Uniqureは、ハンティントン病のAMT-130に関する規制の最新情報を提供します

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マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム、2025年6月2日（Globe Newswire）-Uniqure N.V.（NASDAQ：QURE）、重度の医療ニーズのある患者のための変革的療法を前進させる遺伝子治療会社である今日、AMT-130、Huntingtonの治療のための治療遺伝子療法の規制更新を提供しました。最近のタイプB会議と米国食品医薬品局（FDA）からのさらなるガイダンスに続いて、同社は統計分析計画と化学、製造および管理（CMC）情報のいくつかの重要な要素でFDAと協力して、生物学ライセンスアプリケーション（BLA）の提出をサポートする2026年の第1四半期に予想される予想される生物学ライセンスアプリケーション（BLA）の提出をサポートします。 Uniqureの最高医療責任者であるWalid Abi-Saab（M.D。）は、次のように述べています。 「私たちは、何年もの臨床データによってサポートされている加速された承認経路を追求しています。ハンティントン病の緊急のニーズと、この壊滅的な病気の影響を受けた人々のための最初の疾患修正治療を提供するという私たちのコミットメントを反映する厳密で差別化されたアプローチを追求しています。FDAが継続的な関与に感謝し、第3四半期のトップラインデータを共有することを楽しみにしています。」

統計分析計画

2025年の第2四半期に、同社はFDAとのタイプB会議を開催し、AMT-130の計画BLA標準を支持する前向きに定義された統計分析計画（SAP）について議論しました。 FDAは、複合統一ハンティントン疾患評価尺度（CUHDRS）が、加速承認のための許容可能な登録、中間臨床エンドポイントとして機能する可能性があるという事前の合意を支持し続けました。 FDAは、BLAの主要な有効性分析が、傾向スコア調整済み外部コントロールアームと比較して、高用量AMT-130患者のCuHDRの3年の変化を評価することに同意しました。同社は、プライマリ分析のために登録HDデータセットから派生した傾向スコア加重加重外部制御を使用し、追加のサポートとして傾向スコアが一致した外部コントロールを使用したものを含む特定の感度分析を提出する予定です。

FDAは、登録HD（ハンチントン疾患の患者の大規模で前向き、縦断的、自然史研究）が、トラックHD/トラックオンおよび予測HDデータセットを使用した追加の感度分析のための外部コントロールデータセットとして受け入れられる可能性があることに同意しました。現在まで、約33,000人の患者が登録HDに登録しています。 Track-HDやPredict-HDなどの以前に使用されていた自然史研究と比較して、Enroll-HDは、サンプルサイズが大幅に大きく、離職率が低く、平均患者の追跡が長くなります。同社は、より大きなサンプルサイズが外部制御データの変動性を低下させ、SAPの堅牢性を高めることを期待しています。

同社は、2025年の第2四半期のFDAへの最近開催されたタイプB会議からの議論と一致する更新されたSAPを提出する予定です。

化学、製造およびコントロール（CMC）

2025年の第1四半期に、同社はFDAとタイプBの会議を開催し、AMT-130の計画BLA提出をサポートするCMC要件について議論しました。 FDAは、AMT-130製造プロセスの検証は、追加のフルスケールAMT-130 GMPバッチと単一のプロセスパフォーマンス資格（PPQ）バッチで補完されたエトラナコゲンdezaparvovec-DRLB（HEMGENIX®）プロセスからの経験と事前知識を使用して可能であることに同意しました。

FDAは、提案された効力アッセイを含む会社の提案された医薬品リリーステスト計画にも同意しました。資格および仕様設定活動の完了を保留しています。

FDAとのこれらの最近のタイプBミーティングに基づいて、同社は引き続きハンティントン病の治療におけるAMT-130のBLA提出の準備をしています。特定のキーの次のステップと予想されるタイミングには、

  • Q2 2025：更新されたSAPをFDAに送信
  • Q3 2025：SAP
  • Q4 2026を提出するPRITIT
    • 指定のレビュー

    AMT-130のフェーズI/II臨床プログラム

    について

    uniqureは、ハンティントン病の治療のためのAMT-130の安全性、忍容性、および探索的有効性シグナルを探求するために、2つのマルチセンター、用量エスカレート、フェーズI/II臨床研究を実施しています。米国の研究では、初期のマニフェストハンチントン病の合計26人の患者が治療（n = 6低用量; n = 10高用量）または模倣（偽）外科的処置（n = 10）に無作為化されました。治療を受けた患者は、MRI誘導の対流強化定位神経外科的送達を介してAMT-130の単一投与を直接線条体（尾状および被殻）に投与されました。この研究は、盲検化された12か月のコア研究期間で構成され、その後、5年間の治療患者の盲検化されていない長期フォローアップが続きます。追加の4人の対照患者が治療のために交差しました。

    3番目のコホートは、米国およびEUのサイト全体でさらに12人の患者を登録しました。このコホートは、現在の確立された定常投与手順を使用して、免疫抑制と組み合わせてAMT-130の両方の用量を調査するためにランダム化されました。

    追加の詳細はwww.clinicaltrials.gov（nct0543017、nct04120493）

    で入手できます。

    AMT-130には、FDAの再生医療前療法（RMAT）の指定とブレークスルー療法の指定が付与されています。これは、ハンティントン病の指定を受ける最初の治療法です。

    ハンティントン病は、舞踏病、行動異常、および進行性の身体的および精神的劣化をもたらす認知機能低下などの運動症状を引き起こすまれで遺伝する神経変性障害です。この疾患は、脳内の異常なタンパク質の産生と凝集につながるハンティンティン遺伝子の最初のエクソンにおける病気を引き起こすCAG繰り返し拡大を伴う常染色体優性状態です。神経疫学の2021年の研究によると、米国とヨーロッパのハンティントン病と約70,000人が診断されており、他の数十万人が病気を相続するリスクがあります。ハンチントン病の明確な病因にもかかわらず、現在、発症を遅らせるか、病気の進行を遅らせる承認された治療法はありません。

    uniqureは、遺伝子療法の約束を提供しています。 10年以上の研究と臨床開発に基づく歴史的な成果である血友病Bに対するUniqureの遺伝子治療の承認は、血友病患者の新しい治療アプローチにおけるゲノム医学と案内係における主要なマイルストーンを表しています。 Uniqureは現在、ハンチントン病、耐火性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、およびその他の重度の疾患の治療のための独自の遺伝子療法のパイプラインを進めています。 www.uniqure.com

    uniqure fourding-folow-looking声明

    このプレスリリースには、修正された1933年証券法のセクション27Aの意味の範囲内に、および修正された1934年証券取引所法のセクション21Eに将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実の声明以外のすべての声明は将来の見通しに関する記述であり、「予想」、「信じる」、「確立」、「確立」、「見積もり」などの用語でしばしば示されます。将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念と仮定、およびこのプレスリリースの日付現在の管理者が利用できる情報に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述の例には、次のような声明が含まれますが、これらに限定されません。加速された承認経路の可用性と、AMT-130の追加承認研究の必要性。同社のBLA提出の予想タイミング。同社は、改訂されたSAPおよびCMC情報をFDAに提出する計画です。潜在的に人生を変える治療法を、ハンティントン病と一緒に生きる人々に、そうするための関連するタイムラインに潜在的に人生を変える治療を提供する能力。 AMT-130の潜在的な臨床的および機能的効果。同社は、AMT-130の臨床開発を継続する計画。同社は、2025年第3四半期にAMT-130の臨床データを共有する予定です。フェーズI/II研究に関する登録HD患者データセットの有用性。会社は、これらの将来の見通しに関する記述で明らかにされた計画、意図、または期待を実際に達成できない場合があります。さらに、会社の実際の結果は、これらの将来の見通しに関する記述で予想される計画、意図、期待と多くの理由で、実質的に異なる可能性があります。これらのリスクや不確実性には、とりわけ、AMT-130の同社のフェーズI/LL臨床試験に関連するリスクが含まれます。これには、トライアルからの暫定データがさらなる規制相互作用の基礎として役立つリスクが予測されないリスクが含まれます。本書の時点で確立されたものとは異なる結論が生じる場合があります。当社の現在および将来の規制当局との相互作用に関連するリスクは、臨床試験の開始、タイミング、進捗、そのBLA提出計画、規制当局の承認への経路に影響を与える可能性があります。 AMT-130に関してビジネス開発の取り組みを追求する会社の能力に関連するリスク。これまでの臨床結果の統計分析に関連した、同社が傾向加重外部コントロールの使用に関連するリスク。 FDAおよびその他の規制当局が、AMT-130のフェーズI/LL臨床試験からのデータに関するデータの解釈と、当社の臨床プログラムと規制承認プロセスの受け入れに関する不確実性。これまでに受け取ったフィードバックと矛盾する可能性のあるFDAおよびその他の規制当局との後の開発。また、規制当局が、加速承認の基礎として会社のアプローチを受け入れるかどうか。統計分析の基礎としての公称P値の使用に関連するリスク。会社が評価している測定値が、疾患の進行の堅牢で敏感な測定値と見なされ続けているかどうか。 RMATの指定であろうと加速された経路であろうと、規制当局の承認につながります。その目標を達成するために必要なインフラストラクチャと担当者を構築および維持し続ける会社の能力。現在および将来の臨床試験と規制プロセスの管理における当社の有効性。臨床試験で遺伝子治療候補の治療上の利点を実証する同社の能力。遺伝子療法の継続的な開発と受け入れ;知的財産を取得、維持、保護する会社の能力。同社の事業に資金を提供し、必要に応じて追加の資本を調達する能力。これらのリスクと不確実性は、2025年2月27日にSECに提出されたフォーム10-Kに関する年次報告書を含む、米国証券取引委員会（SEC）への同社の定期的な提出の見出し「リスク要因」の下でより完全に説明されています。これらのリスク、不確実性、その他の要因を考えると、これらの将来の見通しに関する記述に過度の信頼を置くべきではなく、法律で義務付けられている場合を除き、会社はこれらの将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

    投稿しました : 2025-06-04 06:00

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