Uniqure biedt een regelgevende update over AMT-130 voor de ziekte van Huntington

Volg Drugslib op

Lexington, Mass. En Amsterdam, 02 juni 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevende gentherapiebedrijf die transformerende therapieën bevordert voor patiënten met ernstige medische behoeften, bood tegenwoordig een regulerende update van AMT-1130, zijn onderzoeksgeis van de behandeling van de behandeling van Huntington. Na recente Type B -vergaderingen en verdere begeleiding van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), heeft het bedrijf de alignatie bereikt met de FDA op verschillende belangrijke componenten van het statistische analyseplan en chemie, productie- en controles (CMC) informatie die een biologisch licentieaanvraag zal ondersteunen (BLA) Inzending in het eerste kwartaal van 2026. De FDA en de vooruitgang die we hebben geboekt in de richting van een geplande BLA-inzending voor AMT-130 in het eerste kwartaal van 2026, ”zei Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer van Uniqure. "We volgen een versnelde goedkeuringsroute die wordt ondersteund door meerdere jaren van klinische gegevens-een rigoureuze en gedifferentieerde aanpak die de dringende behoefte in de ziekte van Huntington weerspiegelt en onze toewijding aan het leveren van de eerste ziektemodificerende behandeling voor mensen die getroffen zijn door deze verwoestende ziekte.

Statistische analyseplan

In het tweede kwartaal van 2025 hield het bedrijf een Type B-vergadering met de FDA om het voorgestelde gebruik van externe controlegegevens en het prospectief gedefinieerde statistische analyseplan (SAP) te bespreken in ondersteuning van de geplande BLA-indiening voor AMT-110. De FDA bleef zijn eerdere overeenkomst ondersteunen dat de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (CUHDRS) kan dienen als een acceptabel registratief, tussenliggend klinisch eindpunt voor versnelde goedkeuring. De FDA was het ermee eens dat de primaire werkzaamheidsanalyse voor de BLA de 3-jarige wijziging in CuHDR's bij hoge dosis AMT-130-patiënten zal evalueren in vergelijking met een op de propensity score-gecorrigeerde externe controlearm. Het bedrijf is van plan om de propensity-score-gewogen externe controle te gebruiken die is afgeleid van de Enroll-HD-gegevensset voor de primaire analyse en om bepaalde gevoeligheidsanalyses in te dienen, waaronder een met behulp van een externe controle van de propensity-score, als aanvullende ondersteuning.

De FDA was het er ook mee eens dat Enroll-HD-een grote, prospectieve, longitudinale, natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met de ziekte van Huntington-acceptabel kan zijn als de externe besturingsdataset voor de primaire analyse van de proefgegevens samen met aanvullende gevoeligheidsanalyses met behulp van de track-HD/track-on en voorspellende datasets. Tot op heden hebben ongeveer 33.000 patiënten zich ingeschreven voor de inschrijving. In vergelijking met eerder gebruikte natuurgeschiedenisstudies zoals track-HD en Pedict-HD, biedt EnGroll-HD een aanzienlijk grotere steekproefomvang, lagere verlooppercentages en een langere gemiddelde follow-up van de patiënt. Het bedrijf verwacht dat de grotere steekproefomvang de variabiliteit in de externe controlegegevens zal verminderen en de robuustheid van de SAP verbetert.

Het bedrijf is van plan een bijgewerkte SAP in te dienen die consistent is met discussies van de recent gehouden type B -vergadering naar de FDA in het tweede kwartaal van 2025.

chemie, productie en controles (CMC)

In het eerste kwartaal van 2025 hield het bedrijf een type B-bijeenkomst met de FDA om CMC-vereisten te bespreken ter ondersteuning van de geplande BLA-indiening voor AMT-130. De FDA was het ermee eens dat validatie van het AMT-130-productieproces mogelijk zou moeten zijn met behulp van ervaring en voorkennis van het Etranacogene dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®) -proces, aangevuld met extra volledige AMT-130 GMP-batches en een enkele procesprestatiekwalificatie (PPQ) Batch.

De FDA was het ook eens met het voorgestelde testplan van het bedrijf voor de release van geneesmiddelenproducten, inclusief de voorgestelde potentie -test, in afwachting van de voltooiing van de kwalificatie en specificatie -instellingsactiviteiten.

Volgende stappen voor de geplande BLA -inzending

Op basis van deze recente Type B-vergaderingen met de FDA blijft het bedrijf zich voorbereiden op een BLA-indiening voor AMT-130 bij de behandeling van de ziekte van Huntington. Bepaalde sleutel volgende stappen en verwachte timing zijn onder meer: ​​

  • Q2 2025: Interdated SAP indienen bij de FDA
  • Q3 2025: PPQ Run en Present Topline Fase I/II Gegevens per prioriteit instellen met A-aanvraag voor Eerste Beoordelingsaanduiding

    • over het fase I/II Clinical Program van AMT-130

    Uniqure voert twee klinische onderzoek naar meerdere centrum, dosis-escalerende, fase I/II om de veiligheid, verdraagbaarheid en verkennende werkzaamheidssignalen van AMT-130 te onderzoeken voor de behandeling van de ziekte van Huntington. In de Amerikaanse studie werden in totaal 26 patiënten met vroege manifeste ziekte van Huntington gerandomiseerd naar behandeling (n = 6 lage dosis; n = 10 hoge dosis) of een imitatie (schijn) chirurgische procedure (n = 10). Behandelde patiënten ontvingen een enkele toediening van AMT-130 via MRI-geleide, convectie-verbeterde stereotactische neurochirurgische afgifte direct in het striatum (caude en putamen). De studie bestaat uit een blinde kernstudieperiode van 12 maanden, gevolgd door ongeblindeerde langdurige follow-up van behandelde patiënten gedurende vijf jaar. Nog een extra controle van de controle overgestoken naar de behandeling.

    De Europese open-label fase IB/II-studie van AMT-130 schreef 13 patiënten met vroege manifeste ziekte van Huntington (n = 6 lage dosis; n = 7 hoge dosis).

    Een derde cohort schreef nog eens 12 patiënten in op locaties in de VS en EU. Dit cohort werd gerandomiseerd om beide doses AMT-130 te verkennen in combinatie met immunosuppressie, met behulp van de huidige, vastgestelde stereotactische toedieningsprocedure.

    Aanvullende details zijn beschikbaar op www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 heeft de aanwijzing en doorbraakstherapie van de FDA van de FDA gekregen van de Regeneratieve Medicine Advance Therapy (RMAT), de eerste therapie voor de ziekte van Huntington die een RMAT-aanduiding ontvangt.

    Over de ziekte van Huntington

    De ziekte van Huntington is een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening die leidt tot motorische symptomen, waaronder chorea, gedragsafwijkingen en cognitieve achteruitgang, wat resulteert in progressieve fysieke en mentale verslechtering. De ziekte is een autosomale dominante aandoening met een ziekteverwekkende CAG-herhaalde expansie in het eerste exon van het Huntingtin-gen dat leidt tot de productie en aggregatie van abnormaal eiwit in de hersenen. Volgens 2021 -studie in de neuroepidemiologie zijn ongeveer 70.000 mensen gediagnosticeerd met de ziekte van Huntington in de VS en Europa, met honderdduizenden anderen die het risico lopen de ziekte te erven. Ondanks de duidelijke etiologie van de ziekte van Huntington, zijn er momenteel geen goedgekeurde therapieën om het begin te vertragen of de progressie van de ziekte te vertragen.

    over uniqure

    Uniqure levert de belofte van gentherapie na - enkele behandelingen met mogelijk curatieve resultaten. De goedkeuringen van de gentherapie van Uniqure voor hemofilie B - een historische prestatie op basis van meer dan een decennium van onderzoek en klinische ontwikkeling - vormen een belangrijke mijlpaal op het gebied van genomische geneeskunde en ushers in een nieuwe behandelingsbenadering voor patiënten die met hemofilie leven. Uniqure bevordert nu een pijplijn van eigen gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington, refractaire temporale kwab -epilepsie, ALS, Fabry Disease en andere ernstige ziekten. www.uniqure.com

    uniqure vooruitziende verklaringen

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd. Alle andere verklaringen dan verklaringen van historische feiten zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangegeven door termen als "anticiperen", "geloof", "" kan "," schatten "," schatten "," verwachten "," "doel", "intens", "kijk uit naar", "Potentieel", "Potentieel", "Potentieel", "Pospedict," Project "," Zoeken "," Zoeken "," Zoeken "," moet "en soortgelijke uitdrukkingen" en soortgelijke uitdrukkingen "en soortgelijke uitdrukkingen" en soortgelijke uitdrukkingen "en soortgelijke uitdrukkingen" en soortgelijke uitdrukkingen "" "" Voorwaarts ogende verklaringen zijn gebaseerd op de overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die beschikbaar is voor het management vanaf de datum van dit persbericht. Voorbeelden van deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot: de beschikbaarheid van versnelde goedkeuringsroutes en de noodzaak van aanvullende pre-goedkeuringsstudies voor AMT-130; De verwachte timing van het bedrijf van de BLA -inzending; De plannen van het bedrijf om een ​​herziene SAP- en CMC -informatie in te dienen bij de FDA; Het vermogen van het bedrijf om een ​​potentieel levensveranderende therapie te leveren aan mensen die leven met de ziekte van Huntington en de aanverwante tijdlijn daarvoor; de potentiële klinische en functionele effecten van AMT-130; De plannen van het bedrijf om de klinische ontwikkeling van AMT-130 voort te zetten; De plannen van het bedrijf om klinische gegevens van AMT-130 te delen in het derde kwartaal van 2025; en het hulpprogramma van de dataset van de Enroll-HD-patiënt met betrekking tot fase I/II-studie. Het bedrijf mag de plannen, intenties of verwachtingen die in deze toekomstgerichte verklaringen worden onthuld niet daadwerkelijk niet bereiken. Bovendien kunnen de werkelijke resultaten van het bedrijf aanzienlijk verschillen van de plannen, intenties en verwachtingen die om vele redenen in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere: risico's met betrekking tot de fase I/LL-klinische proeven van het bedrijf van AMT-130, inclusief het risico dat interim-gegevens uit de proeven mogelijk niet voorspellend zijn voor latere gegevensuitlezingen die kunnen dienen als basis voor verdere regelgevende interacties, mogelijk geen BLA-inzendingen of geaccoleerde gegevens, mogelijk niet-cijfers, en andere Regulatoren, en andere Regulatoren, en andere Regulators, kunnen geen enkele Regulatoren en andere Regulators, en andere Regulators, en andere Regulators, en andere Regulators, kunnen dienen, en een nieuwe Regulatoren, en andere Regulators, en een nieuwe Regulatoren, kunnen niet-analyses en andere Regulators, en andere Regulators, en andere Regulators, en andere Regulators, kunnen dienen, en een nieuwe Regulatoren, en een nieuwe Regulator verschillende conclusies dan vastgesteld vanaf de datum hiervan; Risico's met betrekking tot de huidige en toekomstige interacties van het bedrijf met regelgevende autoriteiten, die de initiatie, timing en voortgang van klinische proeven, zijn BLA -indieningsplannen en paden naar goedkeuring van de regelgeving kunnen beïnvloeden; Risico's met betrekking tot het vermogen van het bedrijf om bedrijfsontwikkelingsinspanningen na te streven met betrekking tot AMT-130; Risico's met betrekking tot het gebruik van het bedrijf van propensity-gewogen externe controles in verband met zijn statistische analyse van klinische resultaten tot nu toe; onzekerheden over de interpretatie van de FDA en andere regelgevende autoriteiten van de gegevens uit de fase I/LL klinische proeven van het bedrijf van AMT-130 en acceptatie van de klinische programma's van het bedrijf en het regelgevende goedkeuringsproces; latere ontwikkelingen met de FDA en andere toezichthouders die niet in overeenstemming kunnen zijn met de tot nu toe ontvangen feedback; en of regelgevende autoriteiten de aanpak van het bedrijf zullen accepteren als basis voor versnelde goedkeuring; Risico's met betrekking tot het gebruik van nominale P -waarden door het bedrijf als basis voor zijn statistische analyses; of de metingen die het bedrijf evalueert, nog steeds worden gezien als robuuste en gevoelige metingen van ziekteprogressie; of RMAT -aanduiding of een versnelde route, zal leiden tot goedkeuring van de regelgeving; Het vermogen van het bedrijf om de infrastructuur en het personeel te blijven bouwen en te onderhouden dat nodig is om zijn doelen te bereiken; De effectiviteit van het bedrijf bij het beheren van huidige en toekomstige klinische onderzoeken en regelgevingsprocessen; Het vermogen van het bedrijf om de therapeutische voordelen van zijn kandidaat -kandidaten in klinische onderzoeken aan te tonen; de voortdurende ontwikkeling en acceptatie van gentherapieën; Het vermogen van het bedrijf om zijn intellectuele eigendom te verkrijgen, te onderhouden en te beschermen; en het vermogen van het bedrijf om zijn activiteiten te financieren en extra kapitaal aan te trekken als dat nodig is en op acceptabele voorwaarden. Deze risico's en onzekerheden worden vollediger beschreven onder de kop "risicofactoren" in de periodieke archieven van het bedrijf bij de U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inclusief het jaarverslag over formulier 10-K ingediend bij de SEC op 27 februari 2025, haar kwartaalrapporten over Form 10-Q ingediend op 9, 2025 en in andere afdelingen die het bedrijf maakt met de SEC tot tijd tot tijd. Gezien deze risico's, onzekerheden en andere factoren, moet u geen onnodige afhankelijkheid plaatsen van deze toekomstgerichte verklaringen en, behalve zoals vereist door de wet, neemt het bedrijf geen verplichting aan om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken, zelfs als er in de toekomst nieuwe informatie beschikbaar komt.

    Bron: Uniqure N.V.

    Geplaatst : 2025-06-04 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden