uniQure оголошує про узгодження з FDA щодо ключових елементів прискореного шляху схвалення для AMT-130 при хворобі Хантінгтона

Підпишіться на Drugslib

ЛЕКСІНГТОН, Массачусетс та АМСТЕРДАМ, 10 грудня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія з генної терапії, яка просуває трансформаційну терапію для пацієнтів із серйозними медичними потребами, сьогодні оголосила, що компанія досягла згоди з Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) США щодо ключових елементів прискореного затвердження шлях для AMT-130.

«Ми дуже раді досягти згоди з FDA щодо основних компонентів шляху прискореного схвалення для AMT-130», — сказав Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук. , головний лікар uniQure. «Наше узгодження відображає силу наших даних і спільних обговорень із співробітниками та вищим керівництвом Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів (CBER) FDA. Це важлива віха для спільноти хворих на хворобу Гентінгтона, оскільки вона ставить нас на найшвидший і ефективний шлях надання терапії, яка потенційно може змінити життя людей, які живуть із цим руйнівним нейродегенеративним розладом. Ми розпочали заходи щодо готовності до BLA і сподіваємось на подальшу співпрацю з FDA у першій половині 2025 року для обговорення нашого плану статистичного аналізу та технічних вимог CMC».

У рамках зустрічі uniQure Advanced Medicine Advanced Therapy (RMAT) типу B, яка відбулася наприкінці листопада, FDA погодилося, що дані поточних досліджень фази I/II у порівнянні з природним зовнішнім контролем можуть служать основною основою для подання BLA в рамках шляху прискореного затвердження, уникаючи необхідності додаткового попереднього дослідження. FDA також погодилося, що cUHDRS можна використовувати як проміжну клінічну кінцеву точку, і що зниження легкого ланцюга нейрофіламентів (NfL), виміряне в спинномозковій рідині (ЦСЖ), може служити допоміжним доказом терапевтичної користі в заявці на прискорене затвердження.

У травні 2024 року FDA надало позначення uniQure RMAT для AMT-130, заявляючи, що попередні клінічні дані поточних досліджень фази I/II вказують на те, що AMT-130 має потенціал для вирішення незадоволених медичних потреб у лікуванні хвороби Хантінгтона. У липні 2024 року uniQure представив проміжні дані через 24 місяці, які демонструють тривале, залежне від дози уповільнення прогресування захворювання на основі cUHDRS пацієнтів, які отримували лікування, порівняно з природним історією, зваженим за схильністю. Ці дані також показали зниження NfL ліквору, показника нейродегенерації, у пацієнтів, які отримували лікування, через 24 місяці порівняно з початковим рівнем.

Про клінічну програму фази I/II AMT-130

uniQure проводить два багатоцентрові дослідження із збільшенням дози , Клінічні дослідження фази I/II для вивчення безпеки, переносимості та дослідницьких сигналів ефективності AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона. У дослідженні в США загалом 26 пацієнтів із ранньою маніфестацією хвороби Хантінгтона були рандомізовані для лікування (n=6 низьких доз; n=10 високих доз) або імітації (фіктивної) хірургічної процедури (n=10). Пацієнти, які проходили лікування, отримували одноразове введення AMT-130 шляхом стереотаксичної нейрохірургічної доставки під контролем МРТ із підсиленням конвекції безпосередньо в смугасте тіло (хвостате та путамен). Дослідження складається з сліпого 12-місячного основного періоду дослідження з наступним несліпим довгостроковим спостереженням за пацієнтами, які отримували лікування, протягом п’яти років. Ще чотири контрольні пацієнти перейшли на лікування.

Європейське відкрите дослідження фази Ib/II AMT-130 включало 13 пацієнтів із ранньою маніфестацією хвороби Гентінгтона (n=6 низька доза; n=7 висока доза).

Третя когорта включає ще 12 пацієнтів у США та ЄС. Цю когорту рандомізують для дослідження обох доз AMT-130 у поєднанні з імуносупресією, використовуючи поточну встановлену стереотаксичну процедуру введення.

Додаткові відомості доступні на www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 отримав від FDA статус передової терапії регенеративної медицини (RMAT). , перший для хвороби Хантінгтона.

Про хворобу Гентінгтона

Хвороба Хантінгтона є рідкісним спадковим нейродегенеративним розладом, який призводить до рухових симптомів, зокрема хореї, поведінкових аномалій і зниження когнітивних функцій, що призводить до прогресуючої фізичне і психічне погіршення. Захворювання є аутосомно-домінантним станом із розширенням повторів CAG, що викликає захворювання, у першому екзоні гена гентінгтина, що призводить до виробництва та агрегації аномального білка в мозку. Згідно з дослідженням нейроепідеміології 2021 року, приблизно у 70 000 людей діагностовано хворобу Гентінгтона в США та Європі, а сотні тисяч інших ризикують успадкувати це захворювання. Незважаючи на чітку етіологію хвороби Гентінгтона, наразі немає схвалених методів лікування, які б відстрочили початок або уповільнили прогресування хвороби.

