Uniqure fournit une mise à jour réglementaire sur l'AMT-130 pour la maladie de Huntington

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Lexington, Mass. Et Amsterdam, 02 juin 2025 (Globe Newswire) - Uniqure N.V. (NASDAQ: Qure), une entreprise de thérapie génique de premier plan faisant progresser les thérapies transformatrices pour les gènes d'enquête sur le traitement du traitement de la maladie de Huntington. Après des réunions récentes de type B et des conseils supplémentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, la société a atteint l'alignement avec la FDA sur plusieurs composantes clés du plan d'analyse statistique et de la chimie, de la fabrication et des contrôles (CMC) qui soutiendront une application de licence biologique (BLA) attendue dans le premier trimestre de 2026. Avec la FDA et les progrès que nous avons réalisés vers une soumission prévue du BLA pour AMT-130 au premier trimestre de 2026 », a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., médecin-chef d'Uniqure. "Nous poursuivons une voie d'approbation accélérée soutenue par plusieurs années de données cliniques - une approche rigoureuse et différenciée qui reflète le besoin urgent de la maladie de Huntington et notre engagement à fournir le premier traitement modifiant la maladie pour les personnes touchées par cette maladie dévastatrice. Nous sommes reconnaissants à la FDA pour leur engagement continu et à partager avec impatience les données de haut niveau en trois ans dans le troisième quart de 2025.

Plan d'analyse statistique

Au deuxième trimestre de 2025, la société a tenu une réunion de type B avec la FDA pour discuter de l'utilisation proposée des données de contrôle externe et du plan d'analyse statistique défini prospectivement. La FDA a continué à soutenir son accord antérieur selon lequel l'échelle composite de l'évaluation de la maladie de Huntington (CUHDRS) peut servir de critère clinique intermédiaire et d'intermédiaire pour l'approbation accélérée. La FDA a convenu que la principale analyse de l'efficacité du BLA évaluera le changement de 3 ans des CUHDR chez les patients AMT-130 à forte dose par rapport à un bras de contrôle externe ajusté au score de propension. La société prévoit d'utiliser un contrôle externe pondéré par score de propension dérivé de l'ensemble de données Inscript-HD pour l'analyse principale et de soumettre certaines analyses de sensibilité, dont une utilisant un contrôle externe apparié de score de propension, comme support supplémentaire.

La FDA a également convenu que l'inscription HD - une grande étude prospective, longitudinale et naturelle des patients atteints de la maladie de Huntington - peut être acceptable comme ensemble de données de contrôle externe pour l'analyse principale des données d'essai ainsi que des analyses de sensibilité supplémentaires en utilisant le track-HD / Track-on et Predict-HD Dataset. À ce jour, environ 33 000 patients se sont inscrits à l'inscription-HD. Par rapport aux études d'histoire naturelle précédemment utilisées comme Track-HD et Predict-HD, INSROLL-HD offre une taille d'échantillon sensiblement plus grande, des taux d'attrition plus bas et un suivi moyen des patients plus long. La société s'attend à ce que la plus grande taille d'échantillon réduit la variabilité des données de contrôle externe et améliore la robustesse de la SAP.

La société prévoit de soumettre un SAP mis à jour conformément aux discussions de la réunion de type B récemment organisée à la FDA au deuxième trimestre de 2025.

chimie, fabrication et contrôles (CMC)

Au premier trimestre de 2025, la société a tenu une réunion de type B avec la FDA pour discuter des exigences de CMC à l'appui de la soumission prévue de la BLA pour AMT-130. La FDA a convenu que la validation du processus de fabrication AMT-130 devrait être possible en utilisant l'expérience et les connaissances antérieures du processus Etranacogene Dezaparvovec-DRLB (HEMGENIX®), complété par des lots GMP AMT-130 à échelle complète supplémentaires supplémentaires et un seul Batch.

La FDA a également convenu avec le plan de test de libération de produits médicamenteux proposé par la société, y compris le test de puissance proposé, l'achèvement en attente des activités de qualification et de spécification.

Étapes suivantes pour la soumission planifiée du BLA

Sur la base de ces réunions récentes de type B avec la FDA, la société continue de se préparer à une soumission BLA pour l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington. Certaines étapes suivantes et le calendrier attendu incluent:

  • Q2 2025: Soumettez une sève mise à jour à la FDA
  • Q3 2025: Initier PPQ Run et présente la phase de topline I / II par le SAP
  • Q4 2025: Conserver la réunion avec la FDA
  • Q1 2026: soumettre un Bla avec le FDA
  • Revoir la désignation

    • au sujet du programme clinique de phase II d'AMT-130

    Uniqure mène deux études cliniques multicentriques, à l'escalade de dose, à phase I / II pour explorer la sécurité, la tolérabilité et les signaux d'efficacité exploratoire de l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington. Dans l'étude américaine, un total de 26 patients atteints de la maladie de Huntington précoce ont été randomisés pour le traitement (n = 6 dose à faible dose; n = 10 dose élevées) ou une procédure chirurgicale d'imitation (ficture) (n = 10). Les patients traités ont reçu une seule administration d'AMT-130 par le biais d'une livraison neurochirurgicale stéréotaxique à convection guidée par la MRI directement dans le striatum (caudé et putamen). L'étude consiste en une période d'étude de base en aveugle de 12 mois, suivie d'un suivi à long terme non aveugle des patients traités pendant cinq ans. Quatre patients témoins supplémentaires ont traversé le traitement.

    L'étude européenne de la phase ouverte IB / II de l'AMT-130 a inscrit 13 patients atteints de la maladie de Huntington manifeste (n = 6 à faible dose; n = 7 dose élevée).

    Une troisième cohorte a inscrit 12 patients supplémentaires sur des sites aux États-Unis et à l'UE. Cette cohorte a été randomisée pour explorer les deux doses d'AMT-130 en combinaison avec l'immunosuppression, en utilisant la procédure d'administration stéréotaxique établie actuelle.

    Des détails supplémentaires sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 a obtenu la désignation de thérapie régénérative de la médecine régénérative (RMAT) de la FDA et la désignation de thérapie révolutionnaire, la première thérapie pour la maladie de Huntington pour recevoir une désignation RMAT.

    concernant la maladie de Huntington

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    La maladie de Huntington est un trouble neurodégénératif rare et héréditaire qui entraîne des symptômes moteurs, notamment la chorée, les anomalies comportementales et le déclin cognitif entraînant une détérioration physique et mentale progressive. La maladie est une affection autosomique dominante avec une expansion de répétition CAG à l'origine de la maladie dans le premier exon du gène Huntingtine qui conduit à la production et à l'agrégation de protéines anormales dans le cerveau. Selon une étude de 2021 en neuroépidémiologie, environ 70 000 personnes ont été diagnostiquées avec la maladie de Huntington aux États-Unis et en Europe, avec des centaines de milliers d'autres à risque de hériter de la maladie. Malgré l'étiologie claire de la maladie de Huntington, il n'y a actuellement pas de thérapies approuvées pour retarder l'apparition ou pour ralentir la progression de la maladie.

    concernant Uniqure

    Uniqure tient la promesse de la thérapie génique - des traitements uniques avec des résultats potentiellement curatifs. Les approbations de la thérapie génique d'Uniqure pour l'hémophilie B - une réussite historique basée sur plus d'une décennie de recherche et de développement clinique - représentent une étape importante dans le domaine de la médecine génomique et inauguraient une nouvelle approche de traitement pour les patients vivant avec l'hémophilie. Uniqure fait maintenant progresser un pipeline de thérapies géniques propriétaires pour le traitement des patients atteints de la maladie de Huntington, de l'épilepsie du lobe temporal réfractaire, de la SLA, de la maladie de Fabry et d'autres maladies graves. www.uniqure.com

    instructions uniqure avantageuses

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933, telle que modifiée, et l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives, qui sont souvent indiquées par des termes tels que «anticiper», «croire», «pourrait» «établir», «estimer», «plan», «potentiel», «prédire», «Projet avec impatience», «devrait» «devrait» «» devrait "" ». Les déclarations prospectives sont basées sur les croyances et les hypothèses de la direction et sur les informations disponibles à la direction à la date de ce communiqué de presse. Des exemples de ces déclarations prospectives comprennent, mais sans s'y limiter, les déclarations concernant: la disponibilité des voies d'approbation accélérées et la nécessité d'études supplémentaires avant l'approbation de l'AMT-130; Le calendrier prévu par la société de la soumission du BLA; La société prévoit de soumettre des informations SAP et CMC révisées à la FDA; La capacité de l’entreprise à dispenser une thérapie potentiellement qui change la vie aux personnes vivant avec la maladie de Huntington et le calendrier connexe pour ce faire; les effets cliniques et fonctionnels potentiels de l'AMT-130; la société prévoit de poursuivre le développement clinique de l'AMT-130; Les plans de la société partagent les données cliniques de l'AMT-130 au troisième trimestre de 2025; et l'utilité de l'ensemble de données de patient inscrit-HD par rapport à l'étude de phase I / II. L'entreprise ne peut pas réellement réaliser les plans, les intentions ou les attentes divulgués dans ces déclarations prospectives. En outre, les résultats réels de l'entreprise pourraient différer sensiblement des plans, des intentions et des attentes prévus dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres: les risques liés aux essais cliniques de phase I / LL de la société de l'AMT-130, y compris le risque que les données provisoires des essais ne soient pas prédictives des lectures de données ultérieures qui serviront de base à de nouvelles interactions réglementaires, peuvent ne pas soutenir les soumissions de BLA peut produire des conclusions différentes de celles établies à la date des présentes; les risques liés aux interactions actuelles et futures de la Société avec les autorités réglementaires, qui peuvent affecter l’initiation, le calendrier et les progrès des essais cliniques, ses plans de soumission BLA et ses voies d’approbation réglementaire; les risques liés à la capacité de l’entreprise à poursuivre les efforts de développement commercial concernant l'AMT-130; les risques liés à l'utilisation par la Société des contrôles externes pondérés par la propension dans le cadre de son analyse statistique des résultats cliniques à ce jour; incertitudes quant à l’interprétation par la FDA et d’autres autorités réglementaires des données des essais cliniques de phase I / LL de l’entreprise de l’AMT-130 et l’acceptation des programmes cliniques de l’entreprise et du processus d’approbation réglementaire; Développements ultérieurs avec la FDA et d'autres régulateurs qui pourraient être incompatibles avec les commentaires reçus à ce jour; et si les autorités réglementaires accepteront l’approche de l’entreprise comme base d’approbation accélérée; les risques liés à l'utilisation par la Société des valeurs P nominales comme base de ses analyses statistiques; si les mesures que l'entreprise évalue continuent d'être considérées comme des mesures robustes et sensibles de la progression de la maladie; Que la désignation RMAT ou toute voie accélérée conduira à l'approbation réglementaire; La capacité de l'entreprise à continuer à construire et à maintenir l'infrastructure et le personnel nécessaires pour atteindre ses objectifs; L’efficacité de l’entreprise dans la gestion d’essais cliniques et de processus réglementaires actuels et futurs; la capacité de l’entreprise à démontrer les avantages thérapeutiques de ses candidats en thérapie génique dans les essais cliniques; le développement et l'acceptation continus des thérapies géniques; la capacité de l'entreprise à obtenir, maintenir et protéger sa propriété intellectuelle; et la capacité de la société à financer ses opérations et à lever des capitaux supplémentaires au besoin et à des conditions acceptables. 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    Source: Uniqure N.V.

    Publié : 2025-06-04 06:00

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