uniQure, 헌팅턴병에 대한 AMT-130의 가속화된 승인 경로의 핵심 요소에 대해 FDA와 조율 발표

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매사추세츠주 렉싱턴 및 암스테르담, 2024년 12월 10일 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V.(NASDAQ: QURE)는 현재 심각한 의학적 요구가 있는 환자를 위한 혁신적인 치료법을 발전시키는 선도적인 유전자 치료 회사입니다. 회사는 가속 승인 경로의 핵심 요소에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의했다고 발표했습니다. AMT-130.

“AMT-130에 대한 신속 승인 경로의 핵심 구성 요소에 대해 FDA와 합의하게 되어 매우 기쁩니다.”라고 최고 책임자인 Walid Abi-Saab 의학박사는 말했습니다. uniQure의 의료 장교. “우리의 조정은 데이터의 강점과 FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터(CBER)의 직원 및 고위 경영진과의 협력 논의를 반영합니다. 이는 이 파괴적인 신경퇴행성 장애를 앓고 있는 사람들에게 잠재적으로 삶을 변화시킬 수 있는 치료법을 제공할 수 있는 가장 빠르고 효율적인 경로를 제시한다는 점에서 헌팅턴병 커뮤니티에 있어 중요한 이정표입니다. 우리는 BLA 준비 활동을 시작했으며 2025년 상반기에 FDA와 추가 협력하여 통계 분석 계획과 기술 CMC 요구 사항을 논의할 수 있기를 기대합니다."

11월 말에 개최된 uniQure의 첨단 재생의학 치료(RMAT) 유형 B 회의의 일환으로 FDA는 자연사 외부 대조와 비교하여 현재 진행 중인 1/2상 연구의 데이터가 가속 승인 경로에 따라 BLA 제출을 위한 기본 기반으로 사용되므로 추가적인 제출 전 연구가 필요하지 않습니다. FDA는 또한 cUHDRS가 중간 임상 평가변수로 사용될 수 있으며 뇌척수액(CSF)에서 측정된 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 감소가 가속 승인 신청에서 치료 이점을 뒷받침하는 증거가 될 수 있다는 데 동의했습니다.

FDA는 2024년 5월 AMT-130에 대해 uniQure RMAT 지정을 승인했으며, 현재 진행 중인 1/2상 연구의 예비 임상 데이터에 따르면 AMT-130은 헌팅턴병 치료에 있어 충족되지 않은 의학적 요구를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 2024년 7월, uniQure는 성향 가중치 자연 경과와 비교하여 치료받은 환자의 cUHDRS를 기반으로 질병 진행의 지속적이고 용량 의존적 둔화를 보여주는 24개월의 중간 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 또한 24개월째 치료받은 환자에서 기준선에 비해 신경퇴행의 척도인 CSF NfL의 감소를 보여주었습니다.

AMT-130의 1/2상 임상 프로그램 정보

uniQure는 2개의 다기관, 용량 증량을 진행하고 있습니다. , 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능 신호를 탐색하기 위한 1/2상 임상 연구입니다. 미국 연구에서는 초기에 발현된 헌팅턴병 환자 총 26명을 무작위로 치료(n=6 저용량, n=10 고용량) 또는 모방(가짜) 수술(n=10)로 배정했다. 치료받은 환자들은 MRI 유도 대류 강화 정위 신경외과적 전달을 통해 선조체(미상 및 피각)에 직접 AMT-130을 1회 투여 받았습니다. 이 연구는 맹검 12개월의 핵심 연구 기간과 이후 5년 동안 치료받은 환자에 대한 비맹검 장기 추적 조사로 구성됩니다. 추가로 4명의 대조군 환자가 치료를 받았습니다.

AMT-130에 대한 유럽 공개 라벨 Ib/II상 연구에는 초기 헌팅턴병 환자 13명이 등록되었습니다(n=6 저용량, n=7 고용량).

세 번째 코호트는 미국과 EU 사이트에서 추가로 12명의 환자를 등록하고 있습니다. 이 코호트는 무작위로 배정되어 현재 확립된 정위 투여 절차를 사용하여 면역억제와 함께 AMT-130의 두 용량을 모두 탐색합니다.

추가 세부정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있습니다(NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130은 FDA로부터 첨단 재생의학 치료법(RMAT) 지정을 받았습니다. , 헌팅턴병에 대한 첫 번째 사례입니다.

헌팅턴병 정보

헌팅턴병은 무도병, 행동 이상, 인지 저하 등의 운동 증상을 유발하여 진행성 질병을 초래하는 희귀 유전성 신경퇴행성 장애입니다. 육체적 정신적 악화. 이 질병은 헌팅틴 유전자의 첫 번째 엑손에서 질병을 유발하는 CAG 반복 확장이 있는 상염색체 우성 질환으로, 이로 인해 뇌에서 비정상적인 단백질이 생성 및 응집됩니다. Neuroepidemiology의 2021년 연구에 따르면, 미국과 유럽에서 약 70,000명이 헌팅턴병 진단을 받았으며, 수십만 명이 이 질병을 유전받을 위험이 있습니다. 헌팅턴병의 명확한 원인에도 불구하고 현재 질병의 발병을 지연시키거나 질병의 진행을 늦추는 승인된 치료법은 없습니다.

uniQure 정보

uniQure는 잠재적으로 치료 효과가 있는 단일 치료법인 유전자 치료에 대한 약속을 이행하고 있습니다. uniQure의 혈우병 B 유전자 치료법 승인은 10년 이상의 연구와 임상 개발을 바탕으로 한 역사적인 성과로, 게놈 의학 분야에서 중요한 이정표를 의미하며 혈우병 환자를 위한 새로운 치료 접근법을 제시합니다. uniQure는 현재 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 및 기타 중증 질환 환자 치료를 위한 독점 유전자 치료법 파이프라인을 발전시키고 있습니다. www.uniQure.com

uniQure 미래예측 진술

이 보도 자료에는 증권법 27A항의 의미 내에서 미래예측 진술이 포함되어 있습니다. 1933년 개정된 1934년 증권거래법 제21E조(개정됨). 역사적 사실에 대한 진술을 제외한 모든 진술은 미래예측 진술이며, 이는 종종 "예상하다", "믿다", "할 수 있다", "확립하다", "추정하다", "기대하다", "목표"와 같은 용어로 표시됩니다. "의도하다", "기대하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "기획하다", "구하다", "해야 한다", "할 것이다", "할 것이다" 및 유사한 표현과 그 용어의 부정. 미래예측진술은 경영진의 믿음과 가정, 그리고 본 보도자료 발행일 현재 경영진이 이용할 수 있는 정보를 바탕으로 작성되었습니다. 이러한 미래 예측 진술의 예로는 AMT-130에 대한 가속화된 승인 경로의 가용성 및 추가 사전 승인 연구의 필요성에 관한 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. BLA 준비 활동을 시작하려는 회사의 계획 헌팅턴병을 앓고 있는 사람들에게 잠재적으로 삶을 변화시킬 수 있는 치료법을 제공할 수 있는 회사의 능력 및 그렇게 하기 위한 관련 타임라인 2025년 상반기에 FDA와 추가 협력을 위한 회사의 계획; AMT-130의 잠재적인 임상적 및 기능적 효과; AMT-130의 임상 개발을 지속하려는 회사의 계획; I/II상 연구의 세 번째 코호트에 관한 회사의 등록 계획, 및 치료적 이점의 효과적인 바이오마커로서 CSF에서의 NfL의 유용성. 회사의 실제 결과는 여러 가지 이유로 이러한 미래 예측 진술에서 예상한 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 다음이 포함됩니다. 회사의 AMT-130에 대한 1상/2상 임상 시험과 관련된 위험(시험의 중간 데이터가 향후 데이터 판독 결과를 예측하지 못할 수 있는 위험 포함) 규제 상호작용; 회사의 현재 및 미래의 규제 당국과의 상호 작용과 관련된 위험. 이는 임상 시험의 시작, 시기 및 진행, BLA 제출 계획 및 규제 승인 경로에 영향을 미칠 수 있습니다. AMT-130과 관련된 사업 개발 노력을 추구하는 회사의 능력과 관련된 위험, 현재까지의 임상 결과에 대한 통계 분석과 관련하여 회사의 성향 가중 외부 통제 사용과 관련된 위험 및 규제 당국이 회사의 신속한 승인을 위한 기반으로 접근 방식 회사가 통계 분석의 기초로 명목 p 값을 사용하는 것과 관련된 위험; 회사가 평가하는 측정이 계속해서 질병 진행에 대한 강력하고 민감한 측정으로 간주되는지 여부 RMAT 지정 또는 가속 경로 여부에 관계없이 규제 승인으로 이어질 것입니다. 목표를 달성하는 데 필요한 인프라와 인력을 지속적으로 구축하고 유지하는 회사의 능력 현재 및 미래의 임상 시험 및 규제 프로세스를 관리하는 회사의 효율성; 임상 시험에서 유전자 치료 후보물질의 치료적 이점을 입증하는 회사의 능력 유전자 치료법의 지속적인 개발과 수용; 지적 재산을 획득, 유지 및 보호하는 회사의 능력; 운영 자금을 조달하고 필요에 따라 수용 가능한 조건으로 추가 자본을 조달할 수 있는 회사의 능력. 이러한 위험과 불확실성은 2024년 2월 28일 SEC에 제출한 Form 10-K의 연례 보고서를 포함하여 회사가 미국 증권거래위원회(SEC)에 정기적으로 제출하는 문서의 "위험 요소"라는 제목 아래에 더 자세히 설명되어 있습니다. 2024년 5월 7일, 2024년 8월 1일, 2024년 11월 5일에 제출된 양식 10-Q의 분기별 보고서 회사가 수시로 SEC에 제출하는 기타 서류. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인을 고려할 때 귀하는 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 되며, 법에서 요구하는 경우를 제외하고 회사는 새로운 정보가 미래.

출처: uniQure N.V.

게시됨 : 2024-12-11 12:00

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