Про uniQure

uniQure виконує обіцянку генної терапії – одноразове лікування з потенційно лікувальними результатами. Схвалення генної терапії гемофілії B від uniQure — історичне досягнення, засноване на більш ніж десятилітніх дослідженнях і клінічних розробках — є важливою віхою в галузі геномної медицини та відкриває новий підхід до лікування пацієнтів, які живуть з гемофілією. Зараз uniQure розвиває лінійку запатентованих генних терапій для лікування пацієнтів із хворобою Хантінгтона, рефрактерною скроневою епілепсією, АЛС, хворобою Фабрі та іншими важкими захворюваннями. www.uniQure.com

Прогнозні заяви uniQure

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за значенням розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками та розділ 21E Закону про біржі цінних паперів 1934 року з поправками. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, є прогнозними заявами, які часто позначаються такими термінами, як «передбачити», «вважати», «може», «встановити», «оцінити», «очікувати», «ціль», «маю намір», «з нетерпінням чекаю», «можу,» «планувати», «потенційний», «передбачити», «проектувати», «шукати», «повинен,» "буде", "буде" та подібні вирази та заперечення цих термінів. Прогнозні заяви базуються на переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній керівництву станом на дату цього прес-релізу. Приклади цих прогнозних заяв включають, але не обмежуються ними, заяви щодо: наявності прискорених шляхів схвалення та необхідності додаткових досліджень перед схваленням для AMT-130; плани Компанії розпочати заходи з підготовки до BLA; здатність Компанії надавати терапію, яка потенційно може змінити життя людей із хворобою Хантінгтона, і відповідний графік для цього; плани Компанії щодо подальшої взаємодії з FDA у першій половині 2025 року; потенційні клінічні та функціональні ефекти АМТ-130; плани компанії щодо продовження клінічних розробок АМТ-130; плани Компанії щодо зарахування до третьої когорти дослідження Фази I/II; і корисність NfL в CSF як ефективного біомаркера терапевтичної користі. Фактичні результати Компанії можуть суттєво відрізнятися від очікуваних у цих прогнозних заявах з багатьох причин. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого: ризики, пов’язані з Фазою I/III клінічних випробувань Компанією AMT-130, включно з ризиком того, що проміжні дані випробувань можуть не передбачити пізніші зчитування даних, які слугуватимуть основою для подальших регулятивні взаємодії; ризики, пов’язані з поточною та майбутньою взаємодією Компанії з регуляторними органами, які можуть вплинути на початок, терміни та хід клінічних випробувань, її плани подання BLA та шляхи до регуляторного схвалення; ризики, пов’язані зі здатністю Компанії продовжувати зусилля щодо розвитку бізнесу щодо AMT-130; ризики, пов’язані з використанням Компанією зовнішнього контролю, зваженого за схильністю, у зв’язку зі статистичним аналізом клінічних результатів на сьогоднішній день, а також те, чи приймуть регуляторні органи Компанію підхід як основа для прискореного затвердження; ризики, пов’язані з використанням Компанією номінальних значень p як основи для свого статистичного аналізу; чи вимірювання, які оцінює Компанія, продовжують розглядатися як надійні та чутливі вимірювання прогресування захворювання; чи призведе призначення RMAT або будь-який прискорений шлях до схвалення регуляторних органів; здатність компанії продовжувати розбудовувати та підтримувати інфраструктуру та персонал, необхідні для досягнення її цілей; ефективність Компанії в управлінні поточними та майбутніми клінічними дослідженнями та регуляторними процесами; здатність компанії продемонструвати терапевтичні переваги своїх кандидатів у генну терапію в клінічних випробуваннях; продовження розвитку та визнання генної терапії; здатність Компанії отримувати, підтримувати та захищати свою інтелектуальну власність; і здатність Компанії фінансувати свою діяльність і залучати додатковий капітал за потреби та на прийнятних умовах. Ці ризики та невизначеності більш повно описані в розділі «Фактори ризику» в періодичних заявках Компанії до Комісії з цінних паперів і бірж США (SEC), включаючи її річний звіт за формою 10-K, поданий до SEC 28 лютого 2024 р. свої квартальні звіти за формою 10-Q, подані 7 травня 2024 р. 1 серпня, 2024 р. і 5 листопада 2024 р., а також в інших документах, які Компанія час від часу подає до SEC. Враховуючи ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і, за винятком випадків, передбачених законом, Компанія не бере на себе зобов’язань оновлювати ці прогнозні заяви, навіть якщо нова інформація стає доступною в майбутнє.

Джерело: uniQure N.V.

Опубліковано : 2024-12-11 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова