uniQure объявляет о сотрудничестве с FDA по ключевым элементам ускоренного пути утверждения препарата AMT-130 для лечения болезни Гентингтона

Следите за Drugslib на

ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс и АМСТЕРДАМ, 10 декабря 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, продвигающая преобразовательные методы лечения для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила, что компания достигла соглашения с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по ключевым элементам процедуры ускоренного одобрения AMT-130.

"Мы очень рады достичь соглашения с FDA по основным компонентам пути ускоренного одобрения AMT-130", - сказал Валид Аби-Сааб, доктор медицинских наук, руководитель медицинский сотрудник uniQure. «Наше согласие отражает силу наших данных и совместных обсуждений с персоналом и высшим руководством Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA (CBER). Это важная веха для сообщества, занимающегося болезнью Хантингтона, поскольку оно выводит нас на наиболее быстрый и эффективный путь к предоставлению потенциально изменяющей жизнь терапии людям, живущим с этим разрушительным нейродегенеративным заболеванием. Мы начали мероприятия по обеспечению готовности к BLA и надеемся на дальнейшее взаимодействие с FDA в первой половине 2025 года для обсуждения нашего плана статистического анализа и технических требований CMC».

В рамках совещания uniQure по передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) типа B, состоявшегося в конце ноября, FDA согласилось, что данные текущих исследований фазы I/II по сравнению с внешним контролем естественного течения заболевания могут служить основной основой для подачи BLA в рамках процедуры ускоренного утверждения, что позволяет избежать необходимости проведения дополнительного исследования перед подачей. FDA также согласилось, что cUHDRS может использоваться в качестве промежуточной клинической конечной точки и что снижение количества легких цепей нейрофиламентов (NfL), измеренное в спинномозговой жидкости (СМЖ), может служить подтверждающим доказательством терапевтической пользы при подаче заявки на ускоренное одобрение.

В мае 2024 года FDA предоставило uniQure RMAT для AMT-130, заявив, что предварительные клинические данные текущей фазы Исследования I/II показывают, что AMT-130 может удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности в лечении болезни Хантингтона. В июле 2024 года uniQure представила промежуточные данные за 24 месяца, демонстрирующие стойкое дозозависимое замедление прогрессирования заболевания на основе cUHDRS пролеченных пациентов по сравнению с естественным течением болезни, взвешенным по склонности. Эти данные также показали снижение NfL CSF, показателя нейродегенерации, у пролеченных пациентов через 24 месяца по сравнению с исходным уровнем.

О клинической программе I/II фазы AMT-130

uniQure проводит два многоцентровых исследования с эскалацией дозы , Клинические исследования фазы I/II для изучения безопасности, переносимости и экспериментальной эффективности AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. В исследовании, проведенном в США, в общей сложности 26 пациентов с ранней манифестацией болезни Хантингтона были рандомизированы на лечение (n=6 – низкая доза; n=10 – высокая доза) или имитацию (симулятивную) хирургическую процедуру (n=10). Пациенты, получавшие лечение, получали однократное введение AMT-130 посредством стереотаксической нейрохирургической доставки под контролем МРТ с конвекционным усилением непосредственно в полосатое тело (хвостатое тело и скорлупу). Исследование состоит из слепого 12-месячного основного периода исследования, за которым следует неслепое долгосрочное наблюдение за пролеченными пациентами в течение пяти лет. Еще четыре пациента из контрольной группы перешли на лечение.

В европейское открытое исследование Ib/II фазы AMT-130 включили 13 пациентов с ранними проявлениями болезни Хантингтона (n=6 с низкой дозой; n=7 с высокой дозой).

Третья группа набирает еще 12 пациентов в разных центрах США и ЕС. Эта когорта рандомизирована для изучения обеих доз AMT-130 в сочетании с иммуносупрессией с использованием существующей установленной процедуры стереотаксического введения.

Дополнительную информацию можно найти на сайте www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 получил от FDA статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT). , первый случай болезни Хантингтона.

О болезни Хантингтона

Болезнь Хантингтона – это редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, которое приводит к двигательным симптомам, включая хорею, поведенческие нарушения и снижение когнитивных функций, что приводит к прогрессированию физическое и психическое ухудшение. Заболевание является аутосомно-доминантным заболеванием с вызывающим заболевание расширением CAG-повторов в первом экзоне гена хантингтина, что приводит к выработке и агрегации аномального белка в мозге. По данным исследования, проведенного в журнале «Нейроэпидемиология» 2021 года, примерно у 70 000 человек в США и Европе диагностирована болезнь Хантингтона, при этом сотни тысяч других людей подвержены риску унаследовать это заболевание. Несмотря на четкую этиологию болезни Хантингтона, в настоящее время не существует одобренных методов лечения, способных отсрочить начало или замедлить прогрессирование заболевания.

О uniQure

uniQure воплощает в жизнь обещания генной терапии – отдельные методы лечения с потенциально лечебными результатами. Одобрение генной терапии гемофилии B компании uniQure – историческое достижение, основанное на более чем десятилетии исследований и клинических разработок – представляет собой важную веху в области геномной медицины и открывает новый подход к лечению пациентов, живущих с гемофилией. В настоящее время uniQure продвигает ряд запатентованных методов генной терапии для лечения пациентов с болезнью Хантингтона, рефрактерной височной эпилепсией, БАС, болезнью Фабри и другими тяжелыми заболеваниями. www.uniQure.com

Прогнозные заявления uniQure

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками и раздел 21E Закона о биржах ценных бумаг 1934 года с поправками. Все заявления, кроме констатации исторических фактов, являются заявлениями прогнозного характера, которые часто обозначаются такими терминами, как «предполагать», «полагать», «может», «установить», «оценивать», «ожидать», «цель». «намереваюсь», «ожидаю», «может», «планирую», «потенциал», «прогнозирую», «проектирую», «ищу», «должен», «буду», «буду» и подобные выражения и отрицательные стороны этих терминов. Заявления прогнозного характера основаны на убеждениях и предположениях руководства, а также на информации, доступной руководству на дату настоящего пресс-релиза. Примеры таких прогнозных заявлений включают, помимо прочего, заявления, касающиеся: наличия ускоренных путей утверждения и необходимости дополнительных исследований перед утверждением для AMT-130; планы Компании по началу мероприятий по обеспечению готовности BLA; способность Компании предоставлять потенциально изменяющую жизнь терапию людям, живущим с болезнью Хантингтона, и соответствующие сроки ее реализации; планы Компании по дальнейшему взаимодействию с FDA в первой половине 2025 года; потенциальные клинические и функциональные эффекты АМТ-130; планы компании по продолжению клинических разработок АМТ-130; планы участия Компании в третьей когорте исследования Фазы I/II; и полезность NfL в спинномозговой жидкости как эффективного биомаркера терапевтической пользы. Фактические результаты деятельности Компании могут существенно отличаться от ожидаемых в данных прогнозных заявлениях по многим причинам. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: риски, связанные с клиническими испытаниями AMT-130 фазы I/ll, включая риск того, что промежуточные данные испытаний могут не предсказывать более поздние данные, которые послужат основой для дальнейших исследований. регуляторные взаимодействия; риски, связанные с текущим и будущим взаимодействием Компании с регулирующими органами, которые могут повлиять на начало, сроки и ход клинических исследований, планы подачи BLA и пути получения разрешения регулирующих органов; риски, связанные со способностью Компании продолжать усилия по развитию бизнеса в отношении AMT-130; риски, связанные с использованием Компанией внешнего контроля, взвешенного по склонностям, в связи со статистическим анализом клинических результатов на сегодняшний день, а также с тем, примут ли регулирующие органы информацию Компании подход как основа для ускоренного утверждения; риски, связанные с использованием Компанией номинальных значений p в качестве основы для статистического анализа; будут ли измерения, которые оценивает Компания, по-прежнему рассматриваться как надежные и чувствительные измерения прогрессирования заболевания; приведет ли назначение RMAT или какой-либо ускоренный путь к одобрению регулирующих органов; способность Компании продолжать создавать и поддерживать инфраструктуру и персонал, необходимые для достижения ее целей; эффективность Компании в управлении текущими и будущими клиническими исследованиями и регуляторными процессами; способность Компании продемонстрировать терапевтические преимущества своих кандидатов на генную терапию в клинических испытаниях; продолжающееся развитие и признание генной терапии; способность Компании получать, поддерживать и защищать свою интеллектуальную собственность; а также способность Компании финансировать свою деятельность и привлекать дополнительный капитал по мере необходимости и на приемлемых условиях. Эти риски и неопределенности более подробно описаны в разделе «Факторы риска» в периодических отчетах Компании, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), включая годовой отчет по форме 10-K, поданный в SEC 28 февраля 2024 г. свои ежеквартальные отчеты по форме 10-Q, поданные 7 мая 2024 г., 1 августа 2024 г. и 5 ноября, 2024 г., а также в других документах, которые Компания время от времени подает в SEC. Учитывая эти риски, неопределенности и другие факторы, вам не следует чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, и, за исключением случаев, предусмотренных законодательством, Компания не принимает на себя никаких обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений, даже если новая информация становится доступной в будущее.

Источник: uniQure N.V.

Опубликовано : 2024-12-11 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова