Uniqure memberikan pembaruan peraturan tentang AMT-130 untuk Penyakit Huntington

Ikuti Drugslib di

Lexington, Mass. dan Amsterdam, 02 Juni 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), perusahaan terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif untuk pasien dengan kebutuhan medis yang parah, hari ini memberikan pembaruan regulator pada AMT-130, peneliti gen investionalnya dengan penyelidikan. Mengikuti pertemuan tipe B baru -baru ini dan panduan lebih lanjut dari Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS (FDA), perusahaan telah mencapai keselarasan dengan FDA tentang beberapa komponen utama dari rencana analisis statistik dan kimia kimia, pabrikan dan kontrol yang diharapkan pada kuartal pertama dari 2026. FDA dan kemajuan yang kami buat menuju pengajuan BLA yang direncanakan untuk AMT-130 pada kuartal pertama 2026, "kata Walid Abi-Saab, M.D., Kepala Petugas Medis Uniqure. “Kami sedang mengejar jalur persetujuan yang dipercepat yang didukung oleh beberapa tahun data klinis-pendekatan yang ketat dan berbeda yang mencerminkan kebutuhan mendesak dalam penyakit Huntington dan komitmen kami untuk memberikan pengobatan pemodifikasi penyakit pertama untuk orang-orang yang terkena penyakit yang menghancurkan ini. Kami berterima kasih kepada FDA yang berkelanjutan. Tiga tahunan mereka.

Paket analisis statistik

Pada kuartal kedua tahun 2025, perusahaan mengadakan pertemuan tipe B dengan FDA untuk membahas penggunaan data kontrol eksternal yang diusulkan untuk Rencana Analisis Statistik yang ditentukan secara prospektif. FDA terus mendukung perjanjian sebelumnya bahwa Skala Penilaian Penyakit Huntington yang bersatu Komposit (CUHDRS) dapat berfungsi sebagai titik akhir klinis menengah dan registrasi yang dapat diterima untuk persetujuan yang dipercepat. FDA sepakat bahwa analisis kemanjuran utama untuk BLA akan mengevaluasi perubahan 3 tahun CUHDR pada pasien AMT-130 dosis tinggi dibandingkan dengan kelompok kontrol eksternal yang disesuaikan dengan skor kecenderungan. Perusahaan berencana untuk menggunakan kontrol eksternal tertimbang skor kecenderungan yang berasal dari dataset HD-HD untuk analisis utama dan untuk mengirimkan analisis sensitivitas tertentu, termasuk yang menggunakan kontrol eksternal yang cocok dengan skor kecenderungan, sebagai dukungan tambahan.

FDA juga sepakat bahwa mendaftar-HD-studi riwayat alami yang besar, prospektif, longitudinal, dari pasien dengan penyakit Huntington-mungkin dapat diterima sebagai dataset kontrol eksternal untuk analisis utama data uji coba bersama dengan analisis sensitivitas tambahan menggunakan dataset track-HD/track-on dan memprediksi-HD. Sampai saat ini, sekitar 33.000 pasien telah mendaftar di HD-HD. Dibandingkan dengan studi riwayat alami yang sebelumnya digunakan seperti track-HD dan prediksi-HD, mendaftar-HD menawarkan ukuran sampel yang jauh lebih besar, tingkat gesekan yang lebih rendah, dan tindak lanjut pasien rata-rata yang lebih lama. Perusahaan mengharapkan ukuran sampel yang lebih besar untuk mengurangi variabilitas dalam data kontrol eksternal dan meningkatkan ketahanan getah.

kimia, manufaktur dan kontrol (CMC)

Pada kuartal pertama tahun 2025, perusahaan mengadakan pertemuan Tipe B dengan FDA untuk membahas persyaratan CMC dalam mendukung pengajuan BLA yang direncanakan untuk AMT-130. FDA sepakat bahwa validasi proses manufaktur AMT-130 harus dimungkinkan dengan menggunakan pengalaman dan pengetahuan sebelumnya dari proses Etranacogene Dezaparvovec-DRLB (HemgENix®), dilengkapi dengan batch GMP AMT-130 skala penuh tambahan dan satu kualifikasi kinerja proses tunggal (PPQ).

P> p> skala penuh dan satu proses kualifikasi kinerja proses tunggal (PPQ).

p> p>

FDA juga setuju dengan rencana pengujian rilis produk obat yang diusulkan perusahaan, termasuk uji potensi yang diusulkan, menunggu penyelesaian kegiatan pengaturan kualifikasi dan spesifikasi.

Langkah selanjutnya untuk pengiriman BLA yang direncanakan

Berdasarkan pertemuan tipe B baru-baru ini dengan FDA, perusahaan terus mempersiapkan pengajuan BLA untuk AMT-130 dalam pengobatan penyakit Huntington. Langkah-langkah kunci berikutnya dan waktu yang diharapkan meliputi:

  • Q2 2025: Kirimkan SAP yang diperbarui ke FDA
  • Q3 2025: Memulai PPQ yang dijalankan dan menyajikan Data Tahap I/II untuk SAP
  • q4 2025: Hold Pre-Bla Meeting dengan FDA: Li>
  • Q4 2025: Hold Pre-Bla Meeting Pra-Bla FDA: Li>
  • Q4 2025: Hold Pre-Bla Meetem Tinjau penunjukan

    • tentang program klinis fase I/II dari AMT-130

    Uniqure sedang melakukan dua studi klinis multi-pusat, dosis-eskalasi, fase I/II untuk mengeksplorasi keamanan, tolerabilitas, dan sinyal kemanjuran eksplorasi AMT-130 untuk pengobatan penyakit Huntington. Dalam studi A.S., total 26 pasien dengan penyakit Huntington manifes awal diacak untuk pengobatan (n = 6 dosis rendah; n = 10 dosis tinggi) atau prosedur bedah imitasi (palsu) (n = 10). Pasien yang dirawat menerima pemberian AMT-130 melalui tunggal melalui pengiriman bedah saraf stereotactic yang ditingkatkan MRI secara langsung ke striatum (caudate dan putamen). Studi ini terdiri dari periode studi inti 12 bulan yang buta diikuti oleh tindak lanjut jangka panjang yang tidak terduga dari pasien yang dirawat selama lima tahun. Empat pasien kontrol tambahan menyeberang ke pengobatan.

    Studi fase label terbuka IB/II Eropa dari AMT-130 mendaftarkan 13 pasien dengan penyakit Huntington manifes awal (n = 6 dosis rendah; n = 7 dosis tinggi).

    Kohort ketiga mendaftarkan 12 pasien tambahan di seluruh lokasi di AS dan UE. Kohort ini diacak untuk mengeksplorasi kedua dosis AMT-130 dalam kombinasi dengan imunosupresi, menggunakan prosedur pemberian stereotactic saat ini, yang ditetapkan.

    Rincian tambahan tersedia di www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 telah diberikan penunjukan terapi kedokteran regeneratif FDA (RMAT) dan penunjukan terapi terobosan, terapi pertama untuk penyakit Huntington untuk menerima penunjukan RMAT.

    tentang penyakit Huntington

    .

    Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegeneratif yang langka dan diwariskan yang mengarah pada gejala motorik termasuk chorea, kelainan perilaku dan penurunan kognitif yang mengakibatkan kerusakan fisik dan mental progresif. Penyakit ini adalah kondisi dominan autosomal dengan ekspansi pengulangan CAG penyebab penyakit pada ekson pertama gen huntingtin yang mengarah pada produksi dan agregasi protein abnormal di otak. Menurut studi tahun 2021 di Neuroepidemiology, sekitar 70.000 orang telah didiagnosis menderita penyakit Huntington di AS dan Eropa, dengan ratusan ribu lainnya berisiko mewarisi penyakit ini. Terlepas dari etiologi penyakit Huntington yang jelas, saat ini tidak ada terapi yang disetujui untuk menunda timbulnya atau memperlambat perkembangan penyakit.

    tentang uniqure

    Uniqure memenuhi janji terapi gen - perawatan tunggal dengan hasil yang berpotensi kuratif. Persetujuan terapi gen Uniqure untuk hemofilia B - pencapaian bersejarah berdasarkan lebih dari satu dekade penelitian dan pengembangan klinis - merupakan tonggak utama dalam bidang kedokteran genomik dan mengantarkan pendekatan pengobatan baru untuk pasien yang hidup dengan hemofilia. Uniqure sekarang memajukan pipa terapi gen berpemilik untuk pengobatan pasien dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal refraktori, ALS, penyakit Fabry, dan penyakit parah lainnya. www.uniqure.com

    pernyataan berwawasan ke depan uniqure

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Bagian 27A dari Securities Act of 1933, sebagaimana telah diubah, dan Bagian 21E dari Securities Exchange Act of 1934, sebagaimana telah diubah. Semua pernyataan selain dari pernyataan fakta historis adalah pernyataan berwawasan ke depan, yang sering ditunjukkan oleh istilah-istilah seperti "mengantisipasi," "percaya," "bisa," "menetapkan," "memperkirakan," "harapkan," "tujuan," "bermaksud," "menantikan itu", "mungkin," rencana, "" potensi, "" prediksi, "" Proyek, "" akan mencari, "" akan, "akan mencari,". " Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen dan informasi yang tersedia untuk manajemen pada tanggal siaran pers ini. Contoh dari pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan tentang: ketersediaan jalur persetujuan yang dipercepat dan kebutuhan untuk studi pra-persetujuan tambahan untuk AMT-130; Waktu Pengajuan BLA yang diantisipasi Perusahaan; Rencana perusahaan untuk mengirimkan informasi SAP dan CMC yang direvisi ke FDA; Kemampuan perusahaan untuk memberikan terapi yang berpotensi mengubah hidup kepada orang-orang yang hidup dengan penyakit Huntington dan garis waktu terkait untuk melakukannya; potensi efek klinis dan fungsional AMT-130; Rencana perusahaan untuk melanjutkan pengembangan klinis AMT-130; Rencana perusahaan untuk berbagi data klinis AMT-130 pada kuartal ketiga tahun 2025; dan utilitas dataset pasien HD-HD sehubungan dengan studi Fase I/II. Perusahaan mungkin tidak benar-benar mencapai rencana, niat, atau harapan yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini. Selain itu, hasil aktual perusahaan dapat berbeda secara material dari rencana, niat, dan harapan yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan karena berbagai alasan. Risiko dan ketidakpastian ini meliputi, antara lain: risiko yang terkait dengan uji klinis fase I/LL perusahaan dari AMT-130, termasuk risiko bahwa data sementara dari uji coba mungkin tidak menjadi prediksi pembacaan data selanjutnya yang akan berfungsi sebagai dasar yang ada dan penghasilan yang ada, dan pengajuan yang baru, dan pengiriman yang dipercepat, dan tidak dapat dikenakan pada pengiriman yang tidak ada. menghasilkan kesimpulan yang berbeda dari yang ditetapkan pada tanggal perjanjian ini; Risiko yang terkait dengan interaksi perusahaan saat ini dan di masa depan dengan otoritas pengatur, yang dapat mempengaruhi inisiasi, waktu dan kemajuan uji klinis, rencana pengajuan BLA dan jalur untuk persetujuan peraturan; risiko yang terkait dengan kemampuan perusahaan untuk mengejar upaya pengembangan bisnis sehubungan dengan AMT-130; Risiko yang terkait dengan penggunaan kontrol eksternal yang tertimbang oleh perusahaan sehubungan dengan analisis statistik hasil klinis hingga saat ini; Ketidakpastian tentang interpretasi FDA dan otoritas pengatur lainnya terhadap data dari uji klinis Fase I/LL perusahaan dari AMT-130 dan penerimaan program klinis perusahaan dan proses persetujuan peraturan; Perkembangan kemudian dengan FDA dan regulator lain yang bisa tidak konsisten dengan umpan balik yang diterima hingga saat ini; dan apakah otoritas pengatur akan menerima pendekatan perusahaan sebagai dasar untuk persetujuan yang dipercepat; risiko terkait dengan penggunaan nilai p nominal sebagai dasar untuk analisis statistiknya; apakah pengukuran yang dievaluasi perusahaan terus dipandang sebagai pengukuran perkembangan penyakit yang kuat dan sensitif; apakah penunjukan RMAT atau jalur yang dipercepat, akan mengarah pada persetujuan peraturan; Kemampuan perusahaan untuk terus membangun dan mempertahankan infrastruktur dan personel yang diperlukan untuk mencapai tujuannya; efektivitas perusahaan dalam mengelola uji klinis saat ini dan masa depan dan proses peraturan; kemampuan perusahaan untuk menunjukkan manfaat terapeutik dari kandidat terapi gennya dalam uji klinis; pengembangan dan penerimaan terapi gen yang berkelanjutan; kemampuan perusahaan untuk mendapatkan, memelihara, dan melindungi kekayaan intelektualnya; dan kemampuan perusahaan untuk mendanai operasinya dan untuk meningkatkan modal tambahan sesuai kebutuhan dan dengan syarat yang dapat diterima. Risiko dan ketidakpastian ini lebih dijelaskan sepenuhnya di bawah judul "Faktor Risiko" dalam pengajuan berkala Perusahaan dengan Komisi Sekuritas & Bursa AS (SEC), termasuk laporan tahunannya pada Formulir 10-K yang diajukan kepada SEC pada 27 Februari 2025, laporan triwulanannya dari Formulir 10-Q yang diajukan pada 9 Mei 2025, dan dalam Filing lain yang dibuat oleh perusahaan dengan Sec dari SEC dari Q Time. Mengingat risiko-risiko ini, ketidakpastian dan faktor-faktor lain, Anda tidak boleh mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini dan, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum, Perusahaan tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini, bahkan jika informasi baru tersedia di masa depan.

    Sumber: Uniqure N.V.

    Diposting : 2025-06-04 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer