uniQure Mengumumkan Penjajaran dengan FDA mengenai Elemen Utama Laluan Kelulusan Dipercepatkan untuk AMT-130 dalam Penyakit Huntington

Ikuti Drugslib di

LEXINGTON, Mass. dan AMSTERDAM, 10 Dis. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), syarikat terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif untuk pesakit yang mempunyai keperluan perubatan yang teruk, hari ini mengumumkan bahawa syarikat itu mencapai persetujuan dengan Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) mengenai elemen utama laluan Kelulusan Dipercepatkan untuk AMT-130.

“Kami amat berbesar hati untuk mencapai persetujuan dengan FDA mengenai komponen teras laluan Kelulusan Dipercepat untuk AMT-130,” kata Walid Abi-Saab, M.D., ketua pegawai perubatan uniQure. “Penjajaran kami mencerminkan kekuatan data kami dan perbincangan kolaboratif dengan kakitangan dan pengurusan kanan di Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi (CBER) FDA. Ini adalah peristiwa penting bagi komuniti penyakit Huntington kerana ia meletakkan kami pada laluan paling pantas dan cekap untuk menyampaikan terapi yang berpotensi mengubah hidup kepada orang yang hidup dengan gangguan neurodegeneratif yang dahsyat ini. Kami telah memulakan aktiviti kesediaan BLA dan berharap untuk terus terlibat dengan FDA pada separuh pertama 2025 untuk membincangkan pelan analisis statistik kami dan keperluan teknikal CMC.”

Sebagai sebahagian daripada mesyuarat Jenis B Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) UniQure yang diadakan pada akhir November, FDA bersetuju bahawa data daripada kajian Fasa I/II yang sedang berjalan, berbanding kawalan luaran sejarah semula jadi, mungkin berfungsi sebagai asas utama untuk penyerahan BLA di bawah laluan Kelulusan Dipercepat, mengelakkan keperluan untuk kajian pra-penyerahan tambahan. FDA juga bersetuju bahawa cUHDRS boleh digunakan sebagai titik akhir klinikal perantaraan dan pengurangan dalam rantaian cahaya neurofilamen (NfL) yang diukur dalam cecair serebrospinal (CSF) mungkin berfungsi sebagai bukti sokongan manfaat terapeutik dalam permohonan untuk kelulusan dipercepatkan.

FDA memberikan penetapan RMAT uniQure untuk AMT-130 pada Mei 2024, dengan menyatakan bahawa data klinikal awal daripada kajian Fasa I/II yang sedang dijalankan menunjukkan AMT-130 mempunyai potensi untuk menangani keperluan perubatan yang tidak dipenuhi untuk rawatan penyakit Huntington. Pada Julai 2024, uniQure membentangkan data interim pada 24 bulan yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit bergantung kepada dos yang tahan lama berdasarkan cUHDRS pesakit yang dirawat berbanding sejarah semula jadi berwajaran kecenderungan. Data ini juga menunjukkan pengurangan dalam CSF NfL, ukuran neurodegenerasi, dalam pesakit yang dirawat pada 24 bulan berbanding garis dasar.

Mengenai Program Klinikal Fasa I/II AMT-130

uniQure sedang menjalankan dua berbilang pusat, peningkatan dos , Kajian klinikal Fasa I/II untuk meneroka keselamatan, toleransi, dan isyarat keberkesanan penerokaan AMT-130 untuk rawatan penyakit Huntington. Dalam kajian A.S., sejumlah 26 pesakit yang menghidapi penyakit Huntington yang nyata awal secara rawak untuk rawatan (n=6 dos rendah; n=10 dos tinggi) atau prosedur pembedahan tiruan (sham) (n=10). Pesakit yang dirawat menerima satu pentadbiran AMT-130 melalui penghantaran neurosurgikal stereotaktik yang dipandu oleh MRI dan dipertingkatkan secara perolakan terus ke dalam striatum (caudate dan putamen). Kajian ini terdiri daripada tempoh kajian teras 12 bulan yang buta diikuti dengan susulan jangka panjang yang tidak buta terhadap pesakit yang dirawat selama lima tahun. Empat pesakit kawalan tambahan menyeberang ke rawatan.

Kajian Fasa Ib/II label terbuka Eropah bagi AMT-130 mendaftarkan 13 pesakit dengan penyakit Huntington yang nyata awal (n=6 dos rendah; n=7 dos tinggi).

Kohort ketiga sedang mendaftarkan 12 pesakit tambahan di seluruh tapak di A.S. dan EU. Kohort ini secara rawak untuk meneroka kedua-dua dos AMT-130 dalam kombinasi dengan imunosupresi, menggunakan prosedur pentadbiran stereotaktik semasa yang ditetapkan.

Butiran tambahan tersedia di www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 telah diberikan gelaran Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) FDA , yang pertama untuk penyakit Huntington.

Mengenai Penyakit Huntington

Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif yang jarang diwarisi yang membawa kepada gejala motor termasuk korea, keabnormalan tingkah laku dan penurunan kognitif yang mengakibatkan progresif. kemerosotan fizikal dan mental. Penyakit ini adalah keadaan dominan autosomal dengan pengembangan berulang CAG yang menyebabkan penyakit dalam ekson pertama gen huntingtin yang membawa kepada pengeluaran dan pengagregatan protein abnormal di dalam otak. Menurut kajian 2021 dalam Neuroepidemiology, kira-kira 70,000 orang telah didiagnosis dengan penyakit Huntington di A.S. dan Eropah, dengan ratusan ribu yang lain berisiko mewarisi penyakit itu. Walaupun etiologi penyakit Huntington yang jelas, pada masa ini tiada terapi yang diluluskan untuk melambatkan permulaan atau memperlahankan perkembangan penyakit.

Mengenai uniQure

uniQure menyampaikan janji terapi gen – rawatan tunggal dengan hasil yang berpotensi menyembuhkan. Kelulusan terapi gen uniQure untuk hemofilia B - pencapaian bersejarah berdasarkan lebih daripada satu dekad penyelidikan dan pembangunan klinikal - mewakili pencapaian utama dalam bidang perubatan genomik dan memulakan pendekatan rawatan baharu untuk pesakit yang menghidap hemofilia. uniQure kini memajukan saluran paip terapi gen proprietari untuk rawatan pesakit dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal refraktori, ALS, penyakit Fabry dan penyakit teruk lain. www.uniQure.com

uniQure Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti tahun 1933, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda. Semua kenyataan selain daripada kenyataan fakta sejarah ialah kenyataan yang berpandangan ke hadapan, yang sering ditunjukkan dengan istilah seperti "jangka," "percaya," "boleh," "tetapkan," "anggaran," "jangka," "matlamat," "berniat," "nantikan", "boleh," "rancang," "berpotensi," "meramalkan," "projek," "mencari," "harus," "akan," "akan" dan ungkapan yang serupa dan negatif daripada mereka syarat. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian pengurusan dan pada maklumat yang tersedia kepada pengurusan pada tarikh siaran akhbar ini. Contoh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai: ketersediaan laluan kelulusan dipercepatkan dan keperluan untuk kajian pra-kelulusan tambahan untuk AMT-130; rancangan Syarikat untuk memulakan aktiviti kesediaan BLA; keupayaan Syarikat untuk menyampaikan terapi yang berpotensi mengubah hidup kepada orang yang menghidap penyakit Huntington dan garis masa yang berkaitan untuk berbuat demikian; rancangan Syarikat untuk penglibatan selanjutnya dengan FDA pada separuh pertama 2025; potensi kesan klinikal dan fungsi AMT-130; rancangan Syarikat untuk meneruskan pembangunan klinikal AMT-130; rancangan pendaftaran Syarikat berkenaan dengan kohort ketiga kajian Fasa I/II; dan kegunaan NfL dalam CSF sebagai penanda bio yang berkesan untuk faedah terapeutik. Keputusan sebenar Syarikat mungkin berbeza secara material daripada yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini atas pelbagai sebab. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain: risiko yang berkaitan dengan ujian klinikal Fasa I/ll Syarikat bagi AMT-130, termasuk risiko bahawa data interim daripada percubaan mungkin tidak meramalkan pembacaan data kemudian yang akan menjadi asas untuk selanjutnya. interaksi pengawalseliaan; risiko yang berkaitan dengan interaksi semasa dan masa hadapan Syarikat dengan pihak berkuasa kawal selia, yang mungkin menjejaskan permulaan, masa dan kemajuan ujian klinikal, pelan penyerahan BLA dan laluan kepada kelulusan kawal selia; risiko yang berkaitan dengan keupayaan Syarikat untuk meneruskan usaha pembangunan perniagaan berkenaan dengan AMT-130; risiko yang berkaitan dengan penggunaan kawalan luaran berwajaran kecenderungan oleh Syarikat berhubung dengan analisis statistik hasil klinikalnya setakat ini, dan sama ada pihak berkuasa kawal selia akan menerima keputusan Syarikat. pendekatan sebagai asas untuk kelulusan dipercepatkan; risiko yang berkaitan dengan penggunaan nilai p nominal Syarikat sebagai asas untuk analisis statistiknya; sama ada ukuran yang dinilai oleh Syarikat terus dilihat sebagai ukuran yang teguh dan sensitif terhadap perkembangan penyakit; sama ada penetapan RMAT atau mana-mana laluan dipercepatkan, akan membawa kepada kelulusan kawal selia; keupayaan Syarikat untuk terus membina dan menyelenggara infrastruktur dan kakitangan yang diperlukan untuk mencapai matlamatnya; keberkesanan Syarikat dalam menguruskan ujian klinikal dan proses kawal selia semasa dan masa hadapan; keupayaan Syarikat untuk menunjukkan manfaat terapeutik calon terapi gennya dalam ujian klinikal; pembangunan berterusan dan penerimaan terapi gen; keupayaan Syarikat untuk mendapatkan, mengekalkan dan melindungi harta inteleknya; dan keupayaan Syarikat untuk membiayai operasinya dan mengumpul modal tambahan mengikut keperluan dan mengikut syarat yang boleh diterima. Risiko dan ketidakpastian ini diterangkan dengan lebih lengkap di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam pemfailan berkala Syarikat dengan Suruhanjaya Sekuriti & Bursa AS (SEC), termasuk Laporan Tahunan Borang 10-K yang difailkan dengan SEC pada 28 Februari 2024, Laporan Suku Tahunan pada Borang 10-Q yang difailkan pada 7 Mei 2024, 1 Ogos 2024 dan 5 November 2024, dan dalam pemfailan lain yang Syarikat buat dengan SEC dari semasa ke semasa. Memandangkan risiko, ketidakpastian dan faktor lain ini, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, Syarikat tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, walaupun jika maklumat baharu tersedia dalam masa hadapan.

Sumber: uniQure N.V.

Disiarkan : 2024-12-11 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular