A UniQure fornece atualização regulatória no AMT-130 para a doença de Huntington

Siga Drugslib em

Lexington, Massachusetts e Amsterdã, 02 de junho de 2025 (Globe Newswire)-UniQure N.V. (NASDAQ: Qure), uma empresa de terapia genética líder que avançava terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, hoje em que a atualização regulatória da AMT-30, a sua geração de investigação. Após reuniões recentes do Tipo B e orientações adicionais da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, a empresa alcançou o alinhamento com o FDA em vários componentes -chave do Plano de Análise Estatística e Química, Manufatura e Controles (CMC) que SAIGET que apoiarão uma aplicação de licença biológica (BLA) esperada no primeiro trimestre de 2026. Com o FDA e o progresso que fizemos para uma submissão planejada do BLA para o AMT-130 no primeiro trimestre de 2026 ”, disse Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da Uniqure. "Estamos buscando um caminho de aprovação acelerado, apoiado por vários anos de dados clínicos-uma abordagem rigorosa e diferenciada que reflete a necessidade urgente da doença de Huntington e nosso compromisso em oferecer o primeiro tratamento modificador da doença para pessoas afetadas por essa doença devastadora.

Plano de análise estatística

No segundo trimestre de 2025, a empresa realizou uma reunião do Tipo B com o FDA para discutir o uso proposto de dados de controle externo e o plano de análise estatística definido prospectivamente (SAP) no apoio ao planejado BLA Submission para Amt-130 definido. O FDA continuou a apoiar seu acordo anterior de que a Escala de Classificação de Doenças (CUHDRs) da Composite Unified Huntington pode servir como um desfecho clínico intermediário aceitável e intermediário para aprovação acelerada. O FDA concordou que a análise de eficácia primária para o BLA avaliará a mudança de três anos nos CUHDRs em pacientes com AMT-130 em altas doses em comparação com um braço de controle externo ajustado por pontuação de propensão. A Companhia planeja usar o controle externo ponderado por pontuação propensão derivado do conjunto de dados de inscrição-HD para a análise primária e para enviar certas análises de sensibilidade, incluindo uma usando um controle externo de propensão, como suporte adicional.

O FDA também concordou que o estudo de história natural de HD-HD-um grande, prospectivo, longitudinal e longitudinal de pacientes com doença de Huntington-pode ser aceitável como o conjunto de dados de controle externo para a análise primária dos dados do estudo, juntamente com análises de sensibilidade adicionais, usando os dados de track-on-hD e pretyt-hd. Até o momento, aproximadamente 33.000 pacientes se matricularam no Instroll-HD. Comparado a estudos de história natural usada anteriormente como Track-HD e Predict-HD, o Instroll-HD oferece um tamanho de amostra substancialmente maior, taxas de atrito mais baixas e acompanhamento médio mais longo do paciente. A empresa espera que o tamanho maior da amostra reduza a variabilidade nos dados de controle externo e aprimore a robustez do SAP.

Química, fabricação e controles (CMC)

No primeiro trimestre de 2025, a empresa realizou uma reunião do tipo B com o FDA para discutir os requisitos do CMC em apoio ao BLA planejado para o AMT-130. O FDA concordou que a validação do processo de fabricação de AMT-130 deve ser possível usando a experiência e o conhecimento prévio do processo Etranacogene dezaparvovec-DRLB (HEMGENIX®), complementado com lotes adicionais em grande escala AMT-130 GMP e uma qualificação de desempenho de processo (PPQ).

O FDA também concordou com o plano de teste de liberação de medicamentos proposto pela empresa, incluindo o ensaio de potência proposto, pendente de conclusão das atividades de qualificação e configuração de especificação.

Com base nessas reuniões recentes do Tipo B com o FDA, a empresa continua a se preparar para uma submissão do BLA para o AMT-130 no tratamento da doença de Huntington. Certas etapas da chave e tempo esperado incluem:

  • Q2 2025: envie a SAP atualizada para o FDA
  • Q3 2025: Inicie o PPQ Run e apresente a Fase TopLa I/II por SAP
  • q4 2025: Manter pré-Bla com o FDA
  • q4 2025: Manter pré-bla com o FDA
  • q4 2025: Designação de revisão

    • sobre o programa clínico da Fase I/II do AMT-130

    A união está conduzindo dois estudos clínicos de fase I/II de fase I/II da dose e escalativa para explorar os sinais de segurança, tolerabilidade e eficácia exploratória do AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington. No estudo dos EUA, um total de 26 pacientes com a doença de Huntington manifesto precoce foi randomizada para o tratamento (n = 6 doses baixas; n = 10 doses altas) ou um procedimento cirúrgico de imitação (simulação) (n = 10). Pacientes tratados receberam uma administração única de AMT-130 por meio de ressonância magnética, entrega neurocirúrgica estereotática, com convecção, diretamente no estriado (caudado e putamen). O estudo consiste em um período de estudo central cego de 12 meses, seguido de acompanhamento não cego a longo prazo de pacientes tratados por cinco anos. Outros quatro pacientes de controle atravessaram o tratamento.

    Uma terceira coorte incluiu 12 pacientes adicionais nos locais nos EUA e na UE. Esta coorte foi randomizada para explorar ambas as doses de AMT-130 em combinação com a imunossupressão, usando o procedimento de administração estereotático atual e atual.

    Detalhes adicionais estão disponíveis em www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 recebeu a designação e a designação de terapia de terapia avançada da Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA, a primeira terapia para a doença de Huntington a receber uma designação de RMAT.

    A doença de Huntington é um distúrbio neurodegenerativo raro e herdado que leva a sintomas motores, incluindo coreia, anormalidades comportamentais e declínio cognitivo, resultando em deterioração física e mental progressiva. A doença é uma condição autossômica dominante com uma expansão CAG que causa uma doença no primeiro exon do gene da huntingtina que leva à produção e agregação da proteína anormal no cérebro. De acordo com o estudo de 2021 em neuroepidemiologia, aproximadamente 70.000 pessoas foram diagnosticadas com a doença de Huntington nos EUA e na Europa, com centenas de milhares de outros em risco de herdar a doença. Apesar da clara etiologia da doença de Huntington, atualmente não há terapias aprovadas para atrasar o início ou diminuir a progressão da doença.

    A UniQure está cumprindo a promessa de terapia genética - tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. As aprovações da terapia genética da UniQure para hemofilia B - uma conquista histórica baseada em mais de uma década de pesquisa e desenvolvimento clínico - representam um marco importante no campo da medicina genômica e inaugura uma nova abordagem de tratamento para pacientes que vivem com hemofilia. A UniQure está agora avançando um pipeline de terapias gene proprietárias para o tratamento de pacientes com doença de Huntington, epilepsia refratária do lobo temporal, ELA, doença de Fabry e outras doenças graves. www.uniqure.com

    Declarações para avançar para a frente

    Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na aceção da seção 27a da Lei de Valores Mobiliários de 1933, conforme alterada, e a seção 21e da Lei de Exissão de Valores Mobiliários de 1934, conforme alterada. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as "anticipate," "believe," "could," “establish,” "estimate," "expect," "goal," "intend," "look forward to", "may," "plan," "potential," "predict," "project," “seek,” "should," "will," "would" and similar expressions and the negatives of those termos. As declarações prospectivas são baseadas nas crenças e suposições da administração e nas informações disponíveis para a gerência na data deste comunicado à imprensa. Exemplos dessas declarações prospectivas incluem, mas não se limitam a, declarações relativas: a disponibilidade de vias de aprovação acelerada e a necessidade de estudos adicionais de pré-aprovação para AMT-130; o tempo previsto da empresa da submissão do BLA; os planos da empresa de enviar informações revisadas da SAP e CMC ao FDA; A capacidade da empresa de oferecer uma terapia potencialmente que muda a vida para pessoas que vivem com a doença de Huntington e o cronograma relacionado para fazê-lo; os potenciais efeitos clínicos e funcionais do AMT-130; os planos da empresa de continuar o desenvolvimento clínico da AMT-130; os planos da empresa de compartilhar dados clínicos da AMT-130 no terceiro trimestre de 2025; e a utilidade do conjunto de dados de paciente de inscrição-HD em relação ao estudo da Fase I/II. A empresa pode realmente não alcançar os planos, intenções ou expectativas divulgadas nessas declarações prospectivas. Além disso, os resultados reais da empresa podem diferir materialmente dos planos, intenções e expectativas antecipadas nessas declarações prospectivas por muitos motivos. These risks and uncertainties include, among others: risks related to the Company’s Phase I/ll clinical trials of AMT-130, including the risk that interim data from the trials may not be predictive of later data readouts that will serve as a basis for further regulatory interactions, may not support BLA submissions or accelerated approvals, may not be satisfactory to the FDA and other regulators, and new analyses of existing data and results pode produzir conclusões diferentes do que estabelecido na data deste documento; Riscos relacionados às interações atuais e futuras da Companhia com as autoridades reguladoras, que podem afetar o início, o tempo e o progresso dos ensaios clínicos, seus planos de submissão e caminhos da BLA para a aprovação regulatória; riscos relacionados à capacidade da Companhia de buscar esforços de desenvolvimento de negócios em relação à AMT-130; Riscos relacionados ao uso da Companhia de controles externos ponderados em propensão em conexão com sua análise estatística dos resultados clínicos até o momento; incertezas quanto às FDA e à interpretação das autoridades regulatórias dos dados dos ensaios clínicos da Fase I/LL da Fase I/LL da AMT-130 e aceitação dos programas clínicos da Companhia e do processo de aprovação regulatória; desenvolvimentos posteriores com o FDA e outros reguladores que podem ser inconsistentes com o feedback recebido até o momento; e se as autoridades regulatórias aceitarão a abordagem da Companhia como base para a aprovação acelerada; riscos relacionados ao uso da Companhia dos valores nominais de P como base para suas análises estatísticas; se as medições que a empresa está avaliando continuam sendo vistas como medidas robustas e sensíveis da progressão da doença; Se a designação do RMAT ou qualquer caminho acelerado, levará à aprovação regulatória; a capacidade da empresa de continuar construindo e mantendo a infraestrutura e o pessoal necessário para atingir seus objetivos; a eficácia da empresa no gerenciamento de ensaios clínicos atuais e futuros e processos regulatórios; a capacidade da empresa de demonstrar os benefícios terapêuticos de seus candidatos a terapia genética em ensaios clínicos; o desenvolvimento contínuo e a aceitação de terapias genéticas; a capacidade da empresa de obter, manter e proteger sua propriedade intelectual; e a capacidade da empresa de financiar suas operações e aumentar o capital adicional, conforme necessário e em termos aceitáveis. Esses riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente sob o título "Fatores de Risco" nos registros periódicos da Companhia com a Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC), incluindo seu relatório anual no Formulário 10-K apresentado na SEC em 27 de fevereiro de 2025, seus relatórios trimestrais no SUC de 10 q registrados em 9 de maio, 2025 e em outros arquivos que a empresa produzem na SUC da SEG. Dados esses riscos, incertezas e outros fatores, você não deve confiar indevidamente a essas declarações prospectivas e, exceto conforme exigido por lei, a empresa não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações prospectivas, mesmo que novas informações estejam disponíveis no futuro.

    Fonte: Uniqure n.v.

    Postou : 2025-06-04 06:00

    Consulte Mais informação

    Isenção de responsabilidade

    Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

    A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

    Palavras -chave populares