uniQure annonce un alignement avec la FDA sur les éléments clés du processus d'approbation accéléré de l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington

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Lexington, Mass. Et Amsterdam, 10 décembre 2024 (Globe Newswire) - Uniqure N.V. (NASDAQ: Qure), une entreprise de thérapie génique de premier plan faisant progresser les thérapies transformatrices pour les patients ayant des besoins médicaux sévères, aujourd'hui, aujourd'hui, a annoncé que la société était parvenue à un accord avec la U.S. Food and Drug Administration (FDA) sur les éléments clés d'une voie d'approbation accélérée pour AMT-130.

"Nous sommes très heureux de parvenir à un accord avec l'accord avec La FDA sur les composants de base d'une voie d'approbation accélérée pour l'AMT-130 », a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., médecin-chef d'Uniqure. «Notre alignement reflète la force de nos données et nos discussions collaboratives avec le personnel et la haute direction du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA. Il s'agit d'une étape importante pour la communauté des maladies de Huntington, car elle nous met sur la voie la plus rapide et la plus efficace pour offrir une thérapie potentiellement qui change la vie aux personnes vivant avec ce trouble neurodégénératif dévastateur. Nous avons lancé des activités de préparation à la BLA et nous nous réjouissons de nous engager davantage avec la FDA dans la première moitié de 2025 pour discuter de notre plan d'analyse statistique et des exigences techniques CMC. »

Dans le cadre de la réunion de type B sur la thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) d'uniQure qui s'est tenue fin novembre, la FDA a convenu que les données des études de phase I/II en cours, comparées à un contrôle externe d'histoire naturelle, pourraient servir de base principale pour une soumission de BLA dans le cadre de la voie d'approbation accélérée, évitant ainsi la nécessité d'une étude préalable à la soumission supplémentaire. La FDA a également convenu que le cUHDRS pouvait être utilisé comme critère d'évaluation clinique intermédiaire et que les réductions des chaînes légères des neurofilaments (NfL) mesurées dans le liquide céphalorachidien (LCR) pouvaient servir de preuve à l'appui d'un bénéfice thérapeutique dans la demande d'approbation accélérée.

La FDA a accordé la désignation uniQure RMAT pour l'AMT-130 en mai 2024, déclarant que les données cliniques préliminaires des études de phase I/II en cours indiquent L’AMT-130 a le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour le traitement de la maladie de Huntington. En juillet 2024, uniQure a présenté des données intermédiaires à 24 mois montrant un ralentissement durable et dose-dépendant de la progression de la maladie sur la base du cUHDRS des patients traités par rapport à une histoire naturelle pondérée par la propension. Ces données ont également montré des réductions du LCR NfL, une mesure de la neurodégénérescence, chez les patients traités à 24 mois par rapport à la valeur initiale.

À propos du programme clinique de phase I/II de l'AMT-130

uniQure mène deux études multicentriques à dose croissante , études cliniques de phase I/II visant à explorer les signaux d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité exploratoire de l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington. Dans l’étude américaine, un total de 26 patients atteints d’une forme précoce de la maladie de Huntington ont été randomisés pour recevoir un traitement (n = 6 à faible dose ; n = 10 à forte dose) ou une procédure chirurgicale d’imitation (simulée) (n = 10). Les patients traités ont reçu une administration unique d'AMT-130 par administration neurochirurgicale stéréotaxique guidée par IRM et améliorée par convection, directement dans le striatum (caudé et putamen). L'étude consiste en une période d'étude principale de 12 mois en aveugle, suivie d'un suivi à long terme sans insu des patients traités pendant cinq ans. Quatre patients témoins supplémentaires sont passés au traitement.

L'étude européenne ouverte de phase Ib/II sur l'AMT-130 a recruté 13 patients atteints d'une maladie de Huntington manifeste à un stade précoce (n = 6 à faible dose ; n = 7 à forte dose).

Une troisième cohorte recrute 12 patients supplémentaires sur des sites aux États-Unis et dans l'UE. Cette cohorte est randomisée pour explorer les deux doses d'AMT-130 en association avec l'immunosuppression, en utilisant la procédure d'administration stéréotaxique actuelle et établie.

Des détails supplémentaires sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

L'AMT-130 a obtenu la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA , le premier pour la maladie de Huntington.

À propos de la maladie de Huntington

La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative héréditaire rare qui entraîne des symptômes moteurs, notamment une chorée, des anomalies comportementales et un déclin cognitif, entraînant un déclin progressif. détérioration physique et mentale. La maladie est une maladie autosomique dominante caractérisée par une expansion répétée du CAG dans le premier exon du gène huntingtin, qui conduit à la production et à l'agrégation de protéines anormales dans le cerveau. Selon une étude de 2021 publiée dans Neuroepidemiology, environ 70 000 personnes ont reçu un diagnostic de maladie de Huntington aux États-Unis et en Europe, et des centaines de milliers d’autres risquent d’hériter de la maladie. Malgré l'étiologie claire de la maladie de Huntington, il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour retarder l'apparition ou ralentir la progression de la maladie.

À propos d'uniQure

uniQure tient la promesse de la thérapie génique : des traitements uniques avec des résultats potentiellement curatifs. Les approbations de la thérapie génique d’uniQure pour l’hémophilie B – une réalisation historique basée sur plus d’une décennie de recherche et de développement clinique – représentent une étape majeure dans le domaine de la médecine génomique et ouvrent la voie à une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d’hémophilie. uniQure développe actuellement un portefeuille de thérapies géniques exclusives pour le traitement des patients atteints de la maladie de Huntington, de l'épilepsie réfractaire du lobe temporal, de la SLA, de la maladie de Fabry et d'autres maladies graves. www.uniQure.com

Déclarations prospectives d'uniQure

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933, tel que modifié, et l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives, qui sont souvent indiquées par des termes tels que « anticiper », « croire », « pourrait », « établir », « estimer », « s'attendre à », « objectif », "avoir l'intention", "attendre avec impatience", "pourrait", "planifier", "potentiel", "prédire", "projeter", "chercher", "devrait", "volonté", "serait" et expressions similaires et le négatifs de ces termes. Les déclarations prospectives sont fondées sur les convictions et hypothèses de la direction ainsi que sur les informations dont dispose la direction à la date du présent communiqué de presse. Des exemples de ces déclarations prospectives incluent, sans s'y limiter, des déclarations concernant : la disponibilité de voies d'approbation accélérées et la nécessité d'études préalables supplémentaires pour l'AMT-130 ; les projets de la Société de lancer des activités de préparation à la BLA ; la capacité de la Société à proposer une thérapie potentiellement révolutionnaire aux personnes vivant avec la maladie de Huntington et le calendrier associé pour y parvenir ; les projets de la Société pour un engagement plus approfondi avec la FDA au premier semestre 2025 ; les effets cliniques et fonctionnels potentiels de l'AMT-130 ; les projets de la Société de poursuivre le développement clinique de l'AMT-130 ; les projets de recrutement de la Société concernant la troisième cohorte de l'étude de phase I/II ; et l'utilité du NfL dans le LCR en tant que biomarqueur efficace du bénéfice thérapeutique. Les résultats réels de la Société pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres : les risques liés aux essais cliniques de phase I/II de la Société sur l'AMT-130, y compris le risque que les données provisoires des essais ne soient pas prédictives des lectures ultérieures des données qui serviront de base à d'autres interactions réglementaires ; les risques liés aux interactions actuelles et futures de la Société avec les autorités réglementaires, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et la progression des essais cliniques, ses plans de soumission de BLA et les voies d'approbation réglementaire ; les risques liés à la capacité de la Société à poursuivre ses efforts de développement commercial concernant l'AMT-130 ; les risques liés à l'utilisation par la Société de contrôles externes pondérés en fonction de la propension dans le cadre de son analyse statistique des résultats cliniques à ce jour, et la question de savoir si les autorités réglementaires accepteront les recommandations de la Société. approche comme base pour une approbation accélérée ; les risques liés à l’utilisation par la Société de valeurs p nominales comme base de ses analyses statistiques ; si les mesures que la Société évalue continuent d'être considérées comme des mesures robustes et sensibles de la progression de la maladie ; si la désignation RMAT ou toute autre voie accélérée mènera à l’approbation réglementaire ; la capacité de la Société à continuer de construire et d’entretenir l’infrastructure et le personnel nécessaires pour atteindre ses objectifs ; l’efficacité de la Société dans la gestion des essais cliniques et des processus réglementaires actuels et futurs ; la capacité de la Société à démontrer les bénéfices thérapeutiques de ses candidats en thérapie génique dans le cadre d’essais cliniques ; le développement continu et l'acceptation des thérapies géniques ; la capacité de la Société à obtenir, maintenir et protéger sa propriété intellectuelle ; et la capacité de la Société à financer ses opérations et à lever des capitaux supplémentaires si nécessaire et à des conditions acceptables. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail sous la rubrique « Facteurs de risque » dans les documents périodiques déposés par la Société auprès de la Securities & Exchange Commission (SEC) des États-Unis, y compris son rapport annuel sur formulaire 10-K déposé auprès de la SEC le 28 février 2024. ses rapports trimestriels sur formulaire 10-Q déposés le 7 mai 2024, le 1er août 2024 et le 5 novembre 2024, ainsi que dans d'autres les dépôts que la Société effectue de temps à autre auprès de la SEC. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives et, sauf si la loi l'exige, la Société n'assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations deviennent disponibles dans le avenir.

Source : uniQure N.V.

Publié : 2024-12-11 12:00

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