Uniqure fornisce un aggiornamento normativo su AMT-130 per la malattia di Huntington

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Lexington, Mass. E Amsterdam, 02 giugno 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: Qure), una società di terapia genica di spicco per le terapie trasformative. A seguito di recenti riunioni di tipo B e ulteriori indicazioni della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la società ha raggiunto l'allineamento con la FDA su diverse componenti chiave del piano di analisi statistica e chimica, produzione e controlli (CMC) che supporteranno la nostra richiesta di biologica (BLA). Con la FDA e i progressi che abbiamo fatto verso una prevista presentazione BLA per AMT-130 nel primo trimestre del 2026 ", ha affermato Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer di Uniqure. "Stiamo perseguendo un percorso di approvazione accelerato supportato da più anni di dati clinici-un approccio rigoroso e differenziato che riflette il bisogno urgente nella malattia di Huntington e il nostro impegno a consegnare il primo trattamento di modifica della malattia per le persone colpite da questa malattia devastante. Siamo grati alla FDA.

Piano di analisi statistica

Nel secondo trimestre del 2025, la società ha tenuto un incontro di tipo B con la FDA per discutere l'uso proposto dei dati di controllo esterna e il piano di analisi statistica in modo prospettico (SAP) a sostegno del BLA pianificato per AMT-30. La FDA ha continuato a sostenere il suo precedente accordo sul fatto che la scala di valutazione della malattia di Huntington unificata composita (CUHDRS) può fungere da endpoint clinico intermedio accettabile per l'approvazione accelerata. La FDA ha convenuto che l'analisi di efficacia primaria per il BLA valuterà la variazione di 3 anni dei CuHDR nei pazienti AMT-130 ad alte dosi rispetto a un braccio di controllo esterno adeguato al punteggio di propensione. La società prevede di utilizzare il controllo esterno ponderato dal punteggio di propensione derivato dal set di dati iscritti per l'analisi primaria e di presentare alcune analisi di sensibilità, incluso uno che utilizza un controllo esterno corrispondente al punteggio di propensione, come supporto aggiuntivo.

La FDA ha anche concordato sul fatto che iscrizione-HD-uno studio di storia naturale di grandi dimensioni, prospettici, longitudinali di pazienti con malattia di Huntington-può essere accettabile come set di dati di controllo esterno per l'analisi primaria dei dati di sperimentazione insieme alle analisi di sensibilità aggiuntive che utilizzano i dati track-hd/track-on e predilette. Ad oggi, circa 33.000 pazienti si sono iscritti a ERROLL-HD. Rispetto agli studi di storia naturale precedentemente usati come Track-HD e Predict-HD, Enroll-HD offre una dimensione del campione sostanzialmente più grandi, tassi di attrito più bassi e follow-up medio più lungo dei pazienti. La società prevede che la dimensione del campione più elevata riduca la variabilità nei dati di controllo esterni e migliora la robustezza di SAP.

La società prevede di inviare un SAP aggiornato in linea con le discussioni dalla riunione di tipo B recentemente detenuta alla FDA

chimica, produzione e controlli (CMC)

Nel primo trimestre del 2025, la società ha tenuto un incontro di tipo B con la FDA per discutere dei requisiti CMC a sostegno della presentazione BLA pianificata per AMT-130. La FDA ha concordato che la convalida del processo di produzione AMT-130 dovrebbe essere possibile utilizzando l'esperienza e le conoscenze precedenti dal processo Etranacogene Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), integrato con batch GMP AMT-130 aggiuntivi e una singola qualifica di processo (PPQ).

La FDA ha anche concordato con il piano di test di rilascio del prodotto farmaceutico proposto dalla società, incluso il test di potenza proposto, in attesa di completamento delle qualifiche e delle attività di impostazione delle specifiche.

Passi successivi per la pianificazione BLA pianificata

In base a questi recenti incontri di tipo B con la FDA, la società continua a prepararsi a una sottomissione BLA per AMT-130 nel trattamento della malattia di Huntington. Alcuni passaggi successivi e tempi previsti includono:

  • Q2 2025: inviare SAP aggiornato a FDA
  • Q3 2025: avvia PPQ RUN e Present Topline Fase I/II Dati Bla Designazione

    • sul programma clinico di fase I/II di AMT-130

    Uniqure sta conducendo due studi clinici multicentrici, cheescolano, in fase I/II per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e i segnali di efficacia esplorativa di AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington. Nello studio degli Stati Uniti, un totale di 26 pazienti con malattia di Huntington manifest precoce sono stati randomizzati al trattamento (n = 6 dose bassa; n = 10 dose alta) o una procedura chirurgica di imitazione (sham) (n = 10). I pazienti trattati hanno ricevuto una singola somministrazione di AMT-130 attraverso il parto neurochirurgico stereotassico guidato dalla convezione MR-13. Lo studio consiste in un periodo di studio in cieco di 12 mesi in cieco seguito da un follow-up a lungo termine non bloccato di pazienti trattati per cinque anni. Altri quattro pazienti di controllo sono passati al trattamento.

    lo studio europeo di fase di etichetta aperta IB/II di AMT-130 ha arruolato 13 pazienti con malattia di Huntington manifest precoce (n = 6 bassa dose; n = 7 dose alta).

    Una terza coorte ha arruolato altri 12 pazienti attraverso siti negli Stati Uniti e nell'UE. Questa coorte è stata randomizzata per esplorare entrambe le dosi di AMT-130 in combinazione con l'immunosoppressione, usando la procedura di somministrazione stereotassica di corrente.

    Ulteriori dettagli sono disponibili su www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 ha ottenuto la designazione della terapia avanzata della medicina rigenerativa della FDA (RMAT) e la designazione della terapia rivoluzionaria, la prima terapia per la malattia di Huntington a ricevere una designazione RMAT.

    sulla malattia di Huntington

    La malattia di Huntington è un raro disturbo neurodegenerativo ereditario che porta a sintomi motori tra cui corea, anomalie comportamentali e declino cognitivo con conseguente progressivo deterioramento fisico e mentale. La malattia è una condizione autosomica dominante con un'espansione del CAG che causa la malattia nel primo esone del gene da caccia che porta alla produzione e all'aggregazione della proteina anormale nel cervello. Secondo lo studio del 2021 in neuroepidemiologia, circa 70.000 persone sono state diagnosticate la malattia di Huntington negli Stati Uniti e in Europa, con centinaia di migliaia di altri a rischio di ereditare la malattia. Nonostante la chiara eziologia della malattia di Huntington, attualmente non esistono terapie approvate per ritardare l'insorgenza o per rallentare la progressione della malattia.

    su Uniqure

    Uniqure sta mantenendo la promessa della terapia genica - singoli trattamenti con risultati potenzialmente curativi. Le approvazioni della terapia genica di Uniqure per l'emofilia B - un risultato storico basato su oltre un decennio di ricerca e sviluppo clinico - rappresentano una pietra miliare nel campo della medicina genomica e in un nuovo approccio terapeutico per i pazienti che vivono con emofilia. Uniqure sta ora avanzando una pipeline di terapie geniche proprietarie per il trattamento dei pazienti con malattia di Huntington, epilessia del lobo temporale refrattario, SLA, malattia di Fabry e altre malattie gravi. www.uniqure.com

    dichiarazioni previsionali uniqure

    Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e la sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, modificato. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni del fatto storico sono dichiarazioni previsionali, che sono spesso indicate da termini come "anticipare," "credi", "potrebbe", "stabilire", "stimare", "aspettarsi", "obiettivo", "intendere", "aspettare l'ora di", "può", il piano ", i termini". Le dichiarazioni lungimiranti si basano sulle credenze e le ipotesi della direzione e sulle informazioni disponibili per la gestione alla data di questo comunicato stampa. Esempi di queste dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitati a, dichiarazioni relative: la disponibilità di percorsi di approvazione accelerati e la necessità di ulteriori studi di pre-approvazione per AMT-130; i tempi previsti della società della BLA; i piani della società di inviare una informazione SAP e CMC rivista alla FDA; la capacità dell'azienda di offrire una terapia potenzialmente che ha cambiato la vita alle persone che vivono con la malattia di Huntington e una sequenza temporale correlata per farlo; i potenziali effetti clinici e funzionali di AMT-130; i piani dell'azienda di continuare lo sviluppo clinico di AMT-130; i piani dell'azienda di condividere i dati clinici di AMT-130 nel terzo trimestre del 2025; e l'utilità del set di dati dei pazienti iscritti rispetto allo studio di fase I/II. La società potrebbe effettivamente non raggiungere i piani, le intenzioni o le aspettative divulgate in queste dichiarazioni previsionali. Inoltre, i risultati effettivi della società potrebbero differire materialmente dai piani, dalle intenzioni e dalle aspettative previste in queste dichiarazioni previsionali per molte ragioni. Questi rischi e incertezze includono, tra gli altri: rischi relativi alle prove cliniche di fase I/LL della società di AMT-130, incluso il rischio che i dati provvisorie delle prove possano non essere predittive di letture successive dei dati che serviranno da base per ulteriori interazioni regolamentari, di altri dati di regolamentazione, di altri dati di regolamentazione, di altra ex est-est-est-est exmissions of Exaling, da parte dei dati esistenti, di ali dati per i dati, i neutes non sono sostenuti per i dati bLA e gli altri. produrre conclusioni diverse da stabilire alla data del presente; rischi relativi alle interazioni attuali e future della Società con le autorità normative, che possono influire sull'avvio, i tempi e il progresso degli studi clinici, i suoi piani di presentazione BLA e percorsi all'approvazione normativa; rischi relativi alla capacità dell'azienda di perseguire gli sforzi di sviluppo del business rispetto ad AMT-130; rischi relativi all'uso da parte della società di controlli esterni ponderati da propensione in relazione alla sua analisi statistica degli esiti clinici fino ad oggi; incertezze sull'interpretazione della FDA e di altre autorità di regolamentazione dei dati dagli studi clinici di fase I/LL dell'azienda su AMT-130 e accettazione dei programmi clinici dell'azienda e del processo di approvazione normativa; sviluppi successivi con la FDA e altri regolatori che potrebbero essere incompatibili con il feedback ricevuto fino ad oggi; e se le autorità di regolamentazione accetteranno l'approccio della società come base per l'approvazione accelerata; rischi relativi all'uso da parte della Società dei valori P nominali come base per le sue analisi statistiche; Se le misurazioni che la società sta valutando continuano a essere viste come misurazioni robuste e sensibili della progressione della malattia; Se la designazione RMAT o qualsiasi percorso accelerato porterà all'approvazione normativa; la capacità dell'azienda di continuare a costruire e mantenere l'infrastruttura e il personale necessari per raggiungere i suoi obiettivi; l'efficacia dell'azienda nella gestione di studi clinici attuali e futuri e processi normativi; la capacità dell'azienda di dimostrare i benefici terapeutici dei suoi candidati alla terapia genica negli studi clinici; il continuo sviluppo e accettazione delle terapie geniche; la capacità dell'azienda di ottenere, mantenere e proteggere la propria proprietà intellettuale; e la capacità della società di finanziare le proprie operazioni e di raccogliere ulteriori capitali secondo necessità e a condizioni accettabili. Questi rischi e incertezze sono descritti in modo più completamente descritto nell'ambito dei "fattori di rischio" nella documentazione periodica della società con la Securities & Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti, compresa la sua relazione annuale sul modulo 10-K depositato presso la SEC il 27 febbraio 2025, i suoi rapporti trimestrali sul modulo 10-Q depositati 9 maggio 2025 e in altri depositi che la società fa con la SEC. Dati questi rischi, incertezze e altri fattori, non dovresti fare indebita affidamento su queste dichiarazioni previsionali e, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge, la società non assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali, anche se nuove informazioni diventano disponibili in futuro.

    Fonte: Uniqure N.V.

    Pubblicato : 2025-06-04 06:00

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