Uniqure poskytuje regulační aktualizaci na AMT-130 pro Huntingtonovu chorobu

Sledujte Drugslib

Lexington, Massachusetts a Amsterdam, 2. června 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), přední transformační terapie pro genovou terapii, která proběhla pro léčbu lovenových genů, pro léčbu lovenových genů. Po nedávných schůzkách typu B a dalším pokynům americké správy potravin a léčiv (FDA) společnost dosáhla sladění s FDA na několika klíčových složkách plánu statistické analýzy a chemii, výroby a kontrolami (CMC), které budou podporovat aplikaci biologické licence (BLA) Očekává se v prvním čtvrtletí 2026. FDA a pokrok, který jsme dosáhli na plánované podání BLA pro AMT-130 v prvním čtvrtletí roku 2026, “řekl Walid Abi-Saab, M.D., hlavní lékař Uniqure. "Provádíme zrychlenou schvalovací cestu podporovanou několika roky klinických údajů-přísný a diferencovaný přístup, který odráží naléhavou potřebu Huntingtonovy choroby a náš závazek poskytovat první léčbu modifikující nemoci pro lidi postižené touto devastující onemocněním. Jsme vděční FDA za jejich pokračující angažovanost a těšíme se na tři roky nejvyšší nejvýznamnější údaje."

Plán statistické analýzy

Ve druhém čtvrtletí roku 2025 uspořádala společnost s FDA typu B pro diskusi o navrhovaném použití údajů o externí kontrole a protestním plánem statistické analýzy (SAP) (SAP) v podpoře plánované BLA předložení AMT-130. FDA nadále podporovala svou předchozí dohodu, že kompozitní stupnice hodnocení Huntingtonovy choroby (CUHDR) může sloužit jako přijatelná registrační, střední klinický koncový bod pro zrychlené schválení. FDA souhlasila s tím, že primární analýza účinnosti BLA vyhodnotí tříletou změnu CUHDR u vysokodávkových pacientů AMT-130 ve srovnání s externím kontrolním ramenem přizpůsobeným skóre. Společnost plánuje použít skóre pro sklon váženou externí kontrolou odvozenou z datového souboru zápisu-HD pro primární analýzu a předložit určité analýzy citlivosti, včetně jedné pomocí externího ovládání odpovídající skóre, jako další podporu.

FDA také souhlasila s tím, že zápis-HD-velká, prospektivní, podélná, přirozená historická studie pacientů s Huntingtonovou chorobou-může být přijatelné jako vnější kontrolní datový soubor pro primární analýzu údajů o pokusech spolu s dalšími analýzami citlivosti pomocí datových datových sad Track-HD/Track-On. K dnešnímu dni se přibližně 33 000 pacientů přihlásilo do zápisu. Ve srovnání s dříve používanými studiemi přirozené historie, jako jsou track-HD a prediction-HD, nabízí zápis-HD podstatně větší velikost vzorku, nižší míru opotřebení a delší průměrné sledování pacienta. Společnost očekává, že větší velikost vzorku sníží variabilitu v datech externího řízení a zvýší robustnost SAP.

Chemie, výroba a ovládací prvky (CMC)

V prvním čtvrtletí roku 2025 uspořádala společnost s FDA typu B s FDA, aby diskutovala o požadavcích CMC na podporu plánovaného předložení BLA pro AMT-130. FDA souhlasila s tím, že ověření výrobního procesu AMT-130 by mělo být možné pomocí zkušeností a předchozích znalostí z procesu etranacogen dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), doplněné o další šarže AMT-130 GMP v plném rozsahu a jednotlivé šarže (PPQ).

FDA také souhlasila s plánem navrhovaného testování vydání léčiva společnosti, včetně navrhovaného testu potence, čekajícího dokončení činností kvalifikace a nastavení specifikace.

Další kroky pro plánované předložení Bla

Na základě těchto nedávných schůzek typu B s FDA se společnost nadále připravuje na podání BLA pro AMT-130 při léčbě Huntingtonovy choroby. Mezi další klíčové další kroky a očekávané načasování patří:

  • Q2 2025: Odeslat aktualizovanou SAP na FDA
  • q3 2025: Zahájení Ppq Run a Presen TOPLINE Phase I/II DATA SAP
  • q4 2025. Označení recenze

    • O klinickém programu fáze I/II AMT-130

    Uniqure provádí dva klinické studie eskalace dávky, fáze I/II k prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a průzkumné signály účinnosti AMT-130 pro léčbu Huntingtonovy choroby. Ve studii v USA bylo celkem 26 pacientů s časnou manifest Huntingtonova chorobou randomizováno na léčbu (n = 6 nízká dávka; n = 10 vysoká dávka) nebo na imitaci (podvodný) chirurgický zákrok (n = 10). Léčené pacienti dostávali jediné podávání AMT-130 prostřednictvím stereotaktického neurochirurgického porodu se zvýšenou MRI přímo do striata (caudate a putamen). Studie sestává z oslepeného 12měsíčního jádrového studijního období, po kterém následuje neosplené dlouhodobé sledování léčených pacientů po dobu pěti let. Další čtyři kontrolní pacienti překročili k léčbě.

    Evropská studie IB/II Studie AMT-130 zařadila 13 pacientů s časnou manifestem Huntingtonovy choroby (n = 6 nízká dávka; n = 7 vysoká dávka).

    Třetí kohorta zapsala dalších 12 pacientů na místech v USA a EU. Tato kohorta byla randomizována, aby prozkoumala obě dávky AMT-130 v kombinaci s imunosupresí pomocí současného zavedeného postupu stereotaktického podání.

    Další podrobnosti jsou k dispozici na www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 bylo uděleno regenerativní medicíny FDA Advance Therapy (RMAT) a průlomovou terapii, první terapii Huntingtonovy choroby, která získala označení RMAT.

    o chorobě Huntingtonovy

    Huntingtonova choroba je vzácná, zděděná neurodegenerativní porucha, která vede k motorickým příznakům, včetně chorea, behaviorálních abnormalit a kognitivního poklesu, což má za následek progresivní fyzické a mentální zhoršení. Toto onemocnění je autosomálně dominantní stav s opakovanou expanzí CAG způsobující onemocnění v prvním exonu genů Huntingtin, který vede k produkci a agregaci abnormálního proteinu v mozku. Podle studie 2021 v neuroepidemiologii bylo v USA a Evropě diagnostikováno přibližně 70 000 lidí, přičemž stovky tisíc dalších ohrožovaly zdědění nemoci. Navzdory jasné etiologii Huntingtonovy choroby v současné době neexistují žádné schválené terapie pro zpoždění nástupu nebo zpomalení progrese nemoci.

    Uniqure poskytuje příslib genové terapie - jednotlivé ošetření s potenciálně léčebnými výsledky. Schválení genové terapie Uniqure pro hemofilii B - historický úspěch založený na více než desetiletí výzkumu a klinického vývoje - představují hlavní milník v oblasti genomické medicíny a users v novém léčebném přístupu pro pacienty žijící s hemofilií. Uniqure nyní rozvíjí potrubí proprietárních genových terapií pro léčbu pacientů s Huntingtonovou chorobou, refrakterní epilepsií časového laloku, ALS, Fabryho choroby a dalších těžkých onemocnění. www.uniqure.com

    Uniqure dopředu výhledové prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, a to oddíl 21e zákona o cenných papírech z roku 1934. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as "anticipate," "believe," "could," “establish,” "estimate," "expect," "goal," "intend," "look forward to", "may," "plan," "potential," "predict," "project," “seek,” "should," "will," "would" and similar expressions and the negatives of those terms. Výhledná prohlášení jsou založena na víře a předpokladech vedení a na informacích, které mají k dispozici řízení k datu této tiskové zprávy. Příklady těchto výhledových prohlášení zahrnují, ale nejsou omezeny na výkazy týkající se: dostupnost zrychlených schvalovacích cest a potřeba dalších předběžných studií pro AMT-130; Očekávané načasování podání BLA společnosti; Společnost plánuje předložit revidované informace SAP a CMC FDA; Schopnost společnosti poskytovat potenciálně měnící se terapii lidem žijícím s Huntingtonovou chorobou a související časovou osou za to; potenciální klinické a funkční účinky AMT-130; Společnost plánuje pokračovat v klinickém vývoji AMT-130; Společnost plánuje sdílet klinická data AMT-130 ve třetím čtvrtletí roku 2025; a užitečnost datového souboru pacienta s ohledem na studii fáze I/II. Společnost nemusí ve skutečnosti dosáhnout plánů, záměrů nebo očekávání zveřejněných v těchto výhledových prohlášeních. Skutečné výsledky společnosti by se navíc mohly výrazně lišit od plánů, záměrů a očekávání očekávaných v těchto výhledových prohlášeních z mnoha důvodů. These risks and uncertainties include, among others: risks related to the Company’s Phase I/ll clinical trials of AMT-130, including the risk that interim data from the trials may not be predictive of later data readouts that will serve as a basis for further regulatory interactions, may not support BLA submissions or accelerated approvals, may not be satisfactory to the FDA and other regulators, and new analyses of existing data and results může učinit odlišné závěry, než je stanoveno k datu této smlouvy; rizika související se současnými a budoucími interakcemi společnosti s regulačními orgány, která mohou ovlivnit zahájení, načasování a pokrok v klinických hodnoceních, jejích plánů předkládání BLA a cesty k regulačnímu schválení; rizika související se schopností společnosti usilovat o úsilí o rozvoj podnikání s ohledem na AMT-130; Rizika související s používáním externích ovládacích prvků společností společnosti v souvislosti se statistickou analýzou klinických výsledků společnosti; nejistoty ohledně výkladu údajů FDA a dalších regulačních orgánů z klinických hodnocení společnosti I/LL společnosti AMT-130 a přijetí klinických programů společnosti a procesu regulačního schvalování; pozdější vývoj s FDA a dalšími regulačními orgány, které by mohly být v rozporu se zpětnou vazbou dosud; a zda regulační orgány přijmou přístup společnosti jako základ pro zrychlené schválení; rizika související s používáním nominálních hodnot společnosti jako základ pro statistické analýzy; zda na měření, která společnost hodnotí, se nadále považuje za robustní a citlivá měření progrese onemocnění; Zda označení RMAT nebo jakákoli zrychlená cesta, povede ke schválení regulací; Schopnost společnosti nadále budovat a udržovat infrastrukturu a personál potřebnou k dosažení svých cílů; účinnost společnosti při řízení současných a budoucích klinických hodnocení a regulačních procesů; Schopnost společnosti prokázat terapeutické přínosy kandidátů na genovou terapii v klinických hodnoceních; pokračující vývoj a přijímání genových terapií; schopnost společnosti získat, udržovat a chránit své duševní vlastnictví; a schopnost společnosti financovat své operace a podle potřeby a za přijatelných podmínek zvyšovat další kapitál. Tato rizika a nejistoty jsou více popsány v rámci „rizikových faktorů“ v pravidelných podáních společnosti u americké komise pro cenné papíry a burzu (SEC), včetně své výroční zprávy o formuláři 10-K podané u SEC dne 27. února 2025, její čtvrtletní zprávy o formuláři 10-Q podané 9. května 2025, a v jiných podáních, které společnost učiní od SEC od času. Vzhledem k těmto rizikům, nejistotám a jiným faktorům byste neměli kladit nepřiměřenou závislost na těchto výhledových prohlášeních a s výjimkou případů, kdy je to zákon vyžadováno, nepřebírá žádná povinnost aktualizovat tato výhledová prohlášení, i když v budoucnu budou k dispozici nové informace.

    Zdroj: Uniqure N.V.

    Vyslán : 2025-06-04 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova