Uniqure zapewnia aktualizację regulacyjną AMT-130 w zakresie choroby Huntington

Śledź Drugslib na

Lexington, Mass. I Amsterdam, 02 czerwca 2025 r. (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma terapii genowej prowadzącej terapię transformacyjną dla pacjentów z ciężkimi potrzebami medycznymi, dziś zapewniała regulacyjną aktualizację AMT-130, jej badanie genetyczne. Po ostatnich spotkaniach typu B i dalszych wskazówkach amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), firma osiągnęła dostosowanie do FDA w kilku kluczowych elementach planu analizy statystycznej i chemii, produkcji i kontroli (CMC), które będą obsługiwać wniosek o licencję biologiczną (BLA) oczekiwane w pierwszym kwartale 2026 r.

Plan analizy statystycznej

W drugim kwartale 2025 r. Spółka odbyła spotkanie typu B z FDA w celu omówienia proponowanego wykorzystania zewnętrznych danych kontroli i prospektywnie zdefiniowanego planu analizy statystycznej (SAP) w celu ulepszonego BLA dla AMT-1130. FDA nadal poparła swoją wcześniejszą zgodę, że złożona zunifikowana skala oceny choroby Huntington (CUHDRS) może służyć jako akceptowalny rejestracyjny, pośredni punkt końcowy klinicznej do przyspieszonej zatwierdzenia. FDA zgodziła się, że pierwotna analiza skuteczności BLA oceni 3-letnią zmianę CUHDR u pacjentów z wysokim dawką AMT-130 w porównaniu z zewnętrznym ramieniem kontrolnym skorygowanym o wynik skłonności. Firma planuje użyć zewnętrznej kontroli wyniku skłonności uzyskanej z zestawu danych Rejestr HD do analizy pierwotnej i przesłania niektórych analiz wrażliwości, w tym jednego wykorzystującego kontrolę zewnętrzną dopasowaną do skłonności, jako dodatkową obsługę.

FDA zgodziło się również, że Enroll-HD-duże, prospektywne, podłużne, naturalne badanie pacjentów z chorobą Huntingtona-może być akceptowalne, ponieważ zewnętrzny zestaw danych kontrolnych do pierwotnej analizy danych próby wraz z dodatkowymi analizami wrażliwości przy użyciu ścieżki HD/Track i przewidywania zestawów danych HD. Do tej pory około 33 000 pacjentów włączyło się do Enroll-HD. W porównaniu z wcześniej zastosowanymi badaniami historii naturalnej, takimi jak Track-HD i Predict-HD, Enroll-HD oferuje znacznie większą wielkość próby, niższe wskaźniki ścierania i dłuższe obserwacje pacjenta. Firma spodziewa się, że większa wielkość próby zmniejszy zmienność danych kontrolnych zewnętrznych i zwiększy solidność SAP.

Firma planuje przesłać zaktualizowane SAP zgodne z dyskusjami z niedawno trzymanego spotkania typu B do FDA w drugim kwartale 2025 r.

chemia, produkcja i kontrola (CMC)

W pierwszym kwartale 2025 r. Firma odbyła spotkanie typu B z FDA w celu omówienia wymagań CMC na poparcie planowanego przedłożenia BLA dla AMT-130. FDA zgodziła się, że walidacja procesu produkcyjnego AMT-130 powinna być możliwa przy użyciu doświadczenia i wcześniejszej wiedzy z procesu Etranakogen Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), uzupełniona dodatkowymi pełnowymiarowymi partiami AMT-130 GMP i pojedynczą grupą kwalifikacyjną wydajności procesu (PPQ) Batch.

FDA zgodziła się również z proponowanym planem testowania uwalniania produktu narkotykowego firmy, w tym proponowanym testem siły działania, w oczekiwaniu na zakończenie działań kwalifikacyjnych i specyfikacji.

Kolejne kroki dla planowanego zgłoszenia BLA

Na podstawie tych ostatnich spotkań typu B z FDA firma nadal przygotowuje się do przedłożenia BLA dla AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona. Niektóre klucze następne kroki i oczekiwany czas obejmują:

  • Q2 2025: Prześlij zaktualizowany SAP do FDA
  • Q3 2025: Zainicjuj Uruchom PPQ i Przedstaw dane o pierwszej fazie I/II według SAP
  • Q4 2025: Hold Pre-BLA Spotkanie FDA
  • Q1 2026: STAT z prośbą o SAP
  • q4 2025: hold-BLA Aby uzyskać przegląd priorytetów oznaczenie

    • o fazie programu klinicznego I/II AMT-130

    Uniqure prowadzi dwa wieloośrodkowe, eskalacyjne dawki, fazowe badania kliniczne I/II w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i sygnałów skuteczności eksploracyjnej AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona. W badaniu w USA w sumie 26 pacjentów z wczesną manifestą chorobą Huntingtona zostało losowo przydzielonych do leczenia (n = 6 niskiej dawki; n = 10 wysokiej dawki) lub imitacji (pozorowanej) procedury chirurgicznej (n = 10). Leczeni pacjenci otrzymali pojedyncze podawanie AMT-130 poprzez stereotaktyczne dostarczanie neurochirurgiczne pod kontrolą MRI, pod kontrolą MRI, bezpośrednio do prążkowia (ogon ogonowy i putamen). Badanie składa się z zaślepionego 12-miesięcznego podstawowego okresu badania, po którym następuje nieołali długoterminowa obserwacja leczonych pacjentów przez pięć lat. Dodatkowe czterech pacjentów kontrolnych przeszło do leczenia.

    Europejskie badanie fazy otwartej i II IB/II włączonych 13 pacjentów z wczesną manifestą chorobą Huntingtona (n = 6 niskiej dawki; n = 7 wysokiej dawki).

    .

    .

    trzecia kohorta zapisała dodatkowe 12 pacjentów w witrynach w USA i UE. Kohorta ta została losowo przydzielona do zbadania obu dawek AMT-130 w połączeniu z immunosupresją, stosując obecną, ustaloną procedurę podawania stereotaktycznego.

    Dodatkowe szczegóły są dostępne na www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 otrzymał oznaczenie i oznaczenie terapii regeneracyjnej FDA (RMAT) i oznaczenie terapii przełomowej, pierwsza terapia choroby Huntingtona do otrzymania oznaczenia RMAT.

    O chorobie Huntingtona

    Choroba Huntingtona jest rzadkim, dziedzicznym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które prowadzi do objawów motorycznych, w tym chorei, nieprawidłowości behawioralnych i pogorszenia poznawczego, co powoduje postępowe pogorszenie fizyczne i umysłowe. Choroba jest autosomalnym dominującym stanem z rozszerzeniem powtarzania CAG w pierwszym eksonie genu myśliwskiego, który prowadzi do produkcji i agregacji nieprawidłowego białka w mózgu. Według badań neuroepidemiologii w 2021 r. Zdiagnozowano chorobę Huntingtona w Stanach Zjednoczonych i Europie, a setki tysięcy innych osób zagrożono odziedziczeniem choroby. Pomimo wyraźnej etiologii choroby Huntingtona, obecnie nie ma zatwierdzonych terapii, aby opóźnić początek lub spowolnić postęp choroby.

    O Uniqure

    Uniqure zapewnia obietnicę terapii genowej - pojedyncze leczenie z potencjalnie lecznymi wynikami. Zatwierdzanie terapii genowej Uniqure dla hemofilii B - historyczne osiągnięcia oparte na ponad dekadzie badań i rozwoju klinicznego - stanowią główny kamień milowy w dziedzinie medycyny genomowej i obrzynki w nowym podejściu leczenia pacjentów żyjących z hemofilią. UNIQURE rozwija teraz przygotowanie zastrzeżonych terapii genowych w leczeniu pacjentów z chorobą Huntingtona, padaczki ogniotrwałego płata skroniowego, ALS, choroby Fabry i innych ciężkich chorób. www.uniqure.com

    instrukcje wypowiedzące w przyszłości

    Ta komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., Zgodnie z zmianami, oraz sekcja 21e ustawy o wymianie papierów wartościowych z 1934 r., Zgodnie z zmianą. Wszystkie oświadczenia inne niż oświadczenia o faktach historycznych są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości, które często wskazują warunki, takie jak „przewiduj”, „wierz”, „może”, „ustanowić”, „oszacuj”, „oczekuj,„ cel ”,„ zamierzaj ”,„ nie mogę się doczekać ”,„ może, „planuj”, „potencjał”, „przewiduje”, „Projekt”, „szukaj”, „powinien”. Stwierdzenia dotyczące przyszłości oparte są na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych dla zarządzania na dzień niniejszej komunikatu prasowego. Przykłady tych stwierdzeń dotyczących przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: dostępności przyspieszonych ścieżek zatwierdzenia i potrzeby dodatkowych badań przed zatwierdzeniem dla AMT-130; przewidywany termin przedłożenia BLA; Plany firmy przekazane FDA zmienione informacje SAP i CMC; Zdolność firmy do dostarczania potencjalnie zmieniającej życie terapii osobom żyjącym z chorobą Huntingtona i powiązanym harmonogramem; potencjalne skutki kliniczne i funkcjonalne AMT-130; Plany firmy będą kontynuować rozwój kliniczny AMT-130; Spółka planuje udostępnić dane kliniczne AMT-130 w trzecim kwartale 2025 r.; oraz użyteczność zestawu danych pacjentów Enteroll-HD w odniesieniu do badania fazy I/II. Firma nie może faktycznie osiągnąć planów, intencji ani oczekiwań ujawnionych w tych oświadczeniach dotyczących przyszłości. Ponadto rzeczywiste wyniki firmy mogą się znacznie różnić od planów, intencji i oczekiwań przewidzianych w tych wypowiedziach z wielu powodów. Te ryzyko i niepewności obejmują między innymi: ryzyko związane z firmą kliniczną I/LL fazy firmy AMT-130, w tym ryzyko, że dane tymczasowe z badań mogą nie być przewidywalne w stosunku do późniejszych odczytów danych, które będą stanowić podstawę do dalszych interakcji regulacyjnych, nie może potwierdzić BLA Zgłoszenia BLA lub akcelerowanego zatwierdzenia, które mogą nie satysfakcjonować, a inne analizy, i inne analizy, i inne analizy. a wyniki mogą dawać różne wnioski niż ustalone na podstawie daty; ryzyko związane z obecnymi i przyszłymi interakcjami firmy z organami regulacyjnymi, które mogą wpływać na inicjację, termin i postęp badań klinicznych, jej plany przedłożenia BLA i ścieżki do zatwierdzenia regulacyjnego; Ryzyko związane z zdolnością firmy do realizacji działań w zakresie rozwoju biznesu w odniesieniu do AMT-130; Ryzyki związane z wykorzystaniem zewnętrznych kontroli zewnętrznych z powiernianiem przez firmę w związku z jej analizą statystyczną dotychczasowych wyników klinicznych; Niepewność co do interpretacji danych FDA i innych organów regulacyjnych z badań klinicznych I/LL FASE firmy AMT-130 oraz akceptacja programów klinicznych firmy oraz procesu zatwierdzania regulacyjnego; późniejsze osiągnięcia z FDA i innymi organami regulacyjnymi, które mogą być niezgodne z otrzymanymi do tej pory opinii; oraz czy organy regulacyjne zaakceptują podejście firmy jako podstawę przyspieszonej zatwierdzenia; ryzyko związane z wykorzystaniem nominalnych wartości P przez Spółkę jako podstawy analiz statystycznych; czy pomiary, które firma ocenia, nadal są postrzegane jako solidne i wrażliwe pomiary postępu choroby; Niezależnie od tego, czy oznaczenie RMAT, czy jakikolwiek przyspieszony szlak, doprowadzi do zatwierdzenia regulacyjnego; Zdolność firmy do dalszego budowania i utrzymywania infrastruktury i personelu potrzebnego do osiągnięcia swoich celów; skuteczność firmy w zarządzaniu bieżącymi i przyszłymi badaniami klinicznymi i procesami regulacyjnymi; Zdolność firmy do wykazania korzyści terapeutycznych kandydatów do terapii genowej w badaniach klinicznych; ciągły rozwój i akceptacja terapii genowych; zdolność firmy do uzyskiwania, utrzymywania i ochrony własności intelektualnej; oraz zdolność firmy do finansowania działalności i pozyskiwania dodatkowego kapitału w razie potrzeby i na akceptowalnych warunkach. Ryzyko te i niepewności są pełniej opisane w ramach „czynników ryzyka” w okresowych zgłoszeniach spółki do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym rocznego raportu z formularza 10-K złożonego z SEC w dniu 27 lutego 2025 r., Kwartalne raporty na formularzu 10-Q złożone 9 maja 2025 r., Oraz z innych zgłoszeń, które spółka przedstawia SEC z czasem. Biorąc pod uwagę te ryzyko, niepewności i inne czynniki, nie należy polegać na tych stwierdzeniach przyszłościowych i, z wyjątkiem przypadków, które wymagają prawa, firma nie przyjmuje obowiązku aktualizacji tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, nawet jeśli nowe informacje stają się dostępne w przyszłości.

    Źródło: Uniqure N.V.

    Wysłano : 2025-06-04 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe