uniQure annuncia l'allineamento con la FDA sugli elementi chiave del percorso di approvazione accelerata per l'AMT-130 nella malattia di Huntington

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LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDAM, 10 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), azienda leader nel campo della terapia genica che promuove terapie trasformative per pazienti con gravi esigenze mediche, oggi ha annunciato che la società ha raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense sugli elementi chiave di un percorso di approvazione accelerata per AMT-130.

"Siamo molto lieti di raggiungere un accordo con la FDA sui componenti principali di un percorso di approvazione accelerata per AMT-130", ha affermato Walid Abi-Saab, M.D., capo ufficiale medico di uniQure. “Il nostro allineamento riflette la forza dei nostri dati e delle discussioni collaborative con il personale e il senior management del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA. Si tratta di un traguardo importante per la comunità della malattia di Huntington poiché ci mette sulla strada più rapida ed efficiente per fornire una terapia potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che vivono con questa devastante malattia neurodegenerativa. Abbiamo avviato attività di preparazione al BLA e non vediamo l'ora di collaborare ulteriormente con la FDA nella prima metà del 2025 per discutere il nostro piano di analisi statistica e i requisiti tecnici della CMC."

Nell'ambito dell'incontro di tipo B sulla terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) di uniQure tenutosi a fine novembre, la FDA ha concordato che i dati degli studi di Fase I/II in corso, rispetto a un controllo esterno di storia naturale, possono fungere da base principale per una presentazione BLA nell'ambito del percorso di approvazione accelerata, evitando la necessità di un ulteriore studio pre-presentazione. La FDA ha inoltre concordato che cUHDRS può essere utilizzato come endpoint clinico intermedio e che le riduzioni della catena leggera dei neurofilamenti (NfL) misurate nel liquido cerebrospinale (CSF) possono servire come prova a sostegno del beneficio terapeutico nella richiesta di approvazione accelerata.

La FDA ha concesso la designazione uniQure RMAT per AMT-130 nel maggio 2024, affermando che i dati clinici preliminari degli studi di Fase I/II in corso indicano L’AMT-130 ha il potenziale per rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte per il trattamento della malattia di Huntington. Nel luglio 2024, uniQure ha presentato dati provvisori a 24 mesi che mostrano un rallentamento duraturo e dose-dipendente della progressione della malattia sulla base del cUHDRS dei pazienti trattati rispetto a una storia naturale ponderata per la propensione. Questi dati hanno mostrato anche riduzioni del NfL nel liquido cerebrospinale, una misura della neurodegenerazione, nei pazienti trattati a 24 mesi rispetto al basale.

Informazioni sul programma clinico di Fase I/II dell'AMT-130

uniQure sta conducendo due studi multicentrici a dosaggio crescente , Studi clinici di fase I/II per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e i segnali esplorativi di efficacia dell'AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington. Nello studio statunitense, un totale di 26 pazienti con malattia di Huntington manifesta in fase iniziale sono stati randomizzati al trattamento (n=6 a dose bassa; n=10 a dose alta) o a una procedura chirurgica imitazione (sham) (n=10). I pazienti trattati hanno ricevuto una singola somministrazione di AMT-130 tramite somministrazione neurochirurgica stereotassica potenziata dalla convezione guidata dalla risonanza magnetica direttamente nello striato (caudato e putamen). Lo studio consiste in un periodo di studio principale in cieco di 12 mesi seguito da un follow-up a lungo termine in cieco dei pazienti trattati per cinque anni. Altri quattro pazienti di controllo sono passati al trattamento.

Lo studio europeo di Fase Ib/II in aperto sull'AMT-130 ha arruolato 13 pazienti con malattia di Huntington manifesta in fase iniziale (n=6 a dose bassa; n=7 a dose alta).

Una terza coorte sta arruolando altri 12 pazienti in diversi centri negli Stati Uniti e nell'UE. Questa coorte è randomizzata per esplorare entrambe le dosi di AMT-130 in combinazione con l'immunosoppressione, utilizzando l'attuale procedura di somministrazione stereotassica consolidata.

Ulteriori dettagli sono disponibili su www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 ha ottenuto la designazione di Terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) della FDA , il primo per la malattia di Huntington.

Informazioni sulla malattia di Huntington

La malattia di Huntington è una rara malattia neurodegenerativa ereditaria che porta a sintomi motori tra cui corea, anomalie comportamentali e declino cognitivo con conseguente progressivo deterioramento fisico e mentale. La malattia è una condizione autosomica dominante con un'espansione delle ripetizioni CAG che causa la malattia nel primo esone del gene dell'huntingtina che porta alla produzione e all'aggregazione di proteine ​​anomale nel cervello. Secondo uno studio del 2021 pubblicato su Neuroepidemiology, a circa 70.000 persone è stata diagnosticata la malattia di Huntington negli Stati Uniti e in Europa, con centinaia di migliaia di altre a rischio di ereditare la malattia. Nonostante la chiara eziologia della malattia di Huntington, attualmente non esistono terapie approvate per ritardarne l'insorgenza o rallentarne la progressione.

Informazioni su uniQure

uniQure mantiene la promessa della terapia genica: trattamenti singoli con risultati potenzialmente curativi. Le approvazioni della terapia genica di uniQure per l’emofilia B – un risultato storico basato su oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico – rappresentano un’importante pietra miliare nel campo della medicina genomica e inaugurano un nuovo approccio terapeutico per i pazienti che vivono con l’emofilia. uniQure sta ora portando avanti una pipeline di terapie geniche proprietarie per il trattamento di pazienti affetti da malattia di Huntington, epilessia refrattaria del lobo temporale, SLA, malattia di Fabry e altre malattie gravi. www.uniQure.com

Dichiarazioni previsionali uniQure

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e la Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni di fatti storici sono dichiarazioni previsionali, che sono spesso indicate con termini come "anticipare", "credere", "potrebbe", "stabilire", "stimare", "aspettarsi", "obiettivo", "intendere", "attendere con ansia", "può", "pianificare", "potenziale", "prevedere", "progetto", "cercare", "dovrebbe", "sarà", "sarebbe" ed espressioni simili e il negativi di quei termini. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle convinzioni e ipotesi del management e sulle informazioni a sua disposizione alla data del presente comunicato stampa. Esempi di queste dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni riguardanti: la disponibilità di percorsi di approvazione accelerati e la necessità di ulteriori studi pre-approvazione per AMT-130; i piani della Società per avviare attività di preparazione al BLA; la capacità dell’Azienda di fornire una terapia potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che vivono con la malattia di Huntington e i relativi tempi per farlo; i piani della Società per un ulteriore impegno con la FDA nella prima metà del 2025; i potenziali effetti clinici e funzionali dell'AMT-130; i piani della Società per continuare lo sviluppo clinico di AMT-130; i piani di arruolamento della Società rispetto alla terza coorte dello studio di Fase I/II; e l'utilità di NfL nel liquido cerebrospinale come efficace biomarcatore di beneficio terapeutico. I risultati effettivi della Società potrebbero differire sostanzialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni. Tali rischi e incertezze includono, tra gli altri: rischi relativi agli studi clinici di Fase I/ll dell'Azienda sull'AMT-130, compreso il rischio che i dati provvisori degli studi possano non essere predittivi delle successive letture dei dati che serviranno come base per ulteriori interazioni normative; rischi legati alle interazioni attuali e future della Società con le autorità di regolamentazione, che potrebbero influenzare l’avvio, i tempi e il progresso degli studi clinici, i piani di presentazione del BLA e i percorsi verso l’approvazione normativa; rischi legati alla capacità della Società di perseguire sforzi di sviluppo aziendale rispetto all'AMT-130; rischi legati all'uso da parte della Società di controlli esterni ponderati in base alla propensione in relazione alla sua analisi statistica dei risultati clinici fino ad oggi e se le autorità di regolamentazione accetteranno le indicazioni della Società approccio come base per un'approvazione accelerata; rischi legati all’utilizzo da parte della Società di valori p nominali come base per le sue analisi statistiche; se le misurazioni che la Società sta valutando continuano a essere considerate misurazioni robuste e sensibili della progressione della malattia; se la designazione RMAT o qualsiasi percorso accelerato porterà all'approvazione normativa; la capacità della Società di continuare a costruire e mantenere le infrastrutture e il personale necessari per raggiungere i propri obiettivi; l’efficacia della Società nella gestione degli studi clinici e dei processi normativi attuali e futuri; la capacità della Società di dimostrare i benefici terapeutici dei suoi candidati alla terapia genica negli studi clinici; il continuo sviluppo e accettazione delle terapie geniche; la capacità della Società di ottenere, mantenere e proteggere la propria proprietà intellettuale; e la capacità della Società di finanziare le proprie operazioni e di raccogliere capitale aggiuntivo secondo necessità e a condizioni accettabili. Questi rischi e incertezze sono descritti più dettagliatamente nella sezione "Fattori di rischio" nei documenti periodici della Società presso la Securities & Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti, inclusa la relazione annuale sul modulo 10-K depositata presso la SEC il 28 febbraio 2024. le sue relazioni trimestrali sul modulo 10-Q depositate il 7 maggio 2024, 1 agosto 2024 e 5 novembre 2024, e in altri documenti depositati di tanto in tanto dalla Società presso la SEC. Considerati questi rischi, incertezze e altri fattori, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali e, salvo quanto richiesto dalla legge, la Società non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali, anche se nuove informazioni diventano disponibili nel futuro.

Fonte: uniQure N.V.

Pubblicato : 2024-12-11 12:00

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