Η uniQure ανακοινώνει την ευθυγράμμιση με τον FDA σε βασικά στοιχεία της οδού ταχείας έγκρισης για το AMT-130 στη νόσο του Χάντινγκτον

Ακολουθήστε το Drugslib

LEXINGTON, Mass. και AMSTERDAM, 10 Δεκεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, σήμερα ανακοίνωσε ότι η εταιρεία κατέληξε σε συμφωνία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σε βασικά στοιχεία μιας Διαδρομή ταχείας έγκρισης για το AMT-130.

"Είμαστε στην ευχάριστη θέση να καταλήξουμε σε συμφωνία με τον FDA σχετικά με τα βασικά στοιχεία μιας διαδρομής Ταχεία έγκρισης για το AMT-130", δήλωσε ο Walid Abi-Saab , M.D., επικεφαλής ιατρός της uniQure. «Η ευθυγράμμισή μας αντικατοπτρίζει τη δύναμη των δεδομένων μας και τις συλλογικές συζητήσεις με το προσωπικό και τα ανώτερα στελέχη του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA (CBER). Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα της νόσου του Huntington, καθώς μας βάζει στο πιο γρήγορο και αποτελεσματικό μονοπάτι για την παροχή μιας θεραπείας που μπορεί να αλλάξει τη ζωή σε άτομα που ζουν με αυτήν την καταστροφική νευροεκφυλιστική διαταραχή. Ξεκινήσαμε δραστηριότητες ετοιμότητας BLA και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε περαιτέρω με τον FDA το πρώτο εξάμηνο του 2025 για να συζητήσουμε το σχέδιο στατιστικής ανάλυσης και τις τεχνικές απαιτήσεις CMC.»

Στο πλαίσιο της συνάντησης της uniQure's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Τύπου Β που πραγματοποιήθηκε στα τέλη Νοεμβρίου, η FDA συμφώνησε ότι τα δεδομένα από τις συνεχιζόμενες μελέτες Φάσης Ι/ΙΙ, σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο φυσικής ιστορίας, ενδέχεται να χρησιμεύουν ως η κύρια βάση για μια υποβολή BLA στο πλαίσιο της οδού Accelerated Approval, αποφεύγοντας την ανάγκη για πρόσθετη μελέτη πριν από την υποβολή. Ο FDA συμφώνησε επίσης ότι το cUHDRS μπορεί να χρησιμοποιηθεί ως ενδιάμεσο κλινικό καταληκτικό σημείο και ότι οι μειώσεις της ελαφριάς αλυσίδας των νευροινημάτων (NfL) που μετρώνται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) μπορεί να χρησιμεύσουν ως υποστηρικτικά στοιχεία θεραπευτικού οφέλους στην αίτηση για ταχεία έγκριση.

Η FDA χορήγησε την ονομασία uniQure RMAT για το AMT-130 τον Μάιο του 2024, δηλώνοντας ότι τα προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα από τις συνεχιζόμενες μελέτες Φάσης Ι/ΙΙ υποδεικνύουν ότι το AMT-130 έχει τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Τον Ιούλιο του 2024, η uniQure παρουσίασε ενδιάμεσα δεδομένα σε 24 μήνες που έδειχναν διαρκή, δοσοεξαρτώμενη επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου με βάση το cUHDRS των ασθενών που έλαβαν θεραπεία σε σύγκριση με ένα φυσικό ιστορικό με στάθμιση τάσης. Αυτά τα δεδομένα έδειξαν επίσης μειώσεις στο NfL του ΕΝΥ, ένα μέτρο του νευροεκφυλισμού, σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία στους 24 μήνες σε σύγκριση με την αρχική τιμή.

Σχετικά με το Κλινικό Πρόγραμμα Φάσης Ι/ΙΙ του AMT-130

η uniQure διεξάγει δύο πολυκεντρικές, κλιμακούμενης δόσης , Κλινικές μελέτες Φάσης Ι/ΙΙ για τη διερεύνηση των σημάτων ασφάλειας, ανεκτικότητας και διερευνητικής αποτελεσματικότητας του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Στη μελέτη των ΗΠΑ, συνολικά 26 ασθενείς με πρώιμη έκδηλη νόσο του Huntington τυχαιοποιήθηκαν σε θεραπεία (n=6 χαμηλή δόση, n=10 υψηλή δόση) ή σε μια απομίμηση (ψευδή) χειρουργική επέμβαση (n=10). Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία έλαβαν μία εφάπαξ χορήγηση AMT-130 μέσω στερεοτακτικής νευροχειρουργικής χορήγησης καθοδηγούμενης με μαγνητική τομογραφία, ενισχυμένης με συναγωγή απευθείας στο ραβδωτό σώμα (κερκοφόρο και κηλίδα). Η μελέτη αποτελείται από μια τυφλή βασική περίοδο μελέτης 12 μηνών που ακολουθείται από μη τυφλή μακροχρόνια παρακολούθηση ασθενών που έλαβαν θεραπεία για πέντε χρόνια. Επιπλέον τέσσερις ασθενείς ελέγχου πέρασαν στη θεραπεία.

Η ευρωπαϊκή ανοιχτή μελέτη Φάσης Ib/II του AMT-130 περιέλαβε 13 ασθενείς με πρώιμη έκδηλη νόσο του Huntington (n=6 χαμηλή δόση, n=7 υψηλή δόση).

Μια τρίτη κοόρτη εγγράφει επιπλέον 12 ασθενείς σε τοποθεσίες στις ΗΠΑ και την ΕΕ. Αυτή η κοόρτη τυχαιοποιείται για να διερευνήσει και τις δύο δόσεις του AMT-130 σε συνδυασμό με ανοσοκαταστολή, χρησιμοποιώντας την τρέχουσα, καθιερωμένη στερεοτακτική διαδικασία χορήγησης.

Πρόσθετες λεπτομέρειες είναι διαθέσιμες στο www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

Η ονομασία AMT-130 έλαβε την ονομασία Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) της FDA , το πρώτο για τη νόσο του Huntington.

Σχετικά με τη νόσο του Huntington

Η νόσος του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που οδηγεί σε κινητικά συμπτώματα όπως χορεία, ανωμαλίες συμπεριφοράς και γνωστική έκπτωση με αποτέλεσμα προοδευτική σωματική και ψυχική επιδείνωση. Η ασθένεια είναι μια αυτοσωμική κυρίαρχη κατάσταση με επαναλαμβανόμενη επέκταση της CAG που προκαλεί νόσο στο πρώτο εξόνιο του γονιδίου huntingtin που οδηγεί στην παραγωγή και συσσώρευση μη φυσιολογικής πρωτεΐνης στον εγκέφαλο. Σύμφωνα με μελέτη του 2021 στη Νευροεπιδημιολογία, περίπου 70.000 άτομα έχουν διαγνωστεί με νόσο του Huntington στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, με εκατοντάδες χιλιάδες άλλους να κινδυνεύουν να κληρονομήσουν τη νόσο. Παρά τη σαφή αιτιολογία της νόσου του Huntington, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες που να καθυστερούν την έναρξη ή να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου.

Σχετικά με το uniQure

Η uniQure εκπληρώνει την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας – μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αντιπροσωπεύουν ένα σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και εισάγουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για ασθενείς που ζουν με αιμορροφιλία. Η uniQure προωθεί τώρα μια σειρά αποκλειστικών γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Huntington, ανθεκτική επιληψία κροταφικού λοβού, ALS, νόσο Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

uniQure Forward-Looking Statements

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια της Ενότητας 27A του νόμου περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε, και το άρθρο 21Ε του νόμου περί ανταλλαγής κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε. Όλες οι δηλώσεις εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων είναι δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδεικνύονται με όρους όπως "προβλέπω", "πιστεύω", "θα μπορούσε", "καθιερώνω", "εκτίμηση", "αναμένω", "στόχο", «σκοπεύω», «ανυπομονώ», «μπορεί», «σχεδιάζω», «δυνητικό», «πρόβλεψη», «έργο», «αναζητώ», «πρέπει», «θα», «θα» και παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε πεποιθήσεις και υποθέσεις της διοίκησης και σε πληροφορίες που είναι διαθέσιμες στη διοίκηση από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Παραδείγματα αυτών των μελλοντικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις που αφορούν: τη διαθεσιμότητα επιταχυνόμενων οδών έγκρισης και την ανάγκη για πρόσθετες μελέτες προέγκρισης για το AMT-130. τα σχέδια της Εταιρείας να ξεκινήσει δραστηριότητες ετοιμότητας BLA· την ικανότητα της Εταιρείας να παρέχει μια θεραπεία που μπορεί να αλλάξει τη ζωή σε άτομα που ζουν με τη νόσο του Χάντινγκτον και το σχετικό χρονοδιάγραμμα για να το κάνει· τα σχέδια της Εταιρείας για περαιτέρω δέσμευση με τον FDA το πρώτο εξάμηνο του 2025· τις πιθανές κλινικές και λειτουργικές επιδράσεις του AMT-130. τα σχέδια της Εταιρείας να συνεχίσει την κλινική ανάπτυξη του AMT-130· τα σχέδια εγγραφής της Εταιρείας σε σχέση με την τρίτη ομάδα της μελέτης Φάσης Ι/ΙΙ· και η χρησιμότητα του NfL στο ΕΝΥ ως αποτελεσματικός βιοδείκτης θεραπευτικού οφέλους. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που αναμένονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές Φάσης I/ll της Εταιρείας του AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι τα ενδιάμεσα δεδομένα από τις δοκιμές ενδέχεται να μην είναι προγνωστικά για μεταγενέστερες αναγνώσεις δεδομένων που θα χρησιμεύσουν ως βάση για περαιτέρω ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις· κινδύνους που σχετίζονται με τις τρέχουσες και μελλοντικές αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίοι μπορεί να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών, τα σχέδια υποβολής BLA και τις οδούς προς την ρυθμιστική έγκριση· Κίνδυνοι που σχετίζονται με την ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει τις προσπάθειες επιχειρηματικής ανάπτυξης σε σχέση με το AMT-130, κινδύνους που σχετίζονται με τη χρήση από την Εταιρεία σταθμισμένων εξωτερικών ελέγχων σε σχέση με τη στατιστική της ανάλυση των κλινικών αποτελεσμάτων μέχρι σήμερα, και εάν οι ρυθμιστικές αρχές θα αποδεχθούν τα στοιχεία της Εταιρείας προσέγγιση ως βάση για ταχεία έγκριση· κινδύνους που σχετίζονται με τη χρήση από την Εταιρεία των ονομαστικών τιμών p ως βάση για τις στατιστικές της αναλύσεις· εάν οι μετρήσεις που αξιολογεί η Εταιρεία συνεχίζουν να θεωρούνται ως ισχυρές και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου. είτε ο προσδιορισμός RMAT είτε οποιαδήποτε επιταχυνόμενη διαδρομή, θα οδηγήσει σε ρυθμιστική έγκριση. την ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει να δημιουργεί και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτείται για την επίτευξη των στόχων της· την αποτελεσματικότητα της Εταιρείας στη διαχείριση των τρεχουσών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και ρυθμιστικών διαδικασιών· την ικανότητα της Εταιρείας να επιδεικνύει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψηφίων γονιδιακών θεραπειών της σε κλινικές δοκιμές· τη συνεχή ανάπτυξη και αποδοχή γονιδιακών θεραπειών· την ικανότητα της Εταιρείας να αποκτά, να διατηρεί και να προστατεύει την πνευματική της ιδιοκτησία· και την ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί τις δραστηριότητές της και να αντλεί πρόσθετα κεφάλαια όπως απαιτείται και με αποδεκτούς όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC), συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσής της για το Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 28 Φεβρουαρίου 2024, Οι Τριμηνιαίες Εκθέσεις για το Έντυπο 10-Q που υποβλήθηκαν στις 7 Μαΐου 2024, 1 Αυγούστου, 2024 και 5 Νοεμβρίου 2024, και σε άλλες καταθέσεις που η Εταιρεία κάνει κατά καιρούς στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Δεδομένων αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, ακόμη και αν γίνουν διαθέσιμες νέες πληροφορίες στο μελλοντικός.

Πηγή: uniQure N.V.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-11 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά