uniQure kondigt samenwerking met FDA aan over belangrijke elementen van versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130 bij de ziekte van Huntington

Volg Drugslib op

LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM, 10 december 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat vandaag transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften kondigde aan dat het bedrijf overeenstemming heeft bereikt met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor AMT-130.

“We zijn erg blij om overeenstemming te bereiken met de FDA over kerncomponenten van een versneld goedkeuringstraject voor AMT-130”, aldus Walid Abi-Saab, M.D., hoofd medisch medewerker van uniQure. “Onze afstemming weerspiegelt de kracht van onze gegevens en samenwerkingsgesprekken met het personeel en het senior management van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) van de FDA. Dit is een belangrijke mijlpaal voor de ZvH-gemeenschap, omdat het ons op het snelste en meest efficiënte pad zet om een ​​potentieel levensveranderende therapie te bieden aan mensen die leven met deze verwoestende neurodegeneratieve aandoening. We zijn begonnen met BLA-gereedheidsactiviteiten en kijken ernaar uit om in de eerste helft van 2025 verder met de FDA in gesprek te gaan om ons statistische analyseplan en de technische CMC-vereisten te bespreken.”

Als onderdeel van uniQure's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Type B-bijeenkomst die eind november werd gehouden, kwam de FDA overeen dat gegevens uit de lopende Fase I/II-studies, vergeleken met een externe natuurlijke controle, mogelijk dienen als de primaire basis voor een BLA-indiening onder het Accelerated Approval-traject, waardoor de noodzaak van een aanvullend pre-indieningsonderzoek wordt vermeden. De FDA was het er ook mee eens dat cUHDRS kan worden gebruikt als een tussenliggend klinisch eindpunt en dat reducties in de lichte keten van neurofilament (NfL), gemeten in hersenvocht (CSF), kunnen dienen als ondersteunend bewijs van therapeutisch voordeel bij de aanvraag voor versnelde goedkeuring.

De FDA heeft in mei 2024 de uniQure RMAT-aanduiding voor AMT-130 toegekend, waarbij wordt verklaard dat voorlopige klinische gegevens uit de lopende Fase I/II-onderzoeken erop duiden AMT-130 heeft het potentieel om tegemoet te komen aan onvervulde medische behoeften voor de behandeling van de ziekte van Huntington. In juli 2024 presenteerde uniQure tussentijdse gegevens na 24 maanden die een duurzame, dosisafhankelijke vertraging van de ziekteprogressie lieten zien op basis van de cUHDRS van behandelde patiënten, vergeleken met een naar de neiging gewogen natuurlijke historie. Deze gegevens lieten ook een afname zien in CSF NfL, een maatstaf voor neurodegeneratie, bij behandelde patiënten na 24 maanden vergeleken met de uitgangswaarde.

Over het Fase I/II klinische programma van AMT-130

uniQure voert twee multi-center, dosis-escalerende , Fase I/II klinische onderzoeken om de veiligheid, verdraagbaarheid en verkennende werkzaamheidssignalen van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington te onderzoeken. In het Amerikaanse onderzoek werden in totaal 26 patiënten met de vroege manifeste ziekte van Huntington gerandomiseerd naar behandeling (n=6 lage dosis; n=10 hoge dosis) of een imitatie (schijn) chirurgische ingreep (n=10). Behandelde patiënten ontvingen een enkele toediening van AMT-130 via MRI-geleide, convectie-versterkte stereotactische neurochirurgische toediening rechtstreeks in het striatum (caudate en putamen). Het onderzoek bestaat uit een geblindeerde kernonderzoeksperiode van twaalf maanden, gevolgd door een ongeblindeerde langetermijnfollow-up van behandelde patiënten gedurende vijf jaar. Nog eens vier controlepatiënten stapten over op behandeling.

In de Europese open-label fase Ib/II-studie van AMT-130 werden 13 patiënten geïncludeerd met de vroeg manifeste ziekte van Huntington (n=6 lage dosis; n=7 hoge dosis).

Een derde cohort schrijft nog eens 12 patiënten in, verspreid over locaties in de VS en de EU. Dit cohort is gerandomiseerd om beide doses AMT-130 in combinatie met immunosuppressie te onderzoeken, met behulp van de huidige, gevestigde stereotactische toedieningsprocedure.

Aanvullende details zijn beschikbaar op www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 kreeg van de FDA de aanduiding Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) , de eerste voor de ziekte van Huntington.

Over de ziekte van Huntington

De ziekte van Huntington is een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening die leidt tot motorische symptomen, waaronder chorea, gedragsafwijkingen en cognitieve achteruitgang, resulterend in progressieve lichamelijke en geestelijke achteruitgang. De ziekte is een autosomaal dominante aandoening met een ziekteveroorzakende CAG-herhalingsexpansie in het eerste exon van het Huntingtine-gen, die leidt tot de productie en aggregatie van abnormaal eiwit in de hersenen. Volgens een onderzoek uit 2021 in Neuroepidemiology is in de VS en Europa bij ongeveer 70.000 mensen de ziekte van Huntington vastgesteld, terwijl honderdduizenden anderen het risico lopen de ziekte te erven. Ondanks de duidelijke etiologie van de ziekte van Huntington zijn er momenteel geen goedgekeurde therapieën om het begin van de ziekte uit te stellen of de progressie ervan te vertragen.

Over uniQure

uniQure maakt de belofte van gentherapie waar: afzonderlijke behandelingen met potentieel genezende resultaten. De goedkeuringen van uniQure’s gentherapie voor hemofilie B – een historische prestatie gebaseerd op meer dan een decennium aan onderzoek en klinische ontwikkeling – vertegenwoordigen een belangrijke mijlpaal op het gebied van de genomische geneeskunde en luiden een nieuwe behandelaanpak in voor patiënten met hemofilie. uniQure is nu bezig met het ontwikkelen van een pijplijn van gepatenteerde gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington, refractaire temporaalkwabepilepsie, ALS, de ziekte van Fabry en andere ernstige ziekten. www.uniQure.com

uniQure toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van artikel 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd. Alle verklaringen anders dan verklaringen over historische feiten zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangegeven met termen als ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘vaststellen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘doel’. ‘van plan zijn’, ‘uitkijken naar’, ‘kunnen’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘zoeken’, ‘zouden moeten’, ‘zullen’, ‘zouden’ en soortgelijke uitdrukkingen en de negatieven van die termen. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie waarover het management beschikt op de datum van dit persbericht. Voorbeelden van deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over: de beschikbaarheid van versnelde goedkeuringstrajecten en de behoefte aan aanvullende voorafgaande goedkeuringsstudies voor AMT-130; de plannen van het bedrijf om BLA-gereedheidsactiviteiten te initiëren; het vermogen van het Bedrijf om een ​​potentieel levensveranderende therapie te leveren aan mensen die leven met de ziekte van Huntington en de bijbehorende tijdlijn om dit te doen; de plannen van het bedrijf voor verdere samenwerking met de FDA in de eerste helft van 2025; de potentiële klinische en functionele effecten van AMT-130; de plannen van het bedrijf om de klinische ontwikkeling van AMT-130 voort te zetten; de inschrijvingsplannen van het Bedrijf met betrekking tot het derde cohort van de Fase I/II-studie; en de bruikbaarheid van NfL in hersenvocht als een effectieve biomarker voor therapeutisch voordeel. De werkelijke resultaten van het bedrijf kunnen om vele redenen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder meer: ​​risico's die verband houden met de fase I/ll klinische onderzoeken van het bedrijf met AMT-130, inclusief het risico dat tussentijdse gegevens uit de onderzoeken mogelijk niet voorspellend zijn voor latere gegevensuitlezingen die als basis zullen dienen voor verdere regulerende interacties; risico's gerelateerd aan de huidige en toekomstige interacties van het Bedrijf met regelgevende instanties, die van invloed kunnen zijn op de start, timing en voortgang van klinische onderzoeken, de BLA-indieningsplannen en de trajecten naar goedkeuring door de regelgevende instanties; risico's gerelateerd aan het vermogen van het Bedrijf om bedrijfsontwikkelingsinspanningen voort te zetten met betrekking tot AMT-130; risico's gerelateerd aan het gebruik door het Bedrijf van neigingsgewogen externe controles in verband met zijn statistische analyse van klinische resultaten tot nu toe, en of de regelgevende instanties de aanbevelingen van het Bedrijf zullen accepteren aanpak als basis voor versnelde goedkeuring; risico's verbonden aan het gebruik door de Vennootschap van nominale p-waarden als basis voor haar statistische analyses; of de metingen die het bedrijf evalueert nog steeds worden gezien als robuuste en gevoelige metingen van de ziekteprogressie; of de RMAT-aanduiding of een versneld traject zal leiden tot goedkeuring door de regelgevende instanties; het vermogen van het bedrijf om door te gaan met het opbouwen en onderhouden van de infrastructuur en het personeel dat nodig is om zijn doelstellingen te bereiken; de effectiviteit van het bedrijf bij het beheren van huidige en toekomstige klinische onderzoeken en regelgevingsprocessen; het vermogen van het Bedrijf om de therapeutische voordelen van zijn gentherapiekandidaten in klinische onderzoeken aan te tonen; de voortdurende ontwikkeling en acceptatie van gentherapieën; het vermogen van het bedrijf om zijn intellectuele eigendom te verkrijgen, te behouden en te beschermen; en het vermogen van de Vennootschap om haar activiteiten te financieren en om indien nodig en tegen aanvaardbare voorwaarden aanvullend kapitaal aan te trekken. Deze risico's en onzekerheden worden vollediger beschreven onder de kop 'Risicofactoren' in de periodieke indieningen van het bedrijf bij de Amerikaanse Securities & Exchange Commission (SEC), inclusief het jaarverslag op formulier 10-K, ingediend bij de SEC op 28 februari 2024. haar kwartaalrapporten op formulier 10-Q, ingediend op 7 mei 2024, 1 augustus 2024 en 5 november 2024, en in andere deponeringen die het bedrijf van tijd tot tijd bij de SEC indient. Gezien deze risico's, onzekerheden en andere factoren mag u niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen en, behalve zoals vereist door de wet, aanvaardt het Bedrijf geen verplichting om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken, zelfs als er nieuwe informatie beschikbaar komt in de toekomstgerichte verklaringen. toekomst.

Bron: uniQure N.V.

Geplaatst : 2024-12-11 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden