Uniqure는 헌팅턴 병에 대한 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 제공합니다

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Lexington, Mass. and Amsterdam, 2025 년 6 월 2 일 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ : QURE), 중증 의학적 필요를 가진 환자에 대한 변형 치료를 발전시키는 주요 유전자 치료 회사 인 AMT-130에 대한 규제를 제공했습니다. 최근 B 형 회의 및 미국 식품의 약국 (FDA)의 추가 지침에 따라이 회사는 2026 년 1 분기에 생물학적 라이센스 응용 프로그램 (CMC) 정보의 여러 주요 구성 요소에 대한 FDA와 조정에 도달했습니다. 2026 년 1 분기에 AMT-130에 대한 계획된 BLA 제출에 대한 FDA와 진전.”라고 Uniqure의 최고 의료 책임자 인 Walid Abi-Saab은 말했다. “우리는 수년간의 임상 데이터에 의해 지원되는 가속화 된 승인 경로를 추구하고 있습니다. 헌팅턴 질병의 긴급한 필요성 과이 치명적인 질병의 영향을받는 사람들에 대한 최초의 질병 수정 치료를 전달하려는 우리의 약속을 반영하는 엄격하고 차별화 된 접근법입니다. 우리는 FDA에 대한 약혼에 대해 3 년간의 3 분기 데이터를 공유하기 위해 FDA에 감사합니다.

통계 분석 계획

2025 년 2 분기에 FDA와의 유형 B 회의를 개최하여 AMT-130에 대한 계획된 BLA 제출을 지원하기 위해 외부 제어 데이터의 제안 된 사용과 전향 적 정의 통계 분석 계획 (SAP)의 사용에 대해 논의했습니다. FDA는 복합 통합 헌팅턴의 질병 등급 척도 (CUHDR)가 가속화 된 승인을위한 허용 가능한 등록, 중간 임상 종점 역할을 할 수 있다는 사전 합의를 계속 지원했다. FDA는 BLA에 대한 1 차 효능 분석이 성향 점수 조정 외부 제어 암과 비교하여 고용량 AMT-130 환자의 CUHDR의 3 년 변화를 평가할 것이라고 동의했다. 이 회사는 1 차 분석을 위해 등록 -HD 데이터 세트에서 파생 된 성향 점수 가중 외부 제어를 사용하고 추가 지원으로 성향 점수 매개 외부 제어를 사용하는 것을 포함하여 특정 민감도 분석을 제출할 계획입니다.

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FDA는 또한 헌팅턴 병 환자에 대한 대규모, 전향 적 종단, 자연사 연구 인 등록 HD가 트랙 -HD/트랙 온 및 예측 -HD 데이터 세트를 사용한 추가 민감도 분석과 함께 시험 데이터의 1 차 분석을위한 외부 제어 데이터 세트로 허용 될 수 있다는 데 동의했다. 현재까지 약 33,000 명의 환자가 Enroll-HD에 등록했습니다. Track-HD 및 Predict-HD와 같은 이전에 사용 된 자연사 연구와 비교할 때, enroll-HD는 실질적으로 더 큰 표본 크기, 낮은 감소율 및 평균 환자 추적 관찰을 제공합니다. 회사는 더 큰 표본 크기가 외부 제어 데이터의 변동성을 줄이고 SAP의 견고성을 향상시킬 것으로 예상합니다.

회사는 2025 년 2 분기에 최근 개최 된 유형 B 회의에서 FDA에 이르는 토론과 일치하는 업데이트 된 SAP를 제출할 계획입니다.

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화학, 제조 및 제어 (CMC)

2025 년 1 분기에 AMT-130에 대한 계획된 BLA 제출을 지원하기 위해 CMC 요구 사항에 대해 논의하기 위해 FDA와 B 형 회의를 개최했습니다. FDA는 AMT-130 제조 공정의 검증이 추가적인 풀 스케일 AMT-130 GMP 배치로 보완 된 에트라 나코 유전자 Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®) 프로세스의 경험과 사전 지식을 사용하여 가능해야한다는 데 동의했습니다.

FDA는 또한 제안 된 효능 분석, 자격 및 사양 설정 활동의 완료중인 계류중인 회사의 제안 된 약물 릴리스 테스트 계획에 동의했습니다.

FDA와의 최근 유형 B 회의를 바탕으로 회사는 헌팅턴 병 치료에서 AMT-130에 대한 BLA 제출을 계속 준비하고 있습니다.

  • Q2 2025 : FDA에 업데이트 된 SAP 제출
  • Q3 2025 : PPQ 실행 시작 및 SAP에 따라 Topline Phase I/IA 데이터 제출
  • Q4 2025 : FDA를 사용하여 사전 블라스 회의를 개최합니다. 지정

    • AMT-130의 I/II 임상 프로그램

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    uniqure는 헌팅턴 병의 치료를위한 AMT-130의 안전, 내약성 및 탐색성 효능 신호를 탐구하기 위해 2 개의 다중 센터, 용량-에스컬레이션, 상 I/II 임상 연구를 수행하고 있습니다. 미국의 연구에서, 초기 명백한 헌팅턴 병을 가진 총 26 명의 환자가 치료 (n = 6 저용량; n = 10 고용량) 또는 모방 (Sham) 수술 절차 (n = 10)에 무작위 배정되었습니다. 치료 된 환자는 MRI- 유도, 대류가 강화 된 정위 성 신경 외과 적 전달을 통해 STRIATUM (Caudate 및 Putamen)을 직접 AMT-130의 단일 투여를 받았다. 이 연구는 맹검 12 개월 핵심 연구 기간과 5 년 동안 치료 환자의 장기적인 추적 관찰로 구성됩니다. 추가로 4 명의 대조군 환자가 치료에 넘어 갔다.

    AMT-130의 유럽 오픈 라벨 상 IB/II 연구는 헌팅턴 병 (n = 6 저용량; n = 7 고용량)을 가진 13 명의 환자를 등록했다.

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    세 번째 코호트는 미국과 EU의 사이트에서 12 명의 환자를 추가로 등록했습니다. 이 코호트는 전류의 확립 된 정위 적 투여 절차를 사용하여 면역 억제와 함께 AMT-130의 용량을 모두 탐색하도록 무작위 화되었다.

    추가 세부 정보는 www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)에서 확인할 수 있습니다.

    AMT-130은 FDA의 재생 의학 사전 치료 (RMAT) 지정 및 획기적인 치료 지정에 부여되었습니다. 헌팅턴 질병에 대한 첫 번째 요법

    헌팅턴 질병 헌팅턴 질병은 드문 상속 된 신경 퇴행성 장애로, 맥락막, 행동 이상 및인지 적 쇠퇴를 포함한 운동 증상으로 이어지는 신체적, 정신적 악화를 초래합니다. 이 질병은 헌팅 틴 유전자의 첫 번째 엑손에서 질병을 유발하는 CAG 반복 팽창을 갖는 상 염색체 우성 상태이다. 2021 년 신경 여학 연구에 따르면, 약 7 만 명의 사람들이 미국과 유럽의 헌팅턴 병으로 진단되었으며, 수십만 명의 다른 사람들 이이 질병을 물려받을 위험이 있습니다. 헌팅턴 병의 명확한 병인에도 불구하고, 현재 발병을 지연 시키거나 질병의 진행 속도를 늦추기위한 승인 된 치료법은 없습니다.

    uniqure

    uniqure는 유전자 요법의 약속을 전달하고 있습니다 - 잠재적으로 치료 된 결과를 가진 단일 치료. 혈우병 B에 대한 Uniqure의 유전자 요법에 대한 승인 - 10 년이 넘는 연구 및 임상 발달을 기반으로 한 역사적 성과는 게놈 의학 분야에서 주요 이정표를 나타내며 혈우병 환자의 새로운 치료 접근법에서 안내합니다. Uniqure는 현재 헌팅턴 병, 내화성 측두엽 간질, ALS, Fabry 질병 및 기타 심각한 질병 환자의 치료를위한 독점 유전자 요법의 파이프 라인을 발전시키고 있습니다. www.uniqure.com

    uniqure 전진적인 진술

    이 보도 자료에는 개정 된 1933 년 증권법 27A 조의 의미 내에서, 1934 년 증권 거래 법의 21E는 개정 된 바와 같이 미래 예측 진술이 포함되어있다. 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술이며, "예상 예상", "믿음", "확립", "확립", "추정", "예상", "목표", "목표", "의도", "의도", "계획", "예측," "예측" "" "," "," "," "," ",", "", "", "" "," ", 용어. 미래 예측 진술은 경영진의 신념과 가정과이 보도 자료 날짜에 관리가 이용할 수있는 정보를 기반으로합니다. 이러한 미래 예측 진술의 예에는 다음과 같은 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 가속화 된 승인 경로의 가용성 및 AMT-130에 대한 추가 사전 승인 연구의 필요성; 회사의 BLA 제출시기에 대한 예상시기; 회사의 수정 된 SAP 및 CMC 정보를 FDA에 제출하려는 계획; 회사가 헌팅턴 병에 걸린 사람들에게 잠재적으로 변화하는 치료법을 제공하는 능력과 그렇게하기위한 관련 타임 라인; AMT-130의 잠재적 임상 및 기능적 효과; AMT-130의 임상 개발을 계속하려는 회사의 계획; 2025 년 3 분기에 AMT-130의 임상 데이터를 공유하려는 회사의 계획; I/II 연구와 관련하여 등록 HD 환자 데이터 세트의 유용성. 회사는 실제로 이러한 미래 예측 진술에 공개 된 계획, 의도 또는 기대를 달성하지 못할 수 있습니다. 또한 회사의 실제 결과는 여러 가지 이유로 이러한 미래 예측 진술에서 예상되는 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 다음이 포함됩니다. 회사의 회사의 I/LL 임상 시험과 관련된 위험, AMT-130의 임상 시험과 관련된 위험, 시험의 임시 데이터가 추가 규제 상호 작용을위한 기초가 될 후기 데이터 판독을 예측하지 못할 수있는 위험을 포함하여 BLA 소수화 또는 가상의 승인을지지하지 않을 수도 있고, 기존의 데이터 및 기타 분석에 동의하지 않을 수 있습니다. 결과는 본 계약의 날짜에 따라 설정된 것과는 다른 결론을 내릴 수있다. 임상 시험의 시작,시기 및 진행, BLA 제출 계획 및 규제 승인 경로에 영향을 줄 수있는 회사의 현재 및 미래의 상호 작용과 관련된 위험; AMT-130과 관련하여 비즈니스 개발 노력을 추구하는 회사의 능력과 관련된 위험; 현재까지 임상 결과에 대한 통계적 분석과 관련하여 회사의 성향 가중 외부 통제 사용과 관련된 위험; AMT-130의 회사의 I/LL 임상 시험에서 나온 FDA 및 기타 규제 당국의 데이터 해석 및 회사의 임상 프로그램 및 규제 승인 프로세스에 대한 불확실성; 나중에 FDA 및 현재까지받은 피드백과 일치하지 않을 수있는 다른 규제 기관과의 발전; 그리고 규제 당국이 회사의 접근 방식을 가속 승인의 기초로 받아 들일 것인지의 여부; 통계 분석의 기초로 회사의 명목 P 값을 사용하는 것과 관련된 위험; 회사가 평가하고있는 측정이 계속해서 질병 진행의 강력하고 민감한 측정으로 간주되는지 여부; RMAT 지정 또는 가속화 된 경로 여부는 규제 승인으로 이어질 것입니다. 회사가 목표를 달성하는 데 필요한 인프라와 직원을 계속 구축하고 유지하는 능력; 현재 및 미래의 임상 시험 및 규제 프로세스 관리에있어 회사의 효과; 임상 시험에서 유전자 치료 후보의 치료 적 이점을 입증하는 회사의 능력; 유전자 요법의 지속적인 발달 및 수용; 지적 재산을 확보, 유지 및 보호하는 회사의 능력; 그리고 회사의 운영에 자금을 지원하고 필요에 따라 및 수용 가능한 조건으로 추가 자본을 조달하는 능력. 이러한 위험과 불확실성은 2025 년 2 월 27 일 SEC에 제출 된 양식 10-K에 대한 연례 보고서를 포함하여 미국 증권 거래위원회 (SEC)에 회사의 정기적 인 제출에서 "위험 요소"제목에 대해 자세히 설명합니다. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인을 감안할 때, 당신은 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을하지 않아야하며, 법에 의해 요구되는 경우에도 회사는 미래에 새로운 정보가 제공 되더라도 이러한 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무가 없다고 가정합니다.

    출처 : Uniqure N.V.

    게시됨 : 2025-06-04 06:00

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