uniQure gibt Abstimmung mit der FDA über Schlüsselelemente des beschleunigten Zulassungswegs für AMT-130 bei der Huntington-Krankheit bekannt

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LEXINGTON, Mass. und AMSTERDAM, 10. Dezember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapieunternehmen, das transformative Therapien für Patienten mit schwerwiegenden medizinischen Bedürfnissen vorantreibt, heute gab bekannt, dass das Unternehmen eine Einigung mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) über Schlüsselelemente eines beschleunigten Zulassungswegs für erzielt hat AMT-130.

„Wir freuen uns sehr, mit der FDA eine Einigung über Kernkomponenten eines beschleunigten Zulassungswegs für AMT-130 zu erzielen“, sagte Walid Abi-Saab, M.D., Chef medizinischer Mitarbeiter von uniQure. „Unsere Ausrichtung spiegelt die Stärke unserer Daten und der gemeinsamen Gespräche mit den Mitarbeitern und der Geschäftsleitung des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA wider. Dies ist ein wichtiger Meilenstein für die Huntington-Gemeinschaft, da es uns auf den schnellsten und effizientesten Weg bringt, Menschen mit dieser verheerenden neurodegenerativen Erkrankung eine potenziell lebensverändernde Therapie anzubieten. Wir haben BLA-Bereitschaftsaktivitäten eingeleitet und freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA im ersten Halbjahr 2025, um unseren statistischen Analyseplan und die technischen CMC-Anforderungen zu besprechen.“

Im Rahmen des Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Typ B-Treffens von uniQure, das Ende November stattfand, stimmte die FDA zu, dass Daten aus den laufenden Phase-I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrolle im natürlichen Verlauf möglicherweise dienen als primäre Grundlage für eine BLA-Einreichung im Rahmen des Accelerated Approval Pathway, sodass keine zusätzliche Studie vor der Einreichung erforderlich ist. Die FDA stimmte außerdem zu, dass cUHDRS als klinischer Zwischenendpunkt verwendet werden kann und dass die in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gemessenen Reduzierungen der Neurofilament-Leichtkette (NfL) als unterstützender Beweis für den therapeutischen Nutzen im Antrag auf beschleunigte Zulassung dienen können.

Die FDA erteilte uniQure im Mai 2024 den RMAT-Status für AMT-130 und gab an, dass vorläufige klinische Daten aus den laufenden Phase-I/II-Studien darauf hindeuten AMT-130 hat das Potenzial, ungedeckten medizinischen Bedarf bei der Behandlung der Huntington-Krankheit zu decken. Im Juli 2024 präsentierte uniQure vorläufige Daten nach 24 Monaten, die eine dauerhafte, dosisabhängige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs auf der Grundlage der cUHDRS behandelter Patienten im Vergleich zu einer tendenziell gewichteten natürlichen Vorgeschichte zeigten. Diese Daten zeigten auch eine Verringerung des CSF-NfL, einem Maß für Neurodegeneration, bei behandelten Patienten nach 24 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert.

Über das klinische Phase-I/II-Programm von AMT-130

uniQure führt zwei multizentrische, dosissteigernde Studien durch , klinische Studien der Phase I/II zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und explorativen Wirksamkeitssignale von AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit. In der US-Studie wurden insgesamt 26 Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit randomisiert einer Behandlung (n=6 niedrige Dosis; n=10 hohe Dosis) oder einer Nachahmung (Scheinoperation) eines chirurgischen Eingriffs (n=10) zugeteilt. Behandelte Patienten erhielten eine einmalige Verabreichung von AMT-130 durch MRT-gesteuerte, konvektionsverstärkte stereotaktische neurochirurgische Verabreichung direkt in das Striatum (Caudatum und Putamen). Die Studie besteht aus einer verblindeten 12-monatigen Kernstudienphase, gefolgt von einer unverblindeten Langzeitnachbeobachtung der behandelten Patienten über fünf Jahre. Weitere vier Kontrollpatienten wechselten zur Behandlung.

Die europäische offene Phase-Ib/II-Studie zu AMT-130 umfasste 13 Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit (n=6 niedrige Dosis; n=7 hohe Dosis).

Eine dritte Kohorte rekrutiert weitere 12 Patienten an Standorten in den USA und der EU. Diese Kohorte wird randomisiert, um beide Dosen von AMT-130 in Kombination mit Immunsuppression zu untersuchen, wobei das aktuelle, etablierte stereotaktische Verabreichungsverfahren angewendet wird.

Weitere Details finden Sie unter www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 erhielt von der FDA den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy). , die erste für die Huntington-Krankheit.

Über die Huntington-Krankheit

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankung, die zu motorischen Symptomen wie Chorea, Verhaltensstörungen und kognitivem Verfall führt, was zu einem fortschreitenden Verlauf führt körperlicher und geistiger Verfall. Bei der Krankheit handelt es sich um eine autosomal-dominant vererbte Erkrankung mit einer krankheitsverursachenden CAG-Wiederholungsexpansion im ersten Exon des Huntingtin-Gens, die zur Produktion und Aggregation von abnormalem Protein im Gehirn führt. Laut einer Studie der Neuroepidemiologie aus dem Jahr 2021 wurde bei etwa 70.000 Menschen in den USA und Europa die Huntington-Krankheit diagnostiziert, und bei Hunderttausenden anderen besteht das Risiko, die Krankheit zu erben. Trotz der klaren Ätiologie der Huntington-Krankheit gibt es derzeit keine zugelassenen Therapien, um den Ausbruch zu verzögern oder das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

Über uniQure

uniQure hält das Versprechen der Gentherapie – Einzelbehandlungen mit potenziell heilenden Ergebnissen. Die Zulassung der Gentherapie von uniQure für Hämophilie B – eine historische Errungenschaft, die auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und klinischer Entwicklung basiert – stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin dar und leitet einen neuen Behandlungsansatz für Patienten mit Hämophilie ein. uniQure entwickelt derzeit eine Pipeline proprietärer Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit Huntington-Krankheit, refraktärer Temporallappenepilepsie, ALS, Morbus Fabry und anderen schweren Krankheiten. www.uniQure.com

zukunftsgerichtete Aussagen von uniQure

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung. Bei allen Aussagen, bei denen es sich nicht um Aussagen über historische Tatsachen handelt, handelt es sich um zukunftsgerichtete Aussagen, die häufig durch Begriffe wie „antizipieren“, „glauben“, „könnten“, „feststellen“, „schätzen“, „erwarten“, „Ziel“ usw. gekennzeichnet sind. „beabsichtigen“, „sich freuen auf“, „können“, „planen“, „potenziell“, „vorhersagen“, „projizieren“, „streben“, „sollten“, „werden“, „würden“ und ähnliche Ausdrücke und die Negative von diese Begriffe. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den Überzeugungen und Annahmen des Managements sowie auf Informationen, die dem Management zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung standen. Beispiele für diese zukunftsgerichteten Aussagen sind unter anderem Aussagen über die Verfügbarkeit beschleunigter Zulassungswege und die Notwendigkeit zusätzlicher Vorab-Zulassungsstudien für AMT-130; die Pläne des Unternehmens, BLA-Bereitschaftsaktivitäten zu starten; die Fähigkeit des Unternehmens, Menschen mit der Huntington-Krankheit eine möglicherweise lebensverändernde Therapie anzubieten, und der damit verbundene Zeitplan dafür; die Pläne des Unternehmens für eine weitere Zusammenarbeit mit der FDA im ersten Halbjahr 2025; die möglichen klinischen und funktionellen Wirkungen von AMT-130; die Pläne des Unternehmens, die klinische Entwicklung von AMT-130 fortzusetzen; die Rekrutierungspläne des Unternehmens in Bezug auf die dritte Kohorte der Phase-I/II-Studie; und der Nutzen von NfL im Liquor als wirksamer Biomarker für den therapeutischen Nutzen. Die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens könnten aus vielen Gründen erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Phase-I/II-Studien des Unternehmens zu AMT-130, einschließlich des Risikos, dass vorläufige Daten aus den Studien möglicherweise keine Vorhersagen für spätere Datenauslesungen treffen, die als Grundlage für weitere Zwecke dienen werden regulatorische Interaktionen; Risiken im Zusammenhang mit den aktuellen und zukünftigen Interaktionen des Unternehmens mit Regulierungsbehörden, die sich auf die Einleitung, den Zeitplan und den Fortschritt klinischer Studien, seine BLA-Einreichungspläne und Wege zur behördlichen Genehmigung auswirken können; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens, Geschäftsentwicklungsbemühungen in Bezug auf AMT-130 fortzusetzen; Risiken im Zusammenhang mit der Verwendung von neigungsgewichteten externen Kontrollen durch das Unternehmen im Zusammenhang mit seiner bisherigen statistischen Analyse klinischer Ergebnisse und ob die Aufsichtsbehörden diese des Unternehmens akzeptieren werden Vorgehensweise als Grundlage für eine beschleunigte Genehmigung; Risiken im Zusammenhang mit der Verwendung nominaler p-Werte durch das Unternehmen als Grundlage für seine statistischen Analysen; ob die Messungen, die das Unternehmen auswertet, weiterhin als robuste und empfindliche Messungen des Krankheitsverlaufs angesehen werden; ob die RMAT-Bezeichnung oder ein beschleunigter Weg zur behördlichen Genehmigung führt; die Fähigkeit des Unternehmens, weiterhin die Infrastruktur und das Personal aufzubauen und zu unterhalten, die zum Erreichen seiner Ziele erforderlich sind; die Effektivität des Unternehmens bei der Verwaltung aktueller und zukünftiger klinischer Studien und regulatorischer Prozesse; die Fähigkeit des Unternehmens, den therapeutischen Nutzen seiner Gentherapiekandidaten in klinischen Studien nachzuweisen; die weitere Entwicklung und Akzeptanz von Gentherapien; die Fähigkeit des Unternehmens, sein geistiges Eigentum zu erlangen, zu bewahren und zu schützen; und die Fähigkeit des Unternehmens, seine Geschäftstätigkeit zu finanzieren und bei Bedarf und zu akzeptablen Bedingungen zusätzliches Kapital zu beschaffen. Diese Risiken und Ungewissheiten werden ausführlicher unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in den regelmäßigen Einreichungen des Unternehmens bei der U.S. Securities & Exchange Commission (SEC) beschrieben, einschließlich seines Jahresberichts auf Formular 10-K, der am 28. Februar 2024 bei der SEC eingereicht wurde. seine Quartalsberichte auf Formular 10-Q, eingereicht am 7. Mai 2024, 1. August 2024 und 5. November 2024, und in andere Einreichungen, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der SEC einreicht. Angesichts dieser Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren sollten Sie sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, selbst wenn neue Informationen verfügbar werden Zukunft.

Quelle: uniQure N.V.

Gesendet : 2024-12-11 12:00

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