Uniqure menyediakan kemas kini pengawalseliaan mengenai AMT-130 untuk penyakit Huntington

Ikuti Drugslib di

Lexington, Mass. Dan Amsterdam, 02 Jun, 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. Berikutan mesyuarat jenis B dan panduan selanjutnya dari Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA), syarikat itu telah mencapai penjajaran dengan FDA pada beberapa komponen utama pelan analisis statistik dan kimia, maklumat yang akan dijangkakan pada suku pertama " Penglibatan dengan FDA dan kemajuan yang telah kami buat ke arah penyerahan BLA yang dirancang untuk AMT-130 pada suku pertama 2026, "kata Walid Abi-Saab, M.D., Ketua Pegawai Perubatan Uniqure. "Kami sedang mengejar laluan kelulusan dipercepatkan yang disokong oleh data klinikal bertahun-tahun-pendekatan yang ketat dan dibezakan yang mencerminkan keperluan mendesak dalam penyakit Huntington dan komitmen kami untuk menyampaikan rawatan yang mengubahsuai penyakit pertama bagi orang-orang yang terjejas oleh penyakit yang dahsyat ini.

Pelan Analisis Statistik

Pada suku kedua 2025, syarikat itu mengadakan mesyuarat jenis B dengan FDA untuk membincangkan penggunaan data kawalan luaran yang dicadangkan dan pelan analisis statistik yang ditakrifkan secara prospektif. FDA terus menyokong perjanjian terdahulu bahawa Skala Penilaian Penyakit Huntington bersatu (CUHDRS) komposit boleh berfungsi sebagai titik akhir klinikal yang boleh diterima, untuk kelulusan dipercepat. FDA bersetuju bahawa analisis keberkesanan utama untuk BLA akan menilai perubahan 3 tahun dalam CUHDRS dalam pesakit AMT-130 yang tinggi berbanding dengan lengan kawalan luaran yang disesuaikan dengan skor kecenderungan. Syarikat itu merancang untuk menggunakan kawalan luaran yang berwajaran skor kecenderungan yang diperolehi daripada dataset pendaftaran-HD untuk analisis utama dan mengemukakan analisis kepekaan tertentu, termasuk satu menggunakan kawalan luaran yang dipadankan dengan skor kecenderungan, sebagai sokongan tambahan.

FDA juga bersetuju bahawa pendaftaran-HD-kajian sejarah yang besar, prospektif, longitudinal, alam semulajadi pesakit dengan penyakit Huntington-boleh diterima sebagai dataset kawalan luaran untuk analisis utama data percubaan bersama-sama dengan analisis sensitiviti tambahan menggunakan data trek-HD/track-on dan ramalan. Sehingga kini, kira-kira 33,000 pesakit telah mendaftar di Mendaftar-HD. Berbanding dengan kajian sejarah semulajadi yang digunakan sebelum ini seperti Track-HD dan Predict-HD, RENDAH-HD menawarkan saiz sampel yang lebih besar, kadar pergeseran yang lebih rendah, dan tindak lanjut pesakit purata yang lebih lama. Syarikat menjangkakan saiz sampel yang lebih besar untuk mengurangkan kebolehubahan dalam data kawalan luaran dan meningkatkan keteguhan SAP.

Kimia, Pembuatan dan Kawalan (CMC)

Pada suku pertama 2025, syarikat itu mengadakan mesyuarat Type B dengan FDA untuk membincangkan keperluan CMC untuk menyokong penyerahan BLA yang dirancang untuk AMT-130. FDA bersetuju bahawa pengesahan proses pembuatan AMT-130 mungkin dapat menggunakan pengalaman dan pengetahuan terdahulu dari proses Etranacogene dezaparvovec-DRLB (HemGenix®), dilengkapi dengan kelompok AMT-130 GMP tambahan dan kelayakan prestasi proses tunggal (PPQ).

FDA juga bersetuju dengan pelan ujian pelepasan produk ubat yang dicadangkan oleh syarikat, termasuk ujian potensi yang dicadangkan, sementara menunggu penyiapan aktiviti penetapan kelayakan dan spesifikasi.

Berdasarkan mesyuarat Jenis B baru-baru ini dengan FDA, syarikat itu terus mempersiapkan penyerahan BLA untuk AMT-130 dalam rawatan penyakit Huntington. Langkah-langkah seterusnya dan masa yang dijangka akan dijangkakan termasuk:

  • Q2 2025: Hantar SAP yang dikemas kini ke FDA
  • Untuk penetapan semakan keutamaan

    • mengenai program klinikal Fasa I/II AMT-130

    Uniqure sedang menjalankan dua kajian klinikal Multi-Center, Dose-Escalating, Fasa I/II untuk meneroka isyarat keselamatan, toleransi, dan penerokaan AMT-130 untuk rawatan penyakit Huntington. Dalam kajian A.S., sejumlah 26 pesakit dengan penyakit Huntington yang nyata telah rawak untuk rawatan (n = 6 dos rendah; n = 10 dos tinggi) atau prosedur pembedahan tiruan (sham) (n = 10). Pesakit yang dirawat menerima satu pentadbiran AMT-130 melalui MRI yang dipandu, penghantaran neurosurgi stereotaktik yang dipertingkatkan secara langsung ke striatum (caudate dan putamen). Kajian ini terdiri daripada tempoh kajian teras 12 bulan yang diikuti oleh susulan jangka panjang pesakit yang dirawat selama lima tahun. Empat pesakit kawalan tambahan yang diseberang ke rawatan.

    Kajian Fasa terbuka Eropah IB/II kajian AMT-130 yang mendaftar 13 pesakit dengan penyakit Huntington yang nyata (n = 6 dos rendah; n = 7 dos tinggi).

    Kohort ketiga mendaftarkan tambahan 12 pesakit di seluruh tapak di A.S. dan EU. Kohort ini rawak untuk meneroka kedua-dua dos AMT-130 dalam kombinasi dengan imunosupresi, menggunakan prosedur pentadbiran stereotactic semasa yang ditubuhkan.

    Butiran tambahan boleh didapati di www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 telah diberikan penamaan terapi pendahuluan ubat-ubatan regeneratif FDA (RMAT) dan penentuan terapi terapi, terapi pertama untuk penyakit Huntington untuk menerima penamaan RMAT.

    Penyakit Huntington adalah gangguan neurodegenerative yang jarang berlaku, yang membawa kepada gejala motor termasuk chorea, keabnormalan tingkah laku dan penurunan kognitif yang mengakibatkan kemerosotan fizikal dan mental yang progresif. Penyakit ini adalah keadaan dominan autosomal dengan pengembangan berulang CAG yang menyebabkan penyakit dalam exon pertama gen huntingtin yang membawa kepada pengeluaran dan pengagregatan protein yang tidak normal di dalam otak. Menurut kajian 2021 dalam neuroepidemiologi, kira -kira 70,000 orang telah didiagnosis dengan penyakit Huntington di A.S. dan Eropah, dengan beratus -ratus ribu orang lain berisiko mewarisi penyakit ini. Walaupun etiologi yang jelas mengenai penyakit Huntington, pada masa ini tidak ada terapi yang diluluskan untuk melambatkan permulaan atau melambatkan perkembangan penyakit.

    Mengenai Uniqure

    Uniqure menyampaikan janji terapi gen - rawatan tunggal dengan hasil yang berpotensi kuratif. Kelulusan terapi gen UNIQURE untuk hemofilia B - pencapaian bersejarah berdasarkan lebih daripada satu dekad penyelidikan dan pembangunan klinikal - mewakili peristiwa penting dalam bidang perubatan genomik dan pengangkut dalam pendekatan rawatan baru untuk pesakit yang hidup dengan hemofilia. Uniqure kini memajukan saluran terapi gen proprietari untuk rawatan pesakit dengan penyakit Huntington, epilepsi lobus temporal refraktori, ALS, penyakit Fabry, dan penyakit yang teruk. www.uniqure.com

    uniqure forward-contry

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 21e Akta Bursa Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda. Semua pernyataan selain pernyataan fakta sejarah adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan, yang sering ditunjukkan oleh istilah-istilah seperti "menjangkakan," "percaya," "boleh," "menubuhkan," "anggaran," "" "" "" "" "" "" "" "" " Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian pengurusan dan maklumat yang tersedia untuk pengurusan pada tarikh siaran akhbar ini. Contoh-contoh kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai: ketersediaan laluan kelulusan dipercepat dan keperluan untuk kajian pra-kelulusan tambahan untuk AMT-130; masa yang dijangkakan oleh syarikat penyerahan BLA; rancangan syarikat untuk mengemukakan maklumat SAP dan CMC yang disemak semula kepada FDA; keupayaan syarikat untuk menyampaikan terapi yang berpotensi mengubah hidup kepada orang yang hidup dengan penyakit Huntington dan garis masa yang berkaitan untuk berbuat demikian; potensi kesan klinikal dan fungsional AMT-130; rancangan syarikat untuk meneruskan pembangunan klinikal AMT-130; rancangan syarikat untuk berkongsi data klinikal AMT-130 pada suku ketiga 2025; dan utiliti dataset pesakit RENDAH-HD berkenaan dengan kajian Fasa I/II. Syarikat itu sebenarnya tidak dapat mencapai rancangan, niat atau harapan yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Selain itu, keputusan sebenar syarikat boleh berbeza secara material dari rancangan, niat dan harapan yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk banyak sebab. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain: risiko yang berkaitan dengan ujian klinikal Fasa I/LL Syarikat AMT-130, termasuk risiko data interim dari percubaan mungkin tidak meramalkan pembacaan data kemudian yang akan menjadi asas bagi interaksi pengawalseliaan, mungkin tidak dapat dipercepatkan. kesimpulan daripada yang ditetapkan pada tarikh di sini; Risiko yang berkaitan dengan interaksi semasa dan masa depan Syarikat dengan pihak berkuasa pengawalseliaan, yang boleh menjejaskan permulaan, masa dan kemajuan ujian klinikal, rancangan penyerahan BLA dan laluannya kepada kelulusan pengawalseliaan; risiko yang berkaitan dengan keupayaan syarikat untuk meneruskan usaha pembangunan perniagaan berkenaan dengan AMT-130; Risiko yang berkaitan dengan penggunaan kawalan luaran yang berwajaran kecenderungan Syarikat berkaitan dengan analisis statistik hasil klinikal sehingga kini; Ketidakpastian mengenai tafsiran data pengawalseliaan FDA dan lain-lain data dari ujian klinikal Fasa I/LL Syarikat AMT-130 dan penerimaan program klinikal Syarikat dan proses kelulusan pengawalseliaan; perkembangan kemudian dengan FDA dan pengawal selia lain yang boleh tidak konsisten dengan maklum balas yang diterima setakat ini; dan sama ada pihak berkuasa pengawalseliaan akan menerima pendekatan syarikat sebagai asas untuk kelulusan dipercepat; risiko yang berkaitan dengan penggunaan nilai nominal P syarikat sebagai asas untuk analisis statistiknya; Sama ada pengukuran yang dinilai oleh syarikat itu terus dilihat sebagai pengukuran yang kuat dan sensitif terhadap perkembangan penyakit; Sama ada penamaan RMAT atau mana -mana laluan dipercepatkan, akan membawa kepada kelulusan pengawalseliaan; keupayaan syarikat untuk terus membina dan mengekalkan infrastruktur dan kakitangan yang diperlukan untuk mencapai matlamatnya; keberkesanan syarikat dalam menguruskan ujian klinikal semasa dan masa depan dan proses pengawalseliaan; keupayaan syarikat untuk menunjukkan manfaat terapeutik calon terapi gennya dalam ujian klinikal; pembangunan dan penerimaan terapi gen yang berterusan; keupayaan syarikat untuk mendapatkan, mengekalkan dan melindungi harta inteleknya; dan keupayaan syarikat untuk membiayai operasinya dan meningkatkan modal tambahan seperti yang diperlukan dan terma yang boleh diterima. Risiko dan ketidakpastian ini lebih digambarkan sepenuhnya di bawah tajuk "faktor risiko" dalam pemfailan berkala syarikat dengan Suruhanjaya Sekuriti & Bursa A.S. (SEC), termasuk laporan tahunannya pada Borang 10-K yang difailkan dengan SEC pada 27 Februari, 2025, laporan suku tahunannya pada Borang 10-Q yang difailkan pada 9 Mei. Memandangkan risiko, ketidakpastian dan faktor-faktor lain, anda tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar terhadap kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, Syarikat tidak mengandaikan kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, walaupun maklumat baru tersedia pada masa akan datang.

    Sumber: Uniqure N.V.

    Disiarkan : 2025-06-04 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular