uniQure anuncia alineación con la FDA sobre elementos clave del proceso de aprobación acelerada para AMT-130 en la enfermedad de Huntington

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LEXINGTON, Mass. y ÁMSTERDAM, 10 de diciembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, hoy anunció que la compañía llegó a un acuerdo con la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) sobre elementos clave de una vía de aprobación acelerada para AMT-130.

“Estamos muy contentos de llegar a un acuerdo con la FDA sobre los componentes centrales de una vía de aprobación acelerada para AMT-130”, dijo Walid Abi-Saab, M.D., jefe Oficial médico de uniQure. “Nuestra alineación refleja la solidez de nuestros datos y las discusiones colaborativas con el personal y la alta dirección del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA. Este es un hito importante para la comunidad de la enfermedad de Huntington, ya que nos coloca en el camino más rápido y eficiente para ofrecer una terapia potencialmente transformadora a las personas que viven con este devastador trastorno neurodegenerativo. Hemos iniciado actividades de preparación para BLA y esperamos seguir colaborando con la FDA en la primera mitad de 2025 para discutir nuestro plan de análisis estadístico y los requisitos técnicos de CMC”.

Como parte de la reunión de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) Tipo B de uniQure celebrada a finales de noviembre, la FDA acordó que los datos de los estudios de Fase I/II en curso, en comparación con un control externo de historia natural, pueden servir como base principal para una presentación de BLA bajo la vía de Aprobación Acelerada, evitando la necesidad de un estudio previo a la presentación adicional. La FDA también acordó que cUHDRS puede usarse como criterio de valoración clínico intermedio y que las reducciones en las cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL) medidas en el líquido cefalorraquídeo (LCR) pueden servir como evidencia de apoyo del beneficio terapéutico en la solicitud de aprobación acelerada.

La FDA otorgó la designación RMAT uniQure para AMT-130 en mayo de 2024, afirmando que los datos clínicos preliminares de los estudios de fase I/II en curso indican AMT-130 tiene el potencial de abordar necesidades médicas no cubiertas para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. En julio de 2024, uniQure presentó datos provisionales a los 24 meses que mostraban una desaceleración duradera y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad según la cUHDRS de los pacientes tratados en comparación con una historia natural ponderada por la propensión. Estos datos también mostraron reducciones en el LCR NfL, una medida de neurodegeneración, en pacientes tratados a los 24 meses en comparación con el valor inicial.

Acerca del programa clínico de fase I/II de AMT-130

uniQure está llevando a cabo dos estudios multicéntricos de aumento de dosis , Estudios clínicos de fase I/II para explorar las señales de seguridad, tolerabilidad y eficacia exploratoria de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. En el estudio de EE. UU., un total de 26 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana fueron asignados al azar a tratamiento (n=6 dosis bajas; n=10 dosis altas) o a un procedimiento quirúrgico de imitación (simulado) (n=10). Los pacientes tratados recibieron una sola administración de AMT-130 mediante administración neuroquirúrgica estereotáctica mejorada por convección y guiada por resonancia magnética directamente en el cuerpo estriado (caudado y putamen). El estudio consta de un período de estudio central ciego de 12 meses seguido de un seguimiento no ciego a largo plazo de los pacientes tratados durante cinco años. Otros cuatro pacientes de control pasaron al tratamiento.

El estudio europeo abierto de fase Ib/II de AMT-130 inscribió a 13 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana (n=6 dosis baja; n=7 dosis alta).

Una tercera cohorte está inscribiendo a 12 pacientes adicionales en sitios de EE. UU. y la UE. Esta cohorte es asignada al azar para explorar ambas dosis de AMT-130 en combinación con inmunosupresión, utilizando el procedimiento de administración estereotáctica establecido actualmente.

Hay detalles adicionales disponibles en www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 recibió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA , el primero para la enfermedad de Huntington.

Acerca de la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario poco común que provoca síntomas motores que incluyen corea, anomalías del comportamiento y deterioro cognitivo, lo que resulta en un deterioro progresivo. deterioro físico y mental. La enfermedad es una afección autosómica dominante con una expansión de repetición CAG que causa la enfermedad en el primer exón del gen de la Huntingtina y que conduce a la producción y agregación de una proteína anormal en el cerebro. Según un estudio de 2021 publicado en Neuroepidemiology, aproximadamente 70.000 personas han sido diagnosticadas con la enfermedad de Huntington en los EE. UU. y Europa, y cientos de miles más corren el riesgo de heredar la enfermedad. A pesar de la clara etiología de la enfermedad de Huntington, actualmente no existen terapias aprobadas para retrasar la aparición o ralentizar la progresión de la enfermedad.

Acerca de uniQure

uniQure cumple la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. Las aprobaciones de la terapia génica de uniQure para la hemofilia B (un logro histórico basado en más de una década de investigación y desarrollo clínico) representan un hito importante en el campo de la medicina genómica y marcan el inicio de un nuevo enfoque de tratamiento para los pacientes que viven con hemofilia. uniQure ahora está avanzando en una línea de terapias genéticas patentadas para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington, epilepsia refractaria del lóbulo temporal, ELA, enfermedad de Fabry y otras enfermedades graves. www.uniQure.com

Declaraciones prospectivas de uniQure

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores. de 1933, según enmendada, y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican con términos como "anticipar", "creer", "podría", "establecer", "estimar", "esperar", "objetivo". "pretende", "espera con interés", "puede", "planea", "potencial", "predice", "proyecta", "busca", "debería", "hará", "haría" y expresiones similares y el negativos de esos términos. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones de la administración y en la información disponible para la administración a la fecha de este comunicado de prensa. Ejemplos de estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones relativas a: la disponibilidad de vías de aprobación aceleradas y la necesidad de estudios previos a la aprobación adicionales para AMT-130; los planes de la Compañía para iniciar actividades de preparación para BLA; la capacidad de la Compañía para ofrecer una terapia que podría cambiar la vida de las personas que viven con la enfermedad de Huntington y el cronograma relacionado para hacerlo; los planes de la Compañía para un mayor compromiso con la FDA en la primera mitad de 2025; los posibles efectos clínicos y funcionales de AMT-130; los planes de la Compañía para continuar el desarrollo clínico de AMT-130; los planes de inscripción de la Compañía con respecto a la tercera cohorte del estudio de Fase I/II; y la utilidad de NfL en el LCR como biomarcador eficaz de beneficio terapéutico. Los resultados reales de la Compañía podrían diferir materialmente de los anticipados en estas declaraciones prospectivas por muchas razones. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: riesgos relacionados con los ensayos clínicos de Fase I/II de la Compañía de AMT-130, incluido el riesgo de que los datos provisionales de los ensayos no puedan predecir lecturas de datos posteriores que sirvan como base para futuras interacciones regulatorias; riesgos relacionados con las interacciones actuales y futuras de la Compañía con las autoridades reguladoras, que pueden afectar el inicio, el momento y el progreso de los ensayos clínicos, sus planes de presentación de BLA y las vías para la aprobación regulatoria; riesgos relacionados con la capacidad de la Compañía para llevar a cabo esfuerzos de desarrollo comercial con respecto a AMT-130; riesgos relacionados con el uso por parte de la Compañía de controles externos ponderados por propensión en relación con su análisis estadístico de resultados clínicos hasta la fecha, y si las autoridades regulatorias aceptarán los enfoque como base para una aprobación acelerada; riesgos relacionados con el uso por parte de la Compañía de valores p nominales como base para sus análisis estadísticos; si las mediciones que la Compañía está evaluando continúan siendo vistas como mediciones sólidas y sensibles de la progresión de la enfermedad; ya sea la designación RMAT o cualquier vía acelerada, conducirá a la aprobación regulatoria; la capacidad de la Compañía para continuar construyendo y manteniendo la infraestructura y el personal necesarios para lograr sus objetivos; la eficacia de la Compañía en la gestión de ensayos clínicos y procesos regulatorios actuales y futuros; la capacidad de la Compañía para demostrar los beneficios terapéuticos de sus candidatos a terapia génica en ensayos clínicos; el continuo desarrollo y aceptación de terapias génicas; la capacidad de la Compañía para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; y la capacidad de la Compañía para financiar sus operaciones y recaudar capital adicional según sea necesario y en términos aceptables. Estos riesgos e incertidumbres se describen con más detalle bajo el título "Factores de riesgo" en las presentaciones periódicas de la Compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC), incluido su Informe anual en el Formulario 10-K presentado ante la SEC el 28 de febrero de 2024. sus Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q presentado el 7 de mayo de 2024, el 1 de agosto de 2024 y el 5 de noviembre de 2024, y en otros presentaciones que la Compañía realiza ante la SEC de vez en cuando. Dados estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas y, excepto que lo exija la ley, la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, incluso si hay nueva información disponible en el futuro.

Fuente: uniQure NV

Al corriente : 2024-12-11 12:00

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