uniQure Mengumumkan Keselarasan dengan FDA mengenai Elemen Kunci dari Jalur Persetujuan yang Dipercepat untuk AMT-130 pada Penyakit Huntington

Ikuti Drugslib di

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, 10 Desember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif untuk pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini mengumumkan bahwa perusahaan tersebut mencapai kesepakatan dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) mengenai elemen kunci dari jalur Persetujuan yang Dipercepat untuk AMT-130.

“Kami sangat senang dapat mencapai kesepakatan dengan FDA mengenai komponen inti dari jalur Persetujuan yang Dipercepat untuk AMT-130,” kata Walid Abi-Saab, M.D., chief petugas medis uniQure. “Penyelarasan kami mencerminkan kekuatan data kami dan diskusi kolaboratif dengan staf dan manajemen senior di Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA (CBER). Hal ini merupakan tonggak penting bagi komunitas penyakit Huntington karena hal ini menempatkan kita pada jalur yang paling cepat dan efisien untuk memberikan terapi yang berpotensi mengubah hidup orang-orang yang hidup dengan gangguan neurodegeneratif yang menghancurkan ini. Kami telah memulai kegiatan kesiapan BLA dan berharap dapat terlibat lebih jauh dengan FDA pada paruh pertama tahun 2025 untuk membahas rencana analisis statistik kami dan persyaratan teknis CMC.”

Sebagai bagian dari pertemuan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Tipe B uniQure yang diadakan pada akhir November, FDA menyetujui bahwa data dari studi Fase I/II yang sedang berlangsung, dibandingkan dengan kontrol eksternal riwayat alami, mungkin berfungsi sebagai dasar utama untuk pengajuan BLA di bawah jalur Persetujuan yang Dipercepat, sehingga menghindari kebutuhan studi pra-pengajuan tambahan. FDA juga menyetujui bahwa cUHDRS dapat digunakan sebagai titik akhir klinis perantara dan bahwa pengurangan rantai cahaya neurofilamen (NfL) yang diukur dalam cairan serebrospinal (CSF) dapat menjadi bukti yang mendukung manfaat terapeutik dalam permohonan percepatan persetujuan.

FDA memberikan penetapan RMAT uniQure untuk AMT-130 pada Mei 2024, dengan menyatakan bahwa data klinis awal dari studi Fase I/II yang sedang berlangsung menunjukkan AMT-130 berpotensi mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi untuk pengobatan penyakit Huntington. Pada bulan Juli 2024, uniQure menyajikan data sementara dalam 24 bulan yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit yang bertahan lama dan bergantung pada dosis berdasarkan cUHDRS pasien yang diobati dibandingkan dengan riwayat alami yang ditimbang kecenderungannya. Data ini juga menunjukkan penurunan CSF NfL, yang merupakan ukuran degenerasi saraf, pada pasien yang diobati dalam 24 bulan dibandingkan dengan data awal.

Tentang Program Klinis AMT-130 Fase I/II

uniQure mengadakan dua pusat multi-pusat, peningkatan dosis , Studi klinis fase I/II untuk mengeksplorasi sinyal keamanan, tolerabilitas, dan eksplorasi kemanjuran AMT-130 untuk pengobatan penyakit Huntington. Dalam penelitian di AS, total 26 pasien dengan manifestasi awal penyakit Huntington diacak untuk menerima pengobatan (n=6 dosis rendah; n=10 dosis tinggi) atau prosedur bedah tiruan (n=10). Pasien yang dirawat menerima pemberian tunggal AMT-130 melalui pemberian bedah saraf stereotaktik yang dipandu MRI dan ditingkatkan secara konveksi langsung ke striatum (caudate dan putamen). Penelitian ini terdiri dari periode studi inti 12 bulan yang dibutakan diikuti dengan tindak lanjut jangka panjang yang tidak dibutakan terhadap pasien yang dirawat selama lima tahun. Empat pasien kontrol tambahan menyeberang ke pengobatan.

Studi label terbuka Eropa Fase Ib/II tentang AMT-130 melibatkan 13 pasien dengan penyakit Huntington yang bermanifestasi awal (n=6 dosis rendah; n=7 dosis tinggi).

Kelompok ketiga mendaftarkan 12 pasien tambahan di seluruh lokasi di AS dan UE. Kelompok ini diacak untuk mengeksplorasi kedua dosis AMT-130 dalam kombinasi dengan imunosupresi, menggunakan prosedur pemberian stereotactic yang ada saat ini.

Rincian tambahan tersedia di www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 dianugerahi gelar Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) dari FDA , yang pertama untuk penyakit Huntington.

Tentang Penyakit Huntington

Penyakit Huntington adalah kelainan neurodegeneratif bawaan yang langka dan menyebabkan gejala motorik termasuk korea, kelainan perilaku, dan penurunan kognitif yang mengakibatkan progresif kemunduran fisik dan mental. Penyakit ini merupakan kondisi autosomal dominan dengan ekspansi berulang CAG yang menyebabkan penyakit pada ekson pertama gen huntertin yang menyebabkan produksi dan agregasi protein abnormal di otak. Menurut studi tahun 2021 di Neuroepidemiology, sekitar 70.000 orang telah didiagnosis mengidap penyakit Huntington di AS dan Eropa, dengan ratusan ribu lainnya berisiko mewarisi penyakit tersebut. Meskipun penyakit Huntington memiliki etiologi yang jelas, saat ini belum ada terapi yang disetujui untuk menunda timbulnya atau memperlambat perkembangan penyakit.

Tentang uniQure

uniQure memenuhi janji terapi gen – pengobatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Persetujuan terapi gen uniQure untuk hemofilia B – sebuah pencapaian bersejarah berdasarkan penelitian dan pengembangan klinis selama lebih dari satu dekade – mewakili tonggak penting dalam bidang pengobatan genom dan mengantarkan pendekatan pengobatan baru untuk pasien yang hidup dengan hemofilia. uniQure kini mengembangkan rangkaian terapi gen eksklusif untuk pengobatan pasien dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal refrakter, ALS, penyakit Fabry, dan penyakit parah lainnya. www.uniQure.com

Pernyataan Berwawasan ke Depan uniQure

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Pasal 27A Securities Act tahun 1933, sebagaimana telah diubah, dan Bagian 21E dari Securities Exchange Act tahun 1934, sebagaimana telah diubah. Semua pernyataan selain pernyataan fakta sejarah adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering kali ditunjukkan dengan istilah seperti "mengantisipasi", "percaya", "bisa", "menetapkan", "memperkirakan", "mengharapkan", "tujuan", "berniat", "menantikan", "mungkin", "merencanakan", "potensi", "memprediksi", "memproyeksikan", "mencari", "seharusnya", "akan", "akan" dan ekspresi serupa serta negatif dari istilah tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen serta informasi yang tersedia bagi manajemen pada tanggal siaran pers ini. Contoh dari pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: ketersediaan jalur persetujuan yang dipercepat dan perlunya studi pra-persetujuan tambahan untuk AMT-130; rencana Perusahaan untuk memulai kegiatan kesiapan BLA; kemampuan Perusahaan untuk memberikan terapi yang berpotensi mengubah hidup orang-orang yang mengidap penyakit Huntington dan jangka waktu terkait untuk melakukan hal tersebut; rencana Perusahaan untuk menjalin hubungan lebih lanjut dengan FDA pada paruh pertama tahun 2025; potensi efek klinis dan fungsional AMT-130; rencana Perusahaan untuk melanjutkan pengembangan klinis AMT-130; rencana pendaftaran Perusahaan sehubungan dengan kelompok ketiga studi Tahap I/II; dan kegunaan NfL di CSF sebagai biomarker manfaat terapeutik yang efektif. Hasil aktual Perusahaan dapat berbeda secara material dari apa yang diantisipasi dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai alasan. Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup, antara lain: risiko yang terkait dengan uji klinis AMT-130 Tahap I/ll yang dilakukan Perusahaan, termasuk risiko bahwa data sementara dari uji coba tersebut mungkin tidak dapat memprediksi pembacaan data selanjutnya yang akan menjadi dasar untuk penelitian lebih lanjut. interaksi peraturan; risiko yang terkait dengan interaksi Perusahaan saat ini dan di masa depan dengan otoritas pengatur, yang dapat memengaruhi permulaan, waktu dan kemajuan uji klinis, rencana pengajuan BLA, dan jalur menuju persetujuan regulator; risiko yang terkait dengan kemampuan Perusahaan untuk melakukan upaya pengembangan bisnis sehubungan dengan AMT-130; risiko yang terkait dengan penggunaan kontrol eksternal yang ditimbang kecenderungan oleh Perusahaan sehubungan dengan analisis statistik hasil klinis hingga saat ini, dan apakah otoritas pengatur akan menerima keputusan Perusahaan pendekatan sebagai dasar percepatan persetujuan; risiko yang terkait dengan penggunaan nilai p nominal oleh Perusahaan sebagai dasar analisis statistiknya; apakah pengukuran yang dievaluasi oleh Perusahaan terus dipandang sebagai pengukuran perkembangan penyakit yang kuat dan sensitif; apakah penunjukan RMAT atau jalur yang dipercepat, akan menghasilkan persetujuan peraturan; kemampuan Perusahaan untuk terus membangun dan memelihara infrastruktur dan personel yang diperlukan untuk mencapai tujuannya; efektivitas Perusahaan dalam mengelola uji klinis dan proses regulasi saat ini dan di masa depan; kemampuan Perusahaan untuk menunjukkan manfaat terapeutik dari kandidat terapi gen dalam uji klinis; kelanjutan pengembangan dan penerimaan terapi gen; kemampuan Perusahaan untuk memperoleh, memelihara dan melindungi kekayaan intelektualnya; dan kemampuan Perusahaan untuk mendanai operasinya dan meningkatkan modal tambahan sesuai kebutuhan dan dengan persyaratan yang dapat diterima. Risiko dan ketidakpastian ini dijelaskan lebih lengkap dalam judul "Faktor Risiko" dalam pengajuan berkala Perusahaan ke Komisi Sekuritas & Bursa AS (SEC), termasuk Laporan Tahunan dalam Formulir 10-K yang diajukan ke SEC pada tanggal 28 Februari 2024. Laporan Triwulanannya pada Formulir 10-Q diajukan pada 7 Mei 2024, 1 Agustus 2024 dan 5 November 2024, dan dalam pengajuan lainnya yang dibuat Perusahaan dengan SEC dari waktu ke waktu. Mengingat risiko-risiko, ketidakpastian dan faktor-faktor lainnya, Anda tidak boleh terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dan, kecuali jika diwajibkan oleh hukum, Perusahaan tidak berkewajiban memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, bahkan jika informasi baru tersedia di dalam masa depan.

Sumber: uniQure N.V.

Diposting : 2024-12-11 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer