uniqure nyedhiyakake nganyari peraturan regulasi ing AMT-130 kanggo penyakit Huntington

Tindakake Drugslib ing

Lexington, Massa lan Amsterdam, 02 Juni, 200 Dipuntedahaken rapat jinis B lan tuntunan luwih saka Pangan lan Administrasi Usaha U.S. FDA lan kemajuan sing wis digawe menyang kiriman bla sing wis direncanakake kanggo AMT-130 ing waktu pertama 2026, "ujare Walid Abi-Saab, M.D.,, Kepala Perwira medis uniqure. "Kita ngupayakake dalan persetujuan sing cepet didhukung dening pirang-pirang data klinis kanthi pirang-pirang taun - pendekatan sing kenceng lan mbedakake sing kena penyakit sing kena penyakit sing kena penyakit iki. Kita matur nuwun kanggo nuduhake data sing diancama iki.

Rencana analisis statistik FDA terus ndhukung perjanjian sadurunge sadurunge nyawiji pencabian huntington gabungan (CITEDRY) bisa uga dadi registrasi sing bisa ditampa kanthi jangka pendaptaran. FDA setuju manawa analisis khasiat utama kanggo bla bla bakal ngevaluasi owah-owahan 3 taun ing summar ing dosis AMTRS dhuwur ing dosis AMT-130 dibandhingake karo lengen kontrol eksternal skor. Perusahaan ngrancang nggunakake kontrol eksternal Propensity sing ditrapake saka datrolis-HD datadet kanggo analisis utami lan ngirim analisa sensitives tartamtu, kalebu siji nggunakake kontrol eksternal propensitas, minangka dhukungan tambahan.

FDA uga setuju yen Enroll-HD - Sensitudinal Kontrol Ekstional kanggo nganalisa Sensitik Ekstional kanggo nganalisa trek-HD kanggo nganalisa lan ramalan-ramalan. Nganti saiki, udakara 33.000 pasien wis mlebu ing Enroll-HD. Dibandhingake karo panaliten sejarah alam sing sadurunge digunakake kaya trek-HD lan ramalan-HD, Enrol-HD nawakake ukuran sampel sing luwih gedhe, tarif atraksi ngisor, lan luwih dawa pasien tindakake. Perusahaan ngarepake ukuran sampel sing luwih gedhe kanggo nyuda variasi data kontrol eksternal lan ningkatake janji SAP.

FDA uga setuju karo rencana uji coba produk produk narkoba produk sing diusulake perusahaan, kalebu syarat-syarat kualifikasi lan kegiatan spesifikasi sing diterbitake.

Q4 2025: Tandha Bla kanthi panjalukan kanggo prioritas review Desa pola

bab program klinis AMT-130

uniqure nganakake rong pusat, dosis, fase klinis kanggo njelajah safety, lan eksplorasi penyakit AMT-130 kanggo perawatan saka penyakit Huntington. Ing panliten A.S., ana 26 pasien kanthi penyakit Huntington awal kanthi acak kanggo perawatan (n = 6 dosis sing kurang; n = 10 dosis dhuwur) utawa niru (sham) prosedur bedhah (sham). Pasien sing diobati nampa administrasi siji AMT-130 liwat kiriman stereotactic sing dipandu, konvensional sing ditingkatake langsung menyang striatum (caudate lan putamen). Panaliten kasebut dumadi saka wektu sinau inti 12 wulan sing buta ndherek kanthi ora dibatalake jangka panjang pengunjung kanggo pasien sing dianggep limang taun. Papat pasien kontrol tambahan kanggo perawatan kanggo perawatan.

Sinau " Cohort katelu ndhaptar 12 pasien tambahan ing saindenging situs ing saindenging U.S. lan EU. Cohort iki kanthi acak kanggo njelajah loro dosis AMT-130 kanthi kombinasi karo immunosupression, nggunakake prosedur administrasi stereotactic saiki.

"Jumlah"> Rincian tambahan kasedhiya ing www.clinicalTrials.gov (NCT05430173)

AMT-130 wis diwenehake obat-obatan FDA (RMAT) ARAPY (Terapi terapi kanggo nampa sebutan RMAT. Terapi kanggo nampa penyakit Huntington

Penyakit Huntington minangka kelainan neuroderatif sing langka sing langka sing nyebabake gejala motor kalebu chorea, kelainan prilaku lan kognitif sing diasilake kanthi rusak fisik lan mental. Penyakit iki minangka kahanan dominan autosom kanthi ekspansi sing nyebabake penyakit ing exon pisanan saka gen Huntingtin sing ndadékaké produksi lan agregasi saka protein sing ora normal ing otak. Miturut 2021 sinau ing neuroepidemiology, udakara 70.000 wong wis didiagnosis penyakit Huntington ing A.S. lan Eropah liyane kanthi risiko nyengkuyung penyakit kasebut. Sanajan etiologi penyakit Huntington, saiki ora ana terapi sing wis disetujoni kanggo wektu tundha serang utawa kanggo alon-alon "

"

uniqure ngirim janji saka terapi gen - perawatan tunggal kanthi asil kuratif. Persetujuan terapi Gen Uniqure kanggo Hemophilia B - prestasi bersejarah adhedhasar dekabasan riset lan klinis ing lapangan obat genom lan Usher ing pasien sing urip karo hemofilia. Uniqure saiki saiki wis maju pipo terapi gen proprietes kanggo perawatan pasien karo penyakit Huntington, als, penyakit kain, lan penyakit sing abot. www.uniqure.com

Rilis pers iki ngemot statement maju kanthi arti bagean 2733, minangka Bagean, lan bagean 21e Undhang-undhang Securities 1934, Kaya Diatur. Kabeh pernyataan liyane saka pernyataan saka statement sejarah yaiku pernyataan sing maju, sing asring dituduhake kanthi istilah kayata "" prédhik, "" prédhik, "" bakal "lan ekspresi" sing padha lan negatif kasebut Sarat. Pernyataan sing maju adhedhasar kapercayan lan asumsi manajemen lan informasi sing kasedhiya kanggo manajemen nalika tanggal siaran kasebut. Conto pratelan sing maju iki kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan babagan: Kasedhiya jalur persetujuan cepet lan mbutuhake panaliten pra-disetujoni tambahan kanggo AMT-130; wektu sing diantisipasi perusahaan saka kiriman bla; rencana perusahaan kanggo ngirim informasi SAP lan CMC sing wis diowahi menyang FDA; Kemampuan perusahaan kanggo ngirim terapi sing bisa ngganti kanthi ganti kanggo wong sing urip karo penyakit Huntington lan wektu sing gegandhengan karo tumindak; efek klinis lan efek fungsine AMT-130; Rencana perusahaan kanggo nerusake pangembangan klinis AMT-130; rencana perusahaan kanggo nuduhake data klinis AMT-130 ing kuartal kaping telune 2025; Lan sarana pasien HD Enroll-HD karo fase I / II Sinau. Perusahaan kasebut bisa uga ora entuk rencana, niat utawa pangarepan sing dibukak ing pernyataan sing maju. Salajengipun, asil sing nyata perusahaan bisa beda karo rencana, niat lan pangarepan sing diantisipasi ing pernyataan sing maju kanthi akeh sebab. Risiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu, ana wong liya: Risiko sing ana gandhengane karo AMT-130, kalebu risiko kiriman data sing bakal dadi risiko, bisa uga ora bisa ngucapake data lan asil liyane sing bisa ditindakake beda kesimpulan tinimbang sing ditetepake tanggal tanggal iki; risiko sing ana gandhengane karo interaksi saiki lan perusahaan perusahaan, sing bisa mengaruhi inisiasi, wektu lan kemajuan uji coba klinis, rencana kiriman bla lan jalur sing disetujoni; risiko sing ana gandhengane karo kemampuan perusahaan kanggo ngupayakake upaya pangembangan bisnis babagan AMT-130; Resiko sing ana hubungane karo panggunaan kontrol eksternal propensitas sing ana ing perusahaan sing ana gandhengane karo analisis statistik asil klinis klinis nganti saiki; Sing ora pati penting kanggo interpretasi panguwasa lan panguwasa saka FDA lan peraturan saka fase perusahaan saka AMT-130 lan nampa program klinis perusahaan lan proses persetujuan pangaturan; Pangembangan mengko karo FDA lan regulator liyane sing bisa ora konsisten karo umpan balik sing ditampa nganti saiki; lan apa panguwasa pangaturan bakal nampa pendekatan perusahaan minangka dhasar persetujuan sing cepet; risiko sing ana gandhengane karo panggunaan nilai PA Nominal minangka dhasar kanggo analisa statistik; Apa pangukuran sing dievaluasi perusahaan terus dipikirake kanthi kuat lan pangukuran sing kuat lan sensitif saka penyakit. apa rato RMAT utawa jalur sing cepet, bakal nyebabake persetujuan regulasi; Kemampuan perusahaan kanggo terus mbangun lan njaga infrastruktur lan personel sing dibutuhake kanggo nggayuh tujuane; efektifitas perusahaan kanggo ngatur uji coba klinis saiki lan proses pangaturan; Kemampuan perusahaan kanggo nduduhake keuntungan terapeutik saka calon terapi gen kasebut ing uji klinis; pangembangan terus lan nrima therapies gen; kemampuan perusahaan kanggo entuk, njaga lan nglindhungi properti intelektual; Lan kemampuan perusahaan kanggo mbiayai operasi kasebut lan nambah modal tambahan yen perlu lan istilah sing bisa ditampa. Iki risiko kasebut luwih lengkap diterangake kanthi lengkap ing judhul "risiko risiko" ing komisi periodik perusahaan kanthi Formulir 10-Q sing diajokake ing Formulir 10-Q sing digawe saka perusahaan kasebut. Diwenehi risiko kasebut, ketidakpastian lan faktor liyane, sampeyan ora kudu nyerat gumantung saka pernyataan sing maju lan, kajaba sing dibutuhake dening hukum, perusahaan kasebut ora kasedhiya ing wiwitan.

Sumber: Uniqure N.V.

Dikirim : 2025-06-04 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer