udržovat a chránit své duševní vlastnictví; a schopnost společnosti financovat své operace a získávat další kapitál podle potřeby a za přijatelných podmínek. Tato rizika a nejistoty jsou podrobněji popsány pod hlavičkou „Rizikové faktory“ v pravidelných hlášeních Společnosti u Americké komise pro cenné papíry a burzy (SEC), včetně její výroční zprávy na formuláři 10-K podané u SEC dne 28. února 2024, její čtvrtletní zprávy na formuláři 10-Q podané 7. května 2024, 1. srpna 2024 a 5. listopadu, 2024 a v dalších podáních, která společnost čas od času podává u SEC. Vzhledem k těmto rizikům, nejistotám a dalším faktorům byste se neměli přehnaně spoléhat na tato výhledová prohlášení a kromě případů, kdy to vyžaduje zákon, společnost nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat, a to ani v případě, že budou k dispozici nové informace. budoucnost.

Zdroj: uniQure N.V.

Vyslán : 2024-12-11 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova