uniQure anuncia alinhamento com a FDA sobre elementos-chave do caminho de aprovação acelerada para AMT-130 na doença de Huntington

Siga Drugslib em

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃ, 10 de dezembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que promove terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, hoje anunciou que a empresa chegou a um acordo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre os principais elementos de um caminho de aprovação acelerada para AMT-130.

“Estamos muito satisfeitos por chegar a um acordo com a FDA sobre os principais componentes de um caminho de aprovação acelerada para AMT-130”, disse Walid Abi-Saab, M.D., chefe oficial médico da uniQure. “Nosso alinhamento reflete a força de nossos dados e discussões colaborativas com a equipe e a alta administração do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA. Este é um marco importante para a comunidade da doença de Huntington, pois coloca-nos no caminho mais rápido e eficiente para fornecer uma terapia potencialmente transformadora às pessoas que vivem com esta doença neurodegenerativa devastadora. Iniciamos atividades de preparação para o BLA e esperamos continuar a nos envolver com a FDA no primeiro semestre de 2025 para discutir nosso plano de análise estatística e os requisitos técnicos do CMC.”

Como parte da reunião de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) Tipo B da uniQure, realizada no final de novembro, a FDA concordou que os dados dos estudos de Fase I/II em andamento, comparados a um controle externo de história natural, podem servir como base primária para uma submissão de BLA sob o caminho de Aprovação Acelerada, evitando a necessidade de um estudo adicional de pré-submissão. A FDA também concordou que o cUHDRS pode ser usado como um desfecho clínico intermediário e que as reduções na cadeia leve do neurofilamento (NfL) medidas no líquido cefalorraquidiano (LCR) podem servir como evidência de suporte do benefício terapêutico no pedido de aprovação acelerada.

A FDA concedeu a designação uniQure RMAT para AMT-130 em maio de 2024, afirmando que os dados clínicos preliminares dos estudos de Fase I/II em andamento indicam O AMT-130 tem potencial para responder a necessidades médicas não satisfeitas no tratamento da doença de Huntington. Em julho de 2024, o uniQure apresentou dados provisórios aos 24 meses mostrando uma desaceleração durável e dependente da dose da progressão da doença com base no cUHDRS dos pacientes tratados em comparação com uma história natural ponderada pela propensão. Esses dados também mostraram reduções no NfL do LCR, uma medida de neurodegeneração, em pacientes tratados aos 24 meses em comparação com o valor basal.

Sobre o Programa Clínico de Fase I/II do AMT-130

A uniQure está conduzindo dois estudos multicêntricos de escalonamento de dose , Estudos clínicos de Fase I/II para explorar os sinais de segurança, tolerabilidade e eficácia exploratória do AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington. No estudo dos EUA, um total de 26 pacientes com doença de Huntington manifesta precocemente foram randomizados para tratamento (n=6 dose baixa; n=10 dose alta) ou um procedimento cirúrgico de imitação (simulado) (n=10). Os pacientes tratados receberam uma única administração de AMT-130 por meio de administração neurocirúrgica estereotáxica guiada por ressonância magnética e melhorada por convecção, diretamente no corpo estriado (caudado e putâmen). O estudo consiste em um período de estudo central cego de 12 meses, seguido de acompanhamento não cego de longo prazo dos pacientes tratados por cinco anos. Outros quatro pacientes de controle passaram para o tratamento.

O estudo europeu aberto de Fase Ib/II do AMT-130 inscreveu 13 pacientes com manifestação precoce da doença de Huntington (n=6 em dose baixa; n=7 em dose alta).

Uma terceira coorte está matriculando mais 12 pacientes em centros nos EUA e na UE. Esta coorte é randomizada para explorar ambas as doses de AMT-130 em combinação com imunossupressão, usando o atual procedimento de administração estereotáxica estabelecido.

Detalhes adicionais estão disponíveis em www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA , o primeiro para a doença de Huntington.

Sobre a doença de Huntington

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa hereditária rara que causa sintomas motores, incluindo coreia, anormalidades comportamentais e declínio cognitivo, resultando em deterioração física e mental. A doença é uma condição autossômica dominante com uma expansão de repetições CAG causadora da doença no primeiro éxon do gene da Huntingtina que leva à produção e agregação de proteínas anormais no cérebro. De acordo com um estudo de 2021 em Neuroepidemiologia, aproximadamente 70.000 pessoas foram diagnosticadas com a doença de Huntington nos EUA e na Europa, com centenas de milhares de outras em risco de herdar a doença. Apesar da etiologia clara da doença de Huntington, atualmente não existem terapias aprovadas para retardar o início ou retardar a progressão da doença.

Sobre a uniQure

A uniQure está cumprindo a promessa da terapia genética – tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. As aprovações da terapia genética da uniQure para a hemofilia B – uma conquista histórica baseada em mais de uma década de investigação e desenvolvimento clínico – representam um marco importante no campo da medicina genómica e inauguram uma nova abordagem de tratamento para pacientes que vivem com hemofilia. A uniQure está agora desenvolvendo um conjunto de terapias genéticas proprietárias para o tratamento de pacientes com doença de Huntington, epilepsia refratária do lobo temporal, ELA, doença de Fabry e outras doenças graves. www.uniQure.com

Declarações prospectivas da uniQure

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado. Todas as declarações que não sejam declarações de fatos históricos são declarações prospectivas, que são frequentemente indicadas por termos como "antecipar", "acreditar", "poderia", "estabelecer", "estimar", "esperar", "meta", "pretende", "espera", "pode", "planejar", "potencial", "prever", "projetar", "buscar", "deveria", "irá", "iria" e expressões semelhantes e o negativos desses termos. As declarações prospectivas baseiam-se nas crenças e suposições da administração e nas informações disponíveis à administração na data deste comunicado à imprensa. Exemplos dessas declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, declarações relativas: à disponibilidade de vias de aprovação aceleradas e à necessidade de estudos adicionais de pré-aprovação para AMT-130; os planos da Empresa para iniciar atividades de preparação para BLA; a capacidade da Empresa de fornecer uma terapia potencialmente transformadora às pessoas que vivem com a doença de Huntington e o calendário relacionado para o fazer; os planos da Empresa para um maior envolvimento com a FDA no primeiro semestre de 2025; os potenciais efeitos clínicos e funcionais do AMT-130; os planos da Empresa para continuar o desenvolvimento clínico do AMT-130; os planos de inscrição da Empresa em relação à terceira coorte do estudo de Fase I/II; e a utilidade do NfL no LCR como um biomarcador eficaz de benefício terapêutico. Os resultados reais da Empresa podem diferir materialmente daqueles previstos nestas declarações prospectivas por vários motivos. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: riscos relacionados aos ensaios clínicos de Fase I/II do AMT-130 da Empresa, incluindo o risco de que os dados provisórios dos ensaios possam não ser preditivos de leituras de dados posteriores que servirão de base para futuras interações regulatórias; riscos relacionados com as interações atuais e futuras da Empresa com as autoridades reguladoras, que podem afetar o início, o calendário e o progresso dos ensaios clínicos, os seus planos de submissão de BLA e os caminhos para a aprovação regulamentar; riscos relacionados à capacidade da Empresa de prosseguir esforços de desenvolvimento de negócios com relação ao AMT-130; riscos relacionados ao uso pela Empresa de controles externos ponderados por propensão em conexão com sua análise estatística de resultados clínicos até o momento, e se as autoridades regulatórias aceitarão a decisão da Empresa abordagem como base para aprovação acelerada; riscos relacionados ao uso de valores nominais de p pela Companhia como base para suas análises estatísticas; se as medições que a Empresa está avaliando continuam a ser vistas como medições robustas e sensíveis da progressão da doença; seja a designação RMAT ou qualquer via acelerada, levará à aprovação regulatória; a capacidade da Empresa de continuar a construir e manter a infraestrutura e o pessoal necessários para atingir seus objetivos; a eficácia da Empresa no gerenciamento de ensaios clínicos e processos regulatórios atuais e futuros; a capacidade da Empresa de demonstrar os benefícios terapêuticos de seus candidatos à terapia genética em ensaios clínicos; o contínuo desenvolvimento e aceitação de terapias genéticas; a capacidade da Empresa de obter, manter e proteger sua propriedade intelectual; e a capacidade da Empresa de financiar suas operações e de levantar capital adicional conforme necessário e em termos aceitáveis. Esses riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente no título "Fatores de Risco" nos registros periódicos da Empresa junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC), incluindo seu Relatório Anual no Formulário 10-K arquivado na SEC em 28 de fevereiro de 2024, seus relatórios trimestrais no Formulário 10-Q arquivados em 7 de maio de 2024, 1º de agosto de 2024 e 5 de novembro de 2024, e em outros registros que a Empresa faz com a SEC de tempos em tempos. Dados esses riscos, incertezas e outros fatores, você não deve depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas e, exceto conforme exigido por lei, a Empresa não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas, mesmo que novas informações sejam disponibilizadas no futuro.

Fonte: uniQure N.V.

Postou : 2024-12-11 12:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares