Το Uniqure παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση για το AMT-130 για τη νόσο του Huntington

Ακολουθήστε το Drugslib

Lexington, Mass. και Άμστερνταμ, 02 Ιουνίου 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθούν τις μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, παρείχε σήμερα μια ρύθμιση της ρύθμισης της ΑΜΤ -10. Μετά από πρόσφατες συναντήσεις τύπου Β και περαιτέρω καθοδήγηση από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), η εταιρεία έχει φτάσει στην ευθυγράμμιση με το FDA σε διάφορα βασικά συστατικά του Σχεδίου Στατιστικής Ανάλυσης και στη Χημεία, η Παραγωγή και οι Έλεγχοι (CMC) που θα υποστηρίξουν τη διαχείριση των βιολογικών αδείας (BLA) που αναμένεται στο πρώτο τρίμηνο του 2026. Η FDA και η πρόοδος που έχουμε σημειώσει προς μια προγραμματισμένη υποβολή BLA για την AMT-130 το πρώτο τρίμηνο του 2026 ", δήλωσε ο Walid Abi-Saab, M.D., επικεφαλής ιατρικός υπάλληλος της Uniqure. "Επιδιώκουμε μια επιταχυνόμενη οδό έγκρισης που υποστηρίζεται από πολλά χρόνια κλινικών δεδομένων-μια αυστηρή και διαφοροποιημένη προσέγγιση που αντικατοπτρίζει την επείγουσα ανάγκη στην τριετή ασθένεια και τη δέσμευσή μας για την παροχή της πρώτης θεραπείας που τροποποιεί την ασθένεια για τους ανθρώπους που επηρεάζονται από αυτή την καταστροφική ασθένεια.

Σχέδιο στατιστικής ανάλυσης

Στο δεύτερο τρίμηνο του 2025, η εταιρεία πραγματοποίησε μια συνάντηση τύπου Β με το FDA για να συζητήσει την προτεινόμενη χρήση δεδομένων εξωτερικού ελέγχου και το προοπτικά καθορισμένο Σχέδιο Στατιστικής Ανάλυσης (SAP) για την υποστήριξη του προγραμματισμένου BLA Submission για την AMT-13. Η FDA συνέχισε να υποστηρίζει την προηγούμενη συμφωνία της ότι η σύνθετη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington (CUHDRS) μπορεί να χρησιμεύσει ως αποδεκτό, ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο για επιταχυνόμενη έγκριση. Η FDA συμφώνησε ότι η πρωταρχική ανάλυση αποτελεσματικότητας για το BLA θα αξιολογήσει την τριετή μεταβολή των CUHDRs σε ασθενείς με AMT-130 υψηλής δόσης σε σύγκριση με έναν εξωτερικό βραχίονα ελέγχου που έχει προσαρμοστεί σε τάση. Η εταιρεία σχεδιάζει να χρησιμοποιήσει τον εξωτερικό έλεγχο με βαθμολογία με τάση που προέρχεται από το σύνολο δεδομένων εγγραφής-HD για την πρωτεύουσα ανάλυση και να υποβάλει ορισμένες αναλύσεις ευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένου ενός χρησιμοποιώντας έναν εξωτερικό έλεγχο που αντιστοιχεί σε τάση, ως πρόσθετη υποστήριξη.Το FDA συμφώνησε επίσης ότι η εγγραφή-HD-μια μεγάλη, προοπτική, διαχρονική, φυσική μελέτη ιστορικού των ασθενών με ασθένεια του Huntington-μπορεί να είναι αποδεκτή ως το σύνολο δεδομένων εξωτερικού ελέγχου για την κύρια ανάλυση των δεδομένων δοκιμών μαζί με πρόσθετες αναλύσεις ευαισθησίας χρησιμοποιώντας τα σύνολα δεδομένων Track-On-On και Prodition-HD. Μέχρι σήμερα, περίπου 33.000 ασθενείς έχουν εγγραφεί στην εγγραφή-HD. Σε σύγκριση με τις προηγούμενες μελέτες φυσικής ιστορίας, όπως το Track-HD και το Prodition-HD, η εγγραφή-HD προσφέρει ένα σημαντικά μεγαλύτερο μέγεθος δείγματος, χαμηλότερα ποσοστά τριβής και μεγαλύτερη μέση παρακολούθηση ασθενών. Η εταιρεία αναμένει ότι το μεγαλύτερο μέγεθος δείγματος θα μειώσει τη μεταβλητότητα των εξωτερικών δεδομένων ελέγχου και θα ενισχύσει την ευρωστία του SAP.

Χημεία, παραγωγή και έλεγχοι (CMC)

Το πρώτο τρίμηνο του 2025, η εταιρεία πραγματοποίησε συνάντηση τύπου Β με το FDA για να συζητήσει τις απαιτήσεις CMC για την υποστήριξη της προγραμματισμένης υποβολής BLA για το AMT-130. Η FDA συμφώνησε ότι η επικύρωση της διαδικασίας κατασκευής AMT-130 θα πρέπει να είναι δυνατή χρησιμοποιώντας την εμπειρία και την προηγούμενη γνώση από τη διαδικασία Etranacogene dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), που συμπληρώνεται με πρόσθετες πλήρους κλίμακας παρτίδες AMT-130 GMP και μια παρτίδα προορισμού απόδοσης (PPQ).

Το FDA συμφώνησε επίσης με το προτεινόμενο σχέδιο δοκιμών απελευθέρωσης φαρμάκων της εταιρείας, συμπεριλαμβανομένης της προτεινόμενης δοκιμασίας ισχύος, εν αναμονή της ολοκλήρωσης των δραστηριοτήτων καθορισμού προδιαγραφών και προδιαγραφών.

Με βάση αυτές τις πρόσφατες συναντήσεις τύπου Β με το FDA, η εταιρεία συνεχίζει να προετοιμάζεται για υποβολή BLA για AMT-130 στη θεραπεία της νόσου του Huntington. Ορισμένα επόμενα βήματα και ο αναμενόμενος χρόνος περιλαμβάνουν:

  • Q2 2025: Υποβολή ενημερωμένου SAP στη συνάντηση FDA με το FDA
    • Q4 2025: Ονομασία αναθεώρησης προτεραιότητας

    Σχετικά με το κλινικό πρόγραμμα φάσης I/II του AMT-130

    Το Uniqure διεξάγει δύο κλινικές μελέτες για τη διερεύνηση της ασφάλισης, της ανεκτικότητας και της διερευνητικής αποτελεσματικότητας του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Στη μελέτη των Η.Π.Α., συνολικά 26 ασθενείς με πρόωρη εκδήλωση ασθένειας του Huntington τυχαιοποιήθηκαν σε θεραπεία (n = 6 χαμηλή δόση, η = 10 υψηλή δόση) ή μια απομίμηση (ψευδής) χειρουργική επέμβαση (n = 10). Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε αγωγή έλαβαν μία μόνο χορήγηση AMT-130 μέσω MR-καθοδηγούμενη, ενισχυμένη στερεοτακτική νευροχειρουργική παράδοση απευθείας στο ραβδωτό σώμα (caudate και putamen). Η μελέτη αποτελείται από μια τυφλή περίοδο βασικής μελέτης 12 μηνών, ακολουθούμενη από μημπερό μακροχρόνια παρακολούθηση των ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία για πέντε χρόνια. Ένας επιπλέον τέσσερις ασθενείς ελέγχου διέσχισαν τη θεραπεία.

    Μια τρίτη ομάδα εγγράφηκε επιπλέον 12 ασθενείς σε χώρους στις Η.Π.Α. και στην ΕΕ. Αυτή η ομάδα τυχαιοποιήθηκε για να διερευνήσει και τις δύο δόσεις του AMT-130 σε συνδυασμό με ανοσοκαταστολή, χρησιμοποιώντας την τρέχουσα, καθιερωμένη διαδικασία στερεοτακτικής χορήγησης.

    Διατίθενται επιπλέον λεπτομέρειες στο www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    Το AMT-130 έχει λάβει την ονομασία του FDA Regenerative Medicine Advance Treature (RMAT) και την επανάσταση της θεραπείας, η πρώτη θεραπεία για τη νόσο του Huntington για να λάβει μια ονομασία RMAT.

    Η ασθένεια του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που οδηγεί σε κινητικά συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της χορείας, των ανωμαλιών συμπεριφοράς και της γνωστικής παρακμής που έχει ως αποτέλεσμα προοδευτική σωματική και πνευματική φθορά. Η ασθένεια είναι μια αυτοσωματική κυρίαρχη κατάσταση με επέκταση επανάληψης CAG που προκαλεί ασθένεια στο πρώτο εξόνιο του γονιδίου κυνηγετικού που οδηγεί στην παραγωγή και συσσωμάτωση μη φυσιολογικής πρωτεΐνης στον εγκέφαλο. Σύμφωνα με τη μελέτη του 2021 στη νευροεπιδημιολογία, περίπου 70.000 άνθρωποι έχουν διαγνωστεί με ασθένεια του Huntington στις Η.Π.Α. και την Ευρώπη, με εκατοντάδες χιλιάδες άλλους που κινδυνεύουν να κληρονομήσουν την ασθένεια. Παρά τη σαφή αιτιολογία της νόσου του Huntington, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες για να καθυστερήσουν την έναρξη ή να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου.

    Το Uniqure παρέχει την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας - μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της Uniqure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αντιπροσωπεύουν ένα σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και παραβιάζουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που ζουν με αιμοφιλία. Το Uniqure προωθεί τώρα έναν αγωγό ιδιόκτητων θεραπειών γονιδίων για τη θεραπεία ασθενών με ασθένεια του Huntington, ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, ALS, ασθένεια Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniqure.com

    uniqure forward-looking δηλώσεις

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός κατά την έννοια του άρθρου 27Α του νόμου περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε και το άρθρο 21E του νόμου περί ανταλλαγής κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε. Όλες οι δηλώσεις εκτός από τις δηλώσεις του ιστορικού γεγονότος είναι δηλώσεις μελλοντικές προοδευτικές, οι οποίες συχνά υποδεικνύονται από όρους όπως "πρόβλεψη", "πιστεύουν", θα μπορούσαν ", να καθιερώσουν", "να" αναμένουν ",". όροι. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις υποθέσεις της διοίκησης και στις πληροφορίες που διατίθενται στη διαχείριση από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Παραδείγματα αυτών των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με: τη διαθεσιμότητα των επιταχυνόμενων οδών έγκρισης και την ανάγκη για πρόσθετες μελέτες προ-έγκρισης για το AMT-130, την αναμενόμενη χρονική στιγμή της υποβολής της εταιρείας. Τα σχέδια της εταιρείας να υποβάλουν αναθεωρημένο SAP και CMC πληροφορίες στο FDA. Η ικανότητα της εταιρείας να παρέχει μια δυνητικά μεταβαλλόμενη θεραπεία με τη ζωή σε άτομα που ζουν με τη νόσο του Huntington και το σχετικό χρονοδιάγραμμα για να το πράξουν. τις πιθανές κλινικές και λειτουργικές επιδράσεις του AMT-130. τα σχέδια της εταιρείας να συνεχίσει την κλινική ανάπτυξη της AMT-130. Τα σχέδια της εταιρείας να μοιράζονται κλινικά δεδομένα της AMT-130 το τρίτο τρίμηνο του 2025. και τη χρησιμότητα του συνόλου δεδομένων ασθενών εγγραφής-HD σε σχέση με τη μελέτη φάσης Ι/ΙΙ. Η εταιρεία μπορεί να μην επιτύχει πραγματικά τα σχέδια, τις προθέσεις ή τις προσδοκίες που αποκαλύπτονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Επιπλέον, τα πραγματικά αποτελέσματα της εταιρείας θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από τα σχέδια, τις προθέσεις και τις προσδοκίες που αναμένεται σε αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές φάσης I/LL της Εταιρείας του AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου που ενδέχεται να μην είναι ικανοποιητικά στοιχεία για τα ενδιάμεσα δεδομένα από τις δοκιμές και τα νέα στοιχεία που θα χρησιμοποιηθούν ως βάση και τα αποτελέσματα που θα είναι τα αποτελέσματα και τα αποτελέσματα που θα μπορούσαν να παρασχεθούν και τα αποτελέσματα που θα μπορούσαν να παρασχεθούν και τα αποτελέσματα που θα χρησιμοποιηθούν και τα αποτελέσματα των στοιχείων. διαφορετικά συμπεράσματα από ό, τι καθιερωμένα από την ημερομηνία του παρόντος. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις τρέχουσες και μελλοντικές αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίες ενδέχεται να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών, τα σχέδια υποβολής της BLA και τις οδούς της κανονιστικής έγκρισης. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με την ικανότητα της εταιρείας να επιδιώκει προσπάθειες ανάπτυξης επιχειρήσεων σε σχέση με την AMT-130. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τη χρήση εξωτερικών ελέγχων με βάση την τάση της εταιρείας σε σχέση με τη στατιστική ανάλυση των κλινικών αποτελεσμάτων μέχρι σήμερα. Οι αβεβαιότητες σχετικά με την ερμηνεία των δεδομένων από τις FDA και άλλες ρυθμιστικές αρχές από τις κλινικές δοκιμές φάσης I/LL της Εταιρείας της AMT-130 και την αποδοχή των κλινικών προγραμμάτων της εταιρείας και της διαδικασίας έγκρισης ρυθμιστικής έγκρισης. μεταγενέστερες εξελίξεις με το FDA και άλλους ρυθμιστές που θα μπορούσαν να είναι ασυμβίβαστες με την ανατροφοδότηση που ελήφθησαν μέχρι σήμερα. και εάν οι ρυθμιστικές αρχές θα αποδεχθούν την προσέγγιση της εταιρείας ως βάση για επιταχυνόμενη έγκριση · Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τη χρήση των ονομαστικών τιμών P της Εταιρείας ως βάση για τις στατιστικές αναλύσεις της. αν οι μετρήσεις που αξιολογούν η εταιρεία εξακολουθούν να θεωρούνται ως ισχυρές και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου · Είτε ο προσδιορισμός του RMAT είτε οποιαδήποτε επιταχυνόμενη οδός, θα οδηγήσει σε κανονιστική έγκριση · Η ικανότητα της εταιρείας να συνεχίσει να κατασκευάζει και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτείται για την επίτευξη των στόχων της. την αποτελεσματικότητα της εταιρείας στη διαχείριση των σημερινών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και των ρυθμιστικών διαδικασιών · την ικανότητα της εταιρείας να αποδείξει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψηφίων γονιδιακής θεραπείας σε κλινικές δοκιμές. τη συνεχιζόμενη ανάπτυξη και αποδοχή των γονιδιακών θεραπειών · την ικανότητα της εταιρείας να αποκτά, να διατηρεί και να προστατεύει την πνευματική της ιδιοκτησία. και την ικανότητα της εταιρείας να χρηματοδοτεί τις δραστηριότητές της και να αντλήσει πρόσθετο κεφάλαιο ανάλογα με τις ανάγκες και με αποδεκτές όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα στο πλαίσιο του τίτλου "Παράγοντες κινδύνου" στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας με την αμερικανική Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), συμπεριλαμβανομένης της ετήσιας έκθεσής της για το Έντυπο 10-Κ που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 27 Φεβρουαρίου 2025, οι τριμηνιαίες εκθέσεις της για το Έντυπο 10-Q που κατατέθηκαν στις 9 Μαΐου 2025 και σε άλλες καταθέσεις που η εταιρεία κάνει με το SEC από καιρό. Δεδομένων αυτών των κινδύνων, των αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, δεν πρέπει να αποδίδετε αδικαιολόγητη εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, ακόμη και αν οι νέες πληροφορίες είναι διαθέσιμες στο μέλλον.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-06-04 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά