uniQure, Huntington Hastalığında AMT-130 için Hızlandırılmış Onay Yolunun Temel Unsurları Konusunda FDA ile Uyum Sağlandığını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM, 10 Aralık 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), bugün ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren lider bir gen terapisi şirketi şirketin ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile Hızlandırılmış Onay yolunun temel unsurları konusunda anlaşmaya vardığını duyurdu. AMT-130.

Başkan Walid Abi-Saab, MD, "AMT-130 için Hızlandırılmış Onay yolunun temel bileşenleri konusunda FDA ile anlaşmaya varmaktan çok memnunuz" dedi. uniQure'un tıbbi memuru. "Uyumumuz, verilerimizin gücünü ve FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'ndeki (CBER) personel ve üst düzey yönetimle yapılan işbirlikçi tartışmaları yansıtıyor. Bu, Huntington hastalığı topluluğu için önemli bir kilometre taşıdır çünkü bizi, bu yıkıcı nörodejeneratif bozuklukla yaşayan insanlara potansiyel olarak hayatlarını değiştirecek bir tedavi sunmanın en hızlı ve etkili yoluna sokar. BLA hazırlık faaliyetlerini başlattık ve istatistiksel analiz planımızı ve teknik CMC gerekliliklerini tartışmak üzere 2025'in ilk yarısında FDA ile daha fazla işbirliği yapmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

UniQure'un Kasım ayının sonlarında gerçekleştirilen Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT) B Tipi toplantısının bir parçası olarak FDA, devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin, doğal geçmişe dayalı harici kontrolle karşılaştırıldığında, Hızlandırılmış Onay yolu kapsamında bir BLA sunumu için birincil temel görevi görür ve ek bir ön sunum öncesi çalışmaya gerek kalmaz. FDA ayrıca cUHDRS'nin bir ara klinik son nokta olarak kullanılabileceğini ve beyin omurilik sıvısında (BOS) ölçülen nörofilament hafif zincirdeki (NfL) azalmaların, hızlandırılmış onay başvurusunda terapötik faydanın destekleyici kanıtı olarak hizmet edebileceğini kabul etti.

FDA, Mayıs 2024'te AMT-130 için uniQure RMAT atamasını verdi ve devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen ön klinik verilerin şunu gösterdiğini belirtti: AMT-130, Huntington hastalığının tedavisine yönelik karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyeline sahiptir. Temmuz 2024'te uniQure, eğilim ağırlıklı doğal geçmişe kıyasla tedavi edilen hastaların cUHDRS'sine dayalı olarak hastalık ilerlemesinde kalıcı, doza bağlı yavaşlamayı gösteren 24 aylık ara verileri sundu. Bu veriler ayrıca tedavi edilen hastalarda 24 ayda başlangıca kıyasla nörodejenerasyonun bir ölçüsü olan CSF NfL'de azalma olduğunu gösterdi.

AMT-130'un Faz I/II Klinik Programı Hakkında

uniQure iki çok merkezli, doz artırımı yürütüyor , Huntington hastalığının tedavisi için AMT-130'un güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve araştırma etkililik sinyallerini araştırmaya yönelik Faz I/II klinik çalışmaları. ABD'deki çalışmada, erken dönemde ortaya çıkan Huntington hastalığı olan toplam 26 hasta, tedaviye (n=6 düşük doz; n=10 yüksek doz) veya taklit (sahte) cerrahi prosedüre (n=10) randomize edildi. Tedavi edilen hastalara, doğrudan striatuma (kaudat ve putamen) MRI rehberliğinde, konveksiyonla güçlendirilmiş stereotaktik nöroşirürjik uygulama yoluyla tek bir AMT-130 uygulaması uygulandı. Çalışma, 12 aylık körleştirilmiş bir temel çalışma döneminden ve ardından tedavi edilen hastaların beş yıl boyunca körleştirilmemiş uzun süreli takibinden oluşmaktadır. İlave dört kontrol hastası tedaviye geçti.

AMT-130 ile ilgili Avrupa açık etiketli Faz Ib/II çalışmasına erken dönemde Huntington hastalığı görülen 13 hasta dahil edildi (n=6 düşük doz; n=7 yüksek doz).

Üçüncü bir grup, ABD ve AB'deki merkezlerden 12 hastayı daha kaydediyor. Bu grup, mevcut, yerleşik stereotaktik uygulama prosedürünü kullanarak, immünosupresyonla kombinasyon halinde AMT-130'un her iki dozunu araştırmak üzere randomize edilmiştir.

Ek ayrıntılar www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493) adresinde mevcuttur

AMT-130, FDA'nın Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) unvanını almıştır Huntington hastalığının ilk örneği.

Huntington Hastalığı Hakkında

Huntington hastalığı, kore, davranışsal anormallikler ve bilişsel gerileme gibi motor semptomlara yol açan, ilerleyici bir hastalıkla sonuçlanan nadir, kalıtsal bir nörodejeneratif hastalıktır. fiziksel ve zihinsel bozulma. Hastalık, beyindeki anormal proteinin üretimine ve birikmesine yol açan, Huntingtin geninin ilk eksonunda hastalığa neden olan CAG tekrar genişlemesinin olduğu otozomal dominant bir durumdur. Neuroepidemiology dergisinin 2021 tarihli araştırmasına göre ABD ve Avrupa'da yaklaşık 70.000 kişiye Huntington hastalığı teşhisi konuldu ve yüz binlerce kişiye de hastalığı miras alma riski altında. Huntington hastalığının açık etiyolojisine rağmen, hastalığın başlangıcını geciktirecek veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatacak onaylanmış bir tedavi şu anda mevcut değildir.

uniQure hakkında

uniQure gen terapisi vaadini yerine getiriyor; potansiyel olarak iyileştirici sonuçlara sahip tek tedaviler. UniQure'un hemofili B için gen terapisinin onayları - on yılı aşkın araştırma ve klinik geliştirmeye dayanan tarihi bir başarı - genomik tıp alanında önemli bir kilometre taşını temsil ediyor ve hemofili ile yaşayan hastalar için yeni bir tedavi yaklaşımının öncülüğünü yapıyor. uniQure şu anda Huntington hastalığı, dirençli temporal lob epilepsisi, ALS, Fabry hastalığı ve diğer ciddi hastalıkları olan hastaların tedavisi için tescilli gen terapilerinden oluşan bir ürün hattı geliştiriyor. www.uniQure.com

uniQure İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, Menkul Kıymetler Kanunu Bölüm 27A anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir Değiştirilmiş şekliyle 1933 tarihli ve değiştirilen şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü. Tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler, genellikle "tahmin etmek", "inanmak", "yapabilir", "kurmak", "tahmin etmek", "beklemek", "hedef" gibi terimlerle belirtilen ileriye dönük ifadelerdir. "niyetinde olmak", "beklemek", "olabilir", "planlamak", "potansiyel", "tahmin etmek", "projelemek", "aramak", "olmalı", "olacak", "olacak" ve benzeri ifadeler ve bu terimlerin olumsuzları. İleriye yönelik beyanlar, yönetimin inanç ve varsayımlarına ve bu basın bülteni tarihi itibariyle yönetimin elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük beyanların örnekleri aşağıdakilerle ilgili beyanları içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: AMT-130 için hızlandırılmış onay yollarının mevcudiyeti ve ek ön onay çalışmalarına duyulan ihtiyaç; Şirketin BLA hazırlık faaliyetlerini başlatma planları; Şirketin Huntington hastalığıyla yaşayan insanlara potansiyel olarak hayatlarını değiştirecek bir tedavi sunma becerisi ve bunun için ilgili zaman çizelgesi; Şirketin 2025'in ilk yarısında FDA ile daha fazla işbirliği yapma planları; AMT-130'un potansiyel klinik ve fonksiyonel etkileri; Şirketin AMT-130'un klinik gelişimine devam etme planları; Şirketin Aşama I/II çalışmasının üçüncü grubuna ilişkin kayıt planları; ve terapötik faydanın etkili bir biyobelirteç olarak CSF'de NfL'nin kullanımı. Şirketin gerçek sonuçları, birçok nedenden dolayı bu ileriye dönük beyanlarda beklenenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra şunları içermektedir: Şirketin AMT-130'a ilişkin Faz I/ll klinik deneyleriyle ilgili riskler; denemelerden elde edilen ara verilerin, daha sonraki araştırmalara temel oluşturacak daha sonraki veri okumaları için öngörü oluşturamama riski de dahil. düzenleyici etkileşimler; Klinik araştırmaların başlatılmasını, zamanlamasını ve ilerleyişini, BLA sunum planlarını ve düzenleyici onay yollarını etkileyebilecek, Şirketin düzenleyici makamlarla mevcut ve gelecekteki etkileşimleriyle ilgili riskler; Şirketin AMT-130 ile ilgili olarak iş geliştirme çabalarını sürdürme kabiliyetine ilişkin riskler; Şirketin bugüne kadarki klinik sonuçlara ilişkin istatistiksel analiziyle bağlantılı olarak eğilim ağırlıklı dış kontrolleri kullanmasına ve düzenleyici otoritelerin Şirketin bu şartlarını kabul edip etmeyeceğine ilişkin riskler hızlandırılmış onayın temeli olarak yaklaşım; Şirketin istatistiksel analizlerinde temel olarak nominal p değerlerinin kullanılmasıyla ilgili riskler; Şirketin değerlendirmekte olduğu ölçümlerin hastalığın ilerlemesine ilişkin sağlam ve hassas ölçümler olarak görülmeye devam edilip edilmediği; RMAT ataması mı yoksa herhangi bir hızlandırılmış yol mu düzenleyici onayına yol açacak; Şirketin hedeflerine ulaşmak için gereken altyapıyı ve personeli oluşturmaya ve sürdürmeye devam etme yeteneği; Şirketin mevcut ve gelecekteki klinik deneyleri ve düzenleyici süreçleri yönetmedeki etkinliği; Şirketin gen terapisi adaylarının terapötik faydalarını klinik deneylerde gösterme becerisi; gen terapilerinin sürekli geliştirilmesi ve kabul edilmesi; Şirketin fikri mülkiyetini edinme, sürdürme ve koruma yeteneği; ve Şirketin faaliyetlerini finanse etme ve gerektiğinde ve kabul edilebilir koşullarla ek sermaye toplama yeteneği. Bu riskler ve belirsizlikler, 28 Şubat 2024 tarihinde SEC'ye sunulan Form 10-K Yıllık Raporu da dahil olmak üzere, Şirketin ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunduğu periyodik başvurularda "Risk Faktörleri" başlığı altında daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. 7 Mayıs 2024, 1 Ağustos 2024 ve 5 Kasım tarihlerinde sunulan Form 10-Q'ya ilişkin Üç Aylık Raporları, 2024 ve Şirketin zaman zaman SEC'e yaptığı diğer başvurularda. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz ve yasaların gerektirdiği durumlar dışında Şirket, bu ileriye dönük beyanları, belgede yeni bilgiler mevcut olsa bile güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. gelecek.

Kaynak: uniQure N.V.

Gönderildi : 2024-12-11 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler