uniQure anunță alinierea cu FDA asupra elementelor cheie ale căii de aprobare accelerată pentru AMT-130 în boala Huntington

Urmăriți Drugslib pe

LEXINGTON, Mass. și AMSTERDAM, 10 decembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie lider de terapie genetică care promovează terapii transformatoare pentru pacienții cu nevoi medicale severe, astăzi a anunțat că compania a ajuns la un acord cu U.S. Food and Drug Administration (FDA) cu privire la elementele cheie ale unui accelerat Calea de aprobare pentru AMT-130.

„Suntem foarte încântați să ajungem la un acord cu FDA privind componentele de bază ale unei căi de aprobare accelerată pentru AMT-130”, a spus Walid Abi-Saab, M.D., director medical al uniQure. „Alinierea noastră reflectă puterea datelor noastre și a discuțiilor noastre de colaborare cu personalul și conducerea superioară a Centrului pentru Evaluare și Cercetare Biologică (CBER) al FDA. Aceasta este o etapă importantă pentru comunitatea bolii Huntington, deoarece ne pune pe calea cea mai rapidă și eficientă pentru a oferi o terapie care poate schimba viața persoanelor care trăiesc cu această tulburare neurodegenerativă devastatoare. Am inițiat activități de pregătire pentru BLA și așteptăm cu nerăbdare să ne angajăm în continuare cu FDA în prima jumătate a anului 2025 pentru a discuta planul nostru de analiză statistică și cerințele tehnice CMC.”

Ca parte a reuniunii de tip B de terapie avansată de medicină regenerativă (RMAT) de la uniQure, care a avut loc la sfârșitul lunii noiembrie, FDA a fost de acord că datele din studiile de fază I/II în curs, în comparație cu un control extern de istorie naturală, pot servește drept bază principală pentru o depunere BLA în cadrul căii de aprobare accelerată, evitând necesitatea unui studiu suplimentar de pre-depunere. De asemenea, FDA a fost de acord că cUHDRS poate fi utilizat ca efect clinic intermediar și că reducerile lanțului ușor al neurofilamentului (NfL) măsurate în lichidul cefalorahidian (LCR) pot servi drept dovezi de susținere a beneficiului terapeutic în cererea de aprobare accelerată.

FDA a acordat desemnarea uniQure RMAT pentru AMT-130 în mai 2024, afirmând că preliminar Datele clinice din studiile în curs de fază I/II indică că AMT-130 are potențialul de a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute pentru tratamentul bolii Huntington. În iulie 2024, uniQure a prezentat date intermediare la 24 de luni, care arată o încetinire durabilă, dependentă de doză, a progresiei bolii, pe baza cUHDRS a pacienților tratați, în comparație cu o istorie naturală ponderată în funcție de tendință. Aceste date au arătat, de asemenea, reduceri ale LCR NfL, o măsură a neurodegenerării, la pacienții tratați la 24 de luni, comparativ cu valoarea inițială.

Despre programul clinic de faza I/II al AMT-130

uniQure desfășoară două centre multicentre, cu creșterea dozei , Studii clinice de faza I/II pentru a explora siguranța, tolerabilitatea și semnalele de eficacitate exploratorie ale AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington. În studiul din SUA, un total de 26 de pacienți cu boala Huntington manifestă timpurie au fost randomizați la tratament (n=6 doze mici; n=10 doze mari) sau o procedură chirurgicală de imitație (n=10). Pacienții tratați au primit o singură administrare de AMT-130 printr-o administrare neurochirurgicală stereotactică cu convecție, ghidată de RMN, direct în striat (caudat și putamen). Studiul constă într-o perioadă de studiu de bază în orb, de 12 luni, urmată de urmărirea pe termen lung fără oarbă a pacienților tratați timp de cinci ani. Alți patru pacienți de control au trecut la tratament.

Studiul european deschis de fază Ib/II al AMT-130 a înrolat 13 pacienți cu boala Huntington manifestă precoce (n=6 doze mici; n=7 doze mari).

O a treia cohortă înrolează încă 12 pacienți în diferite locații din S.U.A. și UE. Această cohortă este randomizată pentru a explora ambele doze de AMT-130 în combinație cu imunosupresia, folosind procedura de administrare stereotactică actuală, stabilită.

Detalii suplimentare sunt disponibile pe www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 a primit denumirea FDA de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) , primul pentru boala Huntington.

Despre boala Huntington

Boala Huntington este o tulburare neurodegenerativă rară, moștenită, care duce la simptome motorii, inclusiv coreea, anomalii comportamentale și declin cognitiv care duce la progresiv deteriorare fizică și psihică. Boala este o afecțiune autosomal dominantă cu o expansiune repetată CAG care provoacă boli în primul exon al genei huntingtin, care duce la producerea și agregarea de proteine ​​anormale în creier. Potrivit studiului din 2021 în Neuroepidemiology, aproximativ 70.000 de oameni au fost diagnosticați cu boala Huntington în SUA și Europa, cu sute de mii de alții expuși riscului de a moșteni boala. În ciuda etiologiei clare a bolii Huntington, în prezent nu există terapii aprobate care să întârzie debutul sau să încetinească progresia bolii.

Despre uniQure

uniQure își îndeplinește promisiunea terapiei genice – tratamente unice cu rezultate potențial curative. Aprobarea terapiei genice de la uniQure pentru hemofilia B – o realizare istorică bazată pe mai mult de un deceniu de cercetare și dezvoltare clinică – reprezintă o piatră de hotar majoră în domeniul medicinei genomice și inaugurează o nouă abordare de tratament pentru pacienții care trăiesc cu hemofilie. uniQure avansează acum o serie de terapii genetice brevetate pentru tratamentul pacienților cu boala Huntington, epilepsie refractară a lobului temporal, SLA, boala Fabry și alte boli severe. www.uniQure.com

Declarații prospective uniQure

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul secțiunii 27A din Legea privind valorile mobiliare din 1933, astfel cum a fost modificată, și Secțiunea 21E din Actul privind schimbul de valori mobiliare din 1934, astfel cum a fost modificată. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate prin termeni precum „anticipă”, „crede”, „ar putea”, „stabili”, „estime”, „așteaptă”, „obiectiv” „intenționează”, „așteptăm cu nerăbdare”, „poate”, „planifica”, „potențial”, „prevăd”, „proiectează”, „căută”, „ar trebui”, „va” „ar” și expresii similare și negativele acelor termeni. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii și pe informațiile disponibile conducerii la data acestui comunicat de presă. Exemple de aceste declarații prospective includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la: disponibilitatea căilor de aprobare accelerată și necesitatea unor studii suplimentare de pre-aprobare pentru AMT-130; planurile Companiei de a iniția activități de pregătire pentru BLA; capacitatea Companiei de a oferi o terapie care poate schimba viața persoanelor care trăiesc cu boala Huntington și calendarul aferent pentru a face acest lucru; planurile Companiei de implicare suplimentară cu FDA în prima jumătate a anului 2025; potențialele efecte clinice și funcționale ale AMT-130; planurile companiei de a continua dezvoltarea clinică a AMT-130; planurile de înscriere ale Companiei cu privire la cea de-a treia cohortă a studiului de faza I/II; și utilitatea NfL în LCR ca biomarker eficient al beneficiului terapeutic. Rezultatele reale ale Companiei ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în aceste declarații prospective din mai multe motive. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele: riscuri legate de studiile clinice de fază I/ll ale companiei cu AMT-130, inclusiv riscul ca datele intermediare din studii să nu fie predictive pentru citirile ulterioare a datelor care vor servi ca bază pentru continuarea interacțiuni de reglementare; riscurile legate de interacțiunile actuale și viitoare ale Companiei cu autoritățile de reglementare, care pot afecta inițierea, calendarul și progresul studiilor clinice, planurile sale de depunere a BLA și căile către aprobarea de reglementare; riscuri legate de capacitatea Companiei de a continua eforturile de dezvoltare a afacerii în ceea ce privește AMT-130;riscurile legate de utilizarea de către Companie a controalelor externe ponderate în funcție de înclinație în legătură cu analiza sa statistică a rezultatelor clinice până în prezent și dacă autoritățile de reglementare vor accepta abordare ca bază pentru aprobarea accelerată; riscurile legate de utilizarea de către Societate a valorilor p nominale ca bază pentru analizele sale statistice; dacă măsurătorile pe care compania le evaluează continuă să fie privite ca măsurători robuste și sensibile ale progresiei bolii; indiferent dacă desemnarea RMAT sau orice cale accelerată, va duce la aprobarea de reglementare; capacitatea Companiei de a continua să construiască și să mențină infrastructura și personalul necesar pentru a-și atinge obiectivele; eficacitatea Companiei în gestionarea studiilor clinice curente și viitoare și a proceselor de reglementare; capacitatea Companiei de a demonstra beneficiile terapeutice ale candidaților săi la terapie genetică în studiile clinice; dezvoltarea și acceptarea continuă a terapiilor genetice; capacitatea Companiei de a obține, menține și proteja proprietatea intelectuală; și capacitatea Companiei de a-și finanța operațiunile și de a strânge capital suplimentar după cum este necesar și în condiții acceptabile. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai detaliat la rubrica „Factori de risc” din depunerile periodice ale Companiei la U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inclusiv Raportul său anual pe Formularul 10-K depus la SEC la 28 februarie 2024, Rapoartele sale trimestriale pe formularul 10-Q depuse la 7 mai 2024, 1 august 2024 și 5 noiembrie, 2024 și în alte dosare pe care Compania le face la SEC din când în când. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective și, cu excepția cazurilor prevăzute de lege, Compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, chiar dacă noi informații devin disponibile în viitor.

Sursa: uniQure N.V.

Postat : 2024-12-11 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare