Uniqure bietet regulatorische Aktualisierung von AMT-130 für die Huntington-Krankheit

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Lexington, Mass. und Amsterdam, 02. Juni 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapieunternehmen, das die transformative Therapien für Patienten mit schwerwiegendem medizinischen Bedürfnissen mit schwerwiegendem medizinischen Bedürfnis zu einem strengen medizinischen Bedürfnis meldet. Nach den jüngsten Sitzungen vom Typ B und weiteren Anleitungen der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat das Unternehmen über mehrere Schlüsselkomponenten des statistischen Analyseplans und der Chemie, der Herstellung und den Kontrollpersonen (CMC) Informationen (CMC), die eine biologische Lizenzanmeldung (BLA) -Aufprüfung im ersten Viertel von 2026 erwartet, mit unserem. FDA und die Fortschritte, die wir im ersten Quartal 2026 zu einer geplanten BLA-Einreichung für AMT-130 erzielt haben “, sagte Walid Abi-Saab, Chief Medical Officer von Uniqure. "Wir verfolgen einen beschleunigten Zulassungsweg, der durch mehrere Jahre klinischer Daten unterstützt wird-ein strenger und differenzierter Ansatz, der den dringenden Bedarf an Huntington-Krankheit und unserem Engagement für die Erbringung der ersten krankheitsmodifizierenden Behandlung für Personen widerspiegelt, die von dieser verheerenden Krankheit betroffen sind. Wir sind der FDA für ihre anhaltende Verpflichtung und den Sie sich im dritten Vierteldaten dankbar an den Top-Line-Daten im dritten Viertel von 202."

Statistischer Analyseplan

Im zweiten Quartal 2025 hielt das Unternehmen einen Typ-B-Treffen mit der FDA, um die vorgeschlagene Verwendung von externen Kontrolldaten und den prospektiv definierten statistischen Analyseplan (SAP) zur Unterstützung des planmäßigen BLA-Submissions für AMT-1030 zu erörtern. Die FDA stützte weiterhin ihre vorherige Vereinbarung darüber, dass die zusammengesetzte Unified Huntington -Krankheitsbewertungsskala (CUHDRs) als akzeptable registrierende, mittlere klinische Endpunkt für die Beschleunigungszuteilung dienen kann. Die FDA stimmte zu, dass die primäre Wirksamkeitsanalyse für das BLA die 3-Jahres-Veränderung der CUHDRs bei hochdosierten AMT-130-Patienten im Vergleich zu einem in Neigungen bewerteten externen Kontrollarm bewerten wird. Das Unternehmen plant, die externe Steuerung der prozessiven Bewertung zu verwenden, die aus dem Registrierungs-HD-Datensatz für die Primäranalyse abgeleitet wurde, und bestimmte Sensitivitätsanalysen einzugeben, einschließlich eines unter Verwendung einer nützlichen Bewertungs-externen Steuerung als zusätzliche Unterstützung.

Die FDA stimmte auch zu, dass die Teilnahme an HD-eine große, prospektive, longitudinale Studie von Patienten mit Huntington-Krankheit-als externe Kontrolldatensatz für die Primäranalyse der Versuchsdaten akzeptabel sein kann, und zusätzliche Sensitivitätsanalysen mit den Datensätzen mit Track-HD/Track-auf und Predict-HD. Bisher haben sich ungefähr 33.000 Patienten für die Registrierung eingeschrieben. Im Vergleich zu zuvor verwendeten Naturhistorienstudien wie Track-HD und Predict-HD bietet Registration-HD eine wesentlich größere Stichprobengröße, niedrigere Abnutzungsraten und eine längere durchschnittliche Nachsorge des Patienten. Das Unternehmen erwartet, dass die größere Stichprobengröße die Variabilität in den externen Kontrolldaten verringert und die Robustheit des SAP verbessert.

Chemie, Fertigung und Kontrollpersonen (CMC)

Im ersten Quartal des Jahres 2025 hielt das Unternehmen ein Treffen vom Typ B mit der FDA ab, um die CMC-Anforderungen zur Unterstützung der geplanten BLA-Einreichung für AMT-130 zu besprechen. Die FDA stimmte zu, dass die Validierung des AMT-130-Herstellungsprozesses mit Erfahrung und Vorkenntnissen aus dem Etranacogen Dezaparvovec-Drlb (Hemgenix®) -Prozess möglich sein sollte, ergänzt mit zusätzlichen AMT-130-GMP-Stapeln und einer einzelnen Prozessqualifikation (PPQ) Batch.

Die FDA stimmte auch mit dem vorgeschlagenen Testplan für Arzneimittelprodukte zur Freisetzung von Arzneimitteln zu, einschließlich des vorgeschlagenen Potenz -Assays, bis die Aktivitäten zur Qualifikation und Spezifikationseinstellungen abgeschlossen sind.

Basierend auf diesen jüngsten Sitzungen vom Typ B mit der FDA bereiten sich das Unternehmen weiterhin auf eine BLA-Einreichung für AMT-130 bei der Behandlung der Huntington-Krankheit vor. Bestimmte Schlüsselschritte und das erwartete Timing umfassen:

  • Q2 2025: Aktualisierte SAP an die FDA
  • Q3 2025: PPQ-Lauf einleiten und die Topline-Phase-II-Daten pro SAP
  • q4 2025: Halten Sie PRE-BLA-Sachen mit dem FDA-Antrag auf. Priority Review-Bezeichnung

    • Über das klinische Programm der Phase I/II von AMT-130

    Uniqure führt zwei multizentrische klinische Phasen-I/II-Studien zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und explorativen Wirksamkeitssignale von AMT-130 zur Behandlung von Huntington-Krankheit durch. In der US -amerikanischen Studie wurden insgesamt 26 Patienten mit frühzeitiger Manifest -Huntington -Krankheit auf die Behandlung (n = 6 niedrige Dosis; n = 10 hohe Dosis) oder ein chirurgisches Verfahren (n = 10) randomisiert. Behandelte Patienten erhielten eine einzige Verabreichung von AMT-130 durch mri-geführte, konvektionsverstärkte stereotaktische neurochirurgische Abgabe direkt in das Striatum (Caudate und Putamen). Die Studie besteht aus einer geblendeten 12-monatigen Kernstudie-Periode, gefolgt von einer nicht blinde Langzeitverfolgung behandelter Patienten für fünf Jahre. Weitere vier Kontrollpatienten überquerten die Behandlung.

    Eine dritte Kohorte hat weitere 12 Patienten in den USA und in der EU eingeschrieben. Diese Kohorte wurde randomisiert, um beide Dosen von AMT-130 in Kombination mit Immunsuppression unter Verwendung des aktuellen, festgelegten stereotaktischen Verabreichungsverfahrens zu untersuchen.

    Zusätzliche Details finden Sie unter www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 wurde der Verzeichnis der Regenerativmedizin (RMAT) der FDA-Bezeichnung (RMAT) und der Breakthrough-Therapie-Bezeichnung, die erste Therapie für die Huntington-Krankheit, um eine RMAT-Bezeichnung zu erhalten.

    Huntington -Krankheit ist eine seltene, vererbte neurodegenerative Störung, die zu motorischen Symptomen führt, einschließlich Chorea, Verhaltensanomalien und kognitiven Rückgang, was zu einer fortschreitenden körperlichen und geistigen Verschlechterung führt. Die Krankheit ist eine autosomal dominante Erkrankung mit einer krankheitsverursachenden CAG-Wiederholungserweiterung im ersten Exon des Huntingtin-Gens, das zur Produktion und Aggregation von abnormalem Protein im Gehirn führt. Laut 2021 -Studie in der Neuroepidemiologie wurde in den USA und in Europa etwa 70.000 Menschen die Huntington -Krankheit diagnostiziert, wobei Hunderttausende von anderen das Risiko ausgesetzt sind, die Krankheit zu erben. Trotz der klaren Ätiologie der Huntington -Krankheit gibt es derzeit keine zugelassenen Therapien, um das Beginn zu verzögern oder das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

    Uniqure liefert das Versprechen einer Gentherapie - einzelne Behandlungen mit potenziell kurativen Ergebnissen. Die Zulassungen der Gentherapie von Uniqure für die Hämophilie B - eine historische Leistung, die auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und klinischer Entwicklung basiert - stellen einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin und ein Platzansatz in einem neuen Behandlungsansatz für Patienten mit Hämophilie dar. Uniqure fördert nun eine Pipeline proprietärer Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit Huntington -Krankheit, refraktärer Temporallappen -Epilepsie, ALS, Fabry -Krankheit und anderen schweren Krankheiten. www.uniqure.com

    uniqure zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von § 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils geänderten Fassung und § 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geänderten Fassung. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as "anticipate," "believe," "could," “establish,” "estimate," "expect," "goal," "intend," "look forward to", "may," "plan," "potential," "predict," "project," “seek,” "should," "will," "would" and similar expressions and the negatives of those terms. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den Überzeugungen und Annahmen des Managements sowie auf Informationen, die dem Management zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Beispiele für diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen, ohne darauf beschränkt zu sein, Aussagen zu: die Verfügbarkeit beschleunigter Zulassungswege und die Notwendigkeit zusätzlicher Vorabgenehmigungsstudien für AMT-130; der erwartete Zeitpunkt der BLA -Einreichung des Unternehmens; Die Pläne des Unternehmens, eine überarbeitete SAP- und CMC -Informationen an die FDA vorzulegen. die Fähigkeit des Unternehmens, Menschen mit der Huntington-Krankheit und dem damit verbundenen Zeitplan eine potenziell lebensverändernde Therapie zu liefern, um dies zu tun. die potenziellen klinischen und funktionellen Wirkungen von AMT-130; Die Pläne des Unternehmens, die klinische Entwicklung von AMT-130 fortzusetzen; Die Pläne des Unternehmens, klinische Daten von AMT-130 im dritten Quartal 2025 auszutauschen; und die Nützlichkeit des Registrierungs-HD-Patienten-Datensatzes in Bezug auf die Phase-I/II-Studie. Das Unternehmen kann die Pläne, Absichten oder Erwartungen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offengelegt wurden, möglicherweise nicht erreicht. Darüber hinaus können sich die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von den Plänen, Absichten und Erwartungen unterscheiden, die aus vielen Gründen in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwartet werden. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Phase-I/LL-Studien des Unternehmens mit AMT-130, einschließlich des Risikos, dass Zwischendaten aus den Studien möglicherweise nicht für spätere Datenaufnahmen vorhersagen, die als Grundlage für weitere regulatorische Wechselwirkungen dienen. Die FDAs. kann unterschiedliche Schlussfolgerungen ziehen als zum Zeitpunkt des Datums hierher; Risiken im Zusammenhang mit den aktuellen und zukünftigen Interaktionen des Unternehmens mit den Aufsichtsbehörden, die sich auf die Einweihung, den Zeitpunkt und den Fortschritt klinischer Studien, seine BLA -Einreichungspläne und Wege zur regulatorischen Zulassung auswirken können; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens, die Geschäftsentwicklungsbemühungen in Bezug auf AMT-130 zu verfolgen; Risiken im Zusammenhang mit der Verwendung von neigungsgewichteten externen Kontrollen durch das Unternehmen im Zusammenhang mit der statistischen Analyse der bisherigen klinischen Ergebnisse; Unsicherheiten über die Auslegung der Daten der FDA und anderer Regulierungsbehörden aus den klinischen Studien des Unternehmens mit AMT-130 und der Akzeptanz der klinischen Programme des Unternehmens und des regulatorischen Genehmigungsprozesses durch die Phase-I/LL. spätere Entwicklungen mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden, die mit dem bisher erhaltenen Feedback nicht übereinstimmen könnten; und ob die Aufsichtsbehörden den Ansatz des Unternehmens als Grundlage für die beschleunigte Genehmigung akzeptieren; Risiken im Zusammenhang mit der Verwendung von nominalen p -Werten durch das Unternehmen als Grundlage für seine statistischen Analysen; ob die Messungen, die das Unternehmen bewertet, weiterhin als robuste und sensible Messungen des Erkrankungsverlaufs angesehen werden; Ob RMAT -Bezeichnung oder einen beschleunigten Weg, führt zu einer behördlichen Genehmigung; die Fähigkeit des Unternehmens, die Infrastruktur und das Personal, das für die Erreichung ihrer Ziele erforderlich ist, weiter aufzubauen und aufrechtzuerhalten. die Wirksamkeit des Unternehmens bei der Verwaltung aktueller und zukünftiger klinischer Studien und regulatorischer Prozesse; die Fähigkeit des Unternehmens, die therapeutischen Vorteile seiner Gentherapiekandidaten in klinischen Studien zu demonstrieren; die fortgesetzte Entwicklung und Akzeptanz von Gentherapien; die Fähigkeit des Unternehmens, sein geistiges Eigentum zu erhalten, zu pflegen und zu schützen; und die Fähigkeit des Unternehmens, seine Geschäftstätigkeit zu finanzieren und zusätzliches Kapital bei Bedarf zu erhöhen und zu akzeptablen Bedingungen. Diese Risiken und Unsicherheiten werden unter den regelmäßigen Anweisungen des Unternehmens bei der US-amerikanischen Securities & Exchange Commission (SEC) ausführlicher beschrieben, einschließlich ihres Jahresberichts auf Formular 10-K, eingereicht am 27. Februar 2025. Angesichts dieser Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren sollten Sie nicht unangemessen in diese zukunftsgerichteten Aussagen auftreten, und sofern dies gesetzlich vorgeschrieben ist, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, auch wenn in Zukunft neue Informationen verfügbar werden.

    Quelle: Uniqure N.V.

    Gesendet : 2025-06-04 06:00

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