يوفر Uniqure تحديثًا تنظيميًا على AMT-130 لمرض هنتنغتون

اتبع Drugslib على

Lexington ، Mass. وأمستردام ، 02 يونيو ، 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. بعد اجتماعات من النوع B الأخير وإرشادات أخرى من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ، وصلت الشركة إلى توافق مع إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على عدة مكونات رئيسية لخطة التحليل الإحصائي والكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) التي ستدعم بشكل كبير أن تتابعنا ". مع FDA والتقدم الذي حققناه نحو تقديم BLA المخطط لـ AMT-130 في الربع الأول من عام 2026 "، قال ويلد أبي ساب ، كبير المسؤولين الطبيين في Uniqure. "نحن نتابع مسار موافقة متسارعة تدعمها عدة سنوات من البيانات السريرية-وهو نهج صارم ومتمايز يعكس الحاجة العاجلة في مرض هنتنغتون والتزامنا بتقديم أول علاج للمرض للمرض للبيانات المدمرة في هذا المرض المدمر. نحن ممتنون ل FDA لمشاركتهم المستمرة وننظر إلى مشاركة ثلاث سنوات في الخطوط العليا في المركز الثالث من عام 2025."

خطة التحليل الإحصائي

في الربع الثاني من عام 2025 ، عقدت الشركة اجتماعًا من النوع B مع إدارة الأغذية والعقاقير لمناقشة الاستخدام المقترح لبيانات التحكم الخارجي وخطة التحليل الإحصائي المحددة مستقبلاً (SAP) لدعم خطية BLA المخطط لها المخطط لها. واصلت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) دعم اتفاقها المسبق على أن مقياس تصنيف الأمراض الموحد للمركب (CUHDRS) قد يكون بمثابة نقطة نهاية سريرية مسجلة مقبولة للموافقة المتسارعة. وافقت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على أن تحليل الفعالية الأولية لـ BLA سيقوم بتقييم التغير لمدة 3 سنوات في CUHDRS في مرضى AMT-130 بجرعة عالية مقارنة بذراع التحكم الخارجي المعدلة في درجة الميل. تخطط الشركة لاستخدام التحكم الخارجي المرجح في درجة الميل المستمدة من مجموعة بيانات ENROLL-HD للتحليل الأساسي وتقديم بعض تحليلات الحساسية ، بما في ذلك واحد يستخدم عنصر تحكم خارجي متطابق مع درجة الميل ، كدعم إضافي.

وافقت إدارة الأغذية والعقاقير أيضًا على أن التسجيل HD-دراسة تاريخية كبيرة وطولية وطبيعية للمرضى الذين يعانون من مرض هنتنغتون-قد تكون مقبولة كمجموعة بيانات التحكم الخارجية للتحليل الأساسي لبيانات التجربة إلى جانب تحليلات الحساسية الإضافية باستخدام مسار HD/Track-on و Predict-HD. حتى الآن ، التحق حوالي 33000 مريض في تسجيل HD. بالمقارنة مع دراسات التاريخ الطبيعي المستخدمة سابقًا مثل Track-HD و Predict-HD ، يوفر تسجيل HD حجم عينة أكبر بكثير ، وانخفاض معدلات الاستنزاف ، ومتابعة المريض المتوسطة الطويلة. تتوقع الشركة أن يقلل حجم العينة الأكبر من التباين في بيانات التحكم الخارجي وتعزيز متانة SAP.

تخطط الشركة لتقديم SAP محدث بما يتوافق مع المناقشات من اجتماع النوع B الذي عقد مؤخرًا إلى FDA في الربع الثاني من عام 2025.

الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC)

في الربع الأول من عام 2025 ، عقدت الشركة اجتماعًا من النوع B مع FDA لمناقشة متطلبات CMC في دعم الإرشاد BLA المخطط لـ AMT-130. وافقت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على أن التحقق من صحة عملية التصنيع AMT-130 يجب أن يكون ممكنًا باستخدام الخبرة والمعرفة السابقة من عملية Etranacogene DezaparvoveC-DRLB (HEMGENIX®) ، وتستكمل مع دفعات إضافية AMT-130 GMP ومؤهل أداء واحد (PPQ).

اتفقت إدارة الأغذية والعقاقير أيضًا مع خطة اختبار إطلاق منتجات المخدرات المقترحة للشركة ، بما في ذلك اختبار الفاعلية المقترح ، في انتظار الانتهاء من أنشطة تحديد المؤهلات والمواصفات.

الخطوات التالية لتقديم BLA المخطط

استنادًا إلى اجتماعات النوع B الأخير B مع إدارة الأغذية والعقاقير ، تواصل الشركة الاستعداد لتقديم BLA لـ AMT-130 في علاج مرض هنتنغتون. تشمل بعض الخطوات التالية الرئيسية والتوقيت المتوقع:

  • Q2 2025: إرسال SAP تم تحديثه إلى FDA
  • Q3 2025 التعيين

    • حول البرنامج السريري للمرحلة I/II لـ AMT-130

    uniqure تقوم بإجراء دراسات سريرية متعددة المركزين ، مرحلة ، مرحلة I/II لاستكشاف سلامة ، التحمل ، وإشارات الفعالية الاستكشافية لـ AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون. في دراسة الولايات المتحدة ، تم اختيارهم بصورة عشوائية ما مجموعه 26 مريضا يعانون من مرض هنتنغتون المبكر للعلاج (ن = 6 جرعة منخفضة ؛ ن = 10 جرعة عالية) أو عملية جراحية تقليدية (شام) (ن = 10). تلقى المرضى الذين عولجوا إعطاءًا واحدًا من AMT-130 من خلال توصيل مجسم تجسيمي مُعدّل MRI-الموجهة إلى الحملات العصبية مباشرة في المخطط (الذيلية وبوتامين). تتكون الدراسة من فترة دراسة أساسية مدتها 12 شهرًا تليها متابعة طويلة الأجل غير أعمى للمرضى الذين عولجوا لمدة خمس سنوات. عبر أربعة مرضى تحكمين إضافيين عبر العلاج.

    دراسة الأوروبية المفتوحة المرحلة IB/II من AMT-13

    قامت مجموعة ثالثة بتسجيل 12 مريضًا إضافيًا عبر مواقع في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي. تم اختيارهم بصورة عشوائية هذه المجموعة لاستكشاف كل من جرعات AMT-130 مع كبت المناعة ، وذلك باستخدام إجراء الإدارة المجسمة الحالية ، المعمول بها.

    تتوفر تفاصيل إضافية على www.clinicaltrials.gov (NCT0543017 ، NCT04120493)

    تم منح AMT-130 تسمية العلاج المتقدم للطب التجديدي في إدارة الأغذية والعقاقير (RMAT) ، وهو أول علاج لمرض هنتنغتون يحصل على تعيين RMAT.

    حول مرض هنتنغتون

    مرض هنتنغتون هو اضطراب تنكس عصبي نادر ومرور يؤدي إلى أعراض حركية بما في ذلك chorea ، التشوهات السلوكية والانخفاض المعرفي مما يؤدي إلى تدهور جسدي وعقلي تدريجي. هذا المرض هو حالة مهيمنة ذاتية مع تكرار تكرار CAG المسببة للمرض في أول إكسون لجين الصياد الذي يؤدي إلى إنتاج وتجميع البروتين غير الطبيعي في الدماغ. وفقًا لدراسة عام 2021 في علم الدم العصبي ، تم تشخيص ما يقرب من 70،000 شخص بمرض هنتنغتون في الولايات المتحدة وأوروبا ، مع مئات الآلاف من الآخرين لخطر وراثة المرض. على الرغم من مسببات مرض هنتنغتون الواضحة ، لا توجد حاليًا أي علاجات معتمدة لتأخير بداية أو إبطاء تطور المرض.

    uniqure يتم تقديمه على وعد العلاج الجيني - علاجات واحدة مع نتائج علاجية محتملة. تمثل موافقات العلاج الجيني لـ UNIQURE للهيموفيليا ب - وهو إنجاز تاريخي يعتمد على أكثر من عقد من الأبحاث والتنمية السريرية - معلما رئيسيًا في مجال الطب الجيني والاستثمار في نهج علاج جديد للمرضى الذين يعيشون مع الهيموفيليا. تتقدم Uniqure الآن على خط أنابيب من علاجات الجينات الملكية لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض هنتنغتون ، وصرع الفص الصدغي الحراري ، و ALS ، ومرض فابري ، وغيرها من الأمراض الشديدة. www.uniqure.com

    عبارات تطلعية uniqure

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933 ، بصيغته المعدلة ، والمادة 21E من قانون تبادل الأوراق المالية لعام 1934 ، بصيغته المعدلة. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقيقة التاريخية هي بيانات تطلعية ، والتي غالباً ما تشير إليها مصطلحات مثل "التوقع" ، "يمكن الاعتقاد" ، "،" تأسيس "،" التقدير "،" توقع "،" "" ، "" "تعتزم" ، "يجب أن تتطلع" ، "سيفكر" ، "سيفعل" ، ".". "." شروط. تعتمد البيانات التطلعية على معتقدات الإدارة وافتراضاتها وعلى المعلومات المتاحة للإدارة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. تتضمن أمثلة هذه البيانات التطلعية ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة: توفر مسارات الموافقة المتسارعة والحاجة إلى دراسات إضافية قبل الموافقة على AMT-130 ؛ توقيت الشركة المتوقع لتقديم BLA ؛ خطط الشركة لتقديم معلومات SAP و CMC المنقحة إلى إدارة الأغذية والعقاقير ؛ قدرة الشركة على تقديم علاج يحتمل أن يغير الحياة للأشخاص الذين يعانون من مرض هنتنغتون والجدول الزمني ذي الصلة للقيام بذلك ؛ الآثار السريرية والوظيفية المحتملة لـ AMT-130 ؛ خطط الشركة لمواصلة التطوير السريري لـ AMT-130 ؛ خطط الشركة لتبادل البيانات السريرية لـ AMT-130 في الربع الثالث من عام 2025 ؛ وفائدة مجموعة بيانات مريض ENROLL-HD فيما يتعلق بدراسة المرحلة الأولى/الثانية. قد لا تحقق الشركة في الواقع الخطط أو النوايا أو التوقعات التي تم الكشف عنها في هذه البيانات التطلعية. علاوة على ذلك ، يمكن أن تختلف النتائج الفعلية للشركة ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات المتوقعة في هذه البيانات التطلعية لأسباب عديدة. تتضمن هذه المخاطر والشكوك ، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بالتجارب السريرية للمرحلة الأولى من AMT-130 ، بما في ذلك خطر أن البيانات المؤقتة من التجارب قد لا تكون تنبؤية لقراءات البيانات اللاحقة التي ستكون بمثابة أساس لمزيد من التفاعلات التنظيمية ، وقد لا تدعم بيانات التحليلات أو التحليلات الجديدة التي قد تكون مزيد من التحليلات والرسوم الجديدة والخالية تنتج استنتاجات مختلفة من المنشأة اعتبارا من تاريخه ؛ المخاطر المتعلقة بالتفاعلات الحالية والمستقبلية للشركة مع السلطات التنظيمية ، والتي قد تؤثر على بدء وتوقيت وتوقيت التجارب السريرية ، وخطط تقديم BLA ومساراتها للموافقة التنظيمية ؛ المخاطر المتعلقة بقدرة الشركة على متابعة جهود تطوير الأعمال فيما يتعلق بـ AMT-130 ؛ المخاطر المتعلقة باستخدام الشركة لضوابط خارجية مرجحة فيما يتعلق بتحليلها الإحصائي للنتائج السريرية حتى الآن ؛ أوجه عدم اليقين فيما يتعلق بتفسير إدارة الأغذية والعقاقير والسلطات التنظيمية الأخرى للبيانات من التجارب السريرية للمرحلة الأولى/LL للشركة في AMT-130 وقبول البرامج السريرية للشركة وعملية الموافقة التنظيمية ؛ التطورات اللاحقة مع إدارة الأغذية والعقاقير والمنظمين الآخرين التي يمكن أن تتفق مع التعليقات التي تم استلامها حتى الآن ؛ وما إذا كانت السلطات التنظيمية ستقبل نهج الشركة كأساس للموافقة المتسارعة ؛ المخاطر المتعلقة باستخدام الشركة لقيم P الاسمية كأساس لتحليلاتها الإحصائية ؛ ما إذا كانت القياسات التي يتم تقييمها للشركة لا تزال تعتبر قياسات قوية وحساسة لتطور المرض ؛ ما إذا كان تعيين RMAT أو أي مسار متسارع ، سيؤدي إلى موافقة تنظيمية ؛ قدرة الشركة على مواصلة بناء وصيانة البنية التحتية والموظفين اللازمين لتحقيق أهدافها ؛ فعالية الشركة في إدارة التجارب السريرية الحالية والمستقبلية والعمليات التنظيمية ؛ قدرة الشركة على إظهار الفوائد العلاجية لمرشحي العلاج الجيني في التجارب السريرية ؛ استمرار التطور وقبول علاجات الجينات ؛ قدرة الشركة على الحصول على ممتلكاتها الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها ؛ وقدرة الشركة على تمويل عملياتها وجمع رأس المال الإضافي حسب الحاجة وعلى شروط مقبولة. يتم وصف هذه المخاطر والشكوك بشكل كامل بشكل كامل تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات الدورية للشركة مع هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) ، بما في ذلك تقريرها السنوي عن النموذج 10-K المقدم مع SEC في 27 فبراير 2025 ، وتقاريرها الفصلية عن النموذج 10-Q المقدم 9 مايو 2025 ، وفي ملفات أخرى تصنع الشركة مع Time to Time. بالنظر إلى هذه المخاطر ، عدم اليقين والعوامل الأخرى ، يجب ألا تعتمد على هذه البيانات التطلعية ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون ، لا تواجه الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية ، حتى إذا أصبحت المعلومات الجديدة متوفرة في المستقبل.

    المصدر: Uniqure N.V.

    نشر : 2025-06-04 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية