Uniqure proporciona una actualización regulatoria sobre AMT-130 para la enfermedad de Huntington

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Lexington, Massachusetts y Amsterdam, 02 de junio de 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), una compañía líder de terapia génica que avanza por las terapias transformadoras para los pacientes con necesidades médicas severas, proporcionó una actualización regulatoria sobre AMT-1330, su terapia génica investigadora para el tratamiento de la enfermedad de certhon. Después de las recientes reuniones del Tipo B y la orientación adicional de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), la Compañía ha alcanzado la alineación con la FDA en varios componentes clave del Plan de Análisis Estadístico y la Química, Manufactura y Controlos (CMC) Información que respaldará una solicitud de licencia de biológica (BLA) esperado en el primer trimestre de 2026.

"." Estamos muy plateados con el trimestre de productos de productos biológicos esperados en el primer trimestre de 2026 ". La FDA y el progreso que hemos logrado hacia una sumisión de BLA planificada para AMT-130 en el primer trimestre de 2026 ", dijo Walid Abi-Saab, M.D., director médico de Uniqure. "Estamos siguiendo una vía de aprobación acelerada respaldada por varios años de datos clínicos: un enfoque riguroso y diferenciado que refleja la necesidad urgente en la enfermedad de Huntington y nuestro compromiso de administrar el primer tratamiento modificador de enfermedades para las personas afectadas por esta enfermedad devastadora. Estamos agradecidos a la FDA por su continuo compromiso y esperamos compartir los datos de tres años en el tercer trimestre de 2025."

Plan de análisis estadístico

En el segundo trimestre de 2025, la compañía celebró una reunión de tipo B con la FDA para discutir el uso propuesto de datos de control externo y el plan de análisis estadístico prospectivo definido (SAP) en apoyo del envío de Bla planeado para AMT-1.30. La FDA continuó respaldando su acuerdo previo de que la Escala de Calificación de Enfermedad de Huntington unificada compuesta (CUHDR) puede servir como un punto final clínico de registro aceptable para la aprobación acelerada. La FDA acordó que el análisis de eficacia primario para el BLA evaluará el cambio de 3 años en las CUHDR en pacientes con dosis altas de AMT-130 en comparación con un brazo de control externo ajustado a la puntuación de propensión. La Compañía planea utilizar el control externo ponderado por la puntuación de propensión derivado del conjunto de datos Inscrit-HD para el análisis primario y enviar ciertos análisis de sensibilidad, incluida una utilizando un control externo coincidente con puntaje de propensión, como soporte adicional.

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la FDA también acordó que la inscripción HD, un estudio de historia natural grande, prospectivo, longitudinal e natural de pacientes con enfermedad de Huntington, puede ser aceptable como el conjunto de datos de control externo para el análisis primario de los datos del ensayo junto con análisis de sensibilidad adicionales utilizando los datos de seguimiento/seguimiento y predicción de HD. Hasta la fecha, aproximadamente 33,000 pacientes se han inscrito en Inscrit-HD. En comparación con los estudios de historia natural utilizados anteriormente como Track-HD y Predicte-HD, Inscrit-HD ofrece un tamaño de muestra sustancialmente mayor, tasas de deserción más bajas y un seguimiento promedio de pacientes más largo. La compañía espera que el tamaño de muestra más grande reduzca la variabilidad en los datos de control externo y mejore la robustez del SAP.

La compañía planea enviar un SAP actualizado consistente con las discusiones de la reunión tipo B recientemente celebrada a la FDA en el segundo trimestre de 2025.

química, fabricación y controles (CMC)

En el primer trimestre de 2025, la compañía celebró una reunión de Tipo B con la FDA para discutir los requisitos de CMC en apoyo de la presentación de BLA planificada para AMT-1330. La FDA acordó que la validación del proceso de fabricación de AMT-130 debería ser posible utilizando la experiencia y el conocimiento previo del proceso Etranacogen Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), complementado con lotes AMT-130 AMT-130 adicionales y una lota de calificación de rendimiento de proceso (PPQ) adicional a gran escala.

La FDA también estuvo de acuerdo con el plan de prueba de liberación de productos de medicamentos propuesto de la compañía, incluido el ensayo de potencia propuesto, en espera de actividades de calificación y configuración de especificaciones.

Pasos próximos para el presentación de BLA planificada

Según estas recientes reuniones de tipo B con la FDA, la compañía continúa preparándose para una presentación BLA para AMT-130 en el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Ciertos pasos de la clave y el tiempo esperado incluyen:

  • Q2 2025: Envíe SAP actualizado a la FDA
  • Q3 2025: Inicie la ejecución de PPQ y presente datos de fase superior I/II según SAP
  • Q4 2025: Retención previa a la Reunión de la FDA
    • Q1 2026: Subting a la solicitud de la FDA Q1 2026: Subt a la Subt. Revisión de la designación

    Acerca del programa clínico de fase I/II de AMT-130

    Uniqure está llevando a cabo dos estudios clínicos multi-centro, escala de la dosis, de fase I/II para explorar la seguridad, la tolerabilidad y las señales de eficacia exploratoria de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. En el estudio de los EE. UU., Un total de 26 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesto temprano fueron aleatorizados al tratamiento (n = 6 dosis baja; n = 10 dosis alta) o un procedimiento quirúrgico de imitación (simulación) (n = 10). Los pacientes tratados recibieron una sola administración de AMT-130 a través de un suministro neurosúrgico estereotáctico guiado por MRI, mejorado con convección, directamente en el cuerpo estriado (caudado y putamen). El estudio consiste en un período de estudio central ciego de 12 meses seguido de un seguimiento a largo plazo no abds de pacientes tratados durante cinco años. Los cuatro pacientes de control adicionales cruzaron al tratamiento.

    El estudio europeo de fase abierta IB/II de AMT-130 inscribió a 13 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana (n = 6 dosis baja; n = 7 dosis alta).

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    Una tercera cohorte inscribió a 12 pacientes adicionales en los sitios en los EE. UU. Y la UE. Esta cohorte fue asignada al azar para explorar ambas dosis de AMT-130 en combinación con inmunosupresión, utilizando el procedimiento de administración estereotáctico establecido actual.

    Los detalles adicionales están disponibles en www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 se le ha otorgado la designación de la terapia con medicina regenerativa de la FDA (RMAT) Designación de terapia y la terapia, la primera terapia para la enfermedad de Huntington para recibir una designación RMAT.

    sobre la enfermedad de Huntington

    La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo heredado raro que conduce a síntomas motoras, incluidos la corea, las anormalidades conductuales y el declive cognitivo que resulta en un deterioro físico y mental progresivo. La enfermedad es una condición autosómica dominante con una expansión repetida de CAG que causa la enfermedad en el primer exón del gen de la caza de caztina que conduce a la producción y agregación de proteínas anormales en el cerebro. Según el estudio de 2021 en neuroepidemiología, aproximadamente 70,000 personas han sido diagnosticadas con la enfermedad de Huntington en los Estados Unidos y Europa, con cientos de miles de personas en riesgo de heredar la enfermedad. A pesar de la clara etiología de la enfermedad de Huntington, actualmente no hay terapias aprobadas para retrasar el inicio o para retrasar la progresión de la enfermedad.

    sobre uniqure

    Uniqure está cumpliendo la promesa de la terapia génica: tratamientos individuales con resultados potencialmente curativos. Las aprobaciones de la terapia génica de Uniqure para la hemofilia B, un logro histórico basado en más de una década de investigación y desarrollo clínico, representan un hito importante en el campo de la medicina genómica y los acompañantes en un nuevo enfoque de tratamiento para los pacientes que viven con hemofilia. Uniqure ahora está avanzando una tubería de terapias genéticas patentadas para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington, epilepsia de lóbulo temporal refractaria, ELA, enfermedad de Fabry y otras enfermedades graves. www.uniqure.com

    declaraciones con visión de futuro

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada, y la Sección 21e de la Ley de Intercambio de Valores de 1934, según enmendada. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hecho histórico son declaraciones con visión de futuro, que a menudo se indican por términos como "anticipar", "creer", "podría" "establecer", "estimar", "esperar", "objetivo", "intención", "mirar hacia adelante", "puede", "planear", "potencial", "predecir," proyecto "," buscar "," debería "debería", "voluntad", "y" y "y" y "y" y ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", "y", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", " Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y supuestos de la gerencia y en la información disponible para la gestión a la fecha de este comunicado de prensa. Ejemplos de estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otros, declaraciones relacionadas con: la disponibilidad de vías de aprobación aceleradas y la necesidad de estudios adicionales de aprobación previa para AMT-130; El momento anticipado de la compañía de la presentación de BLA; los planes de la Compañía para enviar una información revisada de SAP y CMC a la FDA; La capacidad de la compañía para ofrecer una terapia potencialmente que cambia la vida a las personas que viven con la enfermedad de Huntington y la línea de tiempo relacionada para hacerlo; los posibles efectos clínicos y funcionales de AMT-130; los planes de la compañía para continuar el desarrollo clínico de AMT-130; los planes de la compañía para compartir datos clínicos de AMT-130 en el tercer trimestre de 2025; y la utilidad del conjunto de datos de pacientes con inscribir HD con respecto al estudio de fase I/II. Es posible que la compañía en realidad no alcance los planes, intenciones o expectativas reveladas en estas declaraciones prospectivas. Además, los resultados reales de la compañía podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas previstas en estas declaraciones prospectivas por muchas razones. These risks and uncertainties include, among others: risks related to the Company’s Phase I/ll clinical trials of AMT-130, including the risk that interim data from the trials may not be predictive of later data readouts that will serve as a basis for further regulatory interactions, may not support BLA submissions or accelerated approvals, may not be satisfactory to the FDA and other regulators, and new analyses of existing data and results may produce Conclusiones diferentes que las establecidas a partir de la fecha del presente; Riesgos relacionados con las interacciones actuales y futuras de la Compañía con las autoridades reguladoras, lo que puede afectar el inicio, el tiempo y el progreso de los ensayos clínicos, sus planes de presentación de BLA y vías para la aprobación regulatoria; riesgos relacionados con la capacidad de la Compañía para realizar esfuerzos de desarrollo empresarial con respecto a AMT-130; Riesgos relacionados con el uso de la Compañía de controles externos ponderados por propensión en relación con su análisis estadístico de los resultados clínicos hasta la fecha; Incertidumbres en cuanto a la interpretación de la FDA y otras autoridades reguladoras de los datos de los ensayos clínicos de fase I/LL de la Compañía de AMT-130 y la aceptación de los programas clínicos de la Compañía y el proceso de aprobación regulatoria; Desarrollos posteriores con la FDA y otros reguladores que podrían ser inconsistentes con los comentarios recibidos hasta la fecha; y si las autoridades reguladoras aceptarán el enfoque de la Compañía como base para la aprobación acelerada; riesgos relacionados con el uso de los valores de P nominales de la Compañía como base para sus análisis estadísticos; Si las mediciones que la Compañía está evaluando continúa siendo consideradas como mediciones robustas y sensibles de la progresión de la enfermedad; Ya sea la designación de RMAT o cualquier vía acelerada, conducirá a la aprobación regulatoria; La capacidad de la compañía para continuar construyendo y manteniendo la infraestructura y el personal necesario para lograr sus objetivos; la efectividad de la Compañía en la gestión de ensayos clínicos actuales y futuros y procesos regulatorios; la capacidad de la compañía para demostrar los beneficios terapéuticos de sus candidatos de terapia génica en ensayos clínicos; el desarrollo continuo y la aceptación de las terapias génicas; la capacidad de la Compañía para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; y la capacidad de la compañía para financiar sus operaciones y recaudar capital adicional según sea necesario y en términos aceptables. Estos riesgos e incertidumbres se describen más a fondo bajo los "factores de riesgo" de encabezado en las presentaciones periódicas de la Compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC), incluido su informe anual sobre el Formulario 10-K presentado ante la SEC el 27 de febrero de 2025, sus informes trimestrales en el Formulario 10-Q se presentaron el 9 de mayo de 2025 y en otras presentaciones que la compañía realiza con la SEC desde el tiempo. Dados estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas y, excepto según lo requerido por la ley, la Compañía no asume la obligación de actualizar estas declaraciones con visión de futuro, incluso si la nueva información está disponible en el futuro.

    Fuente: Uniqure N.V.

    Al corriente : 2025-06-04 06:00

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