uniQure Ngumumake Keselarasan karo FDA babagan Elemen Kunci Jalur Persetujuan Dipercepat kanggo AMT-130 ing Penyakit Huntington

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, 10 Desember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), perusahaan terapi gen terkemuka sing ngembangake terapi transformatif kanggo pasien kanthi kabutuhan medis abot, saiki ngumumake manawa perusahaan kasebut entuk persetujuan karo US Food and Drug Administration (FDA) babagan unsur-unsur kunci jalur Persetujuan Dipercepat kanggo AMT-130.

"We are very pleased to reach agreement with FDA on the core component of a Accelerated Approval pathway for AMT-130," ujare Walid Abi-Saab, M.D., pangareping petugas medis uniQure. "Alignment kita nggambarake kekuwatan data lan diskusi kolaboratif karo staf lan manajemen senior ing Pusat Evaluasi lan Riset Biologis FDA (CBER). Iki minangka tonggak penting kanggo komunitas penyakit Huntington amarga nempatake kita ing dalan sing paling cepet lan efisien kanggo ngirim terapi sing bisa ngganti urip kanggo wong sing ngalami kelainan neurodegeneratif sing ngancurake iki. Kita wis miwiti kegiyatan kesiapan BLA lan ngarep-arep bisa melu maneh karo FDA ing separo pisanan 2025 kanggo ngrembug rencana analisis statistik lan syarat CMC teknis.”

Minangka bagéan saka patemon Tipe B Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) UniQure sing dianakaké ing pungkasan November, FDA sarujuk yen data saka studi Fase I/II sing lagi ditindakake, dibandhingake karo kontrol eksternal sejarah alam, bisa uga. dadi basis utami kanggo pengajuan BLA miturut jalur Persetujuan Dipercepat, ngindhari kabutuhan sinau pra-pengiriman tambahan. FDA uga sarujuk yen cUHDRS bisa digunakake minangka titik pungkasan klinis penengah lan pangurangan ing neurofilament light chain (NfL) sing diukur ing cairan serebrospinal (CSF) bisa dadi bukti sing ndhukung manfaat terapeutik ing aplikasi kanggo persetujuan sing luwih cepet.

FDA menehi sebutan RMAT uniQure kanggo AMT-130 ing Mei 2024, nyatakake yen data klinis awal saka pasinaon Tahap I / II sing ditindakake nuduhake AMT-130 duweni potensi kanggo ngatasi kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake kanggo perawatan penyakit Huntington. Ing Juli 2024, uniQure nampilake data interim ing 24 sasi sing nuduhake kalem, gumantung dosis saka perkembangan penyakit adhedhasar cUHDRS pasien sing diobati dibandhingake karo riwayat alami sing bobote propensity. Data kasebut uga nuduhake pangirangan ing CSF NfL, ukuran neurodegenerasi, ing pasien sing diobati ing 24 sasi dibandhingake karo awal.

Babagan Program Klinis Fase I/II AMT-130

uniQure nganakake loro multi-pusat, nambah dosis , Pasinaon klinis Tahap I / II kanggo njelajah sinyal safety, tolerability, lan khasiat eksplorasi AMT-130 kanggo perawatan penyakit Huntington. Ing panaliten AS, total 26 pasien sing nandhang penyakit Huntington awal sing diobati kanthi acak kanggo perawatan (n = 6 dosis rendah; n = 10 dosis dhuwur) utawa prosedur bedah imitasi (sham) (n = 10). Pasien sing diobati nampa administrasi tunggal AMT-130 liwat pangiriman neurosurgical stereotaktik sing dipandu MRI, konveksi sing ditingkatake langsung menyang striatum (caudate lan putamen). Panaliten kasebut kalebu periode sinau inti 12 sasi sing buta, diikuti karo tindak lanjut jangka panjang pasien sing dirawat sajrone limang taun. Sekawan pasien kontrol tambahan nyabrang menyang perawatan.

Panaliten Fase Ib/II open-label Eropa babagan AMT-130 nyathet 13 pasien kanthi manifestasi awal penyakit Huntington (n=6 dosis rendah; n=7 dosis dhuwur).

Kohort katelu ndhaptar tambahan 12 pasien ing situs ing AS lan EU. Kohort iki diacak kanggo njelajah loro dosis AMT-130 kanthi kombinasi karo imunosupresi, nggunakake prosedur administrasi stereotaktik sing saiki.

Rincian tambahan kasedhiya ing www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 diwenehi sebutan FDA's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) , sing pisanan kanggo penyakit Huntington.

Babagan Penyakit Huntington

Penyakit Huntington minangka kelainan neurodegeneratif sing diwarisake langka sing nyebabake gejala motorik kalebu korea, kelainan prilaku lan penurunan kognitif sing nyebabake progresif. rusak fisik lan mental. Penyakit iki minangka kondisi dominan autosomal kanthi ekspansi ulang CAG sing nyebabake penyakit ing exon pisanan saka gen huntingtin sing ndadékaké produksi lan agregasi protein abnormal ing otak. Miturut panaliten 2021 ing Neuroepidemiology, kira-kira 70,000 wong wis didiagnosis penyakit Huntington ing AS lan Eropa, kanthi atusan ewu wong liya duwe risiko ngalami penyakit kasebut. Senadyan etiologi sing jelas saka penyakit Huntington, saiki ora ana terapi sing disetujoni kanggo nundha wiwitan utawa kanggo alon progresi penyakit kasebut.

Babagan uniQure

uniQure nyedhiyakake janji terapi gen – perawatan tunggal kanthi asil sing bisa dadi kuratif. Persetujuan terapi gen uniQure kanggo hemofilia B - prestasi bersejarah adhedhasar riset lan pangembangan klinis luwih saka sepuluh taun - minangka tonggak sejarah utama ing bidang obat genomik lan menehi pendekatan perawatan anyar kanggo pasien hemofilia. uniQure saiki ngembangake saluran terapi gene proprietary kanggo perawatan pasien penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal refrakter, ALS, penyakit Fabry, lan penyakit abot liyane. www.uniQure.com