uniQure、ハンチントン病におけるAMT-130の承認促進経路の重要な要素に関してFDAと提携したことを発表

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マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム、2024 年 12 月 10 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 重度の医療ニーズを持つ患者向けに革新的な治療法を推進する大手遺伝子治療会社 uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) は本日、は、同社が米国食品医薬品局（FDA）と、 AMT-130。

「AMT-130の早期承認経路の中核要素に関してFDAと合意に達したことを大変うれしく思います」と主任のワリド・アビ＝サーブ医師は述べた。ユニキュア社の医務官。 「私たちの連携は、私たちのデータの強みと、FDA 生物製剤評価研究センター (CBER) のスタッフおよび上級管理職との協力的な議論を反映しています。これは、ハンチントン病コミュニティにとって重要なマイルストーンであり、この壊滅的な神経変性疾患を抱えて生きる人々に、人生を変える可能性のある治療法を提供するための最も迅速かつ効率的な経路に私たちを導くことになるからです。私たちは BLA の準備活動を開始しており、2025 年上半期に FDA とさらに連携して統計分析計画と技術的な CMC 要件について話し合うことを楽しみにしています。」

11 月下旬に開催された uniQure の先進再生医療 (RMAT) タイプ B 会議の一環として、FDA は進行中の第 I/II 相試験のデータを自然史外部対照と比較すると、これは、加速承認パスウェイに基づく BLA 申請の主な基礎として機能し、追加の申請前調査の必要性を回避します。 FDA はまた、cUHDRS が中間臨床エンドポイントとして使用される可能性があること、および脳脊髄液 (CSF) 中で測定された神経フィラメント軽鎖 (NfL) の減少が、早期承認申請における治療効果の支持証拠として機能する可能性があることにも同意しました。

FDA は 2024 年 5 月に AMT-130 の uniQure RMAT 指定を付与し、進行中の第 I/II 相試験からの予備臨床データが次のことを示していると述べました。 AMT-130 は、ハンチントン病の治療における満たされていない医療ニーズに対処する可能性を秘めています。 2024年7月、uniQureは、傾向加重自然経過と比較した治療患者のcUHDRSに基づいて、耐久性のある用量依存的な疾患進行の遅延を示す24カ月時点の中間データを発表した。これらのデータは、治療を受けた患者の 24 か月時点で、ベースラインと比較して、神経変性の尺度である CSF NfL が減少していることも示しました。

AMT-130 の第 I/II 相臨床プログラムについて

uniQure は 2 つの多施設共同の用量段階的臨床プログラムを実施しています。 , ハンチントン病治療におけるAMT-130の安全性、忍容性、探索的有効性シグナルを調査するための第I/II相臨床研究。米国の研究では、初期症状のハンチントン病患者計 26 人が、治療 (n=6 低用量、n=10 高用量) または模倣 (偽) 外科手術 (n=10) に無作為に割り付けられました。治療を受けた患者は、MRI ガイド下、対流増強型定位神経外科送達によって線条体 (尾状核および被殻) に直接 AMT-130 を 1 回投与されました。この研究は、12か月の盲検コア研究期間と、それに続く5年間の治療を受けた患者の非盲検長期追跡調査で構成されています。さらに 4 人の対照患者が治療を受けました。

AMT-130 のヨーロッパの非盲検第 Ib/II 相試験には、早期発現ハンチントン病患者 13 名が登録されました (n=6 低用量、n=7 高用量)。

第 3 のコホートでは、米国と EU の施設全体でさらに 12 人の患者を登録しています。このコホートは、現在確立されている定位投与手順を使用して、免疫抑制と組み合わせた両方の用量の AMT-130 を調査するためにランダム化されます。

追加の詳細は、www.clinicaltrials.gov (NCT0543017、NCT04120493) でご覧いただけます。

AMT-130 は、FDA の再生医療先進療法 (RMAT) の指定を取得しました。 、ハンチントン病では初めてです。

ハンチントン病について

ハンチントン病は、舞踏病、行動異常、認知機能低下などの運動症状を引き起こし、進行性の症状を引き起こす稀な遺伝性の神経変性疾患です。肉体的、精神的な衰え。この疾患は、ハンチンチン遺伝子の最初のエクソンにおける疾患の原因となるCAGリピートの拡大を伴う常染色体優性疾患であり、脳内での異常なタンパク質の産生と凝集を引き起こします。 Neuroepidemiology の 2021 年の研究によると、米国とヨーロッパで約 70,000 人がハンチントン病と診断されており、他にも数十万人がハンチントン病を遺伝するリスクにさらされています。ハンチントン病の病因は明らかですが、現時点では、病気の発症を遅らせたり、病気の進行を遅らせたりするための承認された治療法はありません。

uniQure について

uniQure は、治癒効果が期待できる単一治療である遺伝子治療の約束を実現しています。 10年以上にわたる研究と臨床開発に基づく歴史的な成果である、血友病Bに対するユニキュアの遺伝子治療の承認は、ゲノム医療の分野における大きなマイルストーンであり、血友病患者に対する新たな治療アプローチの先駆けとなります。ユニキュアは現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患の患者の治療のための独自の遺伝子治療のパイプラインを進めています。 www.uniQure.com

uniQure の将来予想に関する記述

このプレスリリースには、証券法第 27A 条の意味における将来予想に関する記述が含まれています1933 年証券取引法 (修正)、および 1934 年証券取引法第 21E 条 (修正)。歴史的事実の記述以外のすべての記述は将来の見通しに関する記述であり、多くの場合、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「確立する」、「推定する」、「予想する」、「目標」、「目標」などの用語で示されます。 「意図する」、「楽しみにしている」、「かもしれない」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「計画する」、「求める」、「はずである」、「であろう」、「であろう」、および同様の表現とそれらの用語のマイナス面。将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念と仮定、およびこのプレスリリースの日付の時点で経営陣が入手可能な情報に基づいています。これらの将来予想に関する記述の例には、次のような記述が含まれますが、これらに限定されません。加速承認経路の利用可能性と、AMT-130 の追加の承認前研究の必要性。 BLA 対応活動を開始するという当社の計画。ハンチントン病を抱えて生きる人々に人生を変える可能性のある治療法を提供する同社の能力と、そのための関連スケジュール。 2025 年上半期に FDA とさらに関与するという当社の計画。 AMT-130の潜在的な臨床的および機能的効果。当社はAMT-130の臨床開発を継続する計画。第I/II相試験の第3コホートに関する当社の登録計画。そして、治療効果の効果的なバイオマーカーとしてのCSFにおけるNfLの有用性。当社の実際の結果は、さまざまな理由により、これらの将来予想に関する記述で予想されたものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、特に以下のものが含まれます： 当社の AMT-130 の第 I/II 相臨床試験に関連するリスク（試験の中間データが、さらなる研究の基礎となるその後のデータ読み取り値を予測できないリスクを含む）規制上の相互作用。当社と規制当局との現在および将来のやり取りに関連するリスク。これは、臨床試験の開始、タイミング、進捗、BLA 申請計画および規制当局の承認への経路に影響を与える可能性があります。 AMT-130に関する事業開発努力を追求する当社の能力に関するリスク、これまでの臨床転帰の統計分析に関連した当社の傾向加重型外部対照の使用に関するリスク、および規制当局が当社の使用を受け入れるかどうかに関するリスク迅速な承認の基礎としてのアプローチ。当社が統計分析の基礎として名目p値を使用することに関連するリスク。当社が評価している測定値が引き続き疾患の進行に関する堅牢かつ高感度の測定値と見なされているかどうか。 RMAT の指定または加速された経路が規制当局の承認につながるかどうか。目標を達成するために必要なインフラストラクチャと人員を構築および維持し続ける当社の能力。現在および将来の臨床試験および規制プロセスの管理における当社の有効性。臨床試験で遺伝子治療候補の治療効果を実証する同社の能力。遺伝子治療の継続的な開発と受け入れ。当社の知的財産を取得、維持、保護する能力。そして、必要に応じて許容可能な条件で事業運営に資金を供給し、追加資本を調達する当社の能力。これらのリスクと不確実性は、2024 年 2 月 28 日に SEC に提出された Form 10-K の年次報告書を含む、米国証券取引委員会 (SEC) への当社の定期提出書類の「リスク要因」という見出しで詳しく説明されています。 2024年5月7日、2024年8月1日および11月5日に提出されたForm 10-Qの四半期報告書2024、および当社が SEC に随時提出するその他の提出書類に記載されています。これらのリスク、不確実性、およびその他の要因を考慮すると、これらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではなく、法律で義務付けられている場合を除き、当社は、たとえ新しい情報が入手可能になったとしても、これらの将来予想に関する記述を更新する義務を負わないものとします。未来。

出典: uniQure N.V.

投稿しました : 2024-12-11 12:00

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