LEXINGTON, Massachusetts i AMSTERDAM, 10 grudnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — dziś uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma zajmująca się terapią genową, rozwijająca terapie transformacyjne dla pacjentów z poważnymi potrzebami medycznymi ogłosiła, że firma osiągnęła porozumienie z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie kluczowych elementów ścieżki przyspieszonego zatwierdzania leków AMT-130.
„Jesteśmy bardzo zadowoleni z osiągnięcia porozumienia z FDA w sprawie kluczowych elementów ścieżki przyspieszonego zatwierdzania dla AMT-130” – powiedział Walid Abi-Saab, M.D., dyrektor lekarz medyczny uniQure. „Nasze dostosowanie odzwierciedla siłę naszych danych i wspólne dyskusje z personelem i wyższą kadrą kierowniczą w Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA (CBER). Jest to ważny kamień milowy dla społeczności osób cierpiących na chorobę Huntingtona, ponieważ wyznacza nam najszybszą i najskuteczniejszą drogę do zapewnienia terapii potencjalnie zmieniającej życie osobom cierpiącym na tę wyniszczającą chorobę neurodegeneracyjną. Zainicjowaliśmy działania w zakresie gotowości BLA i nie możemy się doczekać dalszej współpracy z FDA w pierwszej połowie 2025 r., aby omówić nasz plan analizy statystycznej i wymagania techniczne CMC.”
W ramach spotkania uniQure w sprawie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) typu B, które odbyło się pod koniec listopada, FDA zgodziła się, że dane z trwających badań fazy I/II, w porównaniu z zewnętrzną kontrolą historii naturalnej, mogą służyć jako główna podstawa do złożenia BLA w ramach ścieżki przyspieszonego zatwierdzenia, co pozwala uniknąć konieczności przeprowadzania dodatkowego badania przed złożeniem wniosku. FDA zgodziła się również, że cUHDRS może być stosowany jako pośredni kliniczny punkt końcowy i że zmniejszenie łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) mierzone w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) może służyć jako dodatkowy dowód korzyści terapeutycznych we wniosku o przyspieszoną zgodę.
FDA przyznała AMT-130 oznaczenie uniQure RMAT w maju 2024 r., stwierdzając, że wstępne dane kliniczne z trwających badań fazy I/II wskazują, że AMT-130 może zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne w zakresie leczenia choroby Huntingtona. W lipcu 2024 r. firma uniQure przedstawiła tymczasowe dane po 24 miesiącach, wykazujące trwałe, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby na podstawie cUHDRS leczonych pacjentów w porównaniu z historią naturalną ważoną skłonnością. Dane te wykazały również zmniejszenie NfL płynu mózgowo-rdzeniowego, miary neurodegeneracji, u leczonych pacjentów po 24 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową.
O programie klinicznym fazy I/II AMT-130
uniQure prowadzi dwa wieloośrodkowe badania dotyczące zwiększania dawki , Badania kliniczne fazy I/II mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i eksploracyjnych sygnałów skuteczności AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona. W badaniu przeprowadzonym w USA łącznie 26 pacjentów z wczesną manifestacją choroby Huntingtona przydzielono losowo do leczenia (n=6 niska dawka; n=10 wysoka dawka) lub imitacji (pozorowanego) zabiegu chirurgicznego (n=10). Leczeni pacjenci otrzymali pojedyncze podanie AMT-130 poprzez stereotaktyczne neurochirurgiczne podanie pod kontrolą MRI, wzmocnione konwekcyjnie, bezpośrednio do prążkowia (ogoniastego i skorupy). Badanie składa się z 12-miesięcznego okresu badania podstawowego, zaślepionego, po którym następuje długoterminowa obserwacja leczonych pacjentów bez zaślepienia, trwająca pięć lat. Dodatkowych czterech pacjentów z grupy kontrolnej przeszło do leczenia.
Do europejskiego, otwartego badania fazy Ib/II leku AMT-130 włączono 13 pacjentów z wczesnymi objawami choroby Huntingtona (n=6 niska dawka; n=7 wysoka dawka).
Trzecia kohorta rejestruje dodatkowych 12 pacjentów w ośrodkach w USA i UE. Kohortę tę losowo przydzielono do badania obu dawek AMT-130 w połączeniu z immunosupresją, stosując obecną, ustaloną procedurę podawania stereotaktycznego.
Dodatkowe szczegóły są dostępne na stronie www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)
AMT-130 otrzymał oznaczenie FDA w zakresie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) , pierwszy w przypadku choroby Huntingtona.
O chorobie Huntingtona
Choroba Huntingtona to rzadka, dziedziczna choroba neurodegeneracyjna, która powoduje objawy motoryczne, w tym pląsawicę, zaburzenia zachowania i pogorszenie funkcji poznawczych, skutkujące postępującą pogorszenie fizyczne i psychiczne. Choroba jest chorobą dziedziczoną autosomalnie dominująco, z powodującą chorobę ekspansją powtórzeń CAG w pierwszym eksonie genu Huntingtyny, co prowadzi do wytwarzania i agregacji nieprawidłowego białka w mózgu. Według badania przeprowadzonego w roku 2021 w Neuroepidemiology w USA i Europie chorobę Huntingtona zdiagnozowano u około 70 000 osób, a u setek tysięcy innych osób istnieje ryzyko odziedziczenia tej choroby. Pomimo jasnej etiologii choroby Huntingtona, obecnie nie ma zatwierdzonych terapii opóźniających wystąpienie lub spowalniających postęp choroby.O uniQureuniQure spełnia obietnicę terapii genowej – pojedynczych terapii o potencjalnie leczniczych wynikach. Zatwierdzenie terapii genowej uniQure na hemofilię B – historyczne osiągnięcie oparte na ponad dziesięciu latach badań i rozwoju klinicznego – stanowi kamień milowy w dziedzinie medycyny genomicznej i zapoczątkowuje nowe podejście do leczenia pacjentów chorych na hemofilię. uniQure pracuje obecnie nad opracowaniem własnych terapii genowych do leczenia pacjentów cierpiących na chorobę Huntingtona, oporną na leczenie padaczkę skroniową, stwardnienie zanikowe boczne, chorobę Fabry’ego i inne ciężkie choroby. www.uniQure.com
Stwierdzenia prognozujące uniQure
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu art. 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., ze zmianami, oraz art. 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., ze zmianami. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość i często są oznaczone takimi terminami, jak „przewidywać”, „wierzyć”, „może”, „ustanawiać”, „szacować”, „oczekiwać”, „cel”, „zamierzać”, „czekać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projektować”, „poszukiwać”, „powinien”, „będzie”, „byłby” i podobne wyrażenia oraz negatywów tych terminów. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych kierownictwu na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Przykłady takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: dostępności przyspieszonych ścieżek zatwierdzania i potrzeby dodatkowych badań przed zatwierdzeniem AMT-130; plany Spółki dotyczące rozpoczęcia działań w zakresie gotowości BLA; zdolność Spółki do zapewnienia terapii potencjalnie zmieniającej życie osobom cierpiącym na chorobę Huntingtona i powiązany harmonogram jej realizacji; plany Spółki dotyczące dalszej współpracy z FDA w pierwszej połowie 2025 r.; potencjalne skutki kliniczne i funkcjonalne AMT-130; plany Spółki dotyczące kontynuacji rozwoju klinicznego AMT-130; plany rekrutacyjne Spółki w zakresie trzeciej kohorty badania Fazy I/II; oraz użyteczność NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym jako skutecznego biomarkera korzyści terapeutycznych. Rzeczywiste wyniki Spółki mogą z wielu powodów znacząco różnić się od wyników przewidywanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi: ryzyka związane z prowadzonymi przez Spółkę badaniami klinicznymi fazy I/ll AMT-130, w tym ryzyko, że tymczasowe dane z badań mogą nie przewidywać późniejszych odczytów danych, które posłużą jako podstawa do dalszych interakcje regulacyjne; ryzyko związane z obecnymi i przyszłymi interakcjami Spółki z organami regulacyjnymi, które może mieć wpływ na rozpoczęcie, harmonogram i postęp badań klinicznych, plany składania BLA i ścieżki uzyskania zgody organów regulacyjnych; ryzyka związane ze zdolnością Spółki do kontynuowania wysiłków w zakresie rozwoju biznesu w odniesieniu do AMT-130; ryzyka związane ze stosowaniem przez Spółkę kontroli zewnętrznych ważonych skłonnością w związku z dotychczasową analizą statystyczną wyników klinicznych oraz z tym, czy organy regulacyjne zaakceptują zalecenia Spółki podejście jako podstawa przyspieszonego zatwierdzenia; ryzyka związane ze stosowaniem przez Spółkę nominalnych wartości p jako podstawy analiz statystycznych; czy pomiary oceniane przez Spółkę będą w dalszym ciągu postrzegane jako rzetelne i czułe pomiary postępu choroby; niezależnie od tego, czy wyznaczenie RMAT, czy jakakolwiek przyspieszona ścieżka, doprowadzi do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; zdolność Spółki do dalszej budowy i utrzymywania infrastruktury i personelu niezbędnego do osiągnięcia swoich celów; skuteczność Spółki w zarządzaniu bieżącymi i przyszłymi badaniami klinicznymi oraz procesami regulacyjnymi; zdolność Spółki do wykazania korzyści terapeutycznych swoich kandydatów na terapię genową w badaniach klinicznych; dalszy rozwój i akceptacja terapii genowych; zdolność Spółki do pozyskiwania, utrzymywania i ochrony swojej własności intelektualnej; oraz zdolność Spółki do finansowania swojej działalności i pozyskiwania dodatkowego kapitału w razie potrzeby i na akceptowalnych warunkach. Te ryzyka i niepewności zostały pełniej opisane pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w okresowych zgłoszeniach Spółki składanych do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w jej raporcie rocznym na formularzu 10-K złożonym do SEC w dniu 28 lutego 2024 r., sprawozdania kwartalne na formularzu 10-Q złożone 7 maja 2024 r., 1 sierpnia 2024 r. i 5 listopada 2024 r. oraz w innych dokumentach składanych od czasu do czasu przez Spółkę do SEC. Biorąc pod uwagę te ryzyka, niepewność i inne czynniki, nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości i, z wyjątkiem przypadków przewidzianych przez prawo, Spółka nie przyjmuje na siebie obowiązku aktualizacji tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, nawet jeśli nowe informacje staną się dostępne w przyszły. Źródło: uniQure N.V.
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